Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Haploidenttinen luuydinsiirto sirppisolupotilailla (BMTCTN1507)

maanantai 27. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Medical College of Wisconsin

Vähemmän intensiteetin hoito haploidenttista luuydinsiirtoa varten potilailla, joilla on oireinen sirppisolutauti. (BMTCTN1507)

Tämä on vaiheen II, yksihaarainen, monikeskustutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida haploidenttisen luuytimensiirron (BMT) tehoa ja toksisuutta potilailla, joilla on sirppisolusairaus (SCD). Potilaat jaetaan ikänsä ja tulokriteeriensä perusteella kahteen ryhmään: (1) lapset, joilla on vaikea SCD; ja (2) aikuiset, joilla on vaikea SCD.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus on suunniteltu vaiheen II monikeskustutkimukseksi sen määrittämiseksi, onko mahdollista saavuttaa korkea tapahtumavapaa eloonjäämisaste (EFS) 2 vuotta elinsiirron jälkeen käyttämällä esikäsittelyä hydroksiureaa (HU) ja hoito-ohjelmaa, joka koostuu tymoglobuliini/syklofosfamidi/fludarabiini/tiotepa yhdistelmä siirron jälkeisen suuren annoksen syklofosfamidin kanssa potilailla, joilla on vaikea SCD ja joilla on HLA-haploidenttiset luovuttajat. EFS määritellään selviytymiseksi ilman karsintatapahtumaa. Tämä on yhden käden tutkimus, jossa osallistujat kirjataan toiseen kahdesta kerroksesta. Ensimmäinen kerros rajoittuu lapsiin, joilla on aivohalvaus, ja tähän ryhmään otetaan 40 lasta. Toinen kerros koostuu aikuisista potilaista, joilla on vaikea sirppisolusairaus, ja tähän ryhmään otetaan 40 osallistujaa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

95

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • University of Colorado - Denver/Children's Hospital of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital/University of Miami Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30342
        • Northside Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Indiana University Medical Center
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46020
        • Riley Children's Hospital at IU Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
        • Helen Devos Children's at Spectrum Health
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University, St. Louis
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14203
        • Roswell Park Cancer Center
      • Lake Success, New York, Yhdysvallat, 11042
        • Northwell Health/Monter Cancer Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28203
        • Levine Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
        • University Hospitals of Cleveland/Case Western
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205-2696
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15260
        • University of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38104
        • Methodist Healthcare/West Cancer Center
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Texas Children's Hospital (Baylor)
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • University of Texas/MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
        • Texas Transplant Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
    • Wisconsin
      • Wauwatosa, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • The Medical College of Wisconsin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 41 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Riittävä fyysinen toiminta mitattuna kaikilla seuraavista:

  1. Karnofskyn/Lanskyn suorituspisteet ≥ 60.
  2. Sydämen toiminta: vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF) > 40 %; tai LV-lyhennysfraktio > 26 % sydämen kaikututkimuksella tai Multi Gated Acquisition Scan (MUGA) -skannauksella.
  3. Keuhkojen toiminta: Pulssioksimetria, jonka perustason O2-saturaatio on ≥ 85 % ja keuhkojen hiilimonoksidin diffuusiokapasiteetti (DLCO) > 40 % (korjattu hemoglobiinin suhteen).
  4. Munuaisten toiminta: Seerumin kreatiniini ≤ 1,5 x normaalin iän yläraja ja arvioitu tai mitattu kreatiniinipuhdistuma ≥ 70 ml/min/1,73 m²

  5. Maksan toiminta:

    1. Seerumin konjugoitu (suora) bilirubiini < 2x iän normaalin yläraja paikallisen laboratorion mukaan. Osallistujia, joilla on hyperbilirubinemia, joka johtuu hyperhemolyysistä tai vakavasta hemoglobiinin laskusta verensiirron jälkeen, ei suljeta pois.
    2. Alaniiniaminotransferaasi (ALT) ja aspartaattiaminotransferaasi (AST) < 5x normaalin yläraja paikallisen laboratorion mukaan.
  6. Maksan magneettikuvaus, jossa käytetään validoitua menetelmää laitoksen mieltymysten mukaan (T2* tai R2* tai ferriscan [R2 MRI]) maksan rautapitoisuuden arvioimiseksi, vaaditaan osallistujilta, jotka saavat tällä hetkellä ≥8 punasolusiirtoa vuodessa ≥1 vuoden ajan. tai olet saanut ≥20 punasolusiirtoa (elinikäinen kumulatiivinen). Osallistujilla, joiden maksan rautapitoisuus on ≥ 10 mg Fe/g maksan kuivapainoa maksan MRI:n perusteella, on oltava gastroenterologian/hepatologian konsultaatio maksabiopsialla ja histologisella tutkimuksella, mukaan lukien dokumentaatio kirroosin, siltafibroosin ja aktiivisen hepatiitin puuttumisesta.

  7. Osallistujilla on oltava HLA-tyypitys korkealla resoluutiolla käyttämällä DNA-pohjaista tyypitystä HLA-A, -B, -C, DRB1, ja heillä on oltava saatavilla:

    HLA-haploidenttinen ensimmäisen asteen suhteellinen luovuttaja (vanhemmat, sisarukset tai sisarusten puolisko tai lapset), jolla on 2, 3 tai 4 (8:sta) HLA-epävastaavuutta, joka on halukas ja kykenevä luovuttamaan luuydintä. Yksisuuntaista epäsopivuutta joko siirrännäis-isäntä- tai isäntä vs. siirre -suunnassa katsotaan yhteensopimattomuudeksi. Luovuttajan ja vastaanottajan on oltava HLA-identtisiä ainakin yhdelle antigeenille (käyttämällä korkearesoluutioista DNA-tyypitystä) seuraavissa geneettisissä lokuksissa: HLA-A, HLA-B, HLA-C ja HLA-DRB1. Tämän kriteerin täyttymistä pidetään riittävänä todisteena siitä, että luovuttajalla ja vastaanottajalla on sama HLA-haplotyyppi, eikä muita perheenjäseniä tarvitse tyypittää. Varmistus luovuttajan HLA-tyypitys on suoritettava alle 100 päivää ennen segmenttiin A ilmoittautumista

