Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Haploidentyczny przeszczep szpiku kostnego u pacjentów z anemią sierpowatą (BMTCTN1507)

27 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Medical College of Wisconsin

Kondycjonowanie o zmniejszonej intensywności dla haploidentycznej transplantacji szpiku kostnego u pacjentów z objawową niedokrwistością sierpowatokrwinkową. (BMTCTN1507)

Jest to jednoramienne, wieloośrodkowe badanie fazy II, mające na celu oszacowanie skuteczności i toksyczności haploidentycznej transplantacji szpiku kostnego (BMT) u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD). Na podstawie wieku i kryteriów włączenia pacjentów podzielono na dwie grupy: (1) dzieci z ciężkim SCD; oraz (2) dorosłych z ciężkim SCD.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie to zostało zaprojektowane jako wieloośrodkowe badanie fazy II w celu określenia wykonalności osiągnięcia wysokiego wskaźnika przeżycia wolnego od zdarzeń (EFS) po 2 latach po przeszczepie przy użyciu wstępnego kondycjonowania hydroksymocznika (HU) z schematem kondycjonowania, który składa się z skojarzenie Thymoglobulin/Cyclophosphamide/Fludarabine/Thiotepa z dużą dawką cyklofosfamidu po przeszczepie u pacjentów z ciężkim SCD, którzy mają haploidentycznych dawców HLA. EFS definiuje się jako przeżycie bez zdarzenia kwalifikującego. Jest to jednoramienne badanie, w którym uczestnicy zostaną zapisani do jednej z dwóch warstw. Pierwsza warstwa będzie ograniczona do dzieci po udarze mózgu, a 40 dzieci zostanie zapisanych do tej warstwy. Druga warstwa będzie składać się z dorosłych pacjentów z ciężką niedokrwistością sierpowatokrwinkową i 40 uczestników zostanie zapisanych do tej warstwy.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

95

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado - Denver/Children's Hospital of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital/University of Miami Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30342
        • Northside Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University Medical Center
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46020
        • Riley Children's Hospital at IU Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • Helen Devos Children's at Spectrum Health
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University, St. Louis
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14203
        • Roswell Park Cancer Center
      • Lake Success, New York, Stany Zjednoczone, 11042
        • Northwell Health/Monter Cancer Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28203
        • Levine Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • University Hospitals of Cleveland/Case Western
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205-2696
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15260
        • University of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38104
        • Methodist Healthcare/West Cancer Center
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital (Baylor)
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • University of Texas/MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • Texas Transplant Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
    • Wisconsin
      • Wauwatosa, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • The Medical College of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 41 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Odpowiednie funkcje fizyczne mierzone za pomocą wszystkich poniższych kryteriów:

  1. Wynik wydajności Karnofsky'ego / Lansky'ego ≥ 60.
  2. Czynność serca: frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) > 40%; lub frakcja skracania LV > 26% w badaniu echokardiograficznym serca lub skanowaniu Multi Gated Acquisition Scan (MUGA).
  3. Czynność płuc: Pulsoksymetria z wyjściowym wysyceniem O2 ≥ 85% i zdolnością dyfuzyjną płuc dla tlenku węgla (DLCO) > 40% (z uwzględnieniem hemoglobiny).
  4. Czynność nerek: Stężenie kreatyniny w surowicy ≤ 1,5 x górna granica normy dla wieku i szacowany lub zmierzony klirens kreatyniny ≥ 70 ml/min/1,73 m²

  5. Czynność wątroby:

    1. Stężenie bilirubiny związanej (bezpośredniej) w surowicy < 2x górna granica normy dla wieku zgodnie z lokalnym laboratorium. Uczestnicy z hiperbilirubinemią w wyniku hiperhemolizy lub znacznego spadku stężenia hemoglobiny po transfuzji krwi nie są wykluczeni.
    2. Aminotransferaza alaninowa (ALT) i aminotransferaza asparaginianowa (AST) < 5x górna granica normy według lokalnego laboratorium.
  6. MRI wątroby przy użyciu zatwierdzonej metodologii zgodnie z preferencjami instytucji (T2* lub R2* lub metodą Ferriscan [R2 MRI]) w celu oszacowania zawartości żelaza w wątrobie jest wymagane dla uczestników, którzy obecnie otrzymują ≥8 transfuzji koncentratu krwinek czerwonych rocznie przez ≥1 rok lub otrzymali ≥20 transfuzji koncentratu krwinek czerwonych (łącznie w ciągu całego życia). Uczestnicy, u których zawartość żelaza w wątrobie wynosi ≥ 10 mg Fe/g suchej masy wątroby w badaniu MRI wątroby, muszą przejść konsultację gastroenterologiczną/hepatologiczną z biopsją wątroby i badaniem histologicznym, w tym dokumentacją potwierdzającą brak marskości, zwłóknienia pomostowego i czynnego zapalenia wątroby.

  7. Uczestnicy muszą mieć typowanie HLA w wysokiej rozdzielczości przy użyciu typowania opartego na DNA w HLA-A, -B, -C, DRB1 i mieć do dyspozycji:

    Haploidentyczny dawca krewny pierwszego stopnia HLA (rodzice, rodzeństwo lub przyrodnie rodzeństwo lub dzieci) z 2, 3 lub 4 (z 8) niezgodnościami HLA, który jest chętny i zdolny do oddania szpiku kostnego. Jednokierunkowe niedopasowanie w kierunku przeszczepu w stosunku do gospodarza lub gospodarza w stosunku do przeszczepu jest uważane za niedopasowanie. Dawca i biorca muszą być identyczni pod względem HLA dla co najmniej jednego antygenu (przy użyciu typowania opartego na DNA o wysokiej rozdzielczości) w następujących loci genetycznych: HLA-A, HLA-B, HLA-C i HLA-DRB1. Spełnienie tego kryterium uznaje się za wystarczający dowód na to, że dawca i biorca mają ten sam haplotyp HLA i nie jest wymagane wpisywanie dodatkowych członków rodziny. Potwierdzające typowanie HLA dawcy musi zostać zakończone < 100 dni przed rejestracją w Segmencie A

  8. Dawcy krwi pępowinowej lub komórek macierzystych krwi obwodowej nie będą przyjmowani.

Kryteria włączenia dla warstwy 1: Dzieci w wieku od 5,00 do 14,99 lat w chwili rejestracji

  1. Wiek 5,00 - 14,99 lat przy zapisie do Segmentu A

  2. Uczestnicy z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (Hb SS lub Sß° Thalassemia), u których występuje jedno lub więcej z poniższych:

    1. Zdarzenie neurologiczne powodujące ogniskowe ubytki neurologiczne trwające ≥ 24 godziny (klasyczna kliniczna definicja udaru, niewymagająca badań obrazowych mózgu) LUB ogniskowe zdarzenie neurologiczne powodujące nieprawidłowości w obrazach T2-zależnych lub FLAIR w obrazie MRI, wskazujące na ostry zawał, bez innego rozsądnego medycznego wyjaśnienia (definicja udaru poparta skanami MRI mózgu), LUB jedno i drugie.
    2. Nieprawidłowy przezczaszkowy pomiar metodą Dopplera (TCD) ze średnią maksymalną średnią prędkością czasową wynoszącą co najmniej 200 cm/s w końcowym odcinku tętnicy szyjnej wewnętrznej lub proksymalnej części tętnicy środkowej mózgu lub w przypadku zastosowania metody obrazowania TCD > 185 cm/s plus dowody na waskulopatię wewnątrzczaszkową.
    3. Cichy zawał mózgu definiowany jako zmiana podobna do zawału na podstawie nieprawidłowości sygnału MRI wynoszącej co najmniej 3 mm w jednym wymiarze i widocznej w dwóch płaszczyznach na obrazach FLAIR lub T2-zależnych (lub podobnym obrazie w obrazowaniu 3D) oraz udokumentowanym badaniu neurologicznym przeprowadzonym przez neurolog, który wykaże, że badanie neurologiczne uczestnika jest prawidłowe lub że badanie wykazało nieprawidłowość, której nie można wytłumaczyć lokalizacją uszkodzenia mózgu.
    4. Ostre ciężkie epizody bólu okluzyjnego naczyń wymagające hospitalizacji i oporne na maksymalne leczenie zachowawcze. Epizody bólu do oceny przez wybraną komisję.
    5. Jeden epizod zespołu ostrej klatki piersiowej skutkujący przyjęciem na oddział intensywnej terapii wymagający niemechanicznego wspomagania wentylacji: prosta kaniula nosowa, maska ​​twarzowa wymagająca podawania tlenu (maska ​​Venti, bez rebreathera), prosta kaniula nosowa, maska ​​twarzowa O2 (np. ventimask, rebreather), CPAP, SiPAP, BiPAP, kaniula nosowa o wysokim przepływie (HFNC) lub inwazyjne mechaniczne wspomaganie wentylacji (dostarczane przez ETT lub trach).
    6. Cewnikowanie prawego serca potwierdzone ciśnienie w tętnicy płucnej >25 mmHG lub średni płucny opór naczyniowy 206(57-421) dyn·s·cm-5
    7. Nadciśnienie samoistne podczas przyjmowania leków przeciwnadciśnieniowych >95% górnej granicy normalnego wieku (zgodnie z definicją Amerykańskiej Akademii Pediatrii)
    8. Priapizm nawracający (epizody trwające co najmniej 4 godziny co najmniej 2 razy w ciągu ostatnich 12 miesięcy lub 3 razy w ciągu ostatnich 24 miesięcy) oporny na leczenie lub niezdolny do stosowania hydroksymocznika z powodu fenotypu SCD za zgodą komisji orzekającej

Kryteria włączenia dla warstwy 2: dorośli w wieku od 15,00 do 45,99 lat w chwili rejestracji

Uczestnicy z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (Hb SS lub Sß° Thalassemia), którzy w chwili rejestracji mają od 15,00 do 45,99 lat ORAZ którzy mają co najmniej jedno z poniższych:

  1. Wiek 15,00 - 45,99 lat przy zapisie do Segmentu A

  2. Uczestnicy z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (Hb SS lub Sß° Thalassemia), u których występuje jedno lub więcej z poniższych:

    1. Zdarzenie neurologiczne powodujące ogniskowe ubytki neurologiczne trwające ≥ 24 godziny (klasyczna kliniczna definicja udaru, niewymagająca badań obrazowych mózgu) LUB ogniskowe zdarzenie neurologiczne powodujące nieprawidłowości w obrazach T2-zależnych lub FLAIR w obrazie MRI, wskazujące na ostry zawał, bez innego rozsądnego medycznego wyjaśnienia (definicja udaru poparta skanami MRI mózgu), LUB jedno i drugie.
    2. Historia dwóch lub więcej epizodów ostrego zespołu klatki piersiowej (ACS) w okresie 2 lat poprzedzających włączenie do badania pomimo zastosowania środków opieki podtrzymującej (tj. leczenie astmy i/lub hydroksymocznik);
    3. Historia trzech lub więcej ciężkich naczyniowo-okluzyjnych kryzysów bólowych rocznie w okresie 2 lat poprzedzających włączenie do badania pomimo wprowadzenia środków opieki podtrzymującej (tj. planu leczenia bólu i/lub leczenia hydroksymocznikiem); dopuszczalne są bolesne epizody związane z priapizmem, martwicą kości lub jakimkolwiek powikłaniem związanym z sierpem;
    4. Stosowanie regularnej transfuzji czerwonych krwinek, definiowanej jako przyjmowanie ≥8 przetoczeń koncentratu krwinek czerwonych rocznie przez ≥1 rok w ciągu 12 miesięcy przed włączeniem do badania, aby zapobiec powikłaniom klinicznym związanym z okluzją naczyń (tj. ból, udar i zespół ostrej klatki piersiowej);
    5. W badaniu echokardiograficznym stwierdzono prędkość strumienia zwrotnego zastawki trójdzielnej (TRJV) ≥ 2,7 m/s.

Kryteria wyłączenia:

  1. Uczestnicy, którzy mają rodzeństwo dopasowane pod względem HLA, które jest zdolne i chętne do oddania szpiku kostnego. Pacjenci z niespokrewnionym dawcą dopasowanym pod względem HLA nie są wykluczeni.
  2. Niekontrolowana infekcja bakteryjna, wirusowa lub grzybicza w ciągu 6 tygodni przed włączeniem (obecnie przyjmowane leki z oznakami progresji objawów klinicznych lub wyników badań radiologicznych).
  3. Dowody zakażenia wirusem HIV lub znana serologia HIV-pozytywna.
  4. Uczestnicy, którzy otrzymali wcześniej przeszczep komórek krwiotwórczych (HCT).
  5. Uczestnicy, którzy przeszli procedurę Encephaloduroarteriosyangiosis (EDAS) w ciągu 6 miesięcy przed rejestracją
  6. Uczestnicy, którzy otrzymali wcześniej przeszczep narządu miąższowego
  7. Uczestnicy, którzy brali udział w innym badaniu klinicznym, w którym pacjent otrzymał eksperymentalny lub niezgodny z zaleceniami lek lub urządzenie w ciągu 3 miesięcy od włączenia.
  8. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
  9. Uczestnicy z istotną klinicznie, niekontrolowaną chorobą autoimmunologiczną, wymagającą aktywnego postępowania medycznego (leczenie immunosupresyjne lub chemioterapia), co w ocenie lokalnego głównego badacza wskazuje, że pacjent nie toleruje przeszczepu.
  10. Kobiety w wieku rozrodczym (obejmują wszystkie uczestniczki w wieku > 10 lat, chyba że były po menopauzie przez co najmniej 1 rok przed terminem wyrażenia zgody lub zostały wysterylizowane chirurgicznie), które nie zgadzają się na stosowanie dwóch (2) skutecznych metod antykoncepcji w w tym samym czasie lub nie wyrażają zgody na praktykowanie prawdziwej abstynencji, jeśli jest to zgodne z preferowanym i zwykłym stylem życia pacjenta, od momentu podpisania świadomej zgody do 12 miesięcy po przeszczepie.
  11. Mężczyźni (nawet po chirurgicznej sterylizacji), którzy nie zgadzają się na stosowanie skutecznej antykoncepcji mechanicznej lub którzy nie zgadzają się na praktykowanie prawdziwej abstynencji od momentu podpisania świadomej zgody do 12 miesięcy po przeszczepie.
  12. Obecność swoistych dla dawcy przeciwciał HLA. Obecność i specyficzność przeciwciał HLA zostaną określone za pomocą testów immunologicznych na fazie stałej. Swoiste dla dawcy przeciwciało HLA zostanie uznane za dodatnie, gdy średnia intensywność fluorescencji (MFI) jest wyższa niż wartość odcięcia określona przez każdą instytucję. Zalecane wartości odcięcia to MFI >1000 dla przeciwciał specyficznych dla dawcy przeciwko HLA-A, -B i DRB1 oraz MFI >2000 dla HLA-C, DQB1 i DPB1. Należy to zmierzyć przed ostatecznym wyborem dawcy i < 100 dni przed włączeniem do Segmentu A (najlepiej < 30 dni przed włączeniem do Segmentu A). Jeśli MFI >1000 dla przeciwciał swoistych dla dawcy przeciwko HLA-A, -B, DRB1 i/lub MFI >2000 dla HLA-C, DQB1 i DPB1, dokumentacja musi zostać przedłożona koordynatorowi DCC do przeglądu i zatwierdzenia przez przewodniczącego protokołu i/ lub Oficer Protokołu przed rejestracją

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Transplantacja haploidentyczna
Schemat kondycjonowania z hydroksymocznikiem, króliczym ATG, tiotepą, fludarabiną, cyklofosfamidem, napromieniowaniem całego ciała i mesną zostanie podany przed haploidentycznym przeszczepem szpiku kostnego.
Procedura: Haploidentyczny przeszczep szpiku kostnego
Kwalifikujący się pacjenci z haploidentycznym dawcą ludzkiego antygenu leukocytarnego (HLA) pierwszego stopnia zostaną poddani haploidentycznemu przeszczepowi szpiku kostnego w dniu 0 ze szpikiem kostnym bez komórek T. W profilaktyce choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD) pacjenci będą otrzymywać syrolimus i mykofenolan mofetylu począwszy od dnia +5.
Lek: Hydroksymocznik
HU będzie podawana codziennie w dawce 30 mg/kg od dnia -70 do dnia -10.
Inne nazwy:
  • Hydrea
  • Droxia
Lek: Królik-ATG
Rabbit-ATG (rATG) zostanie podany w dawce 0,5 mg/kg w dniu -9 i w dawce 2,0 mg/kg w dniu -8 i dniu -7.
Inne nazwy:
  • Tymoglobulina
Lek: Tiotepa
Tiotepa zostanie podana w dawce 10 mg/kg w dniu -7
Inne nazwy:
  • Chemioterapia
Lek: Fludarabina
Fludarabina będzie podawana w dawce 30 mg/m2 od dnia -6 do dnia -2
Inne nazwy:
  • Fludara
Lek: Cyklofosfamid
Cyklofosfamid zostanie podany w dawce 14,5 mg/kg w dniu -6 i dniu -5 oraz w dawce 50 mg/kg w dniach +3 i +4.
Inne nazwy:
  • Cytoxan®
Promieniowanie: Napromienianie całego ciała
Naświetlanie całego ciała zostanie podane w dawce 200cGy w dniu -1
Inne nazwy:
  • TBI
Lek: Mesna
Mesna będzie podawana w dawce 40 mg/kg w dniach +3 i +4
Inne nazwy:
  • Mesnex

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procent uczestników z dwuletnim przeżyciem bez zdarzeń (EFS) po przeszczepie
Ramy czasowe: 2 lata po przeszczepie

EFS definiuje się jako przeżycie bez zdarzenia kwalifikującego od momentu transplantacji. Pierwotna niewydolność przeszczepu (PGF), wtórna niewydolność przeszczepu (SGF), druga infuzja komórek krwiotwórczych lub zgon z dowolnej przyczyny będą liczone jako zdarzenia dla tego punktu końcowego. Punkt końcowy został oceniony przez Komisję ds. Oceny Punktów Końcowych.

PGF to brak wszczepienia w lub przed 42. dniem po transplantacji. Wszczepienie definiuje się jako obecność ≥5% komórek dawcy po transplantacji, ocenianą na podstawie dowolnego testu chimeryzmu molekularnego (np. niesortowane, mieloidalne lub limfocyt T) w próbce krwi obwodowej lub aspiracyjnego szpiku kostnego. SGF definiuje się jako <5% chimeryzmu we krwi pełnej lub mieloidach we krwi obwodowej lub szpiku kostnym po dniu +42 po transplantacji u pacjentów z wcześniejszym udokumentowaniem odbudowy krwiotwórczej z >5% komórek dawcy do dnia +42 po transplantacji. Podanie drugiego produktu komórek macierzystych będzie uznawane za odrzucenie przeszczepu i liczone jako pierwotne lub, w zależności od czasu drugiej infuzji, wtórne odrzucenie przeszczepu.
2 lata po przeszczepie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z dwuletnim przeżyciem całkowitym (OS) po przeszczepie
Ramy czasowe: 2 lata po przeszczepie
Zgon z dowolnej przyczyny będzie zdarzeniem, a pacjenci będą ocenzurowani w dniu ostatniego kontaktu lub dwa lata po przeszczepie, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.
2 lata po przeszczepie
Liczba uczestników z niepowodzeniem przeszczepu
Ramy czasowe: 2 lata po przeszczepie
Pierwotna niewydolność przeszczepu (PGF) to brak wszczepienia w 42. dniu po przeszczepie lub wcześniej. Wszczepienie definiuje się jako obecność ≥ 5% komórek dawcy po przeszczepie, ocenianą na podstawie dowolnego oznaczenia chimeryzmu molekularnego (np. całkowitego, szpikowego lub limfocytów T) w próbce krwi obwodowej lub aspiratu szpiku kostnego. Wtórna niewydolność przeszczepu (SGF) jest definiowana jako < 5% chimeryzmu dawcy we krwi pełnej lub szpikowym we krwi obwodowej lub szpiku kostnym po 42. dniu po przeszczepie u pacjentów z wcześniejszym udokumentowaniem regeneracji hematopoezy z > 5% komórek dawcy do 42. dnia po przeszczepie. Podanie drugiego produktu komórek macierzystych zostanie uznane za odrzucenie przeszczepu i zaliczone jako pierwotne lub, w zależności od momentu podania drugiego wlewu, wtórne odrzucenie przeszczepu.
2 lata po przeszczepie
Odsetek uczestników z nawrotem choroby po przeszczepie
Ramy czasowe: 1 rok i 2 lata po transplantacji
Nawrót choroby jest zdefiniowany jako pierwotna niewydolność przeszczepu, wtórna niewydolność przeszczepu lub stężenie hemoglobiny S (HbS) > 70% w ciągu 2 lat po przeszczepie.
Skumulowaną częstość nawrotu choroby oszacowano z 95% przedziałem ufności przy użyciu estymatora Aalena-Johansena, traktując zgon przed nawrotem choroby jako ryzyko konkurencyjne.
Punkt ten był oceniany przez Komitet ds. Przeglądu Punktów Końcowych.
1 rok i 2 lata po transplantacji
Odsetek uczestników z regeneracją neutrofili po przeszczepie
Ramy czasowe: 42 dni po przeszczepieniu
Rekonwytacja neutrofilów jest zdefiniowana jako pierwszy z 3 pomiarów w różnych dniach, w którym pacjent ma bezwzględną liczbę neutrofilów ≥500/μL po kondycjonowaniu.
Występowanie rekonwytacji neutrofilów po przeszczepie będzie oszacowane przy użyciu funkcji skumulowanej częstości z 95% przedziałem ufności za pomocą estymatora Aalena-Johansena, ze zgonem lub drugim przeszczepem bez rekonwytacji neutrofilów jako konkurującym ryzykiem.
42 dni po przeszczepieniu
Odsetek uczestników z odzyskiem liczby płytek po przeszczepie
Ramy czasowe: 60 dni, 100 dni po przeszczepienie
Powrót liczby płytek krwi definiowany jest jako pierwszy dzień, w którym u pacjenta co najmniej 3 pomiary w różnych dniach wykazały liczbę płytek > 50 000 / μl ORAZ nie otrzymał on transfuzji płytek w ciągu ostatnich 7 dni.
Częstość powrotu liczby płytek po przeszczepieniu zostanie oszacowana za pomocą funkcji skumulowanej częstości z 95% przedziałem ufności przy użyciu estymatora Aalena-Johansena, traktując zgon lub ponowny przeszczep bez powrotu liczby płytek jako ryzyko konkurencyjne.
60 dni, 100 dni po przeszczepienie
Średni procent chimeryzmu dawcy po przeszczepie
Ramy czasowe: Dni 28, 100 i 180 oraz w 1. i 2. roku po przeszczepieniu

Oszacowanie punktowe i przedział ufności zostaną podane dla średniego odsetka donorowego chimeryzmu w określonych punktach czasowych, w tym w 28. dniu, 100. dniu, 180. dniu, 1 roku i 2 latach po przeszczepie.

Dla każdej wizyty uczestnika, na której zarejestrowano wiele źródeł chimeryzmu, odsetek donorowy jest określany przez przyjęcie pierwszego niebrakującego odsetka chimeryzmu w następującej kolejności źródeł: szpik, krew, mieloidalne i limfocyty T.
Dni 28, 100 i 180 oraz w 1. i 2. roku po przeszczepieniu
Odsetek uczestników według kategorii chimeryzmu dawcy po przeszczepie
Ramy czasowe: Dni 28., 100. i 180. oraz 1 i 2 lata po przeszczepieniu
W dniu 28., 100., 180., 1 roku i 2 lat po przeszczepieniu proporcje z niskim chimeryzmem (<5%), mieszanym chimeryzmem (5-95%) lub pełnym chimeryzmem (>95%) zostaną zestawione w tabeli i opisane.
Dla każdej wizyty uczestnika, na której zarejestrowano wiele źródeł chimeryzmu, odsetek dawcy ustala się, biorąc pierwszy niebrakujący procent chimeryzmu w następującej kolejności źródeł: szpik, krew, mieloidalne i limfocyty T.
Dni 28., 100. i 180. oraz 1 i 2 lata po przeszczepieniu
Liczba uczestników według maksymalnego stopnia ostrej GVHD po przeszczepie
Ramy czasowe: 100 dni po transplantacji
Ostre GVHD zostało sklasyfikowane zgodnie z Kryteriami Konsensusu, gdzie wyższy stopień oznacza gorsze wyniki. Stopień I aGVHD definiuje się jako wysypkę skórną w stopniu 1-2 bez zajęcia wątroby ani przewodu pokarmowego. Stopień II to wysypka skórna w stopniu 3 lub zajęcie wątroby w stopniu 1 lub zajęcie przewodu pokarmowego w stopniu 1. Stopień III to wysypka skórna w stopniu 0-3 z zajęciem wątroby w stopniu 2-3 lub zajęciem przewodu pokarmowego w stopniu 2-3. Stopień IV to zajęcie skóry, wątroby lub przewodu pokarmowego w stopniu 4. Maksymalny stopień jest definiowany jako najwyższy stopień ostrego GVHD (0-IV), który wystąpi u uczestnika do 100. dnia po przeszczepie.
100 dni po transplantacji
Odsetek uczestników z ostrą GVHD po przeszczepieniu
Ramy czasowe: 100 dni po przeszczepie
Ostra GVHD oceniano zgodnie z Kryteriami Konsensusu, gdzie wyższy stopień oznacza gorsze wyniki. Stopień I ostrej GVHD definiuje się jako wysypkę skórną w stadium 1-2, bez zajęcia wątroby ani przewodu pokarmowego (GI). Stopień II to wysypka skórna w stadium 3, lub zajęcie wątroby w stadium 1, lub zajęcie przewodu pokarmowego w stadium 1. Stopień III to wysypka skórna w stadium 0-3, z zajęciem wątroby w stadium 2-3 lub zajęciem przewodu pokarmowego w stadium 2-3. Stopień IV to zajęcie skóry w stadium 4, wątroby lub przewodu pokarmowego. Skumulowaną częstość występowania ostrej GVHD w stopniu II-IV oraz III-IV w 100. dniu oszacowano za pomocą estymatora Aalena-Johansena z 95% przedziałami ufności, traktując zgon przed wystąpieniem ostrej GVHD jako zdarzenie konkurencyjne. Czas do wystąpienia ostrej GVHD definiuje się odpowiednio jako czas od przeszczepu do początku ostrej GVHD w stopniu II-IV oraz III-IV.
100 dni po przeszczepie
Liczba uczestników według maksymalnego nasilenia przewlekłej GVHD po przeszczepie
Ramy czasowe: 2 lata po przeszczepieniu
Przewlekła GVHD jest oparta na kryteriach konsensusu NIH z 2014 r. (kryteria konsensusu NIH z 2014 r.) i obejmuje łagodną, umiarkowaną i ciężką postać przewlekłej GVHD.
Układ skóra/włosy, oczy, jama ustna, płuca, przewód pokarmowy, wątroba, układ moczowo-płciowy, mięśniowo-szkieletowy i hematologiczny oceniano w skali 0-3 w celu odzwierciedlenia stopnia zaawansowania cGVHD.
Maksymalny stopień zaawansowania definiowany jest jako najwyższy stopień przewlekłej GVHD (łagodny, umiarkowany lub ciężki), który wystąpi u uczestnika w ciągu 2 lat po przeszczepie.
2 lata po przeszczepieniu
Odsetek uczestników z przewlekłą GVHD po transplantacji
Ramy czasowe: 6 miesięcy, 1 rok, 2 lata po przeszczepie
Percentage of participants with chronic GVHD (cGVHD) at will be estimated with 95% confidence intervals for each treatment group using the cumulative incidence estimate with the complementary log-log transformation, treating death prior to cGVHD as a competing event. Chronic GVHD is based on NIH Consensus Criteria (2014 NIH Consensus Criteria) and includes mild, moderate and severe chronic GVHD. Skin/hair, ocular, oral, pulmonary, gastrointestinal, hepatic, genitourinary, musculoskeletal, and hematologic systems were scored on a 0-3 scale to reflect degree of cGVHD involvement. This endpoint considers any cGVHD onset.
6 miesięcy, 1 rok, 2 lata po przeszczepie
Liczba uczestników z powikłaniami i zdarzeniami po przeszczepie
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 1 rok i 2 lata po przeszczepie
Liczba uczestników, u których wystąpią następujące powikłania i zdarzenia, zostanie zestawiona na początku badania, po 1 i 2 latach od transplantacji: zespół idiopatycznego zapalenia płuc (IPS), choroba wenookluzyjna (VOD), różne toksyczności ze strony ośrodkowego układu nerwowego (OUN), udar mózgu, uczestnicy leczeni immunosupresyjnie z powodu GVHD oraz zgłoszone istotne zakażenia (każda posocznica bakteryjna/grzybicza, reaktywacja wirusa cytomegalii (CMV) z chorobą kliniczną lub bez niej, adenowirus, wirus Epsteina-Barr (EBV)).
Punkt wyjściowy, 1 rok i 2 lata po przeszczepie
Liczba uczestników z incydentami szczególnego zainteresowania w przypadku choroby sierpowatokomórkowej po przeszczepieniu
Ramy czasowe: Przed przeszczepem, 6 miesięcy, 1 rok, 18 miesięcy i 2 lata po przeszczepie
Uczestnicy będą obserwowani przez całe 2 lata trwania badania pod kątem nawrotu powikłań związanych z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD). Te powikłania związane z SCD są określane jako zdarzenia SCD o szczególnym znaczeniu (SCD-EOSI) i będą podsumowane z częstością występowania. Te SCD-EOSI obejmują: nadciśnienie płucne, nowy początek istotnego zdarzenia naczyniowo-mózgowego, zaburzenie czynności nerek, nowy początek jałowej martwicy głowy kości udowej lub barku, nowy początek owrzodzenia nogi, nowy początek ostrego zespołu klatki piersiowej oraz nowy początek bolesnego przełomu naczyniowo-okluzyjnego wymagającego hospitalizacji lub pozajelitowego podania opioidów w warunkach ambulatoryjnych.
Przed przeszczepem, 6 miesięcy, 1 rok, 18 miesięcy i 2 lata po przeszczepie
Podsumowanie wyników hematologicznych w procentach
Ramy czasowe: Przed transplantacją, Dzień 28, Dzień 100, 6 miesięcy, 1 i 2 lata po transplantacji

Wyniki hematologiczne zostaną podsumowane za pomocą średniej i odchylenia standardowego w różnych punktach czasowych.
W zależności od pomiaru „stan wyjściowy” może oznaczać kondycjonowanie przed hydroksymocznikiem (dzień -70 przed przeszczepieniem) i/lub przed tymoglobuliną (dzień -7 przed przeszczepieniem).
Pomiary obejmują: procent hemoglobiny (Hgb) %, procent retikulocytów i procent hemoglobiny S.
Przed transplantacją, Dzień 28, Dzień 100, 6 miesięcy, 1 i 2 lata po transplantacji
Podsumowanie współczynnika przesączania kłębuszkowego (GFR)
Ramy czasowe: Przed przeszczepem, 1 i 2 lata po przeszczepie
Wyniki czynności nerek zostaną podsumowane przy użyciu średniej i odchylenia standardowego w różnych punktach czasowych.
„Wartość wyjściowa” odnosi się do okresu przed podaniem tymoglobuliny (dzień -7 przed przeszczepem).
Pomiary obejmują: GFR (mL/min/1,73m2)
oraz szacunkowy GFR.
Szacunkowy GFR oblicza się za pomocą równania kreatyniny CKD-EPI 2021 dla dorosłych i równania Bedside Schwartz 2009 dla dzieci.
Przed przeszczepem, 1 i 2 lata po przeszczepie
Podsumowanie czynności płuc w litrach
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 1 i 2 lata po transplantacji
Wyniki czynności płuc zostaną podsumowane za pomocą średniej i odchylenia standardowego w różnych punktach czasowych. „Wyjściowe” odnosi się do okresu przed hydroksymocznikiem (dzień -70 przed transplantacją). Pomiary obejmują: FEV1 (L), FVC (L) i TLC (L). Wszystkie wartości w tej tabeli zostały zgłoszone przez ośrodek badawczy.
Punkt wyjściowy, 1 i 2 lata po transplantacji
Podsumowanie funkcji serca
Ramy czasowe: Przed przeszczepem, 1 i 2 lata po przeszczepie
Funkcja serca jest mierzona za pomocą prędkości fali zwrotnej trójdzielnej (TRJV). Zostanie podsumowana za pomocą średniej i odchylenia standardowego na początku badania, po 1 i 2 latach po przeszczepie. "Początek badania" odnosi się do okresu przed hydroksymocznikiem (dzień -70 przed przeszczepem).
Przed przeszczepem, 1 i 2 lata po przeszczepie
Podsumowanie dystansu sześciominutowego marszu
Ramy czasowe: Początkowa wartość, 1 i 2 lata po przeszczepie
Dystans sześciominutowego marszu mierzony jest w metrach, aby ocenić, jak daleko uczestnik może przejść w ciągu 6 minut. Zostanie podsumowany za pomocą średniej i odchylenia standardowego na początku badania, po 1 i 2 latach od transplantacji. "Początek badania" odnosi się do momentu przed hydroksymocznikiem (dzień -70 przed transplantacją). Zmiana względem wartości początkowej zostanie również przedstawiona podczas wizyt po 1 i 2 latach od transplantacji.
Początkowa wartość, 1 i 2 lata po przeszczepie
Średni Wynik Jakości Życia (QoL) Zgłaszany przez Pacjenta
Ramy czasowe: Wyjściowo, po 1 roku i po 2 latach od przeszczepu
Jakość życia związana ze zdrowiem (QoL) oceniana za pomocą krótkich formularzy PROMIS NIH, podawanych anglo- i hiszpańskojęzycznym pacjentom z grupy dorosłych.
Pytania dotyczą zmęczenia (krótki formularz 8a), zakłóceń bólowych (krótki formularz 8a) oraz natężenia bólu (krótki formularz 3a) odnośnie stopnia trudności w wykonywaniu codziennych czynności, takich jak prace domowe, aktywności społeczne i codzienne obowiązki.
Wynik jest punktowany od 0 do 10 i przekształcany na standaryzowany wynik T ze średnią 50 i odchyleniem standardowym 10.
Wyższy wynik T oznacza gorsze zmęczenie, większe zakłócenia bólowe w codziennych czynnościach oraz większe natężenie bólu.
Wyjściowo, po 1 roku i po 2 latach od przeszczepu
Średni zgłaszany przez pacjenta wynik nasilenia bólu z dzienniczka bólu
Ramy czasowe: Wartość początkowa, 1 i 2 lata po przeszczepie
Osoby mówiące po angielsku w wieku 15 lat i starsze zostaną poproszone o korzystanie z dzienniczka internetowego w celu raportowania natężenia bólu w skali od 0 (brak bólu) do 10 (najgorszy ból). Wynik natężenia bólu uczestnika jest raportowany jako zagregowana suma kilku porannych i popołudniowych ocen w punktach Baseline, jeden rok i dwa lata po przeszczepieniu.
Wartość początkowa, 1 i 2 lata po przeszczepie
Liczba uczestników według przyczyny śmierci
Ramy czasowe: Od rejestracji do 2 lat po przeszczepie
Przyczyna zgonu jest zestawiona według grup wiekowych.
Uwzględniono zgony wśród uczestników, którzy nie zostali poddani transplantacji.
Od rejestracji do 2 lat po przeszczepie
Liczba uczestników według maksymalnego stopnia zakażenia
Ramy czasowe: Od przeszczepu do 2 lat po przeszczepie
Liczba uczestników, którzy zgłosili maksymalne nasilenie infekcji stopnia 2 i 3.
W badaniu odnotowano tylko infekcje stopnia 2 i 3 występujące po transplantacji.
Infekcje stopnia 2 i 3 są zdefiniowane w BMT CTN Technical MOP.
Wyższy stopień infekcji wskazuje na gorsze nasilenie infekcji.
Kryteria oceny stopnia infekcji są opublikowane online (https://bmtctn.net/administrative-manual-procedures-moppolicy-guidelines).
Nasilenie stopnia 1, 2 i 3 jest opisane dla zakażeń bakteryjnych, grzybiczych, wirusowych, pasożytniczych i niemikrobiologicznych.
Na przykład, infekcje grzybicze stopnia 2 są definiowane jako kandydozowe zapalenie przełyku lub potwierdzone lub prawdopodobne grzybicze zapalenie zatok potwierdzone radiologicznie bez zajęcia oczodołu, mózgu ani kości.
Infekcje grzybicze stopnia 3 są definiowane jako fungemia, w tym kandydemia, potwierdzone lub prawdopodobne inwazyjne infekcje grzybicze, rozsiane zakażenia histoplazmozą, blastomykozą, kokcydioidomykozą lub kryptokokozą, lub zapalenie płuc wywołane przez Pneumocystis jiroveci.
Od przeszczepu do 2 lat po przeszczepie
Częstości zakażeń skategoryzowanych według rodzaju zakażenia
Ramy czasowe: Od przeszczepu do 2 lat po przeszczepie
Raportowana jest liczba zakażeń ogólnoustrojowych.
Zakażenia są kategoryzowane według rodzaju zakażenia.
Uczestnik może zgłosić wiele rodzajów zakażeń, zatem kategorie nie wykluczają się wzajemnie dla uczestników.
Wszystkie zakażenia stopnia 2 i 3, zgodnie z definicją BMT CTN Technical MOP, występujące po przeszczepieniu, były raportowane w badaniu.
Od przeszczepu do 2 lat po przeszczepie
Częstość ponownych hospitalizacji według przyczyny
Ramy czasowe: Od przeszczepu do 2 lat po przeszczepie
Pacjenci mogli być ponownie przyjęci do szpitala z wielu powodów podczas obserwacji. Przyczyny każdego ponownego przyjęcia są zestawione w tabeli według grup wiekowych. Planowana zgodnie z protokołem hospitalizacja w związku z przeszczepem nie jest uwzględniona w tej tabeli.
Od przeszczepu do 2 lat po przeszczepie
Podsumowanie dehydrogenazy mleczanowej (LDH)
Ramy czasowe: Dzień 28, Dzień 100, 6 miesięcy, 1 i 2 lata po przeszczepie
Wyniki hematologiczne zostaną podsumowane za pomocą średniej i odchylenia standardowego w różnych punktach czasowych po przeszczepie. Miary w tej tabeli obejmują: LDH (U/L)
Dzień 28, Dzień 100, 6 miesięcy, 1 i 2 lata po przeszczepie
Podsumowanie bilirubiny
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 28, dzień 100, 6 miesięcy, 1 i 2 lata po przeszczepieniu
Wyniki hematologiczne zostaną podsumowane za pomocą średniej i odchylenia standardowego w różnych punktach czasowych. Punkt czasowy wyjściowy to przed tymoglobuliną (dzień -7 przed przeszczepem). Pomiary w tej tabeli obejmują: bilirubinę (mg/dL)
Wartość wyjściowa, dzień 28, dzień 100, 6 miesięcy, 1 i 2 lata po przeszczepieniu
Podsumowanie ferrytyny w surowicy
Ramy czasowe: Wizyta wyjściowa przed tymoglobuliną (7 dni przed przeszczepieniem)
Wyniki hematologiczne zostaną podsumowane średnią i odchyleniem standardowym w różnych punktach czasowych. Stan wyjściowy odnosi się do sytuacji przed podaniem tymoglobuliny (dzień -7 przed transplantacją). Pomiary w tej tabeli obejmują: poziom ferrytyny w surowicy (ng/dL)
Wizyta wyjściowa przed tymoglobuliną (7 dni przed przeszczepieniem)
Podsumowanie klirensu kreatyniny
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 1 i 2 lata po przeszczepieniu
Wyniki funkcji nerek będą podsumowane za pomocą średniej i odchylenia standardowego w różnych punktach czasowych.
"Wyjściowy" (ang. baseline) odnosi się do czasu przed podaniem tymoglobuliny (dzień -7 przed przeszczepem).
Pomiary obejmują: Klirens kreatyniny (mL/min).
Wartość wyjściowa, 1 i 2 lata po przeszczepieniu
Podsumowanie stosunku albuminy do kreatyniny w moczu
Ramy czasowe: 1 i 2 lata po przeszczepie
Wyniki dotyczące funkcji nerek będą podsumowane za pomocą średniej i odchylenia standardowego w różnych punktach czasowych. Pomiary obejmują: stosunek albuminy do kreatyniny w moczu (mg/g).
1 i 2 lata po przeszczepie
Podsumowanie procentowej przewidywanej czynności płuc
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 1 i 2 lata po przeszczepie
Wyniki funkcji płuc będą podsumowane jako średnia i odchylenie standardowe w różnych punktach czasowych.
"Linia wyjściowa" odnosi się do okresu przed hydroksymocznikiem (dzień -70 przed przeszczepem).
Pomiary obejmują: FEV1 (procent wartości należnej), FVC (procent wartości należnej), FEV1/FVC (procent wartości należnej) oraz TLC (procent wartości należnej).
Wszystkie wartości w tej tabeli, w tym procent wartości należnej, zostały zgłoszone przez ośrodek badawczy.
Wartość wyjściowa, 1 i 2 lata po przeszczepie
Podsumowanie wskaźnika funkcji płuc w litrach
Ramy czasowe: Przed transplantacją oraz po 1 i 2 latach od transplantacji
Wyniki czynności płuc będą podsumowane jako średnia i odchylenie standardowe w różnych punktach czasowych. „Wartość wyjściowa” odnosi się do okresu przed hydroksymocznikiem (dzień -70 przed transplantacją). Pomiary obejmują: FEV1/FVC (stosunek litrów). Wszystkie wartości w tej tabeli zostały zgłoszone przez ośrodek badawczy.
Przed transplantacją oraz po 1 i 2 latach od transplantacji
Podsumowanie procentów funkcji płuc mierzonych laboratoryjnie
Ramy czasowe: Na początku badania, 1 i 2 lata po przeszczepie
Wyniki czynności płuc zostaną podsumowane za pomocą średniej i odchylenia standardowego w różnych punktach czasowych. "Wyjściowy" odnosi się do wartości przed hydroxyurea (dzień -70 przed przeszczepem). Pomiary obejmują: DLCO (%) i saturację tlenem (%). Wszystkie wartości w tej tabeli zostały zgłoszone przez ośrodek badawczy.
Na początku badania, 1 i 2 lata po przeszczepie
Podsumowanie stosunku czynności płuc do procentu wartości należnej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 1 i 2 lata po przeszczepie
Wyniki czynności płuc będą podsumowane średnią i odchyleniem standardowym w różnych punktach czasowych. „Wartość wyjściowa” odnosi się do stanu przed hydroksymocznikiem (70 dni przed przeszczepem). Pomiary obejmują: FEV1/FVC (stosunek wartości procentowej przewidywanej). Wszystkie wartości w tej tabeli zostały zgłoszone przez ośrodek badawczy.
Wartość wyjściowa, 1 i 2 lata po przeszczepie

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia liczba dni obserwacji po przeszczepieniu
Ramy czasowe: Od momentu przeszczepu do 2 lat po przeszczepie
Średnia liczba dni wizyt kontrolnych po przeszczepie według grup wiekowych.
Od momentu przeszczepu do 2 lat po przeszczepie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Medical College of Wisconsin

Współpracownicy

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Marrow Donor Program
Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Mary Horowitz, MD, Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

3 października 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

29 stycznia 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

29 stycznia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 sierpnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 sierpnia 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

28 sierpnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BMTCTN1507
  • 5U24CA076518 (Grant/umowa NIH USA)
  • 2U10HL069294-11 (Grant/umowa NIH USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wyniki zostaną opublikowane w manuskrypcie i dodatkowych informacjach przesłanych do NIH BioLINCC (w tym słowniki danych, formularze opisów przypadków, dokumentacja przedłożenia danych, dokumentacja zestawu danych dotyczących wyników itp., jeśli wskazano).

Ramy czasowe udostępniania IPD

W ciągu 6 miesięcy od oficjalnego zamknięcia badania w uczestniczących ośrodkach.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Dostępne dla publiczności

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • ICF

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Badania kliniczne na Haploidentyczny przeszczep szpiku kostnego

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Russia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj