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겸상 적혈구 환자의 일배체 골수 이식(BMTCTN1507)

2026년 4월 27일 업데이트: Medical College of Wisconsin

겸상 겸상 적혈구 질환 환자의 일배체 골수 이식을 위한 감소된 강도 컨디셔닝. (BMTCTN1507)

이것은 낫적혈구병(SCD) 환자에서 일배체 골수 이식(BMT)의 효능과 독성을 평가하기 위해 고안된 2상, 단일군, 다기관 시험입니다. 연령 및 진입 기준에 따라 환자는 두 그룹으로 계층화됩니다: (1) 중증 SCD가 있는 아동; 및 (2) 중증 SCD를 가진 성인.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구는 다음으로 구성된 컨디셔닝 요법과 함께 사전 컨디셔닝 수산화요소(HU)를 사용하여 이식 후 2년에 높은 ​​비율의 무사고 생존(EFS) 달성 가능성을 결정하기 위한 제2상 다기관 시험으로 설계되었습니다. HLA-일배체 기증자가 있는 중증 SCD 환자에서 티모글로불린/사이클로포스파미드/플루다라빈/티오테파와 이식 후 고용량 사이클로포스파미드의 조합. EFS는 적격 이벤트가 없는 생존으로 정의됩니다. 이것은 참가자가 두 계층 중 하나에 등록되는 단일 부문 연구입니다. 첫 번째 계층은 뇌졸중 아동으로 제한되며 40명의 아동이 이 계층에 등록됩니다. 두 번째 계층은 중증 겸상 적혈구 질환이 있는 성인 환자로 구성되며 40명의 참가자가 이 계층에 등록됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

95

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Oakland, California, 미국, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • University of Colorado - Denver/Children's Hospital of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Miami, Florida, 미국, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital/University of Miami Children's Hospital
      • Tampa, Florida, 미국, 33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30342
        • Northside Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
        • Indiana University Medical Center
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46020
        • Riley Children's Hospital at IU Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, 미국, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, 미국, 49503
        • Helen Devos Children's at Spectrum Health
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University, St. Louis
      • St Louis, Missouri, 미국, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, 미국, 14203
        • Roswell Park Cancer Center
      • Lake Success, New York, 미국, 11042
        • Northwell Health/Monter Cancer Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, 미국, 28203
        • Levine Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, 미국, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44106
        • University Hospitals of Cleveland/Case Western
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205-2696
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15260
        • University of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, 미국, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
      • Memphis, Tennessee, 미국, 38104
        • Methodist Healthcare/West Cancer Center
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Texas Children's Hospital (Baylor)
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • University of Texas/MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, 미국, 78229
        • Texas Transplant Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
    • Wisconsin
      • Wauwatosa, Wisconsin, 미국, 53226
        • The Medical College of Wisconsin

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

다음 모두로 측정되는 적절한 신체 기능:

  1. Karnofsky/Lansky 성능 점수 ≥ 60.
  2. 심장 기능: 좌심실 박출률(LVEF) > 40%; 또는 심초음파 또는 MUGA(Multi Gated Acquisition Scan) 스캔에 의한 좌심실 단축 비율 > 26%.
  3. 폐 기능: 기준선 O2 포화도가 ≥ 85%이고 일산화탄소(DLCO)에 대한 폐의 확산 능력 > 40%(헤모글로빈에 대해 보정됨)인 맥박 산소 측정.
  4. 신장 기능: 혈청 크레아티닌 ≤ 1.5 x 연령에 대한 정상 상한치 및 추정 또는 측정된 크레아티닌 청소율 ≥ 70 mL/min/1.73 m²

  5. 간 기능:

    1. 혈청 결합(직접) 빌리루빈 < 지역 실험실에 따른 연령 정상 상한의 2배. 과다용혈의 결과로 고빌리루빈혈증이 있거나 수혈 후 심각한 헤모글로빈 감소가 있는 참가자는 제외되지 않습니다.
    2. ALT(Alanine aminotransferase) 및 AST(aspartate aminotransferase) < 현지 실험실에 따른 정상 상한치의 5배.
  6. 현재 1년 이상 동안 연간 8회 이상의 포장 적혈구 수혈을 받고 있는 참여자에게는 간 철분 함량 추정을 위해 기관 선호도(T2* 또는 R2* 또는 ferriscan[R2 MRI])에 따라 검증된 방법론을 사용하는 간 MRI가 필요합니다. 또는 20회 이상의 포장 적혈구 수혈(평생 누적)을 받았습니다. 간 MRI에서 간 철 함량 ≥ 10 mg Fe/g 간 건조 중량을 가진 참가자는 간 생검 및 간경화, 가교 섬유증 및 활동성 간염의 부재에 대한 문서를 포함하는 조직학적 검사와 함께 위장병학/간학 상담을 받아야 합니다.

  7. 참가자는 HLA-A, -B, -C, DRB1에서 DNA 기반 유형을 사용하여 고해상도로 HLA 유형이 지정되어야 하며 다음을 사용할 수 있어야 합니다.

    골수를 기증할 의향과 능력이 있고 2, 3 또는 4(8개 중) HLA 불일치가 있는 HLA 일차 친족 기증자(부모, 형제자매 또는 이복 형제자매 또는 자녀). 이식편 대 숙주 또는 숙주 대 이식편 방향의 단방향 불일치는 불일치로 간주됩니다. 기증자와 수혜자는 HLA-A, HLA-B, HLA-C 및 HLA-DRB1 유전자좌에서 적어도 하나의 항원(고해상도 DNA 기반 유형 사용)에 대해 HLA가 동일해야 합니다. 이 기준의 충족은 기증자와 수혜자가 하나의 HLA 일배체형을 공유하고 추가 가족 구성원의 유형이 필요하지 않다는 충분한 증거로 간주됩니다. 확증 기증자 HLA 입력은 세그먼트 A 등록 100일 이전에 완료되어야 합니다.

  8. 제대혈 또는 말초혈액 줄기세포 기증자는 허용되지 않습니다.

계층 1에 대한 포함 기준: 등록 시 나이가 5.00 - 14.99세인 어린이

  1. 세그먼트 A 등록 시 5.00 - 14.99세

  2. 다음 중 하나 이상이 있는 겸상적혈구빈혈병(Hb SS 또는 Sß° 지중해 빈혈)이 있는 참가자:

    1. 24시간 이상 지속된 국소 신경학적 결손을 초래하는 신경학적 사건(뇌졸중의 고전적 임상 정의, 뇌의 영상 연구가 필요하지 않음) 또는 MRI 스캔을 사용하여 T2 강조 또는 FLAIR 영상에서 이상을 초래하는 국소 신경학적 사건, 다른 합리적인 의학적 설명이 없는 급성 경색(뇌의 MRI 영상 스캔으로 지원되는 뇌졸중의 정의), 또는 둘 다.
    2. 내경동맥 말단부 또는 중간대뇌동맥 근위부에서 시간 평균 최대 평균 속도가 최소 200cm/초 이상인 비정상 경두개 도플러(TCD) 측정 또는 이미징 TCD 방법을 사용하는 경우 > 185cm/초 이상 두개내 혈관병증의 증거.
    3. FLAIR 또는 T2 강조 영상(또는 3D 영상을 사용한 유사한 영상) 및 문서화된 신경학적 검사에서 한 차원에서 최소 3mm 이상이고 두 평면에서 볼 수 있는 MRI 신호 이상에 기반한 경색 유사 병변으로 정의된 무성 뇌경색 참가자가 정상적인 신경학적 검사를 받았거나 검사에서 뇌 병변의 위치로 설명할 수 없는 이상이 있음을 입증하는 신경과 전문의.
    4. 입원이 필요하고 최대의 약물 치료를 거부하는 급성 중증 혈관 폐쇄성 통증 에피소드. 선별된 위원회에서 판정할 통증 에피소드.
    5. 비기계적 환기 지원이 필요한 중환자실에 입원하게 된 급성 흉부 증후군 에피소드 1건: 단순 비강 캐뉼라, 산소 함량이 필요한 안면 마스크(벤티 마스크, 비재호흡기), 단순 비강 캐뉼라, 안면 마스크 O2(예: 벤티마스크, 재호흡기), CPAP, SiPAP, BiPAP, 고유량 비강 캐뉼라(HFNC) 또는 침습적 기계 환기 지원(ETT 또는 trach에서 제공).
    6. 오른쪽 심장 카테터 삽입으로 확인된 폐동맥압 >25 mmHG 또는 평균 폐혈관 저항 206(57-421) dyn·s·cm-5
    7. 항고혈압제를 사용하는 본태성 고혈압 >95% 정상 연령 상한선(미국 소아과 학회에 따라 정의됨)
    8. 재발성 지속발기증(지난 12개월 동안 2회 이상 또는 지난 24개월 동안 3회 이상 4시간 이상 지속) 내과적 치료에 저항하거나 판정위원회의 승인을 받아 SCD 표현형으로 인해 수산화요소를 사용할 수 없는 자

계층 2에 대한 포함 기준: 등록 시 15.00 - 45.99세의 성인

등록 당시 나이가 15.00 - 45.99세이고 다음 중 하나 이상이 있는 겸상 적혈구 빈혈(Hb SS 또는 Sß° 지중해 빈혈)이 있는 참가자:

  1. 세그먼트 A 등록 시 15.00 - 45.99세

  2. 다음 중 하나 이상이 있는 낫적혈구 빈혈(Hb SS 또는 Sß° 지중해 빈혈)이 있는 참여자:

    1. 24시간 이상 지속된 국소 신경학적 결손을 초래하는 신경학적 사건(뇌졸중의 고전적 임상 정의, 뇌의 영상 연구가 필요하지 않음) 또는 MRI 스캔을 사용하여 T2 강조 또는 FLAIR 영상에서 이상을 초래하는 국소 신경학적 사건, 다른 합리적인 의학적 설명이 없는 급성 경색(뇌의 MRI 영상 스캔으로 지원되는 뇌졸중의 정의), 또는 둘 다.
    2. 지원 치료 조치(즉, 천식 요법 및/또는 하이드록시우레아);
    3. 지원 치료 조치(즉, 통증 관리 계획 및/또는 수산화요소를 사용한 치료)를 실시했음에도 불구하고 등록 전 2년 동안 매년 3회 이상의 중증 혈관 폐쇄성 통증 위기의 병력; 지속발기증, 골괴사증 또는 낫 관련 합병증과 관련된 고통스러운 에피소드는 허용됩니다.
    4. 혈관 폐색 임상 합병증(즉, 통증, 뇌졸중 및 급성 흉부 증후군);
    5. 삼첨판 역류 제트 속도(TRJV) ≥ 2.7m/sec의 심초음파 소견.

제외 기준:

  1. 골수를 기증할 수 있고 기꺼이 기증할 HLA 일치 형제가 있는 참가자. HLA 일치 비혈연 기증자가 있는 환자는 제외되지 않습니다.
  2. 등록 전 6주 동안 제어되지 않은 박테리아, 바이러스 또는 진균 감염(현재 임상 증상 또는 방사선 소견의 진행 증거가 있는 약물을 복용 중).
  3. HIV 감염 또는 알려진 HIV 양성 혈청 검사의 증거.
  4. 이전에 조혈 세포 이식(HCT)을 받은 적이 있는 참가자.
  5. 등록 전 6개월 동안 뇌두로동맥유합혈관증(EDAS) 시술을 받은 참가자
  6. 이전에 고형 장기 이식을 받은 참가자
  7. 환자가 등록 후 3개월 이내에 약물 또는 장치의 조사 또는 허가 외 사용을 받은 다른 임상 시험에 참여한 참가자.
  8. 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성.
  9. 임상적으로 유의미하고 조절되지 않는 자가면역 질환이 있고 적극적인 의학적 관리(면역억제 요법 또는 화학요법)가 필요한 참가자로서 지역 주임 조사관의 판단에 따라 환자가 이식을 견딜 수 없다고 나타냅니다.
  10. 임신 가능성이 있는 여성(동의 시점 전 최소 1년 동안 폐경 후 또는 외과적으로 불임이 아닌 경우, 나이가 10세를 초과하는 모든 여성 참가자 포함), 2가지 효과적인 피임 방법을 시행하는 데 동의하지 않음 정보에 입각한 동의서 서명 시점부터 이식 후 12개월까지 피험자가 선호하고 일상적인 생활 방식과 일치하는 경우 진정한 금욕 실천에 동의하지 않습니다.
  11. 효과적인 장벽 피임에 동의하지 않거나 정보에 입각한 동의서에 서명한 시점부터 이식 후 12개월까지 진정한 금욕을 실천하는 데 동의하지 않는 남성(외과적 불임 수술을 받은 경우에도).
  12. 항 기증자 특정 HLA 항체의 존재. HLA 항체 존재 및 특이성은 고체상 면역분석에 의해 결정될 것이다. 항 공여자 특이적 HLA 항체는 평균 형광 강도(MFI)가 각 기관에서 정의한 컷오프보다 높을 때 양성으로 간주됩니다. 권장 컷오프 값은 HLA-A, -B 및 DRB1에 대한 기증자 특정 항체의 경우 MFI >1000이고 HLA-C, DQB1 및 DPB1의 경우 MFI >2000입니다. 이는 최종 기증자 선택 전과 세그먼트 A 등록 전 < 100일(바람직하게는 세그먼트 A 등록 전 < 30일)에 측정되어야 합니다. HLA-A, -B, DRB1에 대한 공여자 특이적 항체에 대한 MFI >1000 및/또는 HLA-C, DQB1 및 DPB1에 대한 MFI >2000인 경우 문서는 프로토콜 의장의 검토 및 승인을 위해 DCC 코디네이터에게 제출되어야 합니다. 또는 등록 전 의전 담당관

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 일배체 이식
Hydroxyurea, rabbit-ATG, Thiotepa, Fludarabine, Cyclophosphamide, Total Body Irradiation 및 Mesna를 사용한 컨디셔닝 요법은 Haploidentical 골수 이식 전에 시행됩니다.
절차: Haploidentical 골수 이식
1도 인간 백혈구 항원(HLA) 일배체 기증자를 가진 적격 환자는 0일에 비 T 세포 고갈 골수로 일배체 골수 이식을 받게 됩니다. 이식편대숙주병(GVHD) 예방을 위해 환자에게 +5일부터 시롤리무스와 마이코페놀레이트 모페틸을 투여합니다.
의약품: 수산화요소
HU는 -70일부터 -10일까지 매일 30mg/kg으로 제공됩니다.
다른 이름들:
  • 하이드레아
  • 드록시아
의약품: 토끼-ATG
토끼-ATG(rATG)는 -9일에 0.5mg/kg으로, -8일과 -7일에 2.0mg/kg으로 제공됩니다.
다른 이름들:
  • 티모글로불린
의약품: 티오테파
티오테파는 -7일에 10mg/kg으로 제공됩니다.
다른 이름들:
  • 항암치료
의약품: 플루다라빈
플루다라빈은 -6일부터 -2일까지 ​​30mg/m2로 제공됩니다.
다른 이름들:
  • 플루다라
의약품: 사이클로포스파마이드
사이클로포스파미드는 -6일과 -5일에 14.5mg/kg, +3일과 +4일에 50mg/kg으로 제공됩니다.
다른 이름들:
  • 사이톡산®
방사능: 전신 조사
전신 조사는 -1일에 200cGy로 제공됩니다.
다른 이름들:
  • TBI
의약품: 메스나
Mesna는 +3 및 +4일에 40mg/kg으로 제공됩니다.
다른 이름들:
  • 메스넥스

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
이식 후 2년 무사건 생존(Event Free Survival, EFS)을 보인 참가자의 백분율
기간: 이식 후 2년

EFS는 이식으로부터 적격 사건 없이 생존하는 것으로 정의됩니다. 일차 이식 실패(PGF), 이차 이식 실패(SGF), 조혈 세포의 두 번째 주입, 또는 모든 원인으로 인한 사망이 이 종료점의 사건으로 간주됩니다. 이 종료점은 종료점 검토 위원회(Endpoint Review Committee)에 의해 판정되었습니다.

PGF는 이식 후 42일째 또는 그 이전에 생착이 없는 것입니다. 생착은 말초 혈액 또는 골수 흡인 검체에서 분자 키메리즘 평가(예: 비분류, 골수계, 또는 T세포)를 통해 이식 후 공여자 세포가 5% 이상인 것으로 정의됩니다. SGF는 이식 후 42일째까지 공여자 세포 >5%로 조혈 회복이 문서화된 환자에서 이식 후 42일 이후 말초 혈액 또는 골수에서 공여자 전혈 또는 골수계 키메리즘이 <5%인 경우로 정의됩니다. 두 번째 줄기 세포 제품의 주입은 이식 거부로 간주되며, 일차 또는 두 번째 주입 시기에 따라 이차 이식 거부로 계산됩니다.

췌장 이식에서는 동시 췌장-신장(PK), 신장 이식 후 췌장(PAK), 또는 단독 췌장 이식(PTA)의 세 가지 유형으로 분류됩니다.
이식 후 2년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
이식 후 2년 전체 생존율(OS)을 보이는 참가자의 비율
기간: 이식 후 2년
모든 원인으로 인한 사망이 사건(event)이 되며, 환자는 마지막 접촉일 또는 이식 후 2년 중 먼저 도래하는 시점에서 검열(censored)됩니다.
이식 후 2년
이식 실패가 발생한 참가자 수
기간: 이식 후 2년
원발성 이식 실패(PGF)는 이식 후 42일 이내에 생착이 이루어지지 않은 상태입니다. 생착은 이식 후 말초혈액 또는 골수 흡인 검체의 분자 키메리즘 평가(예: 비분류, 골수계 또는 T세포)에서 5% 이상의 공여자 세포가 있는 것으로 정의됩니다. 이차성 이식 실패(SGF)는 이식 후 42일까지 5% 이상의 공여자 세포로 조혈 회복이 문서화된 환자에서 이식 후 42일 이후 말초혈액 또는 골수에서 5% 미만의 공여자 전혈 또는 골수계 키메리즘이 있는 경우로 정의됩니다. 두 번째 줄기 세포 제품의 주입은 이식 거부로 간주되며, 원발성 또는 두 번째 주입 시기에 따라 이차성 이식 거부로 집계됩니다.
이식 후 2년
이식 후 질병 재발률을 보인 참가자의 비율
기간: 이식 후 1년 및 2년
질병 재발은 1차 이식편 실패, 2차 이식편 실패, 또는 이식 후 2년 이내에 겸상 헤모글로빈(HbS) > 70%로 정의됩니다. 질병 재발의 누적 발생률은 사망을 경쟁 위험으로 처리한 Aalen-Johansen 평가자를 사용하여 95% 신뢰 구간으로 추정되었습니다. 이 평가 지표는 평가 검토 위원회(Endpoint Review Committee)에 의해 확정되었습니다.
이식 후 1년 및 2년
이식 후 호중구 회복을 보인 참가자의 비율
기간: 이식 후 42일
호중구 회복은 환자가 컨디셔닝 후 절대 호중구 수가 ≥500/μL인 경우 서로 다른 날짜에 측정된 3회 측정 중 첫 번째로 정의됩니다.
이식 후 호중구 회복 발생률은 Aalen-Johansen 추정기를 사용하여 95% 신뢰구간의 누적 발생률 함수로 추정되며, 호중구 회복 없이 사망 또는 두 번째 이식을 경쟁 위험으로 간주합니다.
이식 후 42일
이식 후 혈소판 회복을 보인 참가자의 비율
기간: 이식 후 60일, 100일
혈소판 회복은 최소 3회 다른 날짜에 측정한 혈소판 수가 50,000/μL를 초과하고 이전 7일 동안 혈소판 수혈을 받지 않은 첫 날로 정의됩니다. 이식 후 혈소판 회복 발생률은 Aalen-Johansen 추정기를 사용하여 95% 신뢰구간과 함께 누적 발생 함수로 추정되며, 혈소판 회복 없이 사망 또는 두 번째 이식을 경쟁 위험으로 간주합니다.
이식 후 60일, 100일
이식 후 공여자 키메라 현상의 평균 백분율
기간: 이식 후 28, 100, 180일 및 1년, 2년 시점
지정된 시점(이식 후 28일, 100일, 180일, 1년, 2년)에서 평균 공여자 키메리즘 백분율에 대한 점추정치와 신뢰 구간이 제공될 것입니다. 다중 키메리즘 소스가 기록된 각 참가자 방문에 대해, 공여자 비율은 골수, 혈액, 골수성, T-세포 순서로 첫 번째 비결측 키메리즘 백분율을 취하여 결정됩니다.
이식 후 28, 100, 180일 및 1년, 2년 시점
이식 후 공여자 키메리즘 범주별 참가자 비율
기간: 이식 후 28일, 100일, 180일 및 1년, 2년
이식 후 28일, 100일, 180일, 1년 및 2년째에 낮은 키메리즘(<5%), 혼합 키메리즘(5-95%) 또는 완전 키메리즘(>95%)의 비율이 표로 정리되고 설명될 것입니다. 여러 키메리즘 소스가 기록된 각 참가자의 방문에 대해, 기증자 비율은 다음 소스 순서(골수, 혈액, 골수계, t세포)에서 첫 번째로 누락되지 않은 키메리즘 비율을 취하여 결정됩니다.
이식 후 28일, 100일, 180일 및 1년, 2년
이식 후 최대 급성 GVHD 등급별 참가자 수
기간: 이식 후 100일
급성 GVHD는 합의 기준(Consensus Criteria)에 따라 등급이 매겨졌으며, 등급이 높을수록 더 나쁜 결과를 의미합니다.
I등급 aGVHD는 1-2단계 피부 발진이 있고 간 또는 위장관 침범이 없는 경우로 정의됩니다.
II등급은 3단계 피부 발진, 또는 1단계 간 침범, 또는 1단계 위장관 침범이 있는 경우입니다.
III등급은 0-3단계 피부 발진과 함께 2-3단계 간 침범 또는 2-3단계 위장관 침범이 있는 경우입니다.
IV등급은 4단계 피부 발진, 간 또는 위장관 침범이 있는 경우입니다.
최대 등급은 이식 후 100일까지 참가자가 경험하는 급성 GVHD의 최대 등급(0-IV)으로 정의됩니다.
이식 후 100일
이식 후 급성 GVHD를 가진 참가자의 백분율
기간: 이식 후 100일
"급성 GVHD는 Consensus Criteria에 따라 등급을 매겼으며, 등급이 높을수록 더 나쁜 결과를 의미합니다.
I등급 aGVHD는 1-2기의 피부 발진과 간 또는 위장관 침범이 없는 경우로 정의됩니다.
II등급은 3기 피부 발진, 또는 1기 간 침범, 또는 1기 위장관 침범입니다.
III등급은 0-3기의 피부 발진과 함께 2-3기 간 침범, 또는 2-3기 위장관 침범입니다.
IV등급은 4기 피부 발진, 간, 또는 위장관 침범입니다.
100일째 II-IV등급 및 III-IV등급 급성 GVHD의 누적 발생률은 Aalen-Johansen 추정기를 사용하여 95% 신뢰구간과 함께 추정되었으며, aGVHD 이전의 사망을 경쟁 사건으로 처리했습니다.
aGVHD까지의 시간은 이식 후 각각 II-IV등급 및 III-IV등급 aGVHD 발병까지의 시간으로 정의됩니다."
이식 후 100일
이식 후 최대 만성 GVHD 중증도에 따른 참가자 수
기간: 이식 후 2년
만성 GVHD는 NIH 합의 기준(2014 NIH 합의 기준)에 근거하며, 경증, 중등도 및 중증 만성 GVHD를 포함합니다. 피부/모발, 안구, 구강, 폐, 위장, 간, 비뇨생식기, 근골격 및 혈액계가 0-3 척도로 평가되어 cGVHD 침범 정도를 반영합니다. 최대 등급은 2년 후 이식까지 참여자가 경험하는 만성 GVHD(경증, 중등도 또는 중증)의 최대 등급으로 정의됩니다.
이식 후 2년
이식 후 만성이식편대숙주병이 있는 참가자의 비율
기간: 이식 후 6개월, 1년, 2년
만성 이식편대숙주병(cGVHD)이 있는 참가자의 비율은 각 치료군에 대해 보완 로그-로그 변환을 사용한 누적 발생률 추정치로 95% 신뢰 구간으로 추정되며, cGVHD 이전 사망은 경쟁 사건으로 처리됩니다.\n만성 GVHD는 NIH 합의 기준(2014 NIH 합의 기준)에 기반하며, 경증, 중등도 및 중증 만성 GVHD를 포함합니다.\n피부/모발, 안구, 구강, 폐, 위장관, 간, 비뇨생식기, 근골격계 및 혈액 시스템은 cGVHD 침범 정도를 반영하기 위해 0-3 척도로 평가되었습니다.\n이 종점은 cGVHD 발병을 고려합니다.
이식 후 6개월, 1년, 2년
이식 후 합병증 및 사건이 발생한 참가자 수
기간: 이식 후 기준선, 1년, 2년
다음 합병증 및 사건을 경험한 참가자 수는 기준 시점, 이식 후 1년 및 2년에 표로 정리됩니다: 특발성 폐렴 증후군(IPS), 정맥 폐쇄성 질환(VOD), 다양한 중추 신경계 독성, 뇌졸중, GVHD에 대한 면역억제제를 복용하는 참가자, 보고된 중대한 감염(모든 세균/곰팡이 패혈증, 임상 질환 유무와 관계없는 거대세포바이러스(CMV) 재활성화, 아데노바이러스, 엡스타인-바 바이러스(EBV)).
이식 후 기준선, 1년, 2년
이식 후 겸상 적혈구 질환 특별 관심 사건이 발생한 참가자 수
기간: 기준 시점, 이식 후 6개월, 1년, 18개월 및 2년
참가자들은 겸상 적혈구 질환(SCD) 관련 합병증의 재발 여부에 대해 연구 기간 2년 내내 추적 관찰됩니다. 이러한 SCD 관련 합병증은 특별 관심 SCD 사건(SCD-EOSI)으로 지칭되며, 빈도별로 요약됩니다. 이러한 SCD-EOSI는 다음을 포함합니다: 폐고혈압, 새로운 중대한 뇌혈관 사건의 발병, 신장 기능 저하, 고관절 또는 어깨의 무혈성 괴사 발병, 하지 궤양 발생, 급성 흉부 증후군 발병, 그리고 입원이나 외래에서의 비경구적 아편유사제 약물 투여가 필요한 통증성 혈관 폐쇄 위기입니다.
기준 시점, 이식 후 6개월, 1년, 18개월 및 2년
혈액학적 결과의 백분율 요약
기간: 이식 후 기준선, 28일, 100일, 6개월, 1년 및 2년
혈액학적 결과는 다양한 시점에서 평균과 표준편차로 요약됩니다. 측정에 따라 "기준치"는 하이드록시우레아 조건화 전(이식 전 -70일) 및/또는 티모글로불린 전(이식 전 -7일)이 될 수 있습니다. 측정 항목에는 헤모글로빈(Hgb) %, 망상적혈구 수 %, 헤모글로빈 S 수치 %가 포함됩니다.
이식 후 기준선, 28일, 100일, 6개월, 1년 및 2년
사구체 여과율(GFR) 요약
기간: 기준점, 이식 후 1년 및 2년
신기능 결과는 다양한 시점에서 평균과 표준편차로 요약됩니다. "기준치"는 티모글로불린 투여 전(이식 전 -7일)을 의미합니다. 측정 항목에는 GFR(mL/min/1.73m²) 및 추정 GFR이 포함됩니다. 추정 GFR은 성인의 경우 CKD-EPI 크레아티닌 공식 2021, 소아의 경우 Bedside Schwartz 2009 공식을 사용하여 계산됩니다.
기준점, 이식 후 1년 및 2년
폐 기능 요약 (리터 단위)
기간: 이식 후 기준 시점, 1년, 2년
폐 기능 결과는 다양한 시점에서 평균과 표준편차로 요약됩니다. "기준치"는 하이드록시우레아 투여 전(이식 전 -70일)을 의미합니다. 측정 항목은 다음과 같습니다: FEV1(L), FVC(L), TLC(L). 이 표의 모든 값은 연구 기관에서 보고했습니다.
이식 후 기준 시점, 1년, 2년
심장 기능 요약
기간: 기준 시점, 이식 후 1년 및 2년
심장 기능은 삼첨판 역류 제트 속도(TRJV)를 통해 측정됩니다. 이는 기저 시점, 이식 후 1년 및 2년 시점에서 평균과 표준 편차로 요약됩니다. "기저 시점"은 하이드록시우레아 투여 전(이식 전 -70일)을 의미합니다.
기준 시점, 이식 후 1년 및 2년
6분 걸음 거리 요약
기간: 이식 후 기준시점, 1년 및 2년
6분 보행 거리는 참가자가 6분 동안 걸을 수 있는 거리를 미터 단위로 측정한 것입니다. 이는 기준시점, 이식 후 1년 및 2년에 평균과 표준편차로 요약됩니다. "기준시점"은 하이드록시우레아 전(이식 전 70일)을 의미합니다. 이식 후 1년 및 2년 시점에는 기준시점 대비 변화도 제공됩니다.
이식 후 기준시점, 1년 및 2년
평균 환자 보고 삶의 질(QoL) 점수
기간: 이식 후 기본 시점, 1년, 2년
NIH(미국 국립보건원)의 PROMIS 단축형 설문지를 사용하여 평가한 건강 관련 삶의 질(QoL). 성인 계층에서 영어 및 스페인어를 사용하는 환자들을 대상으로 시행되었습니다. 피로(단축형 8a), 통증 간섭(단축형 8a), 통증 강도(단축형 3a)에 대한 질문은 가사, 사회 활동, 일상 활동 등의 일상생활 수행에 있어 어려움의 정도에 대해 묻습니다. 0에서 10 사이로 점수화되며 평균 50, 표준편차 10의 표준화된 T-점수로 변환됩니다. T-점수가 높을수록 더 심한 피로, 더 많은 일상 활동에 간섭하는 통증, 더 심한 통증 강도를 나타냅니다.
이식 후 기본 시점, 1년, 2년
통증 일기에서 환자가 보고한 평균 통증 강도 점수
기간: 이식 후 기저, 1년 및 2년 시점
영어를 사용하고 15세 이상인 피험자는 웹 기반 일기를 사용하여 통증 강도를 0(통증 없음)에서 10(최악의 통증)까지 보고하도록 요청받습니다. 피험자 통증 강도 점수는 기준 시점, 이식 후 1년, 2년 시점에서 여러 AM 및 PM 점수의 종합으로 보고됩니다.
이식 후 기저, 1년 및 2년 시점
사망 원인별 참가자 수
기간: 등록부터 이식 후 2년까지
사망 원인은 연령 계층별로 표로 작성됩니다. 이식되지 않은 참가자의 사망도 포함됩니다.
등록부터 이식 후 2년까지
감염 최대 등급별 참가자 수
기간: 이식 후부터 이식 2년 후까지
2등급과 3등급의 최대 감염 중증도를 보고한 참가자 수입니다.\n이 연구에서는 이식 후 발생한 2등급 및 3등급 감염만 보고되었습니다.\n2등급 및 3등급 감염은 BMT CTN 기술 MOP에 정의되어 있습니다.\n감염 등급이 높을수록 감염 중증도가 더 심함을 나타냅니다.\n감염 등급 기준은 온라인에 게시되어 있습니다. (https://bmtctn.net/administrative-manual-procedures-moppolicy-guidelines)\n세균, 진균, 바이러스, 기생충 및 비미생물학적 감염에 대해 1등급, 2등급 및 3등급의 중증도가 설명됩니다.\n예를 들어, 2등급 진균 감염은 칸디다 식도염, 또는 안와, 뇌 또는 뼈 침범 없이 방사선학적으로 확인된 확정 또는 추정 진균 부비동염으로 정의됩니다.\n3등급 진균 감염은 칸디다혈증을 포함한 진균혈증, 확정 또는 추정 침습성 진균 감염, 히스토플라스마증, 분아균증, 콕시디오이데스 진균증 또는 크립토코쿠스를 동반한 파종성 감염, 또는 폐포자충 폐렴으로 정의됩니다.
이식 후부터 이식 2년 후까지
감염 유형별로 분류된 감염의 빈도
기간: 이식 수술 시점부터 이식 후 2년까지
전신 감염의 수가 보고됩니다. 감염은 감염 유형별로 분류됩니다. 참가자가 여러 유형의 감염을 보고할 수 있으므로, 참가자에 대해 범주가 상호 배타적이지 않습니다. BMT CTN 기술 MOP에 의해 정의된 등급 2 및 등급 3 감염 중 이식 후 발생한 모든 감염이 연구에 보고되었습니다.
이식 수술 시점부터 이식 후 2년까지
원인별 병원 재입원 빈도
기간: 이식부터 이식 후 2년까지
추적 기간 동안 참가자들은 여러 이유로 병원에 재입원될 수 있습니다. 각 재입원의 원인은 연령 계층별로 표로 정리되어 있습니다. 프로토콜에서 명시한 계획된 이식 관련 입원은 이 표에 포함되지 않습니다.
이식부터 이식 후 2년까지
젖산 탈수소효소(LDH)의 요약
기간: 이식 후 28일째, 100일째, 6개월째, 1년째 및 2년째 시점
조혈학적 결과는 이식 후 여러 시점에서 평균 및 표준 편차로 요약됩니다. 이 표의 측정값에는 LDH (U/L)가 포함됩니다.
이식 후 28일째, 100일째, 6개월째, 1년째 및 2년째 시점
빌리루빈 요약
기간: 기준, 이식 후 28일, 100일, 6개월, 1년, 2년
혈액학적 결과는 다양한 시점에서 평균 및 표준편차로 요약됩니다. 기준 시점은 thymoglobulin 투여 전(이식 전 -7일)입니다. 이 표의 측정항목에는 빌리루빈(mg/dL)이 포함됩니다.
기준, 이식 후 28일, 100일, 6개월, 1년, 2년
혈청 페리틴 요약
기간: 타이모글로불린 투여 전 기저 방문 (이식 전 -7일)
혈액학적 결과는 다양한 시점에서 평균과 표준편차로 요약될 것입니다. 기준선은 thymoglobin 전(pre-transplant day -7)을 의미합니다. 이 표의 측정항목에는 혈청 페리틴 수치(ng/dL)가 포함됩니다.
타이모글로불린 투여 전 기저 방문 (이식 전 -7일)
크레아티닌 청소율 요약
기간: 기준선, 이식 후 1년 및 2년
신장 기능 결과는 다양한 시점에서 평균 및 표준 편차로 요약됩니다. "기준"은 티모글로불린 투여 전(이식 전 -7일)을 의미합니다. 측정 항목: 크레아티닌 청소율(mL/min).
기준선, 이식 후 1년 및 2년
요중 알부민 크레아티닌 비율 요약
기간: 이식 후 1년 및 2년
신장 기능 결과는 다양한 시점에서 평균 및 표준 편차로 요약될 것입니다. 측정 항목: 소변 알부민-크레아티닌 비율(mg/g).
이식 후 1년 및 2년
폐 기능 예측 백분율 요약
기간: 이식 후 기준 시점, 1년, 2년
폐 기능 결과는 다양한 시점에서 평균 및 표준 편차로 요약될 것입니다. "기준치"는 수산화요소 전(이식 전 -70일)을 의미합니다. 측정 항목은 FEV1(예측된 백분율), FVC(예측된 백분율), FEV1/FVC(예측된 백분율), TLC(예측된 백분율)입니다. 이 표의 모든 값(예측된 백분율 포함)은 연구 기관에서 보고한 것입니다.
이식 후 기준 시점, 1년, 2년
리터당 폐 기능 비율 요약
기간: 이식 후 기준시점, 1년 및 2년
폐 기능 결과는 다양한 시점에서 평균 및 표준편차로 요약됩니다. "기준값"은 하이드록시우레아 투여 전(이식 전 -70일)을 의미합니다. 측정 항목에는 FEV1/FVC(리터 비율)가 포함됩니다. 이 표의 모든 값은 연구 기관에서 보고되었습니다.
이식 후 기준시점, 1년 및 2년
실험실 측정의 폐 기능 백분율 요약
기간: 기준시점, 이식 후 1년 및 2년
폐 기능 결과는 다양한 시점에서 평균과 표준편차로 요약됩니다. "기준선"은 하이드록시우레아 투여 전(이식 전 -70일)을 의미합니다. 측정 항목에는 DLCO(%)와 산소 포화도(%)가 포함됩니다. 이 표의 모든 값은 연구 현장에서 보고되었습니다.
기준시점, 이식 후 1년 및 2년
예측 백분율 대비 폐 기능 비율 요약
기간: 기준 시점, 이식 후 1년 및 2년
폐 기능 결과는 다양한 시점에서 평균 및 표준편차로 요약됩니다.
"기준치"는 하이드록시우레아 투여 전(이식 전 -70일)을 의미합니다.
측정 항목에는 다음이 포함됩니다: FEV1/FVC (예측 백분율 비율).
이 표의 모든 값은 연구 기관에서 보고된 것입니다.
기준 시점, 이식 후 1년 및 2년

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
이식 후 평균 추적 일수
기간: 이식부터 이식 후 최대 2년까지
연령 계층별 이식 후 평균 추적 관찰 일수입니다.
이식부터 이식 후 최대 2년까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Medical College of Wisconsin

협력자

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Marrow Donor Program
Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network

수사관

  • 연구 책임자: Mary Horowitz, MD, Center for International Blood and Marrow Transplant Research

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 10월 3일

기본 완료 (실제)

2025년 1월 29일

연구 완료 (실제)

2025년 1월 29일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 8월 24일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 8월 24일

처음 게시됨 (실제)

2017년 8월 28일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 4월 29일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 4월 27일

마지막으로 확인됨

2026년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • BMTCTN1507
  • 5U24CA076518 (미국 NIH 보조금/계약)
  • 2U10HL069294-11 (미국 NIH 보조금/계약)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

결과는 NIH BioLINCC에 제출된 원고 및 지원 정보로 게시됩니다(데이터 사전, 사례 보고서 양식, 데이터 제출 문서, 결과 데이터 세트 문서 등 포함).

IPD 공유 기간

참여 사이트에서 공식 연구 종료 후 6개월 이내.

IPD 공유 액세스 기준

대중에게 공개됨

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • ICF

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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