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Haploidentische Knochenmarktransplantation bei Sichelzellpatienten (BMTCTN1507)

27. April 2026 aktualisiert von: Medical College of Wisconsin

Konditionierung mit reduzierter Intensität für die haploidentische Knochenmarktransplantation bei Patienten mit symptomatischer Sichelzellanämie. (BMTCTN1507)

Dies ist eine einarmige, multizentrische Phase-II-Studie zur Abschätzung der Wirksamkeit und Toxizität einer haploidentischen Knochenmarktransplantation (KMT) bei Patienten mit Sichelzellanämie (SCD). Basierend auf ihrem Alter und den Aufnahmekriterien werden die Patienten in zwei Gruppen eingeteilt: (1) Kinder mit schwerem SCD; und (2) Erwachsene mit schwerem SCD.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie ist als multizentrische Phase-II-Studie konzipiert, um die Machbarkeit des Erreichens einer hohen Rate an ereignisfreiem Überleben (EFS) zwei Jahre nach der Transplantation unter Verwendung von präkonditionierendem Hydroxyharnstoff (HU) mit einem Konditionierungsschema zu bestimmen, das aus a Kombination von Thymoglobulin/Cyclophosphamid/Fludarabin/Thiotepa mit hochdosiertem Cyclophosphamid nach der Transplantation bei Patienten mit schwerem SCD, die HLA-haploidentische Spender haben. EFS ist definiert als Überleben ohne ein qualifizierendes Ereignis. Dies ist eine einarmige Studie, bei der die Teilnehmer in eine von zwei Schichten aufgenommen werden. Die erste Schicht wird auf Kinder beschränkt, die einen Schlaganfall haben, und 40 Kinder werden in diese Schicht eingeschrieben. Die zweite Schicht wird aus erwachsenen Patienten mit schwerer Sichelzellenanämie bestehen und 40 Teilnehmer werden in diese Schicht aufgenommen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

95

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado - Denver/Children's Hospital of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital/University of Miami Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30342
        • Northside Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana University Medical Center
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46020
        • Riley Children's Hospital at IU Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49503
        • Helen Devos Children's at Spectrum Health
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University, St. Louis
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14203
        • Roswell Park Cancer Center
      • Lake Success, New York, Vereinigte Staaten, 11042
        • Northwell Health/Monter Cancer Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28203
        • Levine Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • University Hospitals of Cleveland/Case Western
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205-2696
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15260
        • University of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38104
        • Methodist Healthcare/West Cancer Center
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital (Baylor)
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • University of Texas/MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
        • Texas Transplant Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
    • Wisconsin
      • Wauwatosa, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • The Medical College of Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 41 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Angemessene körperliche Funktion, gemessen an allen folgenden Punkten:

  1. Ein Karnofsky/Lansky-Performance-Score von ≥ 60.
  2. Herzfunktion: Linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) > 40 %; oder LV-Verkürzungsfraktion > 26 % durch Herzechokardiogramm oder durch Multi-Gated-Acquisition-Scan (MUGA)-Scan.
  3. Lungenfunktion: Pulsoximetrie mit einer Ausgangs-O2-Sättigung von ≥ 85 % und einer Diffusionskapazität der Lunge für Kohlenmonoxid (DLCO) > 40 % (korrigiert für Hämoglobin).
  4. Nierenfunktion: Serum-Kreatinin ≤ 1,5 x Altersobergrenze und geschätzte oder gemessene Kreatinin-Clearance ≥ 70 ml/min/1,73 m²

  5. Leberfunktion:

    1. Serumkonjugiertes (direktes) Bilirubin < 2x Obergrenze des Alters gemäß lokalem Labor. Teilnehmer mit Hyperbilirubinämie als Folge einer Hyperhämolyse oder eines starken Hämoglobinabfalls nach einer Bluttransfusion sind nicht ausgeschlossen.
    2. Alanin-Aminotransferase (ALT) und Aspartat-Aminotransferase (AST) < 5-fache Obergrenze des Normalwertes laut lokalem Labor.
  6. Eine Leber-MRT unter Verwendung einer validierten Methodik gemäß institutioneller Präferenz (T2* oder R2* oder durch Ferriscan [R2-MRT]) zur Schätzung des hepatischen Eisengehalts ist für Teilnehmer erforderlich, die derzeit ≥8 Transfusionen von Erythrozytenkonzentraten pro Jahr für ≥1 Jahr erhalten oder ≥20 Transfusionen von Erythrozytenkonzentraten erhalten haben (lebenslang kumulativ). Teilnehmer mit einem hepatischen Eisengehalt von ≥ 10 mg Fe/g Lebertrockengewicht laut Leber-MRT müssen sich einer gastroenterologischen/hepatologischen Beratung mit Leberbiopsie und histologischer Untersuchung unterziehen, einschließlich Dokumentation des Fehlens einer Zirrhose, Überbrückungsfibrose und aktiver Hepatitis.

  7. Die Teilnehmer müssen HLA-typisiert sein mit hoher Auflösung unter Verwendung von DNA-basierter Typisierung bei HLA-A, -B, -C, DRB1 und verfügbar haben:

    Ein HLA-haploidentischer Verwandter ersten Grades (Eltern, Geschwister oder Halbgeschwister oder Kinder) mit 2, 3 oder 4 (von 8) HLA-Nichtübereinstimmungen, der bereit und in der Lage ist, Knochenmark zu spenden. Eine unidirektionale Fehlanpassung entweder in der Transplantat-gegen-Wirt- oder der Wirt-gegen-Transplantat-Richtung wird als Fehlanpassung angesehen. Spender und Empfänger müssen HLA-identisch für mindestens ein Antigen (mittels hochauflösender DNA-basierter Typisierung) an den folgenden genetischen Loci sein: HLA-A, HLA-B, HLA-C und HLA-DRB1. Die Erfüllung dieses Kriteriums gilt als ausreichender Nachweis dafür, dass Spender und Empfänger denselben HLA-Haplotyp teilen, und die Typisierung weiterer Familienmitglieder ist nicht erforderlich. Die bestätigende Spender-HLA-Typisierung muss < 100 Tage vor der Aufnahme in Segment A abgeschlossen sein

  8. Spender von Nabelschnurblut oder peripheren Blutstammzellen werden nicht akzeptiert.

Einschlusskriterien für Schicht 1: Kinder im Alter von 5,00 bis 14,99 Jahren bei der Einschreibung

  1. Alter 5,00 - 14,99 Jahre bei Segment-A-Einschreibung

  2. Teilnehmer mit Sichelzellenanämie (Hb SS oder Sß° Thalassämie), die einen oder mehrere der folgenden Punkte haben:

    1. Ein neurologisches Ereignis, das zu fokalen neurologischen Defiziten führte, die ≥ 24 Stunden anhielten (klassische klinische Definition eines Schlaganfalls, keine bildgebenden Untersuchungen des Gehirns erforderlich) ODER ein fokales neurologisches Ereignis, das zu Anomalien auf T2-gewichteten oder FLAIR-Bildern unter Verwendung eines MRT-Scans führte, was darauf hindeutet ein akuter Infarkt ohne andere vernünftige medizinische Erklärung (Definition eines Schlaganfalls gestützt durch MRT-Bildgebungsscans des Gehirns) ODER beides.
    2. Abnormale transkranielle Doppler (TCD)-Messung mit einer zeitgesteuerten durchschnittlichen maximalen Durchschnittsgeschwindigkeit von mindestens 200 cm/s im Endabschnitt der inneren Halsschlagader oder im proximalen Abschnitt der mittleren Hirnarterie oder wenn die bildgebende TCD-Methode verwendet wird > 185 cm/s plus Hinweise auf eine intrakranielle Vaskulopathie.
    3. Stiller Hirninfarkt definiert als infarktähnliche Läsion basierend auf einer MRT-Signalanomalie von mindestens 3 mm in einer Dimension und sichtbar in zwei Ebenen auf FLAIR- oder T2-gewichteten Bildern (oder ähnlichen Bildern mit 3D-Bildgebung) und dokumentierter neurologischer Untersuchung, durchgeführt von a Neurologe, der nachweist, dass der Teilnehmer eine normale neurologische Untersuchung oder eine Anomalie bei der Untersuchung aufweist, die nicht durch die Lokalisation der Hirnläsion(en) erklärt werden konnte.
    4. Akute schwere vaso-okklusive Schmerzepisoden, die eine Krankenhauseinweisung erfordern und gegen eine maximale medizinische Therapie resistent sind. Schmerzepisoden werden von einem ausgewählten Komitee beurteilt.
    5. Eine akute Thoraxsyndrom-Episode, die zu einer Aufnahme auf der Intensivstation führte, die eine nicht-mechanische Beatmungsunterstützung erforderte: einfache Nasenkanüle, Gesichtsmaske, die einen Sauerstoffgehalt erfordert (Venti-Maske, Nicht-Rebreather), einfache Nasenkanüle, Gesichtsmaske O2 (z. Beatmungsmaske, Rebreather), CPAP, SiPAP, BiPAP, High-Flow-Nasenkanüle (HFNC) oder invasive mechanische Beatmungsunterstützung (geliefert durch ETT oder Trach).
    6. Rechtsherzkatheterisierung bestätigte Pulmonalarteriendruck >25 mmHG oder mittleren pulmonalen Gefäßwiderstand 206(57-421) dyn·s·cm-5
    7. Essentielle Hypertonie unter blutdrucksenkenden Medikamenten > 95 % Obergrenze des normalen Alters (gemäß Definition der American Academy of Pediatrics)
    8. Rezidivierender Priapismus (mindestens 4 Stunden andauernde Episoden, mindestens zweimal in den letzten 12 Monaten oder dreimal in den letzten 24 Monaten), widerspenstig gegenüber einer medizinischen Behandlung oder nicht in der Lage, Hydroxyharnstoff aufgrund des SCD-Phänotyps mit Zustimmung des Beurteilungsausschusses zu verwenden

Einschlusskriterien für Schicht 2: Erwachsene im Alter von 15,00 bis 45,99 bei der Einschreibung

Teilnehmer mit Sichelzellenanämie (Hb SS oder Sß° Thalassämie), die bei der Einschreibung zwischen 15,00 und 45,99 Jahre alt sind UND eines oder mehrere der folgenden Merkmale aufweisen:

  1. Alter 15,00 - 45,99 Jahre bei Segment-A-Einschreibung

  2. Teilnehmer mit Sichelzellenanämie (Hb SS oder Sß° Thalassämie), die einen oder mehrere der folgenden Punkte haben:

    1. Ein neurologisches Ereignis, das zu fokalen neurologischen Defiziten führte, die ≥ 24 Stunden anhielten (klassische klinische Definition eines Schlaganfalls, keine bildgebenden Untersuchungen des Gehirns erforderlich) ODER ein fokales neurologisches Ereignis, das zu Anomalien auf T2-gewichteten oder FLAIR-Bildern unter Verwendung eines MRT-Scans führte, was darauf hindeutet ein akuter Infarkt ohne andere vernünftige medizinische Erklärung (Definition eines Schlaganfalls gestützt durch MRT-Bildgebungsscans des Gehirns) ODER beides.
    2. Vorgeschichte von zwei oder mehr Episoden des akuten Brustsyndroms (ACS) in den 2 Jahren vor der Einschreibung trotz der Einrichtung von unterstützenden Pflegemaßnahmen (d. h. Asthmatherapie und/oder Hydroxyharnstoff);
    3. Vorgeschichte von drei oder mehr schweren vasookklusiven Schmerzkrisen pro Jahr in den 2 Jahren vor der Einschreibung trotz der Einrichtung unterstützender Pflegemaßnahmen (d. h. eines Schmerzbehandlungsplans und/oder einer Behandlung mit Hydroxyharnstoff); schmerzhafte Episoden im Zusammenhang mit Priapismus, Osteonekrose oder anderen Sichelkomplikationen sind akzeptabel;
    4. Verabreichung einer regelmäßigen Erythrozyten-Transfusionstherapie, definiert als Erhalt von ≥ 8 Transfusionen von Erythrozytenkonzentraten pro Jahr für ≥ 1 Jahr in den 12 Monaten vor der Aufnahme, um vasookklusive klinische Komplikationen zu verhindern (d. h. Schmerzen, Schlaganfall und akutes Thoraxsyndrom);
    5. Ein echokardiographischer Befund einer Trikuspidalklappeninsuffizienzstrahlgeschwindigkeit (TRJV) ≥ 2,7 m/s.

Ausschlusskriterien:

  1. Teilnehmer, die ein HLA-angepasstes Geschwister haben, das in der Lage und bereit ist, Knochenmark zu spenden. Patienten mit einem HLA-passenden, nicht verwandten Spender sind nicht ausgeschlossen.
  2. Unkontrollierte bakterielle, virale oder Pilzinfektion in den 6 Wochen vor der Einschreibung (aktuelle Einnahme von Medikamenten mit Hinweis auf Fortschreiten der klinischen Symptome oder radiologische Befunde).
  3. Nachweis einer HIV-Infektion oder bekannte HIV-positive Serologie.
  4. Teilnehmer, die zuvor eine hämatopoetische Zelltransplantation (HCT) erhalten haben.
  5. Teilnehmer, die sich in den 6 Monaten vor der Einschreibung einer Enzephaloduroarteriosynangiose (EDAS)-Operation unterzogen haben
  6. Teilnehmer, die zuvor eine solide Organtransplantation erhalten haben
  7. Teilnehmer, die an einer anderen klinischen Studie teilgenommen haben, bei der der Patient innerhalb von 3 Monaten nach der Registrierung eine Prüf- oder Off-Label-Anwendung eines Arzneimittels oder Geräts erhalten hat.
  8. Frauen, die schwanger sind oder stillen.
  9. Teilnehmer mit klinisch signifikanter, unkontrollierter Autoimmunerkrankung, die eine aktive medizinische Behandlung (immunsuppressive Therapie oder Chemotherapie) erfordert, was nach Einschätzung des örtlichen Hauptprüfarztes darauf hinweist, dass der Patient eine Transplantation nicht tolerieren könnte.
  10. Frauen im gebärfähigen Alter (einschließlich aller weiblichen Teilnehmer > 10 Jahre, es sei denn, sie waren mindestens 1 Jahr vor dem Zeitpunkt der Einwilligung postmenopausal oder chirurgisch sterilisiert), die nicht damit einverstanden sind, zwei (2) wirksame Verhütungsmethoden zu praktizieren ab dem Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis 12 Monate nach der Transplantation zur gleichen Zeit, oder nicht zustimmen, echte Abstinenz zu praktizieren, wenn dies dem bevorzugten und üblichen Lebensstil des Subjekts entspricht.
  11. Männer (auch wenn chirurgisch sterilisiert), die einer wirksamen Barriere-Verhütung nicht zustimmen oder die ab dem Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis 12 Monate nach der Transplantation keine echte Abstinenz praktizieren.
  12. Vorhandensein von Anti-Spender-spezifischen HLA-Antikörpern. Das Vorhandensein und die Spezifität von HLA-Antikörpern werden durch Festphasen-Immunoassays bestimmt. Ein Anti-Spender-spezifischer HLA-Antikörper gilt als positiv, wenn die mittlere Fluoreszenzintensität (MFI) höher ist als der von jeder Institution definierte Grenzwert. Empfohlene Cut-Off-Werte sind MFI >1000 für spenderspezifische Antikörper gegen HLA-A, -B und DRB1 und MFI >2000 für HLA-C, DQB1 und DPB1. Dies muss vor der endgültigen Spenderauswahl und < 100 Tage vor der Einschreibung in Segment A (vorzugsweise < 30 Tage vor der Einschreibung in Segment A) gemessen werden. Wenn MFI >1000 für spenderspezifische Antikörper gegen HLA-A, -B, DRB1 und/oder MFI >2000 für HLA-C, DQB1 und DPB1, muss die Dokumentation dem DCC-Koordinator zur Überprüfung und Genehmigung durch einen Protokollvorsitzenden und/oder vorgelegt werden. oder Protokollbeauftragter vor der Einschreibung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Haploidentische Transplantation
Vor der haploidentischen Knochenmarktransplantation wird ein Konditionierungsschema mit Hydroxyharnstoff, Kaninchen-ATG, Thiotepa, Fludarabin, Cyclophosphamid, Ganzkörperbestrahlung und Mesna verabreicht.
Verfahren: Haploidentische Knochenmarktransplantation
Geeignete Patienten mit einem humanen Leukozyten-Antigen (HLA) ersten Grades – haploidentischer Spender werden an Tag 0 einer haploidentischen Knochenmarktransplantation mit nicht T-Zell-depletiertem Knochenmark unterzogen. Zur Prophylaxe der Graft-versus-Host-Disease (GVHD) erhalten die Patienten ab Tag +5 Sirolimus und Mycophenolatmofetil.
Arzneimittel: Hydroxyharnstoff
HU wird von Tag -70 bis Tag -10 täglich mit 30 mg/kg verabreicht.
Andere Namen:
  • Hydrea
  • Droxie
Arzneimittel: Kaninchen-ATG
Kaninchen-ATG (rATG) wird mit 0,5 mg/kg an Tag –9 und mit 2,0 mg/kg an Tag –8 und Tag –7 verabreicht.
Andere Namen:
  • Thymoglobulin
Arzneimittel: Thiotepa
Thiotepa wird an Tag -7 mit 10 mg/kg verabreicht
Andere Namen:
  • Chemo
Arzneimittel: Fludarabin
Fludarabin wird von Tag -6 bis Tag -2 mit 30 mg/m2 verabreicht
Andere Namen:
  • Fludara
Arzneimittel: Cyclophosphamid
Cyclophosphamid wird mit 14,5 mg/kg an Tag –6 und Tag –5 und mit 50 mg/kg an den Tagen +3 und +4 verabreicht.
Andere Namen:
  • Cytoxan®
Strahlung: Ganzkörperbestrahlung
Am Tag -1 wird eine Ganzkörperbestrahlung mit 200 cGy verabreicht
Andere Namen:
  • TBI
Arzneimittel: Mesna
Mesna wird an den Tagen +3 und +4 mit 40 mg/kg verabreicht
Andere Namen:
  • Mesnex

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Teilnehmer mit ereignisfreiem Überleben (EFS) zwei Jahre nach der Transplantation
Zeitfenster: 2 Jahre nach der Transplantation

EFS ist definiert als Überleben ohne ein qualifizierendes Ereignis nach der Transplantation. Primäres Transplantatversagen (PGF), sekundäres Transplantatversagen (SGF), zweite Infusion von hämatopoetischen Zellen oder Tod jeglicher Ursache werden als Ereignisse für diesen Endpunkt gewertet. Dieser Endpunkt wurde von einem Endpunkt-Überprüfungsausschuss beurteilt.

PGF ist das Ausbleiben des Engraftments am oder vor Tag 42 nach der Transplantation. Engraftment ist definiert als das Vorhandensein von ≥ 5% Spenderzellen nach der Transplantation, gemessen mittels molekularer Chimärismusanalyse (z.B. unsortiert, myeloid oder T-Zell) in einer Probe peripheren Blutes oder Knochenmarksaspirats. SGF ist definiert als < 5% Spender-Vollblut- oder myeloider Chimärismus im peripheren Blut oder Knochenmark nach Tag +42 nach der Transplantation bei Patienten mit vorheriger Dokumentation der hämatopoetischen Erholung mit > 5% Spenderzellen bis Tag +42 nach der Transplantation. Die Infusion eines zweiten Stammzellprodukts wird als Transplantatabstoßung betrachtet und als primäre oder, abhängig vom Zeitpunkt der zweiten Infusion, als sekundäre Transplantatabstoßung gezählt.
2 Jahre nach der Transplantation

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit Zweijahres-Gesamtüberleben nach Transplantation
Zeitfenster: 2 Jahre nach Transplantation
Tod jeglicher Ursache wird das Ereignis sein und Patienten werden zum Datum des letzten Kontakts oder zwei Jahre nach der Transplantation, je nachdem, was früher eintritt, zensiert.
2 Jahre nach Transplantation
Anzahl der Teilnehmer mit Transplantatversagen
Zeitfenster: 2 Jahre nach der Transplantation
Primäres Transplantatversagen (PGF) ist das Ausbleiben eines Engraftments am oder vor Tag 42 nach der Transplantation. Engraftment ist definiert als ≥5% Spenderzellen nach der Transplantation, gemessen mittels molekularer Chimärismusanalyse (z. B. unsortiert, myeloide oder T-Zellen) an einer peripheren Blut- oder Knochenmarksaspiratprobe. Sekundäres Transplantatversagen (SGF) ist definiert als <5% Spender-Gesamtblut- oder myeloide Chimärismus im peripheren Blut oder Knochenmark nach Tag +42 post-Transplantation bei Patienten mit zuvor dokumentierter hämatopoetischer Erholung mit >5% Spenderzellen bis Tag +42 post-Transplantation. Die Infusion eines zweiten Stammzellprodukts wird als Transplantatabstoßung betrachtet und als primäre oder, abhängig vom Zeitpunkt der zweiten Infusion, als sekundäre Transplantatabstoßung gewertet.
2 Jahre nach der Transplantation
Anteil der Teilnehmer mit Krankheitsrückfall nach Transplantation
Zeitfenster: 1 Jahr und 2 Jahre nach der Transplantation
Disease Recurrence ist definiert als primäres Transplantatversagen, sekundäres Transplantatversagen oder Sichelhämoglobin (HbS) > 70% innerhalb von 2 Jahren nach Transplantation. Die kumulative Inzidenz von Disease Recurrence wurde mit einem 95%-Konfidenzintervall unter Verwendung des Aalen-Johansen-Schätzers geschätzt, wobei der Tod vor Krankheitsrezidiv als konkurrierendes Risiko behandelt wurde. Dieser Endpunkt wurde von einem Endpunkt-Überprüfungsausschuss beurteilt.
1 Jahr und 2 Jahre nach der Transplantation
Prozentsatz der Teilnehmer mit Neutrophilen-Erholung nach Transplantation
Zeitfenster: 42 Tage nach der Transplantation
Die Neutrophilen-Erholung ist definiert als der erste von 3 Messwerten an verschiedenen Tagen, wenn der Patient nach der Konditionierung eine absolute Neutrophilenzahl von ≥500/μL aufweist. Die Inzidenz der Neutrophilen-Erholung nach Transplantation wird mit der kumulativen Inzidenzfunktion mit einem 95%-Konfidenzintervall unter Verwendung des Aalen-Johansen-Schätzers geschätzt, wobei Tod oder zweite Transplantation ohne Neutrophilen-Erholung als konkurrierende Risiken gelten.
42 Tage nach der Transplantation
Prozentsatz der Teilnehmer mit Thrombozyten-Erholung nach Transplantation
Zeitfenster: 60 Tage, 100 Tage nach Transplantation
Die Thrombozytenregeneration ist definiert als der erste Tag mit mindestens 3 Messungen an verschiedenen Tagen, an denen der Patient eine Thrombozytenzahl > 50.000/μL erreicht hat UND in den vorangegangenen 7 Tagen keine Thrombozytentransfusion erhalten hat. Die Inzidenz der Thrombozytenregeneration nach Transplantation wird mit der kumulativen Inzidenzfunktion geschätzt, mit einem 95%-Konfidenzintervall unter Verwendung des Aalen-Johansen-Schätzers mit Tod oder Zweittransplantation ohne Thrombozytenregeneration als konkurrierendes Risiko.
60 Tage, 100 Tage nach Transplantation
Mittlerer Prozentsatz des Spender-Chimärismus nach Transplantation
Zeitfenster: Tag 28, Tag 100 und Tag 180 sowie 1 und 2 Jahre nach der Transplantation
Ein Punktschätzer und ein Konfidenzintervall werden angegeben für den mittleren prozentualen Spender-Chimärismus zu den angegebenen Zeitpunkten wie Tag 28, Tag 100, Tag 180, 1 Jahr und 2 Jahre nach der Transplantation. Für jeden Besuch eines Teilnehmers mit mehreren aufgezeichneten Chimärismus-Quellen wird der Spenderanteil durch die erste nicht fehlende Chimärismus-Prozentzahl in der folgenden Reihenfolge der Quellen bestimmt: Knochenmark, Blut, Myeloid und T-Zelle.
Tag 28, Tag 100 und Tag 180 sowie 1 und 2 Jahre nach der Transplantation
Prozentsatz der Teilnehmer nach Donor-Chimärismus-Kategorie nach der Transplantation
Zeitfenster: Tag 28, 100 und 180 sowie 1 und 2 Jahre nach Transplantation
An Tag 28, Tag 100, Tag 180, 1 Jahr und 2 Jahren nach der Transplantation werden die Anteile mit niedrigem Chimärismus (<5%), gemischtem Chimärismus (5-95%) oder vollständigem Chimärismus (>95%) tabelliert und beschrieben. Für jeden Besuch eines Teilnehmers mit mehreren aufgezeichneten Chimärismusquellen wird der Spenderprozentsatz durch die erste nicht fehlende Chimärismusprozentsatz in der folgenden Reihenfolge der Quellen bestimmt: Knochenmark, Blut, myeloide Zellen und T-Zellen.
Tag 28, 100 und 180 sowie 1 und 2 Jahre nach Transplantation
Number of Participants by Maximum Acute GVHD Grade Post-Transplant
Zeitfenster: 100 Tage nach der Transplantation
Akute GVHD wurde nach Konsens-Kriterien eingestuft, wobei ein höherer Grad ein schlechteres Ergebnis bedeutet.
Grad I aGVHD ist definiert als Hautausschlag Stadium 1-2 ohne Leber- oder GI-Beteiligung.
Grad II ist Hautausschlag Stadium 3 oder Leberbeteiligung Stadium 1 oder GI-Beteiligung Stadium 1.
Grad III ist Hautausschlag Stadium 0-3 mit Leberbeteiligung Stadium 2-3 oder GI-Beteiligung Stadium 2-3.
Grad IV ist Hautausschlag, Leber- oder GI-Beteiligung Stadium 4.
Der maximale Grad ist definiert als der höchste Grad der akuten GVHD (0-IV), den ein Teilnehmer bis Tag 100 nach der Transplantation erlebt.
100 Tage nach der Transplantation
Prozentsatz der Teilnehmer mit akuter GVHD nach Transplantation
Zeitfenster: 100 Days post-transplant
Die akute GVHD wurde nach den Consensus Criteria eingestuft, wobei ein höherer Grad auf schlechtere Ergebnisse hinweist. Grad I aGVHD ist definiert als Hautausschlag der Stadien 1-2 ohne Beteiligung von Leber oder GI-Trakt. Grad II ist Hautausschlag des Stadiums 3 oder Leberbeteiligung des Stadiums 1 oder GI-Beteiligung des Stadiums 1. Grad III ist Hautausschlag der Stadien 0-3 mit Leberbeteiligung der Stadien 2-3 oder GI-Beteiligung der Stadien 2-3. Grad IV ist Hautausschlag, Leber- oder GI-Beteiligung des Stadiums 4. Die kumulative Inzidenz von akuter GVHD Grad II-IV und III-IV am Tag 100 wurde mit dem Aalen-Johansen-Schätzer mit 95%-Konfidenzintervallen geschätzt, wobei der Tod vor Auftreten von aGVHD als konkurrierendes Ereignis behandelt wurde. Die Zeit bis zur aGVHD ist definiert als die Zeit von der Transplantation bis zum Auftreten von aGVHD der Grade II-IV bzw. III-IV.
100 Days post-transplant
Anzahl der Teilnehmer nach maximalem Schweregrad der chronischen GVHD nach Transplantation
Zeitfenster: 2 Jahre nach Transplantation
Chronische GVHD basiert auf den NIH-Konsenskriterien (NIH-Konsenskriterien von 2014) und umfasst leichte, moderate und schwere chronische GVHD. Systeme der Haut/Haare, Augen, Mundhöhle, Lunge, Magen-Darm-Trakt, Leber, Genitalien/Harnwege, Bewegungsapparat und Blut wurden auf einer Skala von 0-3 bewertet, um das Ausmaß der cGVHD-Beteiligung zu reflektieren. Der maximale Grad wird definiert als der höchste Grad der chronischen GVHD (leicht, moderat oder schwer), den ein Teilnehmer innerhalb von 2 Jahren nach der Transplantation erfährt.
2 Jahre nach Transplantation
Anteil der Teilnehmer mit chronischer GVHD nach Transplantation
Zeitfenster: 6 Monate, 1 Jahr, 2 Jahre nach Transplantation
Der Anteil der Teilnehmer mit chronischer GVHD (cGVHD) wird für jede Behandlungsgruppe mit 95%-Konfidenzintervallen geschätzt, wobei die kumulative Inzidenzschätzung mit der komplementären Log-Log-Transformation verwendet wird und Tod vor cGVHD als konkurrierendes Ereignis behandelt wird. Chronische GVHD basiert auf den NIH-Konsenskriterien (2014 NIH Consensus Criteria) und umfasst milde, moderate und schwere chronische GVHD. Systeme wie Haut/Haar, Augen, Mund, Lunge, Magen-Darm-Trakt, Leber, Urogenitaltrakt, Bewegungsapparat und Hämatologie wurden auf einer Skala von 0 bis 3 bewertet, um den Grad der cGVHD-Beteiligung widerzuspiegeln. Dieser Endpunkt berücksichtigt jeden cGVHD-Beginn.
6 Monate, 1 Jahr, 2 Jahre nach Transplantation
Number of Participants With Complications and Events Post-Transplant
Zeitfenster: Vor der Transplantation, 1 Jahr und 2 Jahre nach der Transplantation
Die Anzahl der Teilnehmer, bei denen die folgenden Komplikationen und Ereignisse auftreten, wird zu Studienbeginn, 1 Jahr und 2 Jahre nach der Transplantation tabellarisch erfasst: idiopathisches Pneumonie-Syndrom (IPS), veno-okklusive Erkrankung (VOD), verschiedene Zentralnervensystem (ZNS)-Toxizitäten, Schlaganfall, Teilnehmer unter Immunsuppression wegen GVHD und gemeldete signifikante Infektionen (jegliche bakterielle/Plz-Sepsis, Zytomegalievirus (CMV)-Reaktivierung mit/ohne klinische Erkrankung, Adenovirus, Epstein-Barr-Virus (EBV)).
Vor der Transplantation, 1 Jahr und 2 Jahre nach der Transplantation
Anzahl der Teilnehmer mit besonderen Sichelzellkrankheits-Ereignissen nach der Transplantation
Zeitfenster: Baseline, 6 Monate, 1 Jahr, 18 Monate und 2 Jahre nach Transplantation
Die Teilnehmer werden während der gesamten 2-jährigen Studiendauer auf das Wiederauftreten von Komplikationen im Zusammenhang mit der Sichelzellkrankheit (SCD) beobachtet. Diese SCD-bedingten Komplikationen werden als SCD-Ereignisse von besonderem Interesse (SCD-EOSI) bezeichnet und werden mit Häufigkeit zusammengefasst. Zu diesen SCD-EOSI gehören: pulmonale Hypertonie, erstmaliges Auftreten eines signifikanten zerebrovaskulären Ereignisses, Nierenfunktionsbeeinträchtigung, erstmaliges Auftreten einer avaskulären Nekrose der Hüfte oder Schulter, erstmaliges Auftreten von Beinulzerationen, erstmaliges Auftreten eines akuten Thoraxsyndroms und erstmaliges Auftreten einer schmerzhaften vaso-okklusiven Krise, die einen Krankenhausaufenthalt oder parenterale Opioid-Arzneimittel im ambulanten Bereich erfordert.
Baseline, 6 Monate, 1 Jahr, 18 Monate und 2 Jahre nach Transplantation
Zusammenfassung der hämatologischen Ergebnisse in Prozentwerten
Zeitfenster: Ausgangswert, Tag 28, Tag 100, 6 Monate, 1 und 2 Jahre nach der Transplantation
Hämatologische Ergebnisse werden zu verschiedenen Zeitpunkten mit Mittelwert und Standardabweichung zusammengefasst. Je nach Messung kann der "Ausgangswert" vor der Hydroxyharnstoff-Konditionierung (Tag -70 vor der Transplantation) und/oder vor der Thymoglobulin-Gabe (Tag -7 vor der Transplantation) liegen. Zu den Messungen gehören: Hämoglobin (Hgb) %, Retikulozytenzahl % und Hämoglobin-S-Spiegel %.
Ausgangswert, Tag 28, Tag 100, 6 Monate, 1 und 2 Jahre nach der Transplantation
Zusammenfassung der glomerulären Filtrationsrate (GFR)
Zeitfenster: Baseline, 1 und 2 Jahre nach Transplantation
Die Ergebnisse zur Nierenfunktion werden mit Mittelwert und Standardabweichung zu verschiedenen Zeitpunkten zusammengefasst.
"Baseline" bezieht sich auf die Zeit vor der Gabe von Thymoglobulin (Tag -7 vor der Transplantation).
Zu den Messwerten gehören: GFR (mL/min/1,73 m²) und die geschätzte GFR.
Die geschätzte GFR wird für Erwachsene mit der CKD-EPI-Creatinin-Gleichung 2021 und für Kinder mit der Bedside-Schwartz-2009-Gleichung berechnet.
Baseline, 1 und 2 Jahre nach Transplantation
Zusammenfassung der Lungenfunktion in Litern
Zeitfenster: Zu Studienbeginn, 1 und 2 Jahre nach Transplantation
Die Lungenfunktionsergebnisse werden mit Mittelwert und Standardabweichung zu verschiedenen Zeitpunkten zusammengefasst. "Baseline" bezieht sich auf den Zeitpunkt vor Hydroxyharnstoff (Tag -70 vor Transplantation). Zu den Messwerten gehören: FEV1 (L), FVC (L) und TLC (L). Alle Werte in dieser Tabelle wurden vom Studienzentrum gemeldet.
Zu Studienbeginn, 1 und 2 Jahre nach Transplantation
Zusammenfassung der Herzfunktion
Zeitfenster: Vor der Transplantation, 1 und 2 Jahre nach der Transplantation
Die Herzfunktion wird anhand der Trikuspidalregurgitations-Jet-Geschwindigkeit (TRJV) gemessen. Zusammengefasst wird sie mit Mittelwert und Standardabweichung zu Studienbeginn, 1 und 2 Jahre nach der Transplantation. "Baseline" bezieht sich auf den Zeitpunkt vor Hydroxyharnstoff (Tag -70 vor der Transplantation).
Vor der Transplantation, 1 und 2 Jahre nach der Transplantation
Zusammenfassung der Sechs-Minuten-Gehstrecke
Zeitfenster: Zu Studienbeginn, 1 und 2 Jahre nach der Transplantation
Die Sechs-Minuten-Gehstrecke wird in Metern gemessen, um zu beurteilen, wie weit ein Teilnehmer in 6 Minuten gehen kann. Sie wird mit Mittelwert und Standardabweichung zu Studienbeginn, 1 und 2 Jahre nach der Transplantation zusammengefasst. "Studienbeginn" bezieht sich auf die Zeit vor Hydroxyharnstoff (Tag -70 vor Transplantation). Die Änderung gegenüber dem Studienbeginn wird auch bei den Besuchen 1 und 2 Jahre nach der Transplantation angegeben.
Zu Studienbeginn, 1 und 2 Jahre nach der Transplantation
Durchschnittlicher vom Patienten berichteter Lebensqualitätswert (QoL)
Zeitfenster: Vor der Transplantation, 1 und 2 Jahre nach der Transplantation
"Gesundheitsbezogene Lebensqualität (QoL) bewertet mit den NIH-PROMIS-Kurzformen, die an englisch- und spanischsprachige Patienten in der Erwachsenenschicht verabreicht wurden.\nFragen zu Müdigkeit (Kurzform 8a), Schmerzinterferenz (Kurzform 8a) und Schmerzintensität (Kurzform 3a) beziehen sich auf den Grad der Schwierigkeit bei der Durchführung von Aktivitäten des täglichen Lebens wie Hausarbeit, soziale Aktivitäten und alltägliche Aktivitäten.\nDie Bewertung erfolgt von 0 bis 10 und wird in einen standardisierten T-Score mit Mittelwert 50 und Standardabweichung 10 umgewandelt.\nEin höherer T-Score bedeutet stärkere Müdigkeit, mehr Beeinträchtigung der täglichen Aktivitäten durch Schmerzen und schlimmere Schmerzintensität."
Vor der Transplantation, 1 und 2 Jahre nach der Transplantation
Mittlerer vom Patienten berichteter Schmerzintensitäts-Score aus dem Schmerztagebuch
Zeitfenster: Ausgangswert, 1 und 2 Jahre nach Transplantation
Personen, die Englisch sprechen und 15 Jahre oder älter sind, werden gebeten, ein webbasiertes Tagebuch zu verwenden, um die Schmerzintensität auf einer Skala von 0 (kein Schmerz) bis 10 (stärkster Schmerz) zu berichten.
Der Schmerzintensitäts-Score des Probanden wird als Aggregat mehrerer AM- und PM-Scores zu den Zeitpunkten Baseline, ein Jahr und zwei Jahre nach der Transplantation gemeldet.
Ausgangswert, 1 und 2 Jahre nach Transplantation
Anzahl der Teilnehmer nach Todesursache
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zu 2 Jahren nach der Transplantation
<translated_html>Todesursache wird nach Altersgruppen tabelliert. Todesfälle unter Teilnehmern, die nicht transplantiert wurden, sind eingeschlossen.</translated_html>
Von der Einschreibung bis zu 2 Jahren nach der Transplantation
Number of Participants by Maximum Grade of Infection
Zeitfenster: Von der Transplantation bis 2 Jahre nach Transplantation
Anzahl der Teilnehmer, die die maximale Infektionsschwere von Grad 2 und Grad 3 meldeten.
Es wurden nur Grad 2 und Grad 3 Infektionen, die nach der Transplantation auftraten, in der Studie gemeldet.
Grad 2 und Grad 3 Infektionen werden im BMT CTN Technical MOP definiert.
Ein höherer Infektionsgrad weist auf eine schlechtere Infektionsschwere hin.
Die Kriterien für die Infektionsgraduierung sind online veröffentlicht (https://bmtctn.net/administrative-manual-procedures-moppolicy-guidelines).
Die Schwere von Grad 1, 2 und 3 wird für bakterielle, pilzliche, virale, parasitäre und nicht-mikrobiologische Infektionen beschrieben.
Zum Beispiel werden Pilzinfektionen vom Grad 2 als Candida-Ösophagitis oder nachgewiesene oder wahrscheinliche pilzliche Sinusitis definiert, die radiologisch bestätigt ist, ohne Beteiligung von Orbita, Gehirn oder Knochen.
Pilzinfektionen vom Grad 3 sind definiert als Fungämie einschließlich Candidämie, nachgewiesene oder wahrscheinliche invasive Pilzinfektionen, disseminierte Infektionen mit Histoplasmose, Blastomykose, Kokzidoidomykose oder Cryptococcus oder Pneumocystis-jiroveci-Pneumonie.
Von der Transplantation bis 2 Jahre nach Transplantation
Häufigkeiten von Infektionen, kategorisiert nach Infektionstyp
Zeitfenster: Von Transplantation bis 2 Jahre nach Transplantation
Die Anzahl der systemischen Infektionen wird berichtet. Infektionen werden nach Infektionstyp kategorisiert. Ein Teilnehmer kann mehrere Arten von Infektionen melden, daher sind die Kategorien für die Teilnehmer nicht gegenseitig ausschließend. Alle Infektionen der Grade 2 und 3, wie im BMT CTN Technical MOP definiert, die nach der Transplantation auftraten, wurden in der Studie berichtet.
Von Transplantation bis 2 Jahre nach Transplantation
Häufigkeit der Wiederaufnahmen ins Krankenhaus nach Ursache
Zeitfenster: Von Transplantation bis 2 Jahre nach Transplantation
Teilnehmer konnten während der Nachbeobachtung aus vielen Gründen erneut in ein Krankenhaus eingeliefert werden. Die Ursachen jeder Wiedereinweisung werden nach Altersgruppen tabellarisch dargestellt. Der protokollspezifisch geplante Krankenhausaufenthalt für die Transplantation ist in dieser Tabelle nicht enthalten.
Von Transplantation bis 2 Jahre nach Transplantation
Zusammenfassung von Laktatdehydrogenase (LDH)
Zeitfenster: Day 28, Day 100, 6 months, 1, and 2 years post-transplant
Hämatologische Ergebnisse werden mit Mittelwert und Standardabweichung zu verschiedenen Zeitpunkten nach der Transplantation zusammengefasst. Die Maße in dieser Tabelle umfassen: LDH (U/L)
Day 28, Day 100, 6 months, 1, and 2 years post-transplant
Zusammenfassung des Bilirubins
Zeitfenster: Ausgangswert, Tag 28, Tag 100, 6 Monate, 1 und 2 Jahre nach Transplantation
Hämatologische Ergebnisse werden mit Mittelwert und Standardabweichung zu verschiedenen Zeitpunkten zusammengefasst. Der Basiszeitpunkt ist vor Thymoglobulin (Tag -7 vor Transplantation). Zu den Messgrößen in dieser Tabelle gehören: Bilirubin (mg/dl)
Ausgangswert, Tag 28, Tag 100, 6 Monate, 1 und 2 Jahre nach Transplantation
Zusammenfassung des Serum-Ferritins
Zeitfenster: Baseline-Visite vor Thymoglobulin (Tag -7 vor Transplantation)
Hämatologische Ergebnisse werden mit Mittelwert und Standardabweichung zu verschiedenen Zeitpunkten zusammengefasst. Ausgangswert bezieht sich auf vor Thymoglobulin (Tag -7 vor Transplantation). Zu den Maßen in dieser Tabelle gehören: Serum-Ferritin-Spiegel (ng/dL)
Baseline-Visite vor Thymoglobulin (Tag -7 vor Transplantation)
Zusammenfassung der Kreatinin-Clearance
Zeitfenster: Baseline, 1 und 2 Jahre nach Transplantation
Die Ergebnisse der Nierenfunktion werden zu verschiedenen Zeitpunkten mit Mittelwert und Standardabweichung zusammengefasst. "Baseline" bezieht sich auf die Zeit vor Thymoglobulin (Tag -7 vor der Transplantation). Zu den Messungen gehören: Kreatinin-Clearance (ml/min).
Baseline, 1 und 2 Jahre nach Transplantation
Zusammenfassung des Urin-Albumin-Kreatinin-Quotienten
Zeitfenster: 1 und 2 Jahre nach Transplantation
Die Nierenfunktionsergebnisse werden zu verschiedenen Zeitpunkten mit Mittelwert und Standardabweichung zusammengefasst.
Zu den Messungen gehören: Urin-Albumin-Kreatinin-Verhältnis (mg/g).
1 und 2 Jahre nach Transplantation
Summary der prozentual vorhergesagten Lungenfunktion
Zeitfenster: Baseline, 1 und 2 Jahre nach der Transplantation
Lungenfunktionsergebnisse werden über Mittelwert und Standardabweichung zu verschiedenen Zeitpunkten zusammengefasst. „Baseline“ bezieht sich auf den Zustand vor Hydroxyharnstoff (Tag -70 vor der Transplantation). Zu den Messwerten gehören: FEV1 (Prozent des Sollwerts), FVC (Prozent des Sollwerts), FEV1/FVC (Prozent des Sollwerts) und TLC (Prozent des Sollwerts). Alle Werte in dieser Tabelle, einschließlich der Prozentangaben des Sollwerts, wurden von der Studienstelle gemeldet.
Baseline, 1 und 2 Jahre nach der Transplantation
Zusammenfassung des Lungenfunktionsverhältnisses in Litern
Zeitfenster: Baseline, 1 und 2 Jahre nach Transplantation
Die Ergebnisse der Lungenfunktion werden zu verschiedenen Zeitpunkten mit Mittelwert und Standardabweichung zusammengefasst. "Baseline" bezieht sich auf den Zeitpunkt vor Hydroxyharnstoff (Tag -70 vor der Transplantation). Zu den Messungen gehören: FEV1/FVC (Verhältnis in Litern). Alle Werte in dieser Tabelle wurden vom Studienstandort gemeldet.
Baseline, 1 und 2 Jahre nach Transplantation
Zusammenfassung der Lungenfunktionsprozentwerte der Laborparameter
Zeitfenster: Vor der Transplantation, 1 und 2 Jahre nach der Transplantation
Lungenfunktionsergebnisse werden zu verschiedenen Zeitpunkten mit Mittelwert und Standardabweichung zusammengefasst. "Baseline" bezieht sich auf den Zustand vor Hydroxyurea (Tag -70 vor der Transplantation). Zu den Messungen gehören: DLCO (%) und Sauerstoffsättigung (%). Alle Werte in dieser Tabelle wurden vom Studienzentrum gemeldet.
Vor der Transplantation, 1 und 2 Jahre nach der Transplantation
Zusammenfassung des Lungenfunktionsverhältnisses des prozentual vorhergesagten Werts
Zeitfenster: Ausgangswert, 1 und 2 Jahre nach Transplantation
Lungenfunktionsergebnisse werden mit Mittelwert und Standardabweichung zu verschiedenen Zeitpunkten zusammengefasst. "Baseline" bezieht sich auf prä-Hydroxycarbamid (Tag -70 vor Transplantation). Zu den Messungen gehören: FEV1/FVC (Verhältnis des vorhergesagten Prozentsatzes). Alle Werte in dieser Tabelle wurden vom Studienzentrum gemeldet.
Ausgangswert, 1 und 2 Jahre nach Transplantation

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mittlere Nachbeobachtungstage seit Transplantation
Zeitfenster: Von der Transplantation bis 2 Jahre nach der Transplantation
Durchschnittliche Anzahl post-transplantativer Nachsorgetage nach Altersschichten.
Von der Transplantation bis 2 Jahre nach der Transplantation

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Medical College of Wisconsin

Mitarbeiter

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Marrow Donor Program
Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network

Ermittler

  • Studienleiter: Mary Horowitz, MD, Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

3. Oktober 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

29. Januar 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

29. Januar 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. August 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. August 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

28. August 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BMTCTN1507
  • 5U24CA076518 (US NIH Stipendium/Vertrag)
  • 2U10HL069294-11 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Die Ergebnisse werden in einem Manuskript veröffentlicht und unterstützende Informationen werden an NIH BioLINCC übermittelt (einschließlich Datenwörterbücher, Fallberichtsformulare, Datenübermittlungsdokumentation, Dokumentation für Ergebnisdatensätze usw., sofern angegeben).

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Innerhalb von 6 Monaten nach offiziellem Abschluss der Studie an den teilnehmenden Zentren.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Für die Öffentlichkeit zugänglich

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • ICF

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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