- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT03414697
Transplantation von aus der Nabelschnur stammenden mesenchymalen Stammzellen über verschiedene Wege
26. Januar 2018 aktualisiert von: Liu Jing, The First Affiliated Hospital of Dalian Medical University
Transplantation von aus der Nabelschnur stammenden mesenchymalen Stammzellen über verschiedene Wege zur Behandlung von Zerebralparese bei Kindern
Vorläufige Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von aus der Nabelschnur stammenden mesenchymalen Stammzellen (UC-MSCs) und Vergleich der Wirksamkeit von UC-MSCs, die intravenös, intrathekal und intranasal verabreicht werden, bei der Behandlung von Zerebralparese bei Kindern.
Studienübersicht
Status
Unbekannt
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Zerebralparese bezieht sich auf eine neurologische Störung, die durch eine nicht fortschreitende Hirnverletzung oder Fehlbildung verursacht wird, die in der frühen Kindheit auftritt.
Es kann zu zentralen motorischen Defiziten, Entwicklungsverzögerung, abnormaler Körperhaltung, abnormaler Muskelkraft, abnormalem Muskeltonus und/oder Dysreflexie führen.
Es hat eine hohe Invaliditätsrate.
Derzeit gibt es keine wirksame Behandlung für Zerebralparese.
Herkömmliche Behandlungen für Zerebralparese sind oft ermüdend und teuer und haben einen langsamen Wirkungseintritt.
Stammzellen wurden kürzlich bei der Behandlung von Zerebralparese verwendet.
Dies stellt ein neuartiges Verfahren zur Behandlung von Zerebralparese bereit.
Gemäß den bestehenden klinischen Studien werden neurale Stammzellen, aus dem Knochenmark stammende mesenchymale Stammzellen und aus der Nabelschnur stammende mesenchymale Stammzellen (UC-MSCs) hauptsächlich als Saatzellen für die Behandlung von Zerebralparese verwendet.
UC-MSCs sind die vielversprechendsten Saatzellen für die Behandlung von Zerebralparese aufgrund der Vorteile, darunter reichhaltige Quellen, einfache Ernte, kurze Verdopplungszeit, geringe Immunogenität, langes Überleben nach der Transplantation und keine ethischen Probleme.
UC-MSCs werden häufig zur Behandlung von Parkinson, rheumatoider Arthritis, traumatischer Hirnverletzung, aplastischer Anämie und dekompensierter Lebererkrankung eingesetzt.
Es wird jedoch nur über zwei Studien berichtet, die nur in China durchgeführt wurden, und zwar zur Behandlung von Zerebralparese mit UC-MSCs.
Einer aus dem Krankenhaus 463 der PLA berichtete von 51 Patienten mit Zerebralparese, deren Symptome sich nach 1 Jahr rehabilitativer Behandlung nicht offensichtlich gebessert hatten.
Diese Patienten erhielten dreimal wöchentlich eine intrathekale Injektion von UC-MSCs, gefolgt von einer Injektion von UC-MSCs über die periphere Vene in der vierten Woche.
Vier UC-MSC-Injektionen einmal pro Woche wurden als ein Behandlungszyklus betrachtet.
Aktivitäten auf der täglichen Lebensskala wurden vor und nach der Behandlung verglichen, um die Wirksamkