不同途径移植脐带间充质干细胞
2018年1月26日 更新者：Liu Jing、The First Affiliated Hospital of Dalian Medical University
不同途径脐带间充质干细胞移植治疗小儿脑瘫
初步评价脐带间充质干细胞（UC-MSCs）的有效性和安全性，并比较静脉、鞘内和鼻内途径给药的UC-MSCs治疗儿童脑瘫的疗效。
研究概览
详细说明
脑瘫是指发生在儿童早期的非进行性脑损伤或畸形引起的神经系统疾病。
它可导致中枢运动缺陷、发育迟缓、姿势异常、肌肉力量异常、肌张力异常和/或反射异常。
它的致残率很高。
脑瘫目前尚无有效的治疗方法。
脑瘫的常规治疗通常既费力又昂贵，而且起效缓慢。
干细胞最近被用于治疗脑瘫。
这为脑瘫的治疗提供了一种新的方法。
根据现有的临床研究，神经干细胞、骨髓间充质干细胞和脐带间充质干细胞（UC-MSCs）主要用作治疗脑瘫的种子细胞。
UC-MSCs具有来源丰富、易于采集、倍增时间短、免疫原性低、移植后存活时间长、无伦理问题等优点，是治疗脑瘫最有希望的种子细胞。
UC-MSCs已被广泛用于治疗帕金森病、类风湿性关节炎、创伤性脑损伤、再生障碍性贫血和失代偿性肝病。
然而，只有两项研究报道了UC-MSCs治疗脑瘫，且仅在中国进行。
解放军第463医院报道了51例脑瘫患者经过1年的康复治疗后症状没有明显好转。
这些患者接受了三次鞘内注射UC-MSCs，每周一次，随后在第4周通过外周静脉注射1次UC-MSCs。
四次UC-MSCs注射，每周一次，被认为是一个疗程。
治疗前后比较日常生活活动量表评分评价疗效。
另一项研究是来自中国的病例报告。
在本报告中，联合静脉和鞘内注射 UC-MSCs 用于治疗一名 5 岁儿童的脑瘫。
28个月随访结果显示，患儿粗大运动功能、免疫功能、肌力、语言能力均有改善，不良反应不明显。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
44
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Liaoning
-
Dalian、Liaoning、中国、116011
- The First Affiliated Hospital of Dalian Medical University
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 18年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 诊断为缺氧/缺血性脑瘫患者，主要包括出生窒息和早产儿
- 痉挛性四肢瘫痪患者
- 中重度脑瘫患者，GMFM评分2-3分
- 2-18岁
- 在研究开始前由儿童的法定代表签署知情同意书
排除标准：
- 那些患有可能干扰治疗或儿童依从性的全身性疾病的人
- 并发任何器官危及生命的疾病者
- 脑部畸形者
- 无法控制的癫痫患者
- 行为异常或情绪障碍者
- 过敏体质者，尤其是对血液制品过敏者
- 那些感染了传染病
- 那些在其他临床试验中接受过颅脑手术的人
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：单身的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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其他：控制组
常规康复治疗
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对照组接受针灸、推拿、Bobath疗法、Vojat疗法等常规康复治疗。
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实验性的：静脉UC-MSCs组
通过外周静脉注射 UC-MSC。
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注射脐带间充质干细胞（UC-MSCs）（至少1×10^7），每2周1次，1个疗程包括4周内注射2次，共2个疗程。
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实验性的：鞘内UC-MSCs组
通过鞘内途径注射 UC-MSC。
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注射脐带间充质干细胞（UC-MSCs）（至少1×10^7），每2周1次，1个疗程包括4周内注射2次，共2个疗程。
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实验性的：鼻内 UC-MSCs 组
通过鼻腔途径注射 UC-MSC。
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注射脐带间充质干细胞（UC-MSCs）（至少1×10^7），每2周1次，1个疗程包括4周内注射2次，共2个疗程。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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粗大运动功能测量 (GMFM)-88 项得分
大体时间：UC-MSCs 治疗 2 个疗程后 12 个月。
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4点量表，分为卧翻、坐立、爬行跪、立、走、跑、跳五类。
得分为 0 表示孩子没有发起任务； 1 表示孩子发起任务（完成 < 10% 的活动）； 2 表示孩子部分完成了任务（完成了 10% 到 99% 的活动）； 3 表示孩子完成任务（100%）。
将五类评分之和作为评价结果，用于评价粗大运动功能。
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UC-MSCs 治疗 2 个疗程后 12 个月。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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精细运动功能测量量表 (FMFM) 分数
大体时间：UC-MSCs 治疗 2 个疗程后的 1、3、6、9 和 12 个月。
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评估精细运动功能。该量表分为45个项目，包括视觉追踪（7个项目）、上肢运动范围（8个项目）、抓取能力（8个项目）、操作能力（10个项目）和手眼协调能力（12 项）。
FMFM 是一个 4 点量表，分数范围为 0-3。
原总分135分。
评估精细运动功能测量的总分是 0-100。
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UC-MSCs 治疗 2 个疗程后的 1、3、6、9 和 12 个月。
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改良 Ashworth 量表 (MAS) 评分
大体时间：UC-MSCs 治疗 2 个疗程后的 1、3、6、9 和 12 个月。
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评估肌张力。
MAS评分分为六个等级：0、1、1+、2、3和4。通过活动膝关节和踝关节进行被动全范围运动锻炼，直到患者感觉到腿筋和足底屈肌有轻微阻力（比目鱼肌和腓肠肌）。
计算三个重复测量的平均分数。
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UC-MSCs 治疗 2 个疗程后的 1、3、6、9 和 12 个月。
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Gesell Development Schedule 分数
大体时间：UC-MSCs 治疗 2 个疗程后的 1、3、6、9 和 12 个月。
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评估神经行为发育。
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UC-MSCs 治疗 2 个疗程后的 1、3、6、9 和 12 个月。
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不良反应发生率
大体时间：UC-MSCs 治疗 2 个疗程后的 1、3、6、9 和 12 个月。
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肝肾功能不全、发热、感染、呕吐。
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UC-MSCs 治疗 2 个疗程后的 1、3、6、9 和 12 个月。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (预期的)
2018年4月1日
初级完成 (预期的)
2020年9月1日
研究完成 (预期的)
2020年12月1日
研究注册日期
首次提交
2018年1月22日
首先提交符合 QC 标准的
2018年1月26日
首次发布 (实际的)
2018年1月30日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年1月30日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年1月26日
最后验证
2018年1月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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