  8. Napanuoraveren tai ääreisveren kantasolujen luovuttajia ei hyväksytä.

Osallistumiskriteerit Stratum 1:lle: Lapset Ikä 5,00 - 14,99 vuotta ilmoittautumisen yhteydessä

  1. Ikä 5,00 - 14,99 vuotta A-segmentissä

  2. Osallistujat, joilla on sirppisoluanemia (Hb SS tai Sß° talassemia), joilla on yksi tai useampi seuraavista:

    1. Neurologinen tapahtuma, joka johtaa fokaalisiin neurologisiin puutteisiin, jotka kestivät ≥ 24 tuntia (halvauksen klassinen kliininen määritelmä, joka ei vaadi aivojen kuvantamistutkimuksia) TAI fokaalinen neurologinen tapahtuma, joka johtaa poikkeavuuksiin T2-painotetuissa tai FLAIR-kuvissa MRI-skannauksella, mikä viittaa akuutti infarkti, jolle ei ole muuta järkevää lääketieteellistä selitystä (aivojen MRI-kuvauksen tukema aivohalvauksen määritelmä), TAI molemmat.
    2. Epänormaali transkraniaalinen Doppler (TCD) -mittaus, jonka ajastettu keskimääräinen maksiminopeus on vähintään 200 cm/s sisäisen kaulavaltimon terminaalisessa osassa tai keskimmäisen aivovaltimon proksimaalisessa osassa tai jos käytetään kuvantamista TCD-menetelmää > 185 cm/s plus todisteita kallonsisäisestä vaskulopatiasta.
    3. Hiljainen aivoinfarkti määritellään infarktin kaltaiseksi leesioksi, joka perustuu vähintään 3 mm:n MRI-signaalin poikkeavuuteen yhdessä ulottuvuudessa ja joka näkyy kahdessa tasossa FLAIR- tai T2-painotetuissa kuvissa (tai vastaavassa kuvassa 3D-kuvauksella) ja dokumentoituun neurologiseen tutkimukseen, jonka on suorittanut neurologilla, joka osoittaa, että osallistujalla on normaali neurologinen tutkimus tai poikkeavuus tutkimuksessa, jota ei voida selittää aivovaurion tai -vaurioiden sijainnilla.
    4. Akuutit vakavat vaso-okklusiiviset kipujaksot, jotka vaativat sairaalahoitoa ja jotka eivät halua maksimaalista lääketieteellistä hoitoa. Valitun komitean ratkaistaan ​​kipujaksot.
    5. Yksi akuutti rintasyndroomajakso, joka johti tehohoitoon, joka vaatii ei-mekaanista hengitystukea: yksinkertainen nenäkanyyli, happipitoisuutta vaativa kasvonaamio (venti-naamari, ei-rebreather), yksinkertainen nenäkanyyli, kasvomaski O2 (esim. ventimask, rebreather), CPAP, SiPAP, BiPAP, korkeavirtaus nenäkanyyli (HFNC) tai invasiivinen mekaaninen ventilaatiotuki (toimitetaan ETT:llä tai trachilla).
    6. Oikean sydämen katetrointi vahvisti keuhkovaltimon paineen >25 mmHG tai keskimääräisen keuhkoverisuonivastuksen 206(57-421) dyn·s·cm-5
    7. Essential hypertensio verenpainelääkkeillä > 95 % normaalin iän ylärajasta (määritelty American Academy of Pediatrics -akatemian mukaan)
    8. Toistuva priapismi (jaksot, jotka kestävät vähintään 4 tuntia vähintään kahdesti viimeisten 12 kuukauden aikana tai 3 kertaa viimeisen 24 kuukauden aikana), jotka eivät halua lääketieteellistä hoitoa tai eivät pysty käyttämään hydroksiureaa SCD-fenotyypin vuoksi tuomarikomitean suostumuksella

Stratum 2:n osallistumiskriteerit: Aikuiset Ikärajat 15,00 - 45,99 ilmoittautumisen yhteydessä

Osallistujat, joilla on sirppisoluanemia (Hb SS tai Sß° Thalassemia), jotka ovat ilmoittautumishetkellä 15.00–45.99-vuotiaita JA joilla on yksi tai useampi seuraavista:

  1. Ikä 15,00 - 45,99 vuotta A-segmentissä

  2. Osallistujat, joilla on sirppisoluanemia (Hb SS tai Sß° talassemia), joilla on yksi tai useampi seuraavista:

    1. Neurologinen tapahtuma, joka johtaa fokaalisiin neurologisiin puutteisiin, jotka kestivät ≥ 24 tuntia (halvauksen klassinen kliininen määritelmä, joka ei vaadi aivojen kuvantamistutkimuksia) TAI fokaalinen neurologinen tapahtuma, joka johtaa poikkeavuuksiin T2-painotetuissa tai FLAIR-kuvissa MRI-skannauksella, mikä viittaa akuutti infarkti, jolle ei ole muuta järkevää lääketieteellistä selitystä (aivojen MRI-kuvauksen tukema aivohalvauksen määritelmä), TAI molemmat.
    2. Aiemmin kaksi tai useampi akuutti rintasyndrooma (ACS) episodia 2 vuoden aikana ennen ilmoittautumista huolimatta tukihoitotoimenpiteistä (esim. astman hoito ja/tai hydroksiurea);
    3. Kolme tai useampaa vakavaa vaso-okklusiivista kipukriisiä vuodessa 2 vuoden aikana ennen ilmoittautumista huolimatta tukihoitotoimenpiteistä (eli kivunhallintasuunnitelmasta ja/tai hydroksiureahoidosta); priapismiin, osteonekroosiin tai mihin tahansa sirppiin liittyvään komplikaatioon liittyvät kivuliaat jaksot ovat hyväksyttäviä;
    4. Säännöllisen punasolujen siirtohoidon antaminen, joka määritellään saavaksi ≥8 punasolusiirtoa vuodessa vähintään 1 vuoden ajan 12 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista vaso-okklusiivisten kliinisten komplikaatioiden (esim. kipu, aivohalvaus ja akuutti rintaoireyhtymä);
    5. Kaikukardiografinen löydös kolmikulmaläppä regurgitant-suihkunopeudesta (TRJV) ≥ 2,7 m/s.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Osallistujat, joilla on HLA-yhteensopiva sisarus, joka pystyy ja haluaa luovuttaa luuydintä. Potilaita, joilla on HLA-sopiva riippumaton luovuttaja, ei suljeta pois.
  2. Hallitsematon bakteeri-, virus- tai sieni-infektio 6 viikon aikana ennen ilmoittautumista (tällä hetkellä lääkitys, jonka kliiniset oireet tai radiologiset löydökset ovat merkkejä).
  3. Todisteet HIV-infektiosta tai tiedossa oleva HIV-positiivinen serologia.
  4. Osallistujat, jotka ovat saaneet aikaisemman hematopoeettisen solunsiirron (HCT).
  5. Osallistujat, joille on tehty enkefaloduroarteriosynangioosi (EDAS) -menettely 6 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista
  6. Osallistujat, joille on aiemmin tehty kiinteä elinsiirto
  7. Osallistujat, jotka ovat osallistuneet toiseen kliiniseen tutkimukseen, jossa potilas sai lääkettä tai laitetta tutkimuksellisesti tai poikkeavasti 3 kuukauden kuluessa ilmoittautumisesta.
  8. Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät.
  9. Osallistujat, joilla on kliinisesti merkittävä, hallitsematon autoimmuunisairaus, joka vaatii aktiivista lääketieteellistä hoitoa (immunosuppressiivinen hoito tai kemoterapia), mikä paikallisen päätutkijan arvion mukaan osoittaa, että potilas ei kestä elinsiirtoa.
  10. Naiset, jotka voivat tulla raskaaksi (mukaan lukien kaikki yli 10-vuotiaat naispuoliset osallistujat, elleivät ne ole postmenopausaalisilla vähintään 1 vuoden ajan ennen suostumusajankohtaa tai kirurgisesti steriloituja), jotka eivät suostu käyttämään kahta (2) tehokasta ehkäisymenetelmää samaan aikaan tai eivät suostu harjoittamaan todellista raittiutta, jos tämä on sopusoinnussa tutkittavan ensisijaisen ja tavanomaisen elämäntavan kanssa, tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkestä 12 kuukauden kuluessa eläimensiirrosta.
  11. Miehet (vaikka ne olisi steriloitu kirurgisesti), jotka eivät suostu käyttämään tehokasta esteehkäisyä tai jotka eivät suostu harjoittamaan todellista pidättymistä tietoisen suostumuksen allekirjoittamisesta 12 kuukauden ajan elinsiirron jälkeen.
  12. Luovuttaja-spesifisten HLA-vasta-aineiden läsnäolo. HLA-vasta-aineen läsnäolo ja spesifisyys määritetään kiinteäfaasi-immunomäärityksillä. Luovuttaja-spesifistä HLA-vasta-ainetta pidetään positiivisena, kun keskimääräinen fluoresenssin intensiteetti (MFI) on suurempi kuin kunkin laitoksen määrittelemä raja-arvo. Suositellut raja-arvot ovat MFI >1000 luovuttajaspesifisille vasta-aineille HLA-A:lle, -B:lle ja DRB1:lle ja MFI >2000 HLA-C:lle, DQB1:lle ja DPB1:lle. Tämä on mitattava ennen lopullista luovuttajan valintaa ja < 100 päivää ennen ilmoittautumista segmenttiin A (mieluiten < 30 päivää ennen ilmoittautumista segmenttiin A). Jos MFI > 1000 luovuttajaspesifiselle vasta-aineelle HLA-A:lle, -B:lle, DRB1:lle ja/tai MFI >2000 HLA-C:lle, DQB1:lle ja DPB1:lle, asiakirjat on toimitettava DCC-koordinaattorille tarkistettavaksi ja hyväksyttäväksi pöytäkirjan puheenjohtajalle ja/tai tai protokollavastaava ennen ilmoittautumista

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Haploidenttinen transplantaatio
Ennen haploidenttistä luuydinsiirtoa annetaan hoito-ohjelma, jossa on hydroksiureaa, kanin ATG:tä, tiotepaa, fludarabiinia, syklofosfamidia, kokonaiskehon säteilytystä ja mesnaa.
Menettely: Haploidenttinen luuydinsiirto
Tukikelpoisille potilaille, joilla on ensimmäisen asteen ihmisen leukosyyttiantigeeni (HLA) - haploidenttinen luovuttaja, tehdään haploidenttinen luuydinsiirto päivänä 0, jossa luuytimessä ei ole T-soluja. GVHD-profylaksiaa varten potilaille annetaan sirolimuusia ja mykofenolaattimofetiilia päivästä +5 alkaen.
Lääke: Hydroksiurea
HU:ta annetaan päivittäin annoksella 30 mg/kg päivästä -70 päivään -10.
Muut nimet:
  • Hydrea
  • Droxia
Lääke: Kani-ATG
Rabbit-ATG:tä (rATG) annetaan 0,5 mg/kg päivänä -9 ja 2,0 mg/kg päivinä -8 ja -7.
Muut nimet:
  • Tymoglobuliini
Lääke: Tiotepa
Tiotepaa annetaan 10 mg/kg päivänä -7
Muut nimet:
  • Chemo
Lääke: Fludarabiini
Fludarabiinia annetaan 30 mg/m2 päivästä -6 päivään -2
Muut nimet:
  • Fludara
Lääke: Syklofosfamidi
Syklofosfamidia annetaan 14,5 mg/kg päivinä -6 ja -5 ja 50 mg/kg päivinä +3 ja +4.
Muut nimet:
  • Cytoxan®
Säteily: Koko kehon säteilytys
Koko kehon säteilytys annetaan 200 cGy päivänä -1
Muut nimet:
  • TBI
Lääke: Mesna
Mesnaa annetaan 40 mg/kg päivinä +3 ja +4
Muut nimet:
  • Mesnex

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on kaksi vuotta elinsiirron jälkeen tapahtumavapaa eloonjääminen
Aikaikkuna: 2 vuotta elinsiirron jälkeen

EFS määritellään selviytymiseksi ilman kvalifioivaa tapahtumaa siirron jälkeen. Ensisijainen siirteen epäonnistuminen (PGF), toissijainen siirteen epäonnistuminen (SGF), hematopoieettisten solujen toinen infuusio tai kuolema mistä tahansa syystä lasketaan tämän päätetapahtuman tapahtumiksi. Pistetapahtuman arvioi pistetapahtumien arviointikomitea.<"/p>

PGF on siirteen puuttuminen päivään +42 mennessä siirron jälkeen. Siirre määritellään vähintään 5 %:n luovuttajasoluiksi siirron jälkeen, molekyylikimerismitestauksesta (esim. lajittelematon, myelooinen tai T-solu) perifeerisestä verestä tai luuydinaspiraatista. SGF määritellään < 5 %:n luovuttajan koko veren tai myelooiseksi kimerismiksi perifeerisessä veressä tai luuytimessä päivän +42 jälkeen siirron jälkeen potilailla, joilla on aiempi dokumentti hematopoieettisesta elpymisestä yli 5 %:n luovuttajasoluilla päivään +42 mennessä siirron jälkeen. Toisen kantasolutuotteen infuusio katsotaan siirteen hylkimisreaktioksi ja se lasketaan ensisijaiseksi tai toissijaiseksi siirteen hylkimisreaktioksi riippuen toisen infuusion ajoituksesta.<"/p>

2 vuotta elinsiirron jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien prosenttiosuus, joilla on kahden vuoden eloonjääminen (OS) siirron jälkeen
Aikaikkuna: 2 vuotta siirron jälkeen
Kuolema mistä tahansa syystä on tapahtuma, ja potilaat sensuroidaan viimeisen yhteydenoton päivämääränä tai kaksi vuotta siirron jälkeen sen mukaan, kumpi tulee ensin.
2 vuotta siirron jälkeen
Osallistujien määrä, joilla on siirteen epäonnistuminen
Aikaikkuna: 2 vuotta elinsiirron jälkeen
Primaarinen siirteen epäonnistuminen (PGF) on siirteen puuttuminen leikkauksen jälkeen viimeistään päivänä 42. Siirteen kiinnittyminen määritellään siten, että siirron jälkeen on vähintään 5 % luovuttajasoluja millä tahansa molekulaarisella kimerismiarvioinnilla (esim. lajittelematon, myeloidi- tai T-solu) ääreisveri- tai luuydinaspiraattinäytteestä. Toissijainen siirteen epäonnistuminen (SGF) määritellään < 5 %:n luovuttajan kokoveren tai myeloidikimerisminä ääreisveressä tai luuytimessä päivän +42 jälkeen potilailla, joilla on aiempi dokumentaatio hematopoieettisesta toipumisesta, jossa on >5 % luovuttajasoluja päivään +42 mennessä. Toisen kantasolutuotteen infuusio katsotaan siirteen hylkimiseksi ja lasketaan primääriseksi tai toissijaiseksi siirteen hyljinnäksi riippuen toisen infuusion ajoituksesta.
2 vuotta elinsiirron jälkeen
(<span class="notranslate">Transplant with this post</span>) siitepölyjen tautien uusiutumisprosentti
Aikaikkuna: 1 vuosi ja 2 vuotta elinsiirron jälkeen
Disease Recurrence määritellään primaariseksi siirteen epäonnistumiseksi, sekundaariseksi siirteen epäonnistumiseksi tai sairashemoglobiini (HbS) > 70 %:ksi kahden vuoden sisällä siirrosta. Disease Recurrence -tapahtuman kumulatiivinen ilmaantuvuus arvioitiin 95 %:n luottamusvälillä käyttäen Aalen-Johansen-estimaattoria, jossa ennen taudin uusiutumista tapahtuvaa kuolemaa käsiteltiin kilpailevana riskinä. Tämän päätepisteen on vahvistanut päätetapahtumarviointikomitea.
1 vuosi ja 2 vuotta elinsiirron jälkeen
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on neutrofiilien palautuminen siirron jälkeen
Aikaikkuna: 42 päivää siirron jälkeen
Neutrofiilien toipuminen määritellään ensimmäiseksi kolmesta eri päivänä mitatusta ajankohdasta, jolloin potilaan absoluuttinen neutrofiilimäärä on ≥500/μL ehdollistamisen jälkeen. Neutrofiilien toipumisen ilmaantuvuus siirron jälkeen arvioidaan käyttäen kumulatiivista ilmaantuvuusfunktiota 95 %:n luottamusvälillä Aalen-Johansen-estimaattorilla, jossa kuolema tai toinen siirto ilman neutrofiilien toipumista käsitellään kilpailevana tapahtumana.
42 päivää siirron jälkeen
Transplantaation jälkeinen verihiutaleiden palautumisen osallistujien prosenttiosuus
Aikaikkuna: 60 päivää, 100 päivää siirron jälkeen
Verihiutaleiden elpyminen määritellään ensimmäiseksi päiväksi, jolloin vähintään kolmella eri päivänä tehdyllä mittauksella potilaalla on verihiutalemäärä > 50 000 / μµL EIKÄ hän ole saanut verihiutaleiden siirtoa edeltävien 7 päivän aikana.
Verihiutaleiden elpymisen ilmaantuvuus siirrosta arvioidaan käyttämällä kumulatiivisen ilmaantuvuuden funktiota 95 %:n luottamusvälillä Aalen-Johansen-estimaattorilla, jossa kuolema tai toinen siirto ilman verihiutaleiden elpymistä on kilpaileva riskitekijä.
60 päivää, 100 päivää siirron jälkeen
Donorikimeerisyyden keskimääräinen prosenttiosuus siirron jälkeen
Aikaikkuna: Päivät 28, 100 ja 180 sekä 1 ja 2 vuotta elinsiirron jälkeen
Asteen estimaatti ja luottamusväli annetaan keskimääräiselle prosentuaaliselle luovuttajan kimeerisyydelle määritetyissä aikapisteissä, mukaan lukien päivä 28, päivä 100, päivä 180, 1 vuosi ja 2 vuotta siirron jälkeen. Kullekin osallistujan käynnille, jolla on tallennettu useita kimeerisyyslähteitä, luovuttajan prosenttiosuus määritetään ottamalla ensimmäinen puuttumaton kimeerisyysprosentti seuraavassa lähteiden järjestyksessä: luuydin, veri, myeloidi ja T-solu.
Päivät 28, 100 ja 180 sekä 1 ja 2 vuotta elinsiirron jälkeen
Siirronjälkeiset osallistujien prosenttiosuudet luovuttajan kimerismiluokittain
Aikaikkuna: Päivät 28, 100 ja 180 sekä 1 ja 2 vuotta siirron jälkeen
Päivänä 28, 100, 180, 1 vuosi ja 2 vuotta siirron jälkeen niiden osuudet, joilla on matala kimerismi (<5%), sekakimerismi (5-95 %) tai täysi kimerismi (>95 %), taulukoidaan ja kuvataan. Kullekin osallistujan käynnille, jolla on useita kimerismilähteitä tallennettuna, luovuttajan prosenttiosuus määritetään ottamalla ensimmäinen puuttumaton kimerismiprosentti seuraavassa lähteiden järjestyksessä: luuydin, veri, myeloïdi ja T-solu.
Päivät 28, 100 ja 180 sekä 1 ja 2 vuotta siirron jälkeen
Osallistujien lukumäärä enimmäisen akuutin GVHD-asteittain siirron jälkeen
Aikaikkuna: 100 päivää siirron jälkeen
Akuutti GVHD luokiteltiin konsensuskriteerien mukaan, ja korkeampi luokka tarkoittaa huonompaa ennustetta. Luokan I aGVHD määritellään vaiheen 1-2 ihottumana, eikä siihen liity maksan tai ruoansulatuskanavan oireita. Luokka II on vaiheen 3 ihottuma tai vaiheen 1 maksa-affektio tai vaiheen 1 ruoansulatuskanavan affektio. Luokka III on vaihe 0-3 ihottuma, johon liittyy vaiheen 2-3 maksa-affektio tai vaiheen 2-3 ruoansulatuskanavan affektio. Luokka IV on vaiheen 4 ihottuma, maksa- tai ruoansulatuskanavan affektio. Maksimiluokka määritellään korkeimmaksi akuutin GVHD:n luokaksi (0-IV), jonka osallistuja kokee viimeistään 100. päivänä siirron jälkeen.
100 päivää siirron jälkeen
Niiden osallistujien osuus, joilla on akuutti GVHD siirron jälkeen
Aikaikkuna: 100 päivää transplantaation jälkeen
Akuutti GVHD luokiteltiin konsensuskriteerien mukaan, joissa korkeampi aste tarkoittaa huonompia tuloksia. Asteen I aGVHD määritellään vaiheen 1-2 ihottumaksi ilman maksa- tai GI-oireita. Aste II on vaiheen 3 ihottuma tai vaiheen 1 maksa-osallisuus tai vaiheen 1 GI-osallisuus. Aste III on vaiheen 0-3 ihottuma, johon liittyy vaiheen 2-3 maksa-osallisuus tai vaiheen 2-3 GI-osallisuus. Aste IV on vaiheen 4 ihottuma, maksa- tai GI-osallisuus. Akuutin GVHD:n kumulatiivinen ilmaantuvuus asteilla II-IV ja III-IV päivään 100 mennessä arvioitiin Aalen-Johansen-estimaattorilla 95 %:n luottamusvälein, käsitellen ennen aGVHD:ta tapahtuvaa kuolemaa kilpailevana tapahtumana. Aika aGVHD:hen määritellään ajaksi siirrosta asteiden II-IV ja III-IV aGVHD:n alkamiseen.
100 päivää transplantaation jälkeen
Osallistujien määrä kroonisen GVHD:n maksimaalisen vaikeusasteen mukaan siirron jälkeen
Aikaikkuna: 2 vuotta elinsiirron jälkeen
Krooninen GVHD perustuu NIH:n konsensuskriteereihin (vuoden 2014 NIH:n konsensuskriteerit) ja sisältää lievän, keskivaikean ja vaikean kroonisen GVHD:n. Iho/hiukset, silmät, suu, keuhkot, ruoansulatuskanava, maksa, virtsa- ja sukupuolielimet, liikuntaelimistö ja hematologiset järjestelmät pisteytettiin asteikolla 0–3 heijastaen cGVHD:n vaikeusastetta. Maksimaalinen aste määritellään kroonisen GVHD:n (lievä, keskivaikea tai vaikea) maksimaaliseksi asteeksi, jonka osallistuja kokee 2 vuoden kuluessa siirrosta.
2 vuotta elinsiirron jälkeen
Siirtoennesteen kroonista GVHD:tä sairastavien osallistujien prosenttiosuus
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 1 vuosi, 2 vuotta elinsiirron jälkeen
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on krooninen GVHD (cGVHD), arvioidaan 95 %:n luottamusvälillä kullekin hoitoryhmälle käyttäen kumulatiivisen ilmaantuvuuden estimaattia komplementaarisen log-log-muunnoksen kanssa, käsitellen kuolemaa ennen cGVHD:tä kilpailevana tapahtumana. Krooninen GVHD perustuu NIH:n konsensuskriteereihin (2014 NIH Consensus Criteria) ja sisältää lievän, keskivaikean ja vaikean kroonisen GVHD:n. Ihon/hiusten, silmien, suun, keuhkojen, ruoansulatuskanavan, maksan, virtsa- ja sukupuolielimistön, tuki- ja liikuntaelimistön sekä verenjärjestelmän elinten osalta pisteytettiin asteikolla 0-3, joka kuvaa cGVHD:n vaikeusastetta. Tämä päätetapahtuma koskee mitä tahansa cGVHD:n alkamista.
6 kuukautta, 1 vuosi, 2 vuotta elinsiirron jälkeen
Osallistujien määrä, joilla on komplikaatioita ja tapahtumia siirron jälkeen
Aikaikkuna: Rekisteröinnin yhteydessä, 1 vuotta ja 2 vuotta elinsiirron jälkeen
Allograftin jälkeen seurataan seuraavia komplikaatioita ja tapahtumia lähtötilanteessa, 1 vuoden ja 2 vuoden kuluttua: idiopaattinen keuhkokuume-oireyhtymä (IPS), veno-okklusiivinen tauti (VOD), erilaiset keskushermoston (CNS) toksisuudet, aivohalvaus, immunosuppressiossa olevat potilaat GVHD:n vuoksi ja merkittävät infektiot (bakteeri- / sienisepsis, sytomegalovirus (CMV) -reaktivaatio kliinisen taudin kanssa tai ilman, adenovirus, Epstein-Barr-virus (EBV)).
Rekisteröinnin yhteydessä, 1 vuotta ja 2 vuotta elinsiirron jälkeen
Sickle Cell Disease -erityistapahtumien saaneiden osallistujien määrä siirron jälkeen
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta, 1 vuosi, 18 kuukautta ja 2 vuotta siirron jälkeen
Osallistujia seurataan koko 2 vuoden tutkimusjakson ajan sirppisolutautiin (SCD) liittyvien komplikaatioiden uusiutumisen varalta. Näitä SCD:hen liittyviä komplikaatioita kutsutaan erityisen kiinnostaviksi SCD-tapahtumiksi (SCD-EOSI) ja ne kuvataan yhteenvetona esiintymistiheyden mukaan. Näihin SCD-EOSI-tapahtumiin kuuluvat: keuhkoverenpainetauti, uusi merkittävä aivoverisuonitapahtuma, munuaisten toiminnan heikkeneminen, uusi lonkan tai olkapään avaskulaarinekroosi, uusi jalkahaavauma, uusi akuutti rintakehäoireyhtymä ja uusi kivulias vaso-okklusiivinen kriisi, joka vaatii sairaalahoitoa tai parenteraalista opioidilääkitystä polikliinisessä hoidossa.
Perustaso, 6 kuukautta, 1 vuosi, 18 kuukautta ja 2 vuotta siirron jälkeen
Yhteenveto hematologisista tuloksista prosenttiosuuksina
Aikaikkuna: Lähtötaso, päivä 28, päivä 100, 6 kuukautta, 1 ja 2 vuotta siirron jälkeen
Hematologiset tulokset tiivistetään keskiarvona ja keskihajontana eri aikapisteissä. Riippuen mittauksesta, "lähtötaso" voi olla ennen hydroksiureahoidon aloitusta (päivä -70 ennen siirtoa) ja/tai ennen tymoglobuliinihoitoa (päivä -7 ennen siirtoa). Mittauksia ovat: hemoglobiini (Hgb) %, retikulosyyttiarvo % ja hemoglobiini S -tasaprosentti.
Lähtötaso, päivä 28, päivä 100, 6 kuukautta, 1 ja 2 vuotta siirron jälkeen
Yhteenveto glomerulusten suodatusnopeudesta (GFR)
Aikaikkuna: Lähtötaso, 1 ja 2 vuotta elinsiirron jälkeen
Munuaistoiminnan tulokset kootaan keskiarvona ja keskihajontana eri aikapisteissä. "Lähtötaso" viittaa ennen thymoglobuliinia (päivä -7 ennen elinsiirtoa). Mittaukset sisältävät: GFR (ml/min/1,73 m2) ja arvioitu GFR. Arvioitu GFR lasketaan käyttäen CKD-EPI-kreatiniiniyhtälöä 2021 aikuisille ja Bedside Schwartz 2009 -yhtälöä lapsille.
Lähtötaso, 1 ja 2 vuotta elinsiirron jälkeen
Yhteenveto keuhkojen toiminnasta litroissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 1 ja 2 vuotta siirron jälkeen
Keuhkojen toiminnan tulokset esitetään keskiarvona ja keskihajontana eri aikapisteissä. "Lähtötaso" viittaa aikaan ennen hydroksikarbamidia (päivä -70 ennen siirtoa). Mittauksiin kuuluvat: FEV1 (L), FVC (L) ja TLC (L). Tämän taulukon kaikki arvot on raportoitu tutkimuspaikalla.
Lähtötilanne, 1 ja 2 vuotta siirron jälkeen
Sydämen toiminnan yhteenveto
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 1 ja 2 vuotta elinsiirron jälkeen
Sydämen toimintaa mitataan kolmiulotteisen regurgitaatiosuihkun nopeudella (TRJV). Se kuvataan keskiarvona ja keskihajontana lähtötilanteessa, 1 ja 2 vuotta siirron jälkeen. "Lähtötilanne" viittaa aikaan ennen hydroksiureaa (päivä -70 ennen siirtoa).
Lähtötilanne, 1 ja 2 vuotta elinsiirron jälkeen
Yhteenveto kuuden minuutin kävelymatkasta
Aikaikkuna: Lähtötaso, 1 ja 2 vuotta siirron jälkeen
Kuuden minuutin kävelymatka mitataan metreinä, jotta voidaan arvioida, kuinka pitkän matkan osallistuja pystyy kävelemään 6 minuutissa. Se kuvataan yhteenvetona keskiarvolla ja keskihajonnalla lähtötilanteessa sekä 1 ja 2 vuotta siirron jälkeen. "Lähtötilanne" tarkoittaa ennen hydroksiureaa (päivä -70 ennen siirtoa). Muutos lähtötilanteesta ilmoitetaan myös 1 ja 2 vuotta siirron jälkeen -käynneillä.
Lähtötaso, 1 ja 2 vuotta siirron jälkeen
Keskimääräinen potilaan ilmoittama elämänlaadun (QoL) pistemäärä
Aikaikkuna: Lähtötaso, 1 ja 2 vuotta elinsiirron jälkeen
Terveydentilaan liittyvä elämänlaatu (QoL) arvioituna NIH:n PROMIS-lyhytlomakkeilla, joita annettiin aikuiskerroksen englannin- ja espanjankielisille potilaille. Kysymykset väsymyksestä (lyhytlomake 8a), kivun häiritsevyydestä (lyhytlomake 8a) ja kivun voimakkuudesta (lyhytlomake 3a) koskevat vaikeusastetta suorittaa jokapäiväisiä toimintoja kuten kotitöitä, sosiaalisia aktiviteetteja ja päivittäisiä toimia. Se pisteytetään asteikolla 0–10 ja muunnetaan standardoiduksi T-pisteeksi, jonka keskiarvo on 50 ja keskihajonta 10. Korkeampi T-piste tarkoittaa pahempaa väsymystä, kivun sekoittamista useampiin päivittäisiin toimiin ja pahempaa kivun voimakkuutta.
Lähtötaso, 1 ja 2 vuotta elinsiirron jälkeen
Keskimääräinen potilaan raportoima kivun intensiteetin pistemäärä kipupäiväkirjasta
Aikaikkuna: ennen siirtoa ja 1 ja 2 vuotta siirron jälkeen
Koehenkilöitä, jotka puhuvat englantia ja ovat 15-vuotiaita tai vanhempia, pyydetään käyttämään verkkopohjaista päiväkirjaa raportoidakseen kivun voimakkuudesta asteikolla 0 (ei kipua) – 10 (pahin mahdollinen kipu). Kohteiden kivun voimakkuuspisteet raportoidaan useiden aamu- ja iltapisteiden yhdistelmänä lähtötilanteessa, yhden vuoden ja kahden vuoden kuluttua siirrosta.
ennen siirtoa ja 1 ja 2 vuotta siirron jälkeen
Osallistujien määrä kuolinsyyn mukaan
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta 2 vuotta siirron jälkeen
Kuolinsyy taulukoidaan ikäryhmittäin. Niiden osallistujien kuolemat, joita ei siirretty, sisällytetään.
Ilmoittautumisesta 2 vuotta siirron jälkeen
Osallistujien määrä korkeimman infektioasteen mukaan
Aikaikkuna: Siirrosta 2 vuotta siirron jälkeen
Osallistujien lukumäärä, joilla raportoitiin infektion enimmäisvakavuuden asteet 2 ja 3. Tutkimuksessa raportoitiin vain asteiden 2 ja 3 infektiot, jotka ilmenivät siirron jälkeen. Asteet 2 ja 3 määritellään BMT CTN:n teknisen MOP:n mukaisesti. Korkeampi infektioaste tarkoittaa huonompaa infektion vakavuutta. Infektion luokituskriteerit on julkaistu verkossa (https://bmtctn.net/administrative-manual-procedures-moppolicy-guidelines). Asteiden 1, 2 ja 3 vakavuus kuvataan bakteeri-, sieni-, virus-, lois- ja ei-mikrobiologisille infektioille. Esimerkiksi asteen 2 sieni-infektioiksi määritellään candida-esofagiitti tai todennettu tai todennäköinen sieni-sinuiitti, joka on vahvistettu radiologisesti ilman silmä-, aivo- tai luuston osallisuutta. Asteen 3 sieni-infektioiksi määritellään fungemia mukaan lukien candidemia, todennetut tai todennäköiset invasiiviset sieni-infektiot, disseminoituneet infektiot histoplasmoosilla, blastomykoosilla, kokidiomykoosilla tai kryptokokilla tai Pneumocystis jirovecii -keuhkokuume.
Siirrosta 2 vuotta siirron jälkeen
Infektioiden esiintyvyys infektion tyypin mukaan luokiteltuna
Aikaikkuna: Transplantaatiosta 2 vuotta transplantaation jälkeen
The number of systemic infections is reported. Infections are categorized by infection type. A participant can report multiple types of infections, so the categories are not mutually exclusive for participants. All grade 2 and grade 3 infections, as defined by the BMT CTN Technical MOP, occurring post transplantation were reported on the study.
Transplantaatiosta 2 vuotta transplantaation jälkeen
Sairaalan uudelleenotoksien määrä syyn mukaan
Aikaikkuna: Siirrosta 2 vuoteen siirron jälkeen
Osallistujat saattoivat joutua uudelleen sairaalahoitoon monista syistä seurannan aikana. Jokaisen uudelleenhoitojakson syyt on taulukoitu ikäluokittain. Protokollan mukainen suunniteltu siirrännäisen sairaalahoito ei sisälly tähän taulukkoon.
Siirrosta 2 vuoteen siirron jälkeen
Yhteenveto laktaattidehydrogenaasista (LDH)
Aikaikkuna: Päivä 28, päivä 100, 6 kuukautta, 1 ja 2 vuotta siirron jälkeen
Hematologiset tulokset tiivistetään keskiarvona ja keskihajontana eri siirron jälkeisissä aikapisteissä. Taulukon mittaukset sisältävät: LDH (U/L)
Päivä 28, päivä 100, 6 kuukautta, 1 ja 2 vuotta siirron jälkeen
Yhteenveto bilirubiinista
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 28, päivä 100, 6 kuukautta, 1 ja 2 vuotta siirron jälkeen
Hematologisten tulosten yhteenveto tehdään käyttäen keskiarvoa ja keskihajontaa eri ajankohdissa. Lähtötilanne on ennen tymoglobuliinia (päivä -7 ennen siirtoa). Tämän taulukon mittauksia ovat: bilirubiini (mg/dL)
Lähtötilanne, päivä 28, päivä 100, 6 kuukautta, 1 ja 2 vuotta siirron jälkeen
Yhteenveto seerumin ferritiinistä
Aikaikkuna: Peruskäynti ennen thymoglobuliinihoitoa (päivä -7 ennen siirtoa)
Hematologiset tulokset tiivistetään keskiarvona ja keskihajontana eri aikapisteissä. Lähtötaso viittaa pre-thymoglobuliiniin (päivä -7 ennen siirtoa). Tämän taulukon mittaukset sisältävät: Seerumin ferritiinitaso (ng/dL)
Peruskäynti ennen thymoglobuliinihoitoa (päivä -7 ennen siirtoa)
Kreatiniininpuhdistuman yhteenveto
Aikaikkuna: ennen hoitoa, 1 ja 2 vuotta siirron jälkeen
Munuaistoiminnan tulokset esitetään keskiarvona ja keskihajontana eri aikapisteissä. "Lähtötaso" viittaa aikaan ennen thymoglobuliinia (päivä -7 ennen siirtoa). Mitattavat suureet: kreatiniinipuhdistuma (ml/min).
ennen hoitoa, 1 ja 2 vuotta siirron jälkeen
Tiivistelmä virtsan albumiini-kreatiniinisuhteesta
Aikaikkuna: 1 ja 2 vuotta elinsiirron jälkeen
Munuaistoiminnan tulokset kootaan keskiarvona ja keskihajontana eri aikapisteinä. Mittaukset sisältävät: Virtsan albumiini-kreatiniinisuhde (mg/g).
1 ja 2 vuotta elinsiirron jälkeen
Yhteenveto keuhkojen toiminnan ennustetusta prosenttiosuudesta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 1 ja 2 vuotta siirron jälkeen
Keuhkojen toiminnan tulokset kootaan keskiarvona ja keskihajontana eri aikapisteissä. "Lähtötilanne" viittaa aikaan ennen hydroksiurea-hoitoa (päivä -70 ennen elinsiirtoa). Mittauksia ovat: FEV1 (ennustettu prosentti), FVC (ennustettu prosentti), FEV1/FVC (ennustettu prosentti) ja TLC (ennustettu prosentti). Kaikki tämän taulukon arvot, mukaan lukien ennustetut prosentit, raportoi tutkimuspaikka.
Lähtötilanne, 1 ja 2 vuotta siirron jälkeen
Yhteenveto keuhkojen toiminnan litrasuhteesta
Aikaikkuna: Lähtötaso, 1 ja 2 vuotta siirron jälkeen
Keuhkojen toiminnan tulokset kootaan keskiarvona ja keskihajontana eri aikapisteissä. "Perustaso" viittaa tilaan ennen hydroksikarbamidin käyttöä (päivä -70 ennen elinsiirtoa). Mittauksia ovat: FEV1/FVC (litrien suhde). Kaikki tämän taulukon arvot on raportoitu tutkimuspaikan toimesta.
Lähtötaso, 1 ja 2 vuotta siirron jälkeen
Yhteenveto laboratoriomittauksen keuhkofunktioprosenteista
Aikaikkuna: Lähtötaso, 1 ja 2 vuotta siirron jälkeen
Keuhkojen toimintakyvyn tulokset esitetään yhteenvetona keskiarvona ja keskihajontana eri aikapisteissä. "Lähtötilanne" viittaa ajankohtaan ennen hydroksiureaa (päivä -70 ennen siirtoa). Mittauksia ovat: DLCO (%) ja Happisaturaatio(%). Tämän taulukon kaikki arvot on raportoinut tutkimuspaikka.
Lähtötaso, 1 ja 2 vuotta siirron jälkeen
Yhteenveto keuhkojen toimintatestin prosenttiosuus ennustetusta
Aikaikkuna: Lähtötaso, 1 ja 2 vuotta siirron jälkeen
Keuhkofunktion tulokset tiivistetään keskiarvona ja keskihajontana eri aikapisteissä. "Lähtötilanne" viittaa aikaan ennen hydroksiureaa (päivä -70 ennen siirtoa). Mittaukset sisältävät: FEV1/FVC (prosenttiennusteen suhde). Tutkimuspaikka on raportoinut kaikki tässä taulukossa olevat arvot.
Lähtötaso, 1 ja 2 vuotta siirron jälkeen

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Keskimääräinen seurantapäivien lukumäärä siirrosta alkaen
Aikaikkuna: Siirrosta 2 vuoteen siirron jälkeen
Keskimääräinen siirron jälkeisten seurantapäivien lukumäärä ikäryhmittäin
Siirrosta 2 vuoteen siirron jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Medical College of Wisconsin

Yhteistyökumppanit

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Marrow Donor Program
Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Mary Horowitz, MD, Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 3. lokakuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 29. tammikuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 29. tammikuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 24. elokuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 24. elokuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 28. elokuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 29. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 27. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BMTCTN1507
  • 5U24CA076518 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • 2U10HL069294-11 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Tulokset julkaistaan ​​käsikirjoituksessa ja tukitiedoissa, jotka toimitetaan NIH BioLINCC:lle (mukaan lukien tietosanakirjat, tapausraporttilomakkeet, tietojen toimittamista koskevat asiakirjat, tulostietoaineiston dokumentaatio jne., jos niin on ilmoitettu).

IPD-jaon aikakehys

6 kuukauden sisällä virallisen tutkimuksen sulkemisesta osallistuvissa kohteissa.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Yleisön saatavilla

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • ICF

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Sirppisolutauti

Kliiniset tutkimukset Haploidenttinen luuydinsiirto

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in El Salvador

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa