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镰状细胞患者的半相合骨髓移植 (BMTCTN1507)

2026年4月27日 更新者：Medical College of Wisconsin

有症状的镰状细胞病患者单倍相合骨髓移植的低强度调节。 (BMTCTN1507)

这是一项 II 期、单臂、多中心试验，旨在评估半相合骨髓移植 (BMT) 对镰状细胞病 (SCD) 患者的疗效和毒性。 根据年龄和入组标准，患者分为两组：(1) 患有严重 SCD 的儿童； (2) 患有严重 SCD 的成年人。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

本研究设计为 II 期多中心试验，以确定使用预处理羟基脲 (HU) 和预处理方案在移植后 2 年实现高无事件生存率 (EFS) 的可行性，该预处理方案包括胸腺球蛋白/环磷酰胺/氟达拉滨/噻替哌与移植后大剂量环磷酰胺联合用于具有 HLA 半相合供体的严重 SCD 患者。 EFS 被定义为没有合格事件的生存。 这是一项单臂研究，参与者将被纳入两个阶层之一。 第一层将仅限于患有中风的儿童，40 名儿童将被纳入这一层。 第二层将由患有严重镰状细胞病的成年患者组成，40 名参与者将被纳入该层。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

95

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Oakland、California、美国、94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • University of Colorado - Denver/Children's Hospital of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、美国、20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Miami、Florida、美国、33155
        • Nicklaus Children's Hospital/University of Miami Children's Hospital
      • Tampa、Florida、美国、33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30342
        • Northside Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
        • Indiana University Medical Center
      • Indianapolis、Indiana、美国、46020
        • Riley Children's Hospital at IU Health
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21287
        • Johns Hopkins University
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、美国、48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Grand Rapids、Michigan、美国、49503
        • Helen Devos Children's at Spectrum Health
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、美国、63110
        • Washington University, St. Louis
      • St Louis、Missouri、美国、63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital
    • New Jersey
      • Hackensack、New Jersey、美国、07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Buffalo、New York、美国、14203
        • Roswell Park Cancer Center
      • Lake Success、New York、美国、11042
        • Northwell Health/Monter Cancer Center
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、美国、28203
        • Levine Children's Hospital
      • Durham、North Carolina、美国、27705
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Cleveland、Ohio、美国、44106
        • University Hospitals of Cleveland/Case Western
      • Columbus、Ohio、美国、43205-2696
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15260
        • University of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、美国、38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
      • Memphis、Tennessee、美国、38104
        • Methodist Healthcare/West Cancer Center
      • Nashville、Tennessee、美国、37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Texas Children's Hospital (Baylor)
      • Houston、Texas、美国、77030
        • University of Texas/MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio、Texas、美国、78229
        • Texas Transplant Institute
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
    • Wisconsin
      • Wauwatosa、Wisconsin、美国、53226
        • The Medical College of Wisconsin

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1年 至 41年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

通过以下所有指标衡量的适当身体机能：

  1. ≥ 60 的 Karnofsky/Lansky 性能得分。
  2. 心功能：左心室射血分数（LVEF）>40%；或 LV 缩短分数 > 26% 通过心脏超声心动图或通过多门采集扫描 (MUGA) 扫描。
  3. 肺功能：脉搏血氧饱和度基线 O2 饱和度≥ 85% 且肺一氧化碳弥散量 (DLCO) > 40%（针对血红蛋白进行校正）。
  4. 肾功能：血清肌酐≤ 1.5 x 年龄正常上限和估计或测量的肌酐清除率 ≥ 70 mL/min/1.73 平方米

  5. 肝功能：

    1. 根据当地实验室，血清结合（直接）胆红素 < 年龄正常上限的 2 倍。 由于高溶血或输血后血红蛋白严重下降而导致高胆红素血症的参与者不被排除在外。
    2. 根据当地实验室，丙氨酸转氨酶 (ALT) 和天冬氨酸转氨酶 (AST) < 正常上限的 5 倍。
  6. 对于目前每年接受 ≥ 8 次包装红细胞输注且持续 ≥ 1 年的参与者，需要根据机构偏好使用经过验证的方法（T2* 或 R2* 或铁磁 [R2 MRI]）进行肝脏 MRI 评估肝脏铁含量或已接受≥20 次浓缩红细胞输注（终生累积）。 肝脏 MRI 显示肝脏铁含量 ≥ 10 mg Fe/g 肝脏干重的参与者必须接受胃肠病学/肝脏病学咨询，进行肝活检和组织学检查，包括没有肝硬化、桥接纤维化和活动性肝炎的文件。

  7. 参与者必须使用基于 DNA 的 HLA-A、-B、-C、DRB1 分型以高分辨率进行 HLA 分型，并且具有：

    HLA 半相合一级亲属供体（父母、兄弟姐妹或同父异母兄弟姐妹，或孩子）有 2、3 或 4 个（共 8 个）HLA 不匹配，愿意并且能够捐献骨髓。 移植物与宿主或宿主与移植物方向的单向错配被认为是错配。 供体和受体在以下基因位点的至少一种抗原（使用基于高分辨率 DNA 的分型）的 HLA 必须相同：HLA-A、HLA-B、HLA-C 和 HLA-DRB1。 满足这一标准应被认为是供者和受者共享一个 HLA 单倍型的充分证据，不需要对其他家庭成员进行分型。 确认供体 HLA 分型必须在 A 部分注册前 < 100 天完成

  8. 脐带血或外周血干细胞捐献者将不被接受。

第 1 层的纳入标准：入学时年龄在 5.00 - 14.99 岁之间的儿童

  1. A 段入学年龄 5.00 - 14.99 岁

  2. 患有镰状细胞贫血病（Hb SS 或 Sß° 地中海贫血）且具有以下一项或多项的参与者：

    1. 导致持续 ≥ 24 小时的局灶性神经功能缺损的神经事件（卒中的经典临床定义，不需要脑部影像学研究）或导致使用 M​​RI 扫描的 T2 加权或 FLAIR 图像异常的局灶性神经事件，表明急性梗塞，没有其他合理的医学解释（脑部 MRI 成像扫描支持中风的定义），或两者兼而有之。
    2. 经颅多普勒 (TCD) 测量异常，在颈内动脉末端或大脑中动脉近端部分的定时平均最大平均速度至少为 200 厘米/秒，或者如果使用成像 TCD 方法 > 185 厘米/秒加上颅内血管病变的证据。
    3. 无症状脑梗塞定义为基于 MRI 信号异常的梗塞样病变，一维至少 3 毫米，并且在 FLAIR 或 T2 加权图像（或具有 3D 成像的类似图像）的两个平面上可见，并记录了由证明参与者的神经系统检查正常或检查异常无法用脑部病变位置解释的神经科医生。
    4. 急性严重的血管闭塞性疼痛发作需要住院治疗并且难以接受最大限度的药物治疗。 由选定委员会裁定的疼痛发作。
    5. 一次急性胸部综合征事件导致需要非机械通气支持的重症监护室入院：简单的鼻插管、需要含氧量的面罩（通风面罩、非循环呼吸器）、简单的鼻插管、面罩 O2（例如 ventimask、循环呼吸器）、CPAP、SiPAP、BiPAP、高流量鼻插管 (HFNC) 或有创机械通气支持（通过 ETT 或 trach 提供）。
    6. 右心导管证实肺动脉压>25mmHG或平均肺血管阻力206(57-421)dyn·s·cm-5
    7. 抗高血压药物引起的原发性高血压 >95% 正常年龄上限（根据美国儿科学会定义）
    8. 反复异常勃起（过去 12 个月至少两次持续至少 4 小时或过去 24 个月至少 3 次）对药物治疗顽固或由于 SCD 表型无法使用羟基脲，经裁决委员会批准

第 2 层的纳入标准：入学时年龄在 15.00 - 45.99 岁的成年人

患有镰状细胞性贫血（Hb SS 或 Sß° 地中海贫血）且入组时年龄在 15.00 - 45.99 岁并且具有以下一项或多项的参与者：

  1. A 段入学时年龄 15.00 - 45.99 岁

  2. 患有镰状细胞性贫血（Hb SS 或 Sß° 地中海贫血）且具有以下一项或多项的参与者：

    1. 导致持续 ≥ 24 小时的局灶性神经功能缺损的神经事件（卒中的经典临床定义，不需要脑部影像学研究）或导致使用 M​​RI 扫描的 T2 加权或 FLAIR 图像异常的局灶性神经事件，表明急性梗塞，没有其他合理的医学解释（脑部 MRI 成像扫描支持中风的定义），或两者兼而有之。
    2. 尽管采取了支持性护理措施（即 哮喘治疗和/或羟基脲）；
    3. 尽管采取了支持性护理措施（即疼痛管理计划和/或羟基脲治疗），但在入组前 2 年内每年有 3 次或更多次严重血管闭塞性疼痛危象的病史；与异常勃起、骨坏死或任何镰刀相关并发症有关的疼痛发作是可以接受的；
    4. 定期进行红细胞输注治疗，定义为在入组前 12 个月内每年接受 ≥ 8 次浓缩红细胞输注，持续 ≥ 1 年，以预防血管闭塞性临床并发症（即 疼痛、中风和急性胸部综合症）；
    5. 三尖瓣反流射流速度 (TRJV) ≥ 2.7 m/sec 的超声心动图发现。

排除标准：

  1. 具有 HLA 匹配的兄弟姐妹且能够并愿意捐献骨髓的参与者。 不排除具有 HLA 匹配的无关供体的患者。
  2. 入组前 6 周内不受控制的细菌、病毒或真菌感染（目前正在服用有临床症状进展或放射学发现证据的药物）。
  3. HIV 感染的证据或已知的 HIV 血清学阳性。
  4. 曾接受过造血细胞移植 (HCT) 的参与者。
  5. 在入组前 6 个月内接受过脑硬膜动脉血管炎 (EDAS) 手术的参与者
  6. 先前接受过实体器官移植的参与者
  7. 参加过另一项临床试验的参与者，在该试验中，患者在入组后 3 个月内接受了药物或设备的研究性或标签外使用。
  8. 怀孕或哺乳的女性。
  9. 患有临床上显着的、不受控制的自身免疫性疾病的参与者，需要积极的医疗管理（免疫抑制疗法或化学疗法），根据当地首席研究员的判断，这表明患者无法耐受移植。
  10. 有生育潜力的女性（包括所有年龄 > 10 岁的女性参与者，除非在同意之前绝经至少 1 年或手术绝育），她们不同意在以下时间采用两 (2) 种有效的避孕方法从签署知情同意书到移植后 12 个月，如果这符合受试者的首选和通常生活方式，则不同意实行真正的禁欲。
  11. 男性（即使手术绝育）不同意采取有效的屏障避孕措施，或不同意从签署知情同意书到移植后 12 个月真正禁欲的男性。
  12. 存在抗供体特异性 HLA 抗体。 HLA 抗体的存在和特异性将通过固相免疫测定来确定。 当平均荧光强度 (MFI) 高于每个机构定义的截止值时，抗供体特异性 HLA 抗体将被视为阳性。 对于 HLA-A、-B 和 DRB1 的供体特异性抗体，推荐的截止值是 MFI >1000，对于 HLA-C、DQB1 和 DPB1，推荐的截止值是 MFI >2000。 这必须在最终捐助者选择之前测量，并且在 A 部分注册前 < 100 天（最好在 A 部分注册前 < 30 天）。 如果供体 HLA-A、-B、DRB1 特异性抗体的 MFI >1000 和/或 HLA-C、DQB1 和 DPB1 的 MFI >2000，则必须将文件提交给 DCC 协调员，以供协议主席和/或注册前的礼宾官

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：半相合移植
在单倍相合骨髓移植之前，将使用羟基脲、兔-ATG、噻替哌、氟达拉滨、环磷酰胺、全身照射和美司钠进行预处理。
程序：半相合骨髓移植
具有一级人类白细胞抗原 (HLA) 单倍相合供体的合格患者将在第 0 天接受非 T 细胞耗尽骨髓的单倍相合骨髓移植。 对于移植物抗宿主病 (GVHD) 预防，患者将在第 +5 天开始服用西罗莫司和霉酚酸酯。
药品：羟基脲
从第 -70 天到第 -10 天，HU 将以 30mg/kg 的剂量每天给药。
其他名称：
  • 九头蛇
  • 落霞
药品：兔子-ATG
兔 ATG (rATG) 将在第 -9 天以 0.5mg/kg 的剂量给药，并在第 -8 天和第 -7 天以 2.0mg/kg 的剂量给药。
其他名称：
  • 胸腺球蛋白
药品：噻替哌
第 -7 天将以 10mg/kg 的剂量给予噻替哌
其他名称：
  • 化疗
药品：氟达拉滨
从第 -6 天到第 -2 天，将以 30mg/m2 的剂量给予氟达拉滨
其他名称：
  • 氟达拉
药品：环磷酰胺
第-6 天和第-5 天将以14.5mg/kg 的剂量给予环磷酰胺，第+3 天和+4 天的剂量为50mg/kg。
其他名称：
  • Cytoxan®
辐射：全身照射
第 -1 天将以 200cGy 的剂量进行全身照射
其他名称：
  • 脑外伤
药品：美司那
第 +3 天和 +4 天将以 40mg/kg 的剂量给予美司钠
其他名称：
  • 麦斯奈克斯

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
移植后两年无事件生存（EFS）参与者百分比
大体时间：移植后2年

EFS定义为从移植之日起无事件生存。 原发性移植物衰竭（PGF）、继发性移植物衰竭（SGF）、再次输注造血细胞或任何原因导致的死亡均计为终点事件。 该终点由终点核查委员会裁决。

PGF指移植后第42天或之前未能植入。植入定义为移植后任何分子嵌合体评估（例如未分选、髓系或T细胞）显示外周血或骨髓穿刺样本中供体细胞≥5%。SGF定义为在移植后第42天之前有造血恢复（第42天供体细胞>5%）记录的患者，在第42天之后外周血或骨髓中供体全血或髓系嵌合体<5%。第二次干细胞输注将被视为移植物排斥，并根据第二次输注的时间计入原发性或继发性移植物排斥。
移植后2年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
接受移植后两年总生存率（OS）的参与者百分比
大体时间：移植后2年
任何原因的死亡都将作为事件，患者将在最后一次接触或移植后两年（以先到者为准）时进行删失处理。
移植后2年
出现移植失败的受试者人数
大体时间：移植后2年
"原发性移植物失败（PGF）是指在移植后第42天或之前未能植入。\n植入被定义为移植后通过外周血或骨髓穿刺样本的任何分子嵌合体评估（例如，未分选、髓系或T细胞）显示大于或等于5%的供体细胞。\n继发性移植物失败（SGF）被定义为在移植后第42天之后，既往有在移植后第42天前造血恢复且供体细胞>5%记录的患者，外周血或骨髓中供体全血或髓系嵌合体<5%。\n输注第二个干细胞产品将被视为移植物排斥，并计入原发性或继发性移植物排斥，具体取决于第二次输注的时间。"
移植后2年
移植后疾病复发的参与者百分比
大体时间：移植后1年和2年
疾病复发定义为移植后2年内出现原发性移植失败、继发性移植失败或镰状血红蛋白（HbS）> 70%。 使用Aalen-Johansen估计器估计疾病复发的累积发生率，并提供95%置信区间，其中将疾病复发前的死亡视为竞争风险。 该终点由终点审查委员会裁定。
移植后1年和2年
移植后中性粒细胞恢复的参与者百分比
大体时间：移植术后42天
中性粒细胞恢复定义为在预处理后，患者在不同天数内进行3次测量时，首次达到绝对中性粒细胞计数≥500/μL的标准。 移植后中性粒细胞恢复的发生率将使用累积发生率函数进行估算，并采用Aalen-Johansen估计量计算95%置信区间，将死亡或未恢复中性粒细胞状况下的二次移植视为竞争风险。
移植术后42天
移植后血小板恢复的参与者百分比
大体时间：移植后60天、100天
血小板恢复定义为患者在至少3次不同日期的测量中首次达到血小板计数 > 50,000/μL，且前7天内未接受血小板输注。 移植后血小板恢复的发生率将使用累积发生率函数进行估计，并以95%置信区间使用Aalen-Johansen估计量，将死亡或血小板未恢复的二次移植作为竞争风险。
移植后60天、100天
移植后供体嵌合的平均百分比
大体时间：移植后第28天、第100天、第180天以及第1年和第2年
将在指定时间点（包括移植后第28天、第100天、第180天、1年和2年）提供平均供者嵌合率的点估计和置信区间。 对于每个记录了多个嵌合来源的受试者访视，将按以下来源顺序取第一个非缺失嵌合百分比确定供者百分比：骨髓、血液、髓系和T细胞。
移植后第28天、第100天、第180天以及第1年和第2年
移植后按供体嵌合体分类的参与者百分比
大体时间：移植后第28天、第100天、第180天以及1年和2年时
在移植后第28天、第100天、第180天、1年和2年时，具有低嵌合（<5%）、混合嵌合（5-95%）或完全嵌合（>95%）的比例将被制成表格并描述。 对于每次访视记录有多个嵌合来源的参与者，供者百分比按以下来源顺序取第一个非缺失的嵌合百分比确定：骨髓、血液、髓系细胞和T细胞。
移植后第28天、第100天、第180天以及1年和2年时
移植后急性移植物抗宿主病最高等级分级的参与者人数
大体时间：移植后100天
急性GVHD根据共识标准进行分级，等级越高表示结果越差。 I级aGVHD定义为1-2期皮肤皮疹，无肝脏或胃肠道受累。 II级为3期皮肤皮疹，或1期肝脏受累，或1期胃肠道受累。 III级为0-3期皮肤皮疹，伴有2-3期肝脏受累或2-3期胃肠道受累。 IV级为4期皮肤皮疹、肝脏或胃肠道受累。 最高等级定义为受试者在移植后第100天之前经历的急性GVHD的最高等级（0-IV级）。
移植后100天
移植后出现急性GVHD的参与者百分比
大体时间：移植后100天
急性GVHD根据共识标准分级，级别越高表示结局越差。 I级aGVHD定义为1-2期皮肤皮疹，无肝脏或胃肠道受累。 II级定义为3期皮肤皮疹，或1期肝脏受累，或1期胃肠道受累。 III级定义为0-3期皮肤皮疹，伴2-3期肝脏受累，或2-3期胃肠道受累。 IV级定义为4期皮肤皮疹、肝脏或胃肠道受累。 在第100天评估II-IV级和III-IV级急性GVHD的累积发生率，使用Aalen-Johansen估计法计算95%置信区间，将aGVHD前的死亡视为竞争事件。 aGVHD发生时间定义为从移植到出现II-IV级和III-IV级aGVHD的时间。
移植后100天
按移植后最大慢性GVHD严重程度分层的参与者人数
大体时间：移植后2年
慢性GVHD基于NIH共识标准（2014年NIH共识标准），包括轻度、中度和重度慢性GVHD。 皮肤/头发、眼睛、口腔、肺、胃肠道、肝脏、泌尿生殖系统、肌肉骨骼和血液系统按0-3分评分，以反映cGVHD受累程度。 最高等级定义为参与者在移植后2年内经历的慢性GVHD的最高等级（轻度、中度或重度）。
移植后2年
移植后出现慢性移植物抗宿主病的参与者百分比
大体时间：移植后6个月、1年、2年
每组慢性移植物抗宿主病（cGVHD）参与者的百分比将通过累积发生率估计，使用互补对数-对数变换，并以95%置信区间进行估计，将cGVHD前死亡作为竞争事件处理。 慢性GVHD基于NIH共识标准（2014 NIH共识标准），包括轻度、中度和重度慢性GVHD。 皮肤/毛发、眼部、口腔、肺部、胃肠道、肝脏、泌尿生殖系统、肌肉骨骼和血液系统按0-3分评分，以反映cGVHD受累程度。 该终点考虑任何cGVHD的发生。
移植后6个月、1年、2年
有并发症和事件的移植后参与者人数
大体时间：移植前基线、移植后1年和2年
将基线、移植后1年和2年时出现以下并发症和事件的参与者数量制成表格：特发性肺炎综合征（IPS）、静脉闭塞性疾病（VOD）、各种中枢神经系统（CNS）毒性、中风、服用免疫抑制剂治疗GVHD的参与者以及报告的重大感染（任何细菌/真菌脓毒症、巨细胞病毒（CMV）再激活伴或不伴临床疾病、腺病毒、埃普斯坦-巴尔病毒（EBV））。
移植前基线、移植后1年和2年
移植后出现镰状细胞病特别关注事件的参与者人数
大体时间：基线、移植后6个月、1年、18个月和2年
参与者在研究的整个2年期间将被随访，以监测镰状细胞病（SCD）相关并发症的复发情况。 这些SCD相关并发症被称为特别关注的SCD事件（SCD-EOSI），并将通过频率进行总结。 这些SCD-EOSI包括：肺动脉高压、新发严重脑血管事件、肾功能受损、新发髋关节或肩关节缺血性坏死、新发腿部溃疡、新发急性胸部综合征，以及在门诊需要住院或使用肠外阿片类药物的新发疼痛性血管闭塞危象。
基线、移植后6个月、1年、18个月和2年
血液学结局百分比摘要
大体时间：基线、移植后第28天、第100天、6个月、1年和2年
血液学结果将在不同时间点以均值和标准差进行总结。 根据测量指标不同，“基线”可能为羟基脲预处理前（移植前第-70天）和/或抗胸腺细胞球蛋白前（移植前第-7天）。 测量指标包括：血红蛋白百分比、网织红细胞百分比和血红蛋白S水平百分比。
基线、移植后第28天、第100天、6个月、1年和2年
肾小球滤过率（GFR）概要
大体时间：移植后基线、第1年和第2年
肾功能结果将以不同时间点的均值和标准差进行总结。 "基线"指使用抗胸腺细胞球蛋白前（移植前第-7天）。 测量指标包括：GFR (mL/min/1.73m²) 和估算GFR。 估算GFR使用CKD-EPI肌酐方程2021（成人）和Bedside Schwartz 2009方程（儿童）计算。
移植后基线、第1年和第2年
肺功能（升）摘要
大体时间：移植后基线、1年和2年
肺功能结果将在不同时间点用平均值和标准差进行总结。 "基线"指羟基脲治疗前（移植前第-70天）。 测量指标包括：FEV1 (L)、FVC (L) 和 TLC (L)。 此表中的所有值均由研究机构报告。
移植后基线、1年和2年
Summary of Cardiac Function
大体时间：基线、移植后1年和2年
心脏功能通过三尖瓣反流速度（TRJV）测量。 将在基线、移植后1年和2年时以均值和标准差进行总结。 “基线”指开始羟基脲治疗前（移植前第-70天）。
基线、移植后1年和2年
六分钟步行距离总结
大体时间：移植后基线、1年和2年
六分钟步行距离以米为单位测量，评估参与者在6分钟内能走多远。 将在基线、移植后1年和2年时用均值和标准差进行总结。 "基线"指羟基脲治疗前（移植前第70天）。 还将提供移植后1年和2年访视时相对于基线的变化。
移植后基线、1年和2年
平均患者报告的生活质量（QoL）评分
大体时间：Baseline, 1, and 2 years post-transplant
使用美国国立卫生研究院（NIH）的患者报告结果测量信息系统（PROMIS）短表评估成人层中英语和西班牙语患者的健康相关生活质量（QoL）。
关于疲劳（短表8a）、疼痛干扰（短表8a）和疼痛强度（短表3a）的问题询问了患者在进行日常活动如家务、社交活动和日常活动时的困难程度。
评分范围为0到10，并转换为标准化T分数，平均值为50，标准差为10。
较高的T分数表示更严重的疲劳、疼痛对更多日常活动的干扰以及更严重的疼痛强度。
Baseline, 1, and 2 years post-transplant
基于疼痛日记的平均患者自述疼痛强度评分
大体时间：基线、移植后1年、移植后2年
Subjects who speak English and are 15 years or older will be asked to use a web-based diary to report pain intensity on a scale from 0 (no pain) to 10 (worst pain). Subject pain intensity score is reported as an aggregate of several AM and PM scores at Baseline, one year, and two years post-transplant timepoints.
基线、移植后1年、移植后2年
按死因分组的参与者人数
大体时间：从入组到移植后2年
死因按年龄分层制表。 未接受移植的参与者死亡情况也被纳入。
从入组到移植后2年
按感染最高等级分层的参与者人数
大体时间：从移植到移植后2年
报告了最大感染严重程度为2级和3级的参与者人数。 研究中仅报告移植后发生的2级和3级感染。 2级和3级感染由BMT CTN技术MOP定义。 较高的感染级别表示更严重的感染。 感染分级标准已在线发布（https://bmtctn.net/administrative-manual-procedures-moppolicy-guidelines）。 描述了细菌、真菌、病毒、寄生虫和非微生物感染的1级、2级和3级严重程度。 例如，2级真菌感染定义为念珠菌性食管炎，或经放射学确认的且无眼眶、脑或骨骼受累的确诊或可能真菌性鼻窦炎。 3级真菌感染定义为真菌血症（包括念珠菌血症）、确诊或可能侵袭性真菌感染、伴有组织胞浆菌病、芽生菌病、球孢子菌病或隐球菌病的播散性感染，或耶氏肺孢子菌肺炎。
从移植到移植后2年
按感染类型分类的感染频率
大体时间：从移植到移植后2年
已报告系统性感染的发生次数。 感染按感染类型分类。 参与者可能报告多种类型的感染，因此这些类别对于参与者而言并非互相排斥。 所有在所有符合BMT CTN技术MOP定义的2级和3级感染，且发生在移植后入组研究均被报告。
从移植到移植后2年
各原因住院再入院频率
大体时间：从移植到移植后2年
在随访期间，参与者可能因多种原因再次入院。 按年龄分层列出了每次再次入院的原因。 方案规定的计划移植住院不包含在表中。
从移植到移植后2年
乳酸脱氢酶（LDH）总结
大体时间：移植后第28天、第100天、6个月、1年和2年
血液学结果将使用各种移植后时间点的均值和标准差进行总结。
该表格中的测量值包括：LDH (U/L)
移植后第28天、第100天、6个月、1年和2年
胆红素概述
大体时间：基线、移植后第28天、第100天、6个月、1年和2年
血液学结果将以不同时间点的平均值和标准差进行总结。 基线时间点为胸腺球蛋白注射前（移植前第-7天）。 本表格中的测量包括：胆红素（mg/dL）
基线、移植后第28天、第100天、6个月、1年和2年
血清铁蛋白概述
大体时间：胸腺球蛋白用药前基线访视（移植前-7天）
《 Hematological Outcomes 》将在不同时间点以均数和标准差进行总结。 基线指胸腺球蛋白（移植前第-7天）治疗前。 本表格中的测量指标包括：血清铁蛋白水平（ng/dL）
胸腺球蛋白用药前基线访视（移植前-7天）
肌酐清除率摘要
大体时间：移植后基线、1年和2年
肾功能结果将汇总各时间点的均值和标准差。 "基线"指胸腺球蛋白给药前（移植前第-7天）。 测量指标包括：肌酐清除率（mL/min）。
移植后基线、1年和2年
尿白蛋白肌酐比总结
大体时间：移植后1年和2年
肾功能结果将在不同时间点用平均值和标准差总结。 测量指标包括：尿白蛋白肌酐比值（mg/g）。
移植后1年和2年
肺功能预测百分比概况
大体时间：基线、移植后第1年和第2年
肺功能结果将使用不同时间点的平均值和标准差进行总结。 "基线"指羟基脲治疗前（移植前第-70天）。 测量指标包括：FEV1（预测百分比）、FVC（预测百分比）、FEV1/FVC（预测百分比）和TLC（预测百分比）。 本表中的所有值，包括预测百分比，均由研究单位报告。
基线、移植后第1年和第2年
升数肺功能比率摘要
大体时间：移植后基线、1年和2年
肺功能结果将采用均值±标准差的方式汇总在不同时间点进行概要描述。 "基线"指用水解脲前（移植前第-70天）。测量指标包括：FEV1/FVC（升比值）。表中所有数值均由研究站点报告。
移植后基线、1年和2年
实验室测量肺功能百分比摘要
大体时间：移植后基线、1年和2年
肺功能结果将通过不同时间点的平均值和标准差进行总结。 "基线"指羟基脲治疗前（移植前第-70天）。 指标包括：DLCO（%）和血氧饱和度（%）。 表中所有数值均由研究中心报告。
移植后基线、1年和2年
肺功能占预计值百分比比率总结
大体时间：移植后基线、1年和2年
肺功能结果将在不同时间点用均值和标准差进行总结。 “基线”指的是羟基脲治疗前（移植前第-70天）。 指标包括：FEV1/FVC（预测百分比比值）。 本表中所有值均由研究站点报告。
移植后基线、1年和2年

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
移植后平均随访天数
大体时间：从移植到移植后2年
按年龄分层的移植后平均随访天数。
从移植到移植后2年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Medical College of Wisconsin

合作者

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Marrow Donor Program
Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network

调查人员

  • 研究主任：Mary Horowitz, MD、Center for International Blood and Marrow Transplant Research

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年10月3日

初级完成 (实际的)

2025年1月29日

研究完成 (实际的)

2025年1月29日

研究注册日期

首次提交

2017年8月24日

首先提交符合 QC 标准的

2017年8月24日

首次发布 (实际的)

2017年8月28日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年4月29日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年4月27日

最后验证

2026年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • BMTCTN1507
  • 5U24CA076518 (美国 NIH 拨款/合同)
  • 2U10HL069294-11 (美国 NIH 拨款/合同)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

结果将以手稿的形式发表，并向 NIH BioLINCC 提交支持信息（包括数据词典、病例报告表、数据提交文件、结果数据集文件等，如有说明）。

IPD 共享时间框架

在参与地点正式结束研究后 6 个月内。

IPD 共享访问标准

对公众开放

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 国际碳纤维联合会

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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