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Trasplante haploidéntico de médula ósea en pacientes de células falciformes (BMTCTN1507)

27 de abril de 2026 actualizado por: Medical College of Wisconsin

Acondicionamiento de intensidad reducida para trasplante haploidéntico de médula ósea en pacientes con enfermedad de células falciformes sintomática. (BMTCTN1507)

Este es un ensayo multicéntrico de fase II, de un solo grupo, diseñado para estimar la eficacia y la toxicidad del trasplante de médula ósea (BMT) haploidéntico en pacientes con enfermedad de células falciformes (SCD). Según su edad y criterios de ingreso, los pacientes se estratifican en dos grupos: (1) niños con SCD grave; y (2) adultos con SCD grave.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio está diseñado como un ensayo multicéntrico de fase II para determinar la viabilidad de lograr una alta tasa de supervivencia libre de eventos (SSC) a los 2 años después del trasplante usando hidroxiurea (HU) de preacondicionamiento con un régimen de acondicionamiento que consiste en un combinación de timoglobulina/ciclofosfamida/fludarabina/tiotepa con dosis altas de ciclofosfamida después del injerto en pacientes con SCD grave que tienen donantes HLA-haploidénticos. EFS se define como la supervivencia sin un evento de calificación. Este es un estudio de un solo brazo en el que los participantes se inscribirán en uno de dos estratos. El primer estrato estará restringido a los niños que presentan un accidente cerebrovascular y en este estrato se inscribirán 40 niños. El segundo estrato estará formado por pacientes adultos con enfermedad de células falciformes grave y se inscribirán 40 participantes en este estrato.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

95

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado - Denver/Children's Hospital of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital/University of Miami Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
        • Northside Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University Medical Center
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46020
        • Riley Children's Hospital at IU Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Helen Devos Children's at Spectrum Health
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University, St. Louis
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14203
        • Roswell Park Cancer Center
      • Lake Success, New York, Estados Unidos, 11042
        • Northwell Health/Monter Cancer Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
        • Levine Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • University Hospitals of Cleveland/Case Western
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205-2696
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15260
        • University of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38104
        • Methodist Healthcare/West Cancer Center
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital (Baylor)
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • University of Texas/MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Texas Transplant Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
    • Wisconsin
      • Wauwatosa, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • The Medical College of Wisconsin

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año a 41 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

Función física adecuada medida por todo lo siguiente:

  1. Una puntuación de rendimiento de Karnofsky/Lansky de ≥ 60.
  2. Función cardíaca: fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) > 40 %; o fracción de acortamiento del VI > 26 % por ecocardiograma cardíaco o por escaneo de adquisición multigated (MUGA).
  3. Función pulmonar: Pulsioximetría con una saturación de O2 basal ≥ 85 % y capacidad de difusión del pulmón para monóxido de carbono (DLCO) > 40 % (corregido por hemoglobina).
  4. Función renal: creatinina sérica ≤ 1,5 x límite superior normal para la edad y aclaramiento de creatinina estimado o medido ≥ 70 ml/min/1,73 m²

  5. Función hepática:

    1. Bilirrubina sérica conjugada (directa) < 2 veces el límite superior normal para la edad según el laboratorio local. No se excluyen los participantes con hiperbilirrubinemia como resultado de la hiperhemólisis o una caída grave de la hemoglobina después de una transfusión de sangre.
    2. Alanina aminotransferasa (ALT) y aspartato aminotransferasa (AST) <5 veces el límite superior normal según el laboratorio local.
  6. Se requiere resonancia magnética del hígado usando una metodología validada según la preferencia institucional (T2* o R2* o por ferriscan [R2 MRI]) para estimar el contenido de hierro hepático para los participantes que actualmente reciben ≥8 transfusiones de concentrados de glóbulos rojos por año durante ≥1 año o haber recibido ≥20 transfusiones de concentrados de glóbulos rojos (acumulado de por vida). Los participantes que tengan un contenido de hierro hepático ≥ 10 mg Fe/g de peso seco del hígado según la resonancia magnética del hígado deben tener una consulta de gastroenterología/hepatología con biopsia hepática y examen histológico que incluya la documentación de la ausencia de cirrosis, fibrosis en puente y hepatitis activa.

  7. Los participantes deben tener tipificación HLA en alta resolución utilizando la tipificación basada en ADN en HLA-A, -B, -C, DRB1 y tener disponible:

    Un donante familiar de primer grado haploidéntico HLA (padres, hermanos o medios hermanos, o hijos) con 2, 3 o 4 (de 8) discrepancias HLA que desee y pueda donar médula ósea. Un desajuste unidireccional en la dirección del injerto contra el huésped o del huésped contra el injerto se considera un desajuste. El donante y el receptor deben ser HLA idénticos para al menos un antígeno (usando tipificación basada en ADN de alta resolución) en los siguientes loci genéticos: HLA-A, HLA-B, HLA-C y HLA-DRB1. El cumplimiento de este criterio se considerará evidencia suficiente de que el donante y el receptor comparten un haplotipo HLA, y no se requiere la tipificación de miembros adicionales de la familia. La tipificación confirmatoria de HLA del donante debe completarse < 100 días antes de la inscripción en el Segmento A

  8. No se aceptarán donantes de sangre de cordón umbilical ni de células madre de sangre periférica.

Criterios de inclusión para el estrato 1: niños de 5,00 a 14,99 años de edad al momento de la inscripción

  1. Edad 5.00 - 14.99 años en la inscripción del Segmento A

  2. Participantes con anemia de células falciformes (Hb SS o Sß° Thalassemia) que tengan uno o más de los siguientes:

    1. Un evento neurológico que resultó en déficits neurológicos focales que duraron ≥ 24 horas (definición clínica clásica de accidente cerebrovascular, que no requiere estudios por imágenes del cerebro) O un evento neurológico focal que resultó en anomalías en imágenes ponderadas en T2 o FLAIR usando una resonancia magnética, indicativo de un infarto agudo, sin otra explicación médica razonable (definición de accidente cerebrovascular respaldada con imágenes de resonancia magnética del cerebro), O ambos.
    2. Medición anormal de Doppler transcraneal (TCD) con una velocidad media máxima promedio cronometrada de al menos 200 cm/seg en la porción terminal de la carótida interna o porción proximal de la arteria cerebral media o si se usa el método de imagen TCD > 185 cm/seg más evidencia de vasculopatía intracraneal.
    3. Infarto cerebral silencioso definido como una lesión similar a un infarto basada en una anomalía de la señal de resonancia magnética de al menos 3 mm en una dimensión y visible en dos planos en FLAIR o imágenes ponderadas en T2 (o imagen similar con imágenes en 3D) y examen neurológico documentado realizado por un neurólogo que demuestre que el participante tiene un examen neurológico normal o una anormalidad en el examen que no puede explicarse por la ubicación de la(s) lesión(es) cerebral(es).
    4. Episodios agudos de dolor vaso-oclusivo severo que requieren hospitalización y son recalcitrantes a la terapia médica máxima. Episodios de dolor a ser adjudicados por comité seleccionado.
    5. Un episodio de síndrome torácico agudo que dio lugar a un ingreso en cuidados intensivos que requirió soporte ventilatorio no mecánico: cánula nasal simple, mascarilla facial que requiere contenido de oxígeno (máscara de ventilación, no rebreather), cánula nasal simple, mascarilla facial O2 (p. ventimask, rebreather), CPAP, SiPAP, BiPAP, cánula nasal de alto flujo (HFNC) o soporte ventilatorio mecánico invasivo (suministrado por TET o traqueotomía).
    6. El cateterismo cardíaco derecho confirmó una presión de la arteria pulmonar >25 mmHG o una resistencia vascular pulmonar media de 206(57-421) dyn·s·cm-5
    7. Hipertensión esencial con medicamentos antihipertensivos > 95 % del límite superior de la edad normal (como se define según la Academia Estadounidense de Pediatría)
    8. Priapismo recurrente (episodios que duran al menos 4 horas al menos dos veces en los últimos 12 meses o 3 veces en los últimos 24 meses) recalcitrante al tratamiento médico o incapaz de usar hidroxiurea debido al fenotipo SCD con la aprobación del comité de adjudicación

Criterios de inclusión para el estrato 2: Adultos Edades 15.00 - 45.99 al momento de la inscripción

Participantes con anemia de células falciformes (Hb SS o Sß° Thalassemia) que tengan entre 15,00 y 45,99 años de edad en el momento de la inscripción Y que tengan uno o más de los siguientes:

  1. Edad 15.00 - 45.99 años en la inscripción del Segmento A

  2. Participantes con anemia de células falciformes (Hb SS o Sß° Thalassemia) que tengan uno o más de los siguientes:

    1. Un evento neurológico que resultó en déficits neurológicos focales que duraron ≥ 24 horas (definición clínica clásica de accidente cerebrovascular, que no requiere estudios por imágenes del cerebro) O un evento neurológico focal que resultó en anomalías en imágenes ponderadas en T2 o FLAIR usando una resonancia magnética, indicativo de un infarto agudo, sin otra explicación médica razonable (definición de accidente cerebrovascular respaldada con imágenes de resonancia magnética del cerebro), O ambos.
    2. Antecedentes de dos o más episodios de síndrome torácico agudo (SCA) en el período de 2 años anterior a la inscripción a pesar de la institución de medidas de atención de apoyo (es decir, tratamiento del asma y/o hidroxiurea);
    3. Antecedentes de tres o más crisis de dolor vasooclusivo grave por año en el período de 2 años anterior a la inscripción a pesar de la institución de medidas de atención de apoyo (es decir, un plan de manejo del dolor y/o tratamiento con hidroxiurea); son aceptables los episodios dolorosos relacionados con el priapismo, la osteonecrosis o cualquier complicación relacionada con la drepanocitosis;
    4. Administración de terapia de transfusión de glóbulos rojos regular, definida como recibir ≥8 transfusiones de concentrados de glóbulos rojos por año durante ≥1 año en los 12 meses anteriores a la inscripción para prevenir complicaciones clínicas vasooclusivas (es decir, dolor, accidente cerebrovascular y síndrome torácico agudo);
    5. Un hallazgo ecocardiográfico de velocidad del chorro regurgitante de la válvula tricúspide (TRJV) ≥ 2,7 m/seg.

Criterio de exclusión:

  1. Participantes que tienen un hermano compatible con HLA que puede y está dispuesto a donar médula ósea. No se excluyen los pacientes con un donante no emparentado compatible con HLA.
  2. Infección bacteriana, viral o fúngica no controlada en las 6 semanas previas a la inscripción (actualmente tomando medicamentos con evidencia de progresión de los síntomas clínicos o hallazgos radiológicos).
  3. Evidencia de infección por VIH o serología VIH positiva conocida.
  4. Participantes que han recibido un trasplante de células hematopoyéticas (HCT) anterior.
  5. Participantes que hayan tenido un procedimiento de encefaloduroarteriosinangiosis (EDAS) en los 6 meses anteriores a la inscripción
  6. Participantes que han recibido un trasplante de órgano sólido anterior
  7. Participantes que han participado en otro ensayo clínico en el que el paciente recibió un uso de investigación o fuera de etiqueta de un medicamento o dispositivo dentro de los 3 meses posteriores a la inscripción.
  8. Mujeres que están embarazadas o amamantando.
  9. Participantes con enfermedad autoinmune no controlada, clínicamente significativa, que requiera manejo médico activo (terapia inmunosupresora o quimioterapia), que, a juicio del Investigador Principal local, indique que el paciente no podría tolerar el trasplante.
  10. Mujeres en edad fértil (para incluir a todas las participantes femeninas > 10 años de edad, a menos que sean posmenopáusicas durante un mínimo de 1 año antes del momento del consentimiento o esterilizadas quirúrgicamente), que no acepten practicar dos (2) métodos anticonceptivos efectivos en mismo tiempo, o no acepte practicar una verdadera abstinencia cuando ésta se ajuste al estilo de vida preferido y habitual del sujeto, desde el momento de la firma del consentimiento informado hasta los 12 meses posteriores al trasplante.
  11. Varones (incluso esterilizados quirúrgicamente) que no estén de acuerdo en practicar una anticoncepción de barrera efectiva, o que no estén de acuerdo en practicar una verdadera abstinencia desde el momento de firmar el consentimiento informado hasta los 12 meses posteriores al trasplante.
  12. Presencia de anticuerpos anti-HLA específicos del donante. La presencia y la especificidad del anticuerpo HLA se determinarán mediante inmunoensayos en fase sólida. Un anticuerpo HLA específico anti-donante se considerará positivo cuando la intensidad media de fluorescencia (MFI) sea superior al punto de corte definido por cada institución. Los valores de corte recomendados son MFI >1000 para anticuerpos específicos del donante contra HLA-A, -B y DRB1 y MFI >2000 para HLA-C, DQB1 y DPB1. Esto debe medirse antes de la selección final del donante y < 100 días antes de la inscripción en el Segmento A (preferiblemente < 30 días antes de la inscripción en el Segmento A). Si MFI >1000 para anticuerpos específicos del donante contra HLA-A, -B, DRB1 y/o MFI >2000 para HLA-C, DQB1 y DPB1, la documentación debe enviarse al coordinador de DCC para su revisión y aprobación por parte de un presidente de protocolo y/o o Oficial de Protocolo antes de la inscripción

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Trasplante haploidéntico
Se administrará un régimen de acondicionamiento con hidroxiurea, ATG de conejo, tiotepa, fludarabina, ciclofosfamida, irradiación corporal total y Mesna antes del trasplante de médula ósea haploidéntica.
Procedimiento: Trasplante de Médula Ósea Haploidéntica
Los pacientes elegibles con un donante haploidéntico de antígeno leucocitario humano (HLA) de primer grado se someterán a un trasplante de médula ósea haploidéntica en el día 0 con médula ósea sin depleción de células T. Para la profilaxis de la enfermedad de injerto contra huésped (EICH), los pacientes recibirán sirolimus y micofenolato mofetilo a partir del día +5.
Droga: Hidroxiurea
HU se administrará diariamente a 30 mg/kg desde el día -70 hasta el día -10.
Otros nombres:
  • Hidra
  • Droxia
Droga: Conejo-ATG
Rabbit-ATG (rATG) se administrará a 0,5 mg/kg el día -9 y a 2,0 mg/kg los días -8 y -7.
Otros nombres:
  • Timoglobulina
Droga: Tiotepa
La tiotepa se administrará a 10 mg/kg el día -7
Otros nombres:
  • Quimioterapia
Droga: Fludarabina
La fludarabina se administrará a 30 mg/m2 desde el día -6 hasta el día -2
Otros nombres:
  • Fludara
Droga: Ciclofosfamida
La ciclofosfamida se administrará a 14,5 mg/kg los días -6 y -5, ya 50 mg/kg los días +3 y +4.
Otros nombres:
  • Cytoxan®
Radiación: Irradiación corporal total
La irradiación corporal total se administrará a 200cGy el día -1
Otros nombres:
  • LCT
Droga: Mesna
Mesna se administrará a 40 mg/kg los días +3 y +4
Otros nombres:
  • Mesnex

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con supervivencia libre de eventos (EFS) a los dos años postrasplante
Periodo de tiempo: 2 años después del trasplante

La SLE se define como la supervivencia sin un evento calificado desde el trasplante. El fallo primario del injerto (PGF), el fallo secundario del injerto (SGF), la segunda infusión de células hematopoyéticas o la muerte por cualquier causa contarán como eventos para este criterio de valoración. Este criterio de valoración fue adjudicado por un Comité de Revisión de Criterios de Valoración.

PGF es la falta de injerto en el día 42 o antes del trasplante. El injerto se define como tener un 5% o más de células del donante post-trasplante, según cualquier evaluación de quimerismo molecular (p. ej., en sangre completa, mieloides o de células T) en una muestra de sangre periférica o aspirado de médula ósea. SGF se define como quimerismo donante en sangre completa o mieloides < 5% en sangre periférica o médula ósea después del día +42 post-trasplante en pacientes con documentación previa de recuperación hematopoyética con >5% de células del donante a partir del día +42 post-trasplante. La infusión de un segundo producto de células madre se considerará rechazo del injerto y se contabilizará como rechazo primario o secundario según el momento de la segunda infusión.
2 años después del trasplante

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con supervivencia global (SG) a los dos años postrasplante
Periodo de tiempo: 2 años después del trasplante
El evento será la muerte por cualquier causa y los pacientes serán censurados en la fecha del último contacto o dos años después del trasplante, lo que ocurra primero.
2 años después del trasplante
Número de participantes con fracaso del injerto
Periodo de tiempo: 2 años post-trasplante
El Fracaso Primario del Injerto (PGF, por sus siglas en inglés) es la falta de injerto en el día 42 o antes del trasplante.
El injerto se define como tener ≥ 5% de células del donante después del trasplante, evaluado mediante cualquier análisis de quimerismo molecular (por ejemplo, células no clasificadas, mieloides o T) en una muestra de sangre periférica o aspirado de médula ósea.
El Fracaso Secundario del Injerto (SGF) se define como < 5% de quimerismo de sangre completa o mieloide en sangre periférica o médula ósea después del día +42 post-trasplante en pacientes con documentación previa de recuperación hematopoyética con >5% de células del donante antes del día +42 post-trasplante.
La infusión de un segundo producto de células madre se considerará rechazo del injerto y se contabilizará como rechazo primario o, dependiendo del momento de la segunda infusión, como rechazo secundario del injerto.
2 años post-trasplante
Porcentaje de participantes con recurrencia de la enfermedad después del trasplante
Periodo de tiempo: 1 year and 2 years post-transplant
La Recurrencia de la Enfermedad se define como fallo del injerto primario, fallo del injerto secundario, o hemoglobina falciforme (HbS) > 70% dentro de los 2 años posteriores al trasplante.
La Incidencia Acumulada de Recurrencia de la Enfermedad se estimó con un intervalo de confianza del 95% utilizando el estimador de Aalen-Johansen con la muerte previa a la recurrencia de la enfermedad tratada como un riesgo competitivo.
Este criterio de valoración fue adjudicado por un Comité de Revisión de Criterios de Valoración.
1 year and 2 years post-transplant
Porcentaje de participantes con recuperación de neutrófilos postrasplante
Periodo de tiempo: 42 días postrasplante
La recuperación de neutrófilos se define como la primera de 3 mediciones en días diferentes cuando el paciente tiene un recuento absoluto de neutrófilos de ≥500/μL después del acondicionamiento. La incidencia de la recuperación de neutrófilos tras el trasplante se estimará mediante la función de incidencia acumulada con un intervalo de confianza del 95 % utilizando el estimador de Aalen-Johansen, considerando la muerte o el segundo trasplante sin recuperación de neutrófilos como un riesgo competitivo.
42 días postrasplante
Porcentaje de participantes con recuperación de plaquetas postrasplante
Periodo de tiempo: 60 días, 100 días después del trasplante
La recuperación de plaquetas se define como el primer día de un mínimo de 3 mediciones en días diferentes en que el paciente haya alcanzado un recuento de plaquetas > 50.000/μL Y no haya recibido una transfusión de plaquetas en los 7 días anteriores. La incidencia de recuperación de plaquetas después del trasplante se estimará utilizando la función de incidencia acumulada con un intervalo de confianza del 95% mediante el estimador de Aalen-Johansen considerando la muerte o el segundo trasplante sin recuperación de plaquetas como riesgos competitivos.
60 días, 100 días después del trasplante
Porcentaje Medio del Quimerismo del Donante Postrasplante
Periodo de tiempo: Días 28, 100 y 180 y al año y los 2 años postrasplante
Se proporcionará una estimación puntual y un intervalo de confianza para el porcentaje medio de quimerismo de donante en los momentos especificados, incluidos el día 28, el día 100, el día 180, el año 1 y los 2 años posteriores al trasplante.
Para la visita de cada participante con múltiples fuentes de quimerismo registradas, el porcentaje de donante se determina tomando el primer porcentaje de quimerismo no faltante en el siguiente orden de fuentes: médula ósea, sangre, mieloide y linfocitos T.
Días 28, 100 y 180 y al año y los 2 años postrasplante
Porcentaje de participantes por categoría de quimerismo del donante postrasplante
Periodo de tiempo: Días 28, 100 y 180, y a 1 y 2 años postrasplante
A los Días 28, 100, 180, 1 año y 2 años post-trasplante, se tabularán y describirán las proporciones con quimerismo bajo (<5%), quimerismo mixto (5-95%) o quimerismo completo (>95%). Para cada visita del participante con múltiples fuentes de quimerismo registradas, el porcentaje de donante se determina tomando el primer porcentaje de quimerismo no faltante en el siguiente orden de fuentes: médula, sangre, mieloides y células T.
Días 28, 100 y 180, y a 1 y 2 años postrasplante
Número de Participantes por Grado Máximo de EICH Aguda Posteriores al Trasplante
Periodo de tiempo: 100 días postrasplante
La EICH aguda se clasificó según los Criterios de Consenso, donde un grado más alto indica peores resultados. El Grado I de EICH aguda se define como erupción cutánea en etapa 1-2 y sin afectación hepática o GI. El Grado II es erupción cutánea en etapa 3, o afectación hepática en etapa 1, o afectación GI en etapa 1. El Grado III es erupción cutánea en etapa 0-3, con afectación hepática en etapa 2-3, o afectación GI en etapa 2-3. El Grado IV es erupción cutánea en etapa 4, afectación hepática o GI. El grado máximo se define como el grado máximo de EICH aguda (0-IV) que experimenta un participante hasta el día 100 post-trasplante.
100 días postrasplante
Porcentaje de Participantes con EICH Aguda Postrasplante
Periodo de tiempo: 100 Días post-trasplante
"La EICH aguda se clasificó según los Criterios de Consenso, donde un grado más alto indica peores resultados.\nEl EICH aguda grado I se define como erupción cutánea en estadio 1-2 sin afectación hepática ni gastrointestinal.\nEl grado II es erupción cutánea en estadio 3, o afectación hepática en estadio 1, o afectación GI en estadio 1.\nEl grado III es erupción cutánea en estadio 0-3, con afectación hepática en estadio 2-3, o afectación GI en estadio 2-3.\nEl grado IV es erupción cutánea en estadio 4, o afectación hepática, o GI.\nLa incidencia acumulada de EICH aguda grado II-IV y III-IV en el día 100 se estimó utilizando el estimador de Aalen-Johansen con intervalos de confianza del 95 %, tratando la muerte antes de la EICH aguda como un evento competitivo.\nEl tiempo hasta la EICH aguda se define como el tiempo desde el trasplante hasta la aparición de EICH aguda grados II-IV y III-IV, respectivamente."
100 Días post-trasplante
Número de participantes por gravedad máxima de EICH crónica postrasplante
Periodo de tiempo: 2 años post-trasplante
La EICH crónica se basa en los Criterios de Consenso del NIH (Criterios de Consenso del NIH de 2014) e incluye EICH crónica leve, moderada y grave. Se evaluaron los sistemas cutáneo/capilar, ocular, oral, pulmonar, gastrointestinal, hepático, genitourinario, musculoesquelético y hematológico en una escala de 0 a 3 para reflejar el grado de afectación de la EICH crónica. El grado máximo se define como el grado más alto de EICH crónica (leve, moderada o grave) que experimenta un participante hasta 2 años después del trasplante.
2 años post-trasplante
Porcentaje de participantes con EICH crónica postrasplante
Periodo de tiempo: 6 meses, 1 año, 2 años post-trasplante
El porcentaje de participantes con EICH crónica (EICHc) se estimará con intervalos de confianza del 95% para cada grupo de tratamiento utilizando la estimación de incidencia acumulada con la transformación complementaria log-log, tratando la muerte antes de EICHc como un evento competitivo. La EICH crónica se basa en los Criterios de Consenso de los NIH (2014) e incluye EICH crónica leve, moderada y grave. Los sistemas cutáneo/capilar, ocular, oral, pulmonar, gastrointestinal, hepático, genitourinario, musculoesquelético y hematológico se puntuaron en una escala de 0 a 3 para reflejar el grado de afectación de EICHc. Este criterio de valoración considera cualquier inicio de EICHc.
6 meses, 1 año, 2 años post-trasplante
Número de Participantes con Complicaciones y Eventos Posteriores al Trasplante
Periodo de tiempo: Valor inicial, 1 año y 2 años post-trasplante
El número de participantes que experimentan las siguientes complicaciones y eventos se tabulará al inicio, 1 año y 2 años después del trasplante: síndrome de neumonía idiopática (IPS), enfermedad veno-oclusiva (VOD), diversas toxicidades del sistema nervioso central (SNC), accidente cerebrovascular, participantes en inmunosupresión por EICH e infecciones significativas notificadas (cualquier sepsis bacteriana/fúngica, reactivación del citomegalovirus (CMV) con/sin enfermedad clínica, adenovirus, virus de Epstein-Barr (EBV)).
Valor inicial, 1 año y 2 años post-trasplante
Número de Participantes con Enfermedad de Células Falciformes de Eventos de Interés Especial Post-Trasplante
Periodo de tiempo: Visita inicial, 6 meses, 1 año, 18 meses y 2 años post-trasplante
Se realizará un seguimiento de los participantes durante los 2 años completos de duración de su participación en el estudio para detectar la recurrencia de complicaciones relacionadas con la enfermedad de células falciformes (SCD). Estas complicaciones relacionadas con la SCD se denominan eventos de especial interés de la SCD (SCD-EOSI) y se resumirán con frecuencia. Estos SCD-EOSI incluyen: hipertensión pulmonar, aparición de un nuevo evento cerebrovascular significativo, compromiso de la función renal, aparición de nueva necrosis avascular de cadera u hombro, aparición de nueva úlcera en piernas, aparición de nuevo síndrome torácico agudo y aparición de nueva crisis vaso-oclusiva dolorosa que requiera hospitalización o fármaco opioide parenteral en el ámbito ambulatorio.
Visita inicial, 6 meses, 1 año, 18 meses y 2 años post-trasplante
Resumen de los Resultados Hematológicos en Porcentajes
Periodo de tiempo: Valor inicial, Día 28, Día 100, 6 meses, 1 y 2 años postrasplante
Los resultados hematológicos se resumirán con media y desviación estándar en varios puntos temporales. Dependiendo de la medición, el "valor basal" podría ser el acondicionamiento previo a hidroxiurea (día -70 pretrasplante) y/o previo a timoglobulina (día -7 pretrasplante). Las mediciones incluyen: hemoglobina (Hgb) %, recuento de reticulocitos % y nivel de hemoglobina S %.
Valor inicial, Día 28, Día 100, 6 meses, 1 y 2 años postrasplante
Resumen de la tasa de filtración glomerular (TFG)
Periodo de tiempo: Basal, 1 y 2 años post-trasplante
Los resultados de la función renal se resumirán con media y desviación estándar en varios momentos. "Basal" se refiere a pre-timoglobulina (día -7 pre-trasplante). Las medidas incluyen: TFG (mL/min/1.73 m²) y TFG estimada. La TFG estimada se calcula usando la ecuación de creatinina CKD-EPI 2021 para adultos y la ecuación Bedside Schwartz 2009 para pediatría.
Basal, 1 y 2 años post-trasplante
Resumen de la función pulmonar en litros
Periodo de tiempo: Inicio, 1 y 2 años post-trasplante
Los resultados de la función pulmonar se resumirán con la media y la desviación estándar en varios puntos temporales. "Basal" se refiere a antes de la hidroxiurea (día -70 previo al trasplante). Las medidas incluyen: FEV1 (L), FVC (L) y TLC (L). Todos los valores en esta tabla fueron informados por el sitio del estudio.
Inicio, 1 y 2 años post-trasplante
Resumen de la función cardíaca
Periodo de tiempo: Basal, 1 y 2 años después del trasplante
La función cardíaca se mide mediante la velocidad del jet de regurgitación tricuspídea (TRJV). Se resumirá con media y desviación estándar al inicio, y a 1 y 2 años postrasplante. "Inicio" se refiere a antes de hidroxiurea (día -70 pretrasplante).
Basal, 1 y 2 años después del trasplante
Resumen de la Distancia Caminada en Seis Minutos
Periodo de tiempo: Al inicio, 1 y 2 años después del trasplante
La distancia de caminata de seis minutos se mide en metros para evaluar qué tan lejos puede caminar un participante en 6 minutos. Se resumirá con media y desviación estándar al inicio, y a 1 y 2 años postrasplante. "Línea base" se refiere a pre-hidroxiurea (día -70 pretrasplante). El cambio desde la línea base también se proporcionará en las visitas de 1 y 2 años postrasplante.
Al inicio, 1 y 2 años después del trasplante
Puntuación media de calidad de vida informada por el paciente
Periodo de tiempo: Basal, 1 y 2 años después del trasplante
Calidad de vida relacionada con la salud (CdV) evaluada mediante los formularios cortos PROMIS del NIH administrados a pacientes de habla inglesa y española en el estrato adulto.
Las preguntas sobre fatiga (formulario corto 8a), interferencia del dolor (formulario corto 8a) e intensidad del dolor (formulario corto 3a) se refieren al grado de dificultad para realizar actividades de la vida diaria como las tareas del hogar, actividades sociales y actividades cotidianas.
Se puntúa de 0 a 10 y se convierte en una puntuación T estandarizada con media 50 y desviación estándar 10.
Una puntuación T más alta representa peor fatiga, mayor interferencia del dolor con las actividades diarias y peor intensidad del dolor.
Basal, 1 y 2 años después del trasplante
Puntuación Media de Intensidad de Dolor Reportada por el Paciente del Diario de Dolor
Periodo de tiempo: Nivel inicial, 1 y 2 años después del trasplante
Los sujetos que hablen inglés y tengan 15 años o más deberán utilizar un diario basado en web para informar la intensidad del dolor en una escala de 0 (sin dolor) a 10 (el peor dolor). La puntuación de intensidad del dolor del sujeto se informa como un agregado de varias puntuaciones AM y PM en el momento basal, un año y dos años después del trasplante.
Nivel inicial, 1 y 2 años después del trasplante
Número de participantes por causa de muerte
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta 2 años después del trasplante
La Causa de Muerte se tabula por estratos de edad. Se incluyen las muertes entre participantes que no fueron trasplantados.
Desde la inscripción hasta 2 años después del trasplante
Número de Participantes por el Grado Máximo de Infección
Periodo de tiempo: From Transplant to 2 Years post-transplant
Número de participantes que informaron la gravedad máxima de infección de Grado 2 y Grado 3. En el estudio solo se informaron las infecciones de grado 2 y grado 3 que ocurrieron después del trasplante. Las infecciones de grado 2 y grado 3 se definen según el MOP Técnico de BMT CTN. Un grado de infección más alto indica una peor gravedad de la infección. Los criterios de clasificación de infecciones se publican en línea (https://bmtctn.net/administrative-manual-procedures-moppolicy-guidelines). Se describen la gravedad de los grados 1, 2 y 3 para infecciones bacterianas, fúngicas, virales, parasitarias y no microbiológicas. Por ejemplo, las infecciones fúngicas de grado 2 se definen como candidiasis esofágica, o sinusitis fúngica probada o probable confirmada radiológicamente sin afectación orbitaria, cerebral u ósea. Las infecciones fúngicas de grado 3 se definen como Fungemia incluida candidemia, Infecciones fúngicas invasivas probadas o probables, Infecciones diseminadas con histoplasmosis, blastomicosis, coccidiomicosis o Cryptococcus, o Neumonía por Pneumocystis jiroveci.
From Transplant to 2 Years post-transplant
Frecuencias de Infecciones Categorizadas por Tipo de Infección
Periodo de tiempo: Desde el Trasplante hasta 2 Años Después del Trasplante
Se informa el número de infecciones sistémicas. Las infecciones se clasifican por tipo de infección. Un participante puede reportar múltiples tipos de infecciones, por lo que las categorías no son mutuamente excluyentes para los participantes. Todas las infecciones de grado 2 y grado 3, según lo definido por el BMT CTN Technical MOP, que ocurrieron después del trasplante fueron reportadas en el estudio.
Desde el Trasplante hasta 2 Años Después del Trasplante
Frecuencia de Reingresos Hospitalarios por Causa
Periodo de tiempo: Desde el trasplante hasta 2 años después del trasplante
Los participantes podían ser readmitidos en un hospital por muchas razones durante el seguimiento. Las causas de cada reingreso se tabulan por estratos de edad. La hospitalización programada por trasplante según el protocolo no se incluye en esta tabla.
Desde el trasplante hasta 2 años después del trasplante
Resumen de la lactato deshidrogenasa (LDH)
Periodo de tiempo: Día 28, día 100, 6 meses, 1 año y 2 años postrasplante
Los resultados hematológicos se resumirán con la media y la desviación estándar en varios momentos posteriores al trasplante. Las medidas en esta tabla incluyen: LDH (U\/L)
Día 28, día 100, 6 meses, 1 año y 2 años postrasplante
Resumen de la bilirrubina
Periodo de tiempo: Basale, Día 28, Día 100, 6 meses, 1 y 2 años postrasplante
Hematological Outcomes will be summarized with mean and standard deviation at various timepoints. Baseline timepoint is pre-thymoglobulin (day -7 pre-transplant). Measures in this table include: Bilirubin (mg/dL)
Basale, Día 28, Día 100, 6 meses, 1 y 2 años postrasplante
Resumen de ferritina sérica
Periodo de tiempo: Visita basal previa a la timoglobulina (día -7 pre-trasplante)
Los resultados hematológicos se resumirán con media y desviación estándar en varios momentos. El valor basal se refiere antes de timoglobulina (día -7 pretrasplante). Las medidas en esta tabla incluyen: Nivel de ferritina sérica (ng/dL)
Visita basal previa a la timoglobulina (día -7 pre-trasplante)
Resumen del aclaramiento de creatinina
Periodo de tiempo: Basal, 1 y 2 años post-trasplante
Los resultados de la función renal se resumirán con media y desviación estándar en varios puntos temporales. "Basal" se refiere al período pre-timoglobulina (día -7 pre-trasplante). Las medidas incluyen: Depuración de Creatinina (mL/min).
Basal, 1 y 2 años post-trasplante
Resumen de la Relación Albumina-Creatinina en Orina
Periodo de tiempo: 1 y 2 años postrasplante
Los resultados de la función renal se resumirán con media y desviación estándar en varios momentos. Las mediciones incluyen: Relación albúmina-creatinina en orina (mg/g).
1 y 2 años postrasplante
Resumen del porcentaje predicho de la función pulmonar
Periodo de tiempo: Basal, 1 y 2 años postrasplante
Los resultados de la función pulmonar se resumirán con media y desviación estándar en varios momentos. "Basal" se refiere a antes de hidroxiurea (día -70 previo al trasplante). Las medidas incluyen: FEV1 (porcentaje predicho), FVC (porcentaje predicho), FEV1/FVC (porcentaje predicho) y TLC (porcentaje predicho). Todos los valores en esta tabla, incluido el porcentaje predicho, fueron reportados por el centro de estudio.
Basal, 1 y 2 años postrasplante
Resumen del Cociente de Función Pulmonar en Litros
Periodo de tiempo: Antes del trasplante, y 1 y 2 años después del trasplante
Los resultados de la función pulmonar se resumirán con media y desviación estándar en varios momentos. "Basal" se refiere al pre-hidroxiurea (día -70 pre-trasplante). Las medidas incluyen: FEV1/FVC (relación de litros). Todos los valores en esta tabla fueron reportados por el centro de estudio.
Antes del trasplante, y 1 y 2 años después del trasplante
Resumen de porcentajes de función pulmonar de la medición de laboratorio
Periodo de tiempo: Basal, 1 y 2 años postrasplante
Los resultados de la función pulmonar se resumirán con la media y la desviación estándar en varios puntos temporales. "Basal" se refiere a antes de hidroxiurea (día -70 pretrasplante). Las medidas incluyen: DLCO (%) y Saturación de Oxígeno (%). Todos los valores en esta tabla fueron informados por el sitio del estudio.
Basal, 1 y 2 años postrasplante
Resumen del cociente de función pulmonar del porcentaje del predicho
Periodo de tiempo: Inicio, 1 y 2 años postrasplante
Los resultados de la función pulmonar se resumirán con media y desviación estándar en varios puntos temporales. "Basal" se refiere a pre-hidroxiurea (día -70 previo al trasplante). Las medidas incluyen: FEV1/FVC (cociente del porcentaje predicho). Todos los valores en esta tabla fueron reportados por el sitio del estudio.
Inicio, 1 y 2 años postrasplante

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Días de seguimiento promedio desde el trasplante
Periodo de tiempo: Desde el trasplante hasta 2 años después del trasplante
Promedio de días de seguimiento postrasplante por estratos de edad.
Desde el trasplante hasta 2 años después del trasplante

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Medical College of Wisconsin

Colaboradores

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Marrow Donor Program
Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network

Investigadores

  • Director de estudio: Mary Horowitz, MD, Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

3 de octubre de 2017

Finalización primaria (Actual)

29 de enero de 2025

Finalización del estudio (Actual)

29 de enero de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

24 de agosto de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de agosto de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

28 de agosto de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

29 de abril de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de abril de 2026

Última verificación

1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • BMTCTN1507
  • 5U24CA076518 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • 2U10HL069294-11 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los resultados se publicarán en un manuscrito y la información de respaldo se enviará a NIH BioLINCC (incluidos diccionarios de datos, formularios de informes de casos, documentación de envío de datos, documentación para el conjunto de datos de resultados, etc., donde se indique).

Marco de tiempo para compartir IPD

Dentro de los 6 meses del cierre oficial del estudio en los sitios participantes.

Criterios de acceso compartido de IPD

Disponible al público

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • CIF

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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