このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

鎌状赤血球症患者におけるハプロ同一骨髄移植 (BMTCTN1507)

2026年4月27日 更新者：Medical College of Wisconsin

症候性鎌状赤血球症患者におけるハプロ同一骨髄移植のための低強度コンディショニング。 (BMTCTN1507)

これは、鎌状赤血球症 (SCD) 患者におけるハプロ同一骨髄移植 (BMT) の有効性と毒性を推定するために設計された第 II 相単群多施設試験です。 年齢と登録基準に基づいて、患者は2つのグループに層別化されます。（1）重度のSCDの子供。 （2）重度のSCDの成人。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究は、プレコンディショニング ヒドロキシウレア (HU) を使用して、移植後 2 年で高いイベント フリー生存率 (EFS) を達成する可能性を判断する第 II 相多施設試験として設計されています。 HLAハプロ同一ドナーを持つ重度のSCD患者におけるサイモグロブリン/シクロホスファミド/フルダラビン/チオテパと移植後の高用量シクロホスファミドとの併用。 EFS は、予選イベントなしの生存と定義されます。 これは、参加者が 2 つの階層のいずれかに登録される単一群の研究です。 第 1 層は脳卒中の子供に限定され、40 人の子供がこの層に登録されます。 第 2 層は重度の鎌状赤血球症の成人患者で構成され、40 人の参加者がこの層に登録されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

95

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Oakland、California、アメリカ、94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • University of Colorado - Denver/Children's Hospital of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Miami、Florida、アメリカ、33155
        • Nicklaus Children's Hospital/University of Miami Children's Hospital
      • Tampa、Florida、アメリカ、33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30342
        • Northside Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • Indiana University Medical Center
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46020
        • Riley Children's Hospital at IU Health
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
        • Johns Hopkins University
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、アメリカ、48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49503
        • Helen Devos Children's at Spectrum Health
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington University, St. Louis
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital
    • New Jersey
      • Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Buffalo、New York、アメリカ、14203
        • Roswell Park Cancer Center
      • Lake Success、New York、アメリカ、11042
        • Northwell Health/Monter Cancer Center
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、アメリカ、28203
        • Levine Children's Hospital
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27705
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
        • University Hospitals of Cleveland/Case Western
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205-2696
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15260
        • University of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
      • Memphis、Tennessee、アメリカ、38104
        • Methodist Healthcare/West Cancer Center
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Texas Children's Hospital (Baylor)
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • University of Texas/MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio、Texas、アメリカ、78229
        • Texas Transplant Institute
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
    • Wisconsin
      • Wauwatosa、Wisconsin、アメリカ、53226
        • The Medical College of Wisconsin

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1年～41年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

以下のすべてによって測定される適切な身体機能:

  1. Karnofsky/Lansky パフォーマンス スコアが 60 以上。
  2. 心機能：左心室駆出率（LVEF）> 40%;または心エコー図またはマルチゲート取得スキャン（MUGA）スキャンによる左室短縮率> 26％。
  3. 肺機能：ベースライン O2 飽和度が 85% 以上で、一酸化炭素に対する肺の拡散能（DLCO）が 40% を超える（ヘモグロビン補正済み）パルスオキシメトリー。
  4. 腎機能：血清クレアチニン≦1.5×年齢の正常上限値、およびクレアチニンクリアランスの推定値または測定値≧70mL/分/1.73 ㎡

  5. 肝機能：

    1. -血清共役（直接）ビリルビンが、地元の検査機関による年齢の通常の上限の2倍未満。 過溶血の結果として高ビリルビン血症の参加者、または輸血後のヘモグロビンの深刻な低下は除外されません。
    2. -アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）およびアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）は、ローカルラボによる通常の上限の5倍未満です。
  6. -現在、年間8回以上の赤血球輸血を1年以上受けている参加者には、肝臓の鉄含有量を推定するために、機関の好み（T2 *またはR2 *またはフェリスキャン[R2 MRI]）ごとに検証された方法論を使用した肝臓MRIが必要です。または 20 回以上の濃縮赤血球輸血を受けている（生涯累積）。 肝臓 MRI による肝鉄含有量が 10 mg Fe/g 肝臓乾燥重量以上の参加者は、肝生検および肝硬変、架橋線維症、および活動性肝炎がないことの文書化を含む組織学的検査を伴う消化器科/肝臓科の診察を受ける必要があります。

  7. 参加者は、HLA-A、-B、-C、DRB1 で DNA ベースのタイピングを使用して高解像度で HLA タイピングされている必要があります。

    2、3、または 4 つ (8 つのうち) の HLA ミスマッチを持ち、骨髄を提供する意思があり、提供できる HLA ハプロ同一性の第 1 度近親ドナー (親、兄弟、または異母兄弟、または子供)。 移植片対宿主または宿主対移植片方向の一方向のミスマッチは、ミスマッチと見なされる。 ドナーとレシピエントは、HLA-A、HLA-B、HLA-C、および HLA-DRB1 の遺伝子座で、少なくとも 1 つの抗原 (高解像度 DNA ベースのタイピングを使用) で HLA が同一でなければなりません。 この基準を満たすことは、ドナーとレシピエントが 1 つの HLA ハプロタイプを共有していることの十分な証拠と見なされ、追加の家族メンバーのタイピングは必要ありません。 -確認ドナーHLAタイピングは、セグメントA登録の100日未満前に完了する必要があります

  8. 臍帯血または末梢血幹細胞のドナーは受け入れられません。

階層 1 の包含基準: 登録時の年齢が 5.00 ～ 14.99 歳の子供

  1. 年齢 5.00 - セグメント A 登録時の 14.99 歳

  2. -鎌状赤血球貧血疾患（Hb SSまたはSβ°サラセミア）の参加者で、次の1つ以上があります：

    1. 24時間以上持続する局所神経障害をもたらす神経学的事象（脳卒中の古典的な臨床的定義、脳の画像研究を必要としない）またはMRIスキャンを使用したT2強調画像またはFLAIR画像の異常をもたらす局所神経学的事象。他に合理的な医学的説明がない急性梗塞 (脳の MRI 画像スキャンで裏付けられた脳卒中の定義)、またはその両方。
    2. -内頸動脈の末端部分または中大脳動脈の近位部分で少なくとも200 cm /秒の時間平均最大平均速度を伴う異常な経頭蓋ドップラー（TCD）測定値、または画像TCD法が使用されている場合> 185 cm /秒プラス頭蓋内血管障害の証拠。
    3. サイレント脳梗塞は、一次元で少なくとも 3 mm の MRI 信号異常に基づいて梗塞様病変として定義され、FLAIR または T2 強調画像 (または 3D 画像による同様の画像) の 2 つの平面で可視であり、記録された神経学的検査によって実施されます。神経科医は、参加者が正常な神経学的検査を受けていること、または脳病変の位置では説明できない検査上の異常があることを示しています。
    4. 入院を必要とする急性の重度の血管閉塞性疼痛エピソードであり、最大の医学的治療に反抗的である。 選択された委員会によって裁定される痛みのエピソード。
    5. 非機械的換気サポートを必要とする集中治療室への入院につながる急性胸部症候群エピソードの 1 つ: 単純な鼻カニューレ、酸素含有量を必要とするフェイス マスク (ベンチ マスク、非リブリーザー)、単純な鼻カニューレ、フェイス マスク O2 (e.g. ベンチマスク、リブリーザー)、CPAP、SiPAP、BiPAP、高流量鼻カニューレ (HFNC)、または侵襲的な機械的換気サポート (ETT または trach によって提供される)。
    6. 右心カテーテル法により、肺動脈圧が >25 mmHG または平均肺血管抵抗が 206(57-421) dyn·s·cm-5 であることが確認されました
    7. -降圧薬の本態性高血圧 >正常年齢の上限の95％（米国小児科学会によると定義）
    8. -再発性持続勃起症（過去12か月で少なくとも2回、または過去24か月で3回、少なくとも4時間持続するエピソード）治療に抵抗する、またはSCD表現型のためにヒドロキシ尿素を使用できない 裁定委員会の承認を得て

Stratum 2 の包含基準: 登録時の年齢 15.00 - 45.99 の成人

-鎌状赤血球貧血（Hb SSまたはSβ°サラセミア）の参加者で、登録時の年齢が15.00〜45.99歳であり、次の1つ以上を持っている：

  1. セグメント A 登録時の年齢 15.00 ～ 45.99 歳

  2. -鎌状赤血球貧血（Hb SSまたはSβ°サラセミア）の参加者で、次の1つ以上があります：

    1. 24時間以上持続する局所神経障害をもたらす神経学的事象（脳卒中の古典的な臨床的定義、脳の画像研究を必要としない）またはMRIスキャンを使用したT2強調画像またはFLAIR画像の異常をもたらす局所神経学的事象。他に合理的な医学的説明がない急性梗塞 (脳の MRI 画像スキャンで裏付けられた脳卒中の定義)、またはその両方。
    2. -支持療法の制度（すなわち、 喘息治療および/またはヒドロキシ尿素);
    3. -支持療法（すなわち、疼痛管理計画および/またはヒドロキシ尿素による治​​療）の実施にもかかわらず、登録前の2年間に年に3回以上の重度の血管閉塞性疼痛発作の病歴;持続勃起症、骨壊死、または鎌関連の合併症に関連する痛みを伴うエピソードは許容されます。
    4. -定期的なRBC輸血療法の投与は、血管閉塞性臨床合併症を予防するために、登録前の12か月で1年以上、年間8回以上の濃縮赤血球輸血を受けることと定義されます（つまり、 痛み、脳卒中、および急性胸部症候群);
    5. 三尖弁逆流ジェット速度（TRJV）≧2.7m/秒の心エコー所見。

除外基準:

  1. -骨髄を提供することができ、喜んでHLAが一致する兄弟を持つ参加者。 HLAが一致する血縁関係のないドナーを持つ患者は除外されません。
  2. -登録前6週間の制御されていない細菌、ウイルス、または真菌感染症（現在、臨床症状または放射線学的所見の進行の証拠を伴う投薬を受けている）。
  3. -HIV感染の証拠または既知のHIV陽性の血清学。
  4. -以前に造血細胞移植（HCT）を受けた参加者。
  5. -登録の6か月前に脳動脈血管症（EDAS）の手術を受けた参加者
  6. -以前に固形臓器移植を受けた参加者
  7. -別の臨床試験に参加した参加者 登録から3か月以内に、患者が治験的または適応外の薬物またはデバイスの使用を受けた。
  8. 妊娠中または授乳中の女性。
  9. -臨床的に重要で制御されていない自己免疫疾患を持ち、積極的な医学的管理（免疫抑制療法または化学療法）を必要とする参加者。これは、地元の主任研究者の判断で、患者が移植に耐えられなかったことを示しています。
  10. -出産の可能性のある女性（10歳以上のすべての女性参加者を含む、同意の時点の最低1年前の閉経後、または外科的に不妊化された場合を除く）、2つの（2）効果的な避妊方法を実践することに同意しない同時に、またはインフォームドコンセントの署名時から移植後12か月まで、被験者の好みの通常のライフスタイルに沿っている場合、真の禁欲を実践することに同意しません。
  11. 効果的なバリア避妊法を実践することに同意しない、またはインフォームドコンセントに署名した時点から移植後12か月まで真の禁欲を実践することに同意しない男性（外科的に不妊化された場合でも）。
  12. 抗ドナー特異的HLA抗体の存在。 HLA抗体の存在と特異性は、固相イムノアッセイによって決定されます。 抗ドナー特異的 HLA 抗体は、平均蛍光強度 (MFI) が各機関によって定義されたカットオフよりも高い場合に陽性と見なされます。 推奨カットオフ値は、HLA-A、-B、DRB1 に対するドナー特異的抗体の MFI >1000、HLA-C、DQB1、DPB1 の MFI >2000 です。 これは、最終的なドナー選択の前、およびセグメント A への登録の 100 日未満 (できればセグメント A の登録の 30 日未満) に測定する必要があります。 HLA-A、-B、DRB1 に対するドナー特異的抗体の MFI >1000 および/または HLA-C、DQB1、および DPB1 に対する MFI >2000 の場合、議定書委員長による審査と承認のために文書を DCC コーディネーターに提出する必要があります。または登録前のプロトコルオフィサー

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ハプロ同一移植
ヒドロキシウレア、ウサギATG、チオテパ、フルダラビン、シクロホスファミド、全身照射、およびメスナを用いたコンディショニングレジメンは、ハプロ同一骨髄移植の前に投与されます。
手順：ハプロ同一骨髄移植
第1度ヒト白血球抗原（HLA）を持つ適格な患者-ハプロ同一ドナーは、0日目に非T細胞枯渇骨髄でハプロ同一骨髄移植を受けます。 移植片対宿主病（GVHD）の予防のために、患者には5日目からシロリムスとミコフェノール酸モフェチルが投与されます。
薬：ヒドロキシウレア
HUは、-70日目から-10日目まで30mg/kgで毎日投与されます。
他の名前：
  • ハイドレア
  • ドロキシア
薬：ラビットATG
Rabbit-ATG (rATG) は、-9 日目に 0.5mg/kg、-8 日目と -7 日目に 2.0mg/kg で投与されます。
他の名前：
  • サイモグロブリン
薬：チオテパ
チオテパは-7日目に10mg/kgで投与されます
他の名前：
  • 化学療法
薬：フルダラビン
フルダラビンは、-6 日目から -2 日目まで 30mg/m2 で投与されます。
他の名前：
  • フルダーラ
薬：シクロホスファミド
シクロホスファミドは、-6 日目と -5 日目に 14.5mg/kg で、+3 日目と +4 日目に 50mg/kg で与えられます。
他の名前：
  • シトキサン®
放射線：全身照射
-1日目に全身照射は200cGyで行われます
他の名前：
  • TBI
薬：メスナ
Mesna は、+3 日目と +4 日目に 40mg/kg で投与されます。
他の名前：
  • メスネックス

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
移植後2年間に事象発生のない生存期間（EFS）を示した参加者の割合
時間枠：移植後2年間

EFSは移植からの対象イベントがない生存期間と定義されます。

一次移植片不全（PGF）、二次移植片不全（SGF）、造血細胞の再注入、または何らかの原因による死亡は、このエンドポイントのイベントとしてカウントされます。

このエンドポイントはエンドポイント審査委員会によって評価されました。

PGFは移植後42日目までに生着が認められないことと定義されます。生着とは、移植後、末梢血または骨髄穿刺サンプルにおいて、任意の分子キメリズム評価（例：未分画、骨髄系、T細胞）で5％以上のドナー細胞が認められることと定義されます。

SGFは、移植後42日目までに5％超のドナー細胞による造血回復が確認された患者において、移植後42日目以降に末梢血または骨髄中の全血または骨髄系キメリズムが5％未満になることと定義されます。

2回目の幹細胞製品の注入は移植片拒絶とみなされ、一次または、2回目の注入のタイミングに応じて二次移植片拒絶としてカウントされます。
移植後2年間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
移植後2年全生存期間（OS）を有する参加者の割合
時間枠：移植後2年
死因を問わない死亡をイベントとし、患者は最終接触日または移植後2年のうちいずれか早い方で打ち切りとする。
移植後2年
移植失敗の参加者数
時間枠：移植後2年
原発性移植片不全（PGF）は、移植後42日以前に生着が認められない状態と定義されます。 生着は、末梢血または骨髄穿刺サンプルにおけるあらゆる分子キメリズム評価（例：非分画、骨髄系、またはT細胞）により、移植後で5%以上のドナー細胞が存在することと定義されます。 二次性移植片不全（SGF）は、移植後42日までに5%を超えるドナー細胞による造血回復の記録がある患者において、移植後42日以降に末梢血または骨髄でのドナー全血または骨髄系キメリズムが5%未満となる状態と定義されます。 2つ目の幹細胞産物の注入は移植片拒絶とみなされ、原発性または、2回目の注入のタイミングに応じて二次性の移植片拒絶としてカウントされます。
移植後2年
移植後の疾患再発率を示す参加者の割合
時間枠：移植後1年および2年
病状再発は、移植後2年以内の一次移植片不全、二次移植片不全、または鎌状赤血球ヘモグロビン（HbS）が70%を超えることと定義される。
病状再発の累積発生率は、Aalen-Johansen推定量を用いて、死亡を競合リスクとして扱い、95%信頼区間で推定された。
このエンドポイントはエンドポイント審査委員会によって判定された。
移植後1年および2年
移植後の中性好中毒性回復した参加者の割合
時間枠：移植後42日
好中球回復は、前処置後の患者の絶対好中球数が≥500/μLとなった時点から異なる日に3回測定した最初の時点と定義されます。移植からの好中球回復の発現率は、競合リスクとして好中球回復を伴わない死亡または二次移植を用いたAalen-Johansen推定量による95％信頼区間を伴う累積発現関数を用いて推定されます。
移植後42日
移植後の血小板回復を示した参加者の割合
時間枠：移植後60日、移植後100日
血小板回復は、患者が血小板数 > 50,000/μL を達成し、かつ過去7日間に血小板輸血を受けていない異なる日における最低3回の測定値の初日と定義される。
移植からの血小板回復の発生率は、競合リスクとして血小板回復のない死亡または2回目の移植を用いたAalen-Johansen推定量を用いて、95%信頼区間の累積発生率関数を用いて推定される。
移植後60日、移植後100日
移植後ドナーキメリズムの平均割合
時間枠：移植後28日目、100日目、180日目、および1年後と2年後
指定された時点（移植後28日、100日、180日、1年、2年）における平均ドナーキメリズムの点推定値と信頼区間を提供する。 複数のキメリズム源が記録された各参加者の来院について、ドナー割合は以下の順序で最初の欠損値でないキメリズム割合を取って決定する：骨髄、血液、骨髄系細胞、T細胞。
移植後28日目、100日目、180日目、および1年後と2年後
移植後のドナーキメリズムカテゴリー別参加者割合
時間枠：移植後28日目、100日目、180日目、および1年後と2年後
移植後28日目、100日目、180日目、1年目、2年目において、低キメリズム（<5%）、混合キメリズム（5-95%）、完全キメリズム（>95%）の割合を集計し、記述する。 複数のキメリズム源が記録された各参加者の来院について、ドナー割合は以下の源の順序で最初の欠損でないキメリズム割合によって決定される：骨髄、血液、骨髄系、T細胞。
移植後28日目、100日目、180日目、および1年後と2年後
移植後最大急性GVHDグレード別参加者数
時間枠：移植後100日
急性GVHDはConsensus Criteriaに従ってグレード分類され、グレードが高いほど転帰が悪いことを示します。
グレードIのaGVHDは、ステージ1-2の皮膚発疹があり、肝臓または消化管（GI）の関与がないと定義されます。
グレードIIは、ステージ3の皮膚発疹、またはステージ1の肝臓関与、またはステージ1のGI関与です。
グレードIIIは、ステージ0-3の皮膚発疹で、ステージ2-3の肝臓関与、またはステージ2-3のGI関与を伴います。
グレードIVは、ステージ4の皮膚発疹、肝臓、またはGI関与です。
最大グレードは、移植後100日目までに参加者が経験した急性GVHDの最大グレード（0-IV）と定義されます。
移植後100日
移植後の急性GVHDの参加者割合
時間枠：移植後100日目
急性GVHDは、Consensus Criteriaに従って重症度を評価され、高グレードは予後不良を示します。
グレードIのaGVHDは、ステージ1〜2の皮膚発疹で、肝臓または消化管の関与がないと定義されます。
グレードIIは、ステージ3の皮膚発疹、またはステージ1の肝臓関与、またはステージ1の消化管関与です。
グレードIIIは、ステージ0〜3の皮膚発疹に加えて、ステージ2〜3の肝臓関与、またはステージ2〜3の消化管関与です。
グレードIVは、ステージ4の皮膚発疹、肝臓、または消化管関与です。
Day100におけるグレードII〜IVおよびIII〜IVの急性GVHDの累積発生率は、Aalen-Johansen推定量を用いて、aGVHD発症前の死亡を競合イベントとして、95%信頼区間を推定しました。
aGVHDまでの時間は、移植からグレードII〜IVおよびIII〜IVのaGVHD発症までの期間と定義されます。
移植後100日目
移植後慢性GVHD最大重症度別参加者数
時間枠：移植後2年
慢性GVHDはNIHコンセンサス基準（2014年NIHコンセンサス基準）に基づいており、軽度、中等度、重度の慢性GVHDを含みます。 皮膚/毛髪、眼、口腔、肺、消化器、肝臓、泌尿生殖器、筋骨格、血液系が0-3のスケールで評価され、cGVHDの関与の程度を反映します。 最大グレードは、移植後2年までに参加者が経験する慢性GVHDの最大グレード（軽度、中等度、または重度）として定義されます。
移植後2年
移植後の慢性GVHDを有する参加者の割合
時間枠：移植後6ヶ月、1年、2年
各治療群における慢性GVHD（cGVHD）を有する参加者の割合は、cGVHD前の死亡を競合イベントとして扱い、相補的ログ・ログ変換を用いた累積発生率推定値により、95%信頼区間とともに推定される。慢性GVHDはNIHコンセンサス基準（2014年NIHコンセンサス基準）に基づき、軽度、中等度、重度の慢性GVHDを含む。皮膚/毛髪、眼、口腔、肺、胃腸、肝臓、泌尿生殖器、筋骨格、血液系を0-3のスケールでスコアリングし、cGVHDの関与の程度を反映する。本評価項目は、任意のcGVHD発症を考慮する。
移植後6ヶ月、1年、2年
移植後の合併症およびイベントの発生数
時間枠：移植後ベースライン、1年、および2年
以下の合併症およびイベントを経験した参加者の数は、ベースライン、移植後1年および2年時に集計される：特発性間質性肺炎症候群（IPS）、類洞閉塞症候群（VOD）、種々の中枢神経系（CNS）毒性、脳卒中、GVHDのために免疫抑制を受けている参加者、および報告された重要な感染症（任意の細菌性/真菌性敗血症、臨床疾患の有無にかかわらずサイトメガロウイルス（CMV）再活性化、アデノウイルス、エプスタイン・バーウイルス（EBV））。
移植後ベースライン、1年、および2年
移植後における鎌状赤血球症の特別な関心事象のある参加者数
時間枠：ベースライン、移植後6ヶ月、1年、18ヶ月、2年
参加者は、研究期間中の2年間全体を通じて、鎌状赤血球症（SCD）関連合併症の再発について追跡されます。
これらのSCD関連合併症は、特別関心事項SCD事象（SCD-EOSI）と呼ばれ、頻度として要約されます。
これらのSCD-EOSIには、肺高血圧症、新規発症の重大な脳血管イベント、腎機能障害、新規発症の股関節または肩の無腐性壊死、新規発症の下肢潰瘍、新規発症の急性胸部症候群、ならびに入院または外来での非経口オピオイド投与を必要とする新規発症の疼痛性血管閉塞発作が含まれます。
ベースライン、移植後6ヶ月、1年、18ヶ月、2年
血液学的転帰のパーセンテージによる要約
時間枠：ベースライン、Day 28、Day 100、移植後6ヶ月、1年、2年
血液学的転帰は、さまざまな時点で平均値と標準偏差を用いて集計されます。
測定によって、「ベースライン」はヒドロキシウレア調整前（移植前70日目）および／またはサイモグロブリン前（移植前7日目）になる可能性があります。
測定項目には、ヘモグロビン（Hgb）％、網赤血球数％、およびヘモグロビンSレベル％が含まれます。
ベースライン、Day 28、Day 100、移植後6ヶ月、1年、2年
糸球体濾過率（GFR）の概要
時間枠：移植後ベースライン時、1年後、2年後
腎機能評価の結果は、様々な時点での平均値と標準偏差を用いて要約されます。 「ベースライン」とは、サイモグロブリン投与前（移植前7日目）を指します。 評価項目には、GFR（mL/min/1.73m2） および推定GFRが含まれます。 推定GFRは、成人にはCKD-EPIクレアチニン方程式2021、小児にはBedside Schwartz 2009式を用いて計算されます。
移植後ベースライン時、1年後、2年後
肺活量（リットル）の要約
時間枠：移植後1年目、2年目のベースライン時
肺機能の結果は、様々な時点での平均と標準偏差を用いて要約されます。 「ベースライン」とは、ヒドロキシウレア投与前（移植前70日目）を指します。 評価項目は、FEV1（L）、FVC（L）、TLC（L）です。 この表のすべての値は、研究機関によって報告されました。
移植後1年目、2年目のベースライン時
心機能の概要
時間枠：移植後ベースライン、1年、2年
心機能は、三尖弁逆流ジェット速度（TRJV）を通じて測定されます。 移植前、移植後1年および2年時点で、平均値と標準偏差を用いて要約されます。 「ベースライン」とは、ヒドロキシ尿素投与前（移植前-70日）を指します。
移植後ベースライン、1年、2年
6分間歩行距離の概要
時間枠：移植後ベースライン、1年、2年
6分間歩行距離は、参加者が6分間に歩くことができる距離を評価するためにメートル単位で測定されます。 これは、移植前、移植後1年および2年の時点で平均と標準偏差で要約されます。 「ベースライン」はヒドロキシ尿素投与前（移植前70日目）を指します。 ベースラインからの変化も、移植後1年および2年の来院時に提供されます。
移植後ベースライン、1年、2年
患者報告による生活の質（QoL）スコアの平均値
時間枠：移植後ベースライン、1年、2年
健康関連QOL（生活の質）は、成人層の英語・スペイン語話者患者に実施されたNIHのPROMIS短縮版を用いて評価されます。
疲労（短縮版8a）、痛みによる日常生活への支障（短縮版8a）、および痛みの強度（短縮版3a）に関する質問では、家事、社交活動、日々の活動などの日常生活動作を行う際の困難度を尋ねます。
0～10で評価され、平均50、標準偏差10の標準化Tスコアに変換されます。
Tスコアが高いほど、疲労が大きく、より多くの日常活動に支障をきたす痛み、または痛みの強度が高いことを示します。
移植後ベースライン、1年、2年
疼痛日记中患者报告的平均疼痛强度评分
時間枠：ベースライン、移植後1年目および2年目
英語を話す15歳以上の被験者は、ウェブベースの日記を使用して、痛みの強さを0（痛みなし）から10（最悪の痛み）のスケールで報告するよう求められます。 被験者の痛みの強さスコアは、ベースライン時、移植後1年時、2年時の複数のAMおよびPMスコアの集計として報告されます。
ベースライン、移植後1年目および2年目
死因別参加者数
時間枠：登録から移植後2年まで
死因は年齢階層ごとに集計されます。
移植を受けなかった参加者の死亡も含まれます。
登録から移植後2年まで
最大感染グレード別参加者数
時間枠：移植から移植後2年目まで
グレード2およびグレード3の最大感染重症度を報告した参加者の数。 報告されたのは移植後に発生したグレード2および3の感染のみです。 グレード2および3の感染は、BMT CTN Technical MOPによって定義されています。 感染グレードが高いほど、感染の重症度が悪いことを示します。 感染評価基準はオンラインで公開されています（https://bmtctn.net/administrative-manual-procedures-moppolicy-guidelines）。 グレード1、2、3の重症度は、細菌性、真菌性、ウイルス性、寄生虫性、および非微生物性の感染症について記述されています。 例えば、グレード2の真菌感染症は、カンジダ食道炎、または眼窩、脳、骨の関与のない放射線学的に確認された確定または可能性の高い真菌性副鼻腔炎と定義されています。 グレード3の真菌感染症は、カンジダ血症を含む真菌血症、確定または可能性の高い侵襲性真菌感染症、組織感染症、芽球菌症、コクシジオイデス症またはクリプトコッカスによる播種性感染症、またはニューモシスチス・イロベチイ肺炎と定義されています。
移植から移植後2年目まで
感染タイプ別に分類された感染症の頻度
時間枠：移植から移植後2年まで
全身感染症の数が報告されています。
感染症は感染タイプによって分類されています。
参加者は複数のタイプの感染症を報告することができるため、カテゴリーは参加者にとって相互排他的ではありません。
移植後に発生した、BMT CTN技術マニュアルで定義されたグレード2およびグレード3のすべての感染症が試験で報告されました。
移植から移植後2年まで
原因別の病院再入院の頻度
時間枠：移植から移植後2年間まで
フォローアップ期間中、参加者はさまざまな理由で病院に再入院する可能性がありました。
各再入院の原因は年齢層別に集計されています。
プロトコルで指定された移植のための計画入院は、この表には含まれていません。
移植から移植後2年間まで
乳酸脱水素酵素（LDH）の概要
時間枠：移植後28日目、100日目、6ヶ月目、1年目、2年目
血液学的転帰は、移植後の様々な時点で平均と標準偏差を用いて要約されます。 この表の測定項目には以下が含まれます：LDH（U/L）
移植後28日目、100日目、6ヶ月目、1年目、2年目
ビリルビンの概要
時間枠：ベースライン、28日目、100日目、移植後6ヶ月、1年、2年
血液学的転帰は、ベースラインから複数の時点での平均値±標準偏差として要約されます。 ベースライン時点は、チモグロブリン投与前（移植前日-7）です。 この表に含まれる測定値：ビリルビン（mg/dL）
ベースライン、28日目、100日目、移植後6ヶ月、1年、2年
血清フェリチンの概要
時間枠：胸腺グロブリン投与前のベースライン（移植7日前）
血液学的転帰は、様々な時点での平均値と標準偏差で要約される。 ベースラインとは、抗胸腺細胞グロブリン投与前（移植前-7日目）を指す。 この表の測定項目には、血清フェリチン値 (ng/dL) が含まれる。
胸腺グロブリン投与前のベースライン（移植7日前）
クレアチニンクリアランスのまとめ
時間枠：移植後、ベースライン、1年、2年
腎機能のアウトカムは、様々な時点で平均と標準偏差を用いて要約されます。 「ベースライン」とは、チモグロブリン投与前（移植前日-7）を指します。 測定項目には、クレアチニンクリアランス（mL/min）が含まれます。
移植後、ベースライン、1年、2年
尿中アルブミン・クレアチン比の要約
時間枠：移植後1年および2年
腎機能のアウトカムは、さまざまな時点での平均値と標準偏差を用いて要約されます。 測定項目には、尿中アルブミン・クレアチニン比（mg/g）が含まれます。
移植後1年および2年
肺機能予測％の概要
時間枠：移植後ベースライン、1年、2年
肺機能の転帰は、様々な時点での平均値と標準偏差を用いて要約される。 「ベースライン」は、ヒドロキシウレア投与前（移植前-70日）を指す。 測定項目には、FEV1（予測値に対する百分率）、FVC（予測値に対する百分率）、FEV1/FVC（予測値に対する百分率）、TLC（予測値に対する百分率）が含まれる。 この表中のすべての値（予測値に対する百分率を含む）は、試験施設によって報告された。
移植後ベースライン、1年、2年
リットル単位の肺機能比の要約
時間枠：ベースライン、移植後1年および2年
肺機能の結果は、様々な時点での平均値と標準偏差で要約されます。 「ベースライン」とはヒドロキシ尿素投与前（移植前-70日）を指します。 測定値にはFEV1/FVC（リットル比）が含まれます。 この表の全ての値は研究施設によって報告されました。
ベースライン、移植後1年および2年
検査測定の肺機能パーセント値の概要
時間枠：移植後ベースライン、1年後、2年後（ベースライン、移植後1年と2年を含む）
肺機能アウトカムは、各時点で平均値と標準偏差を用いて要約される。 「ベースライン」とはヒドロキシ尿素投与前（移植前-70日目）を指す。 測定項目には、DLCO（％）と酸素飽和度（％）が含まれる。 この表のすべての値は、研究施設によって報告されたものである。
移植後ベースライン、1年後、2年後（ベースライン、移植後1年と2年を含む）
予測パーセントの肺機能比の概要
時間枠：移植後ベースライン、1年、2年
肺機能の転帰は、さまざまな時点で平均値と標準偏差を用いて要約されます。 「ベースライン」とは、ヒドロキシ尿素投与前（移植前 -70 日目）を指します。 測定項目には以下が含まれます: FEV1/FVC（予測パーセントの比）。 この表のすべての値は、試験施設によって報告されました。
移植後ベースライン、1年、2年

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
移植後の平均フォローアップ日数
時間枠：移植後から移植後2年まで
年齢層別の移植後フォローアップ日数の平均値。
移植後から移植後2年まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Medical College of Wisconsin

協力者

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Marrow Donor Program
Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network

捜査官

  • スタディディレクター：Mary Horowitz, MD、Center for International Blood and Marrow Transplant Research

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年10月3日

一次修了 (実際)

2025年1月29日

研究の完了 (実際)

2025年1月29日

試験登録日

最初に提出

2017年8月24日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年8月24日

最初の投稿 (実際)

2017年8月28日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年4月29日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年4月27日

最終確認日

2026年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • BMTCTN1507
  • 5U24CA076518 (米国 NIH グラント/契約)
  • 2U10HL069294-11 (米国 NIH グラント/契約)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

結果は原稿として公開され、NIH BioLINCC に提出された補足情報 (データ辞書、症例報告書、データ提出文書、結果データセットの文書などを含む) が示されている場合。

IPD 共有時間枠

-参加施設での公式の研究終了から6か月以内。

IPD 共有アクセス基準

一般公開

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • ICF

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

かま状赤血球症の臨床試験

ハプロ同一骨髄移植の臨床試験

類似の治験を検索

スポンサーと協力者

医学的状態

薬物療法

CROs by country

CROs in Guatemala

条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

場所

購読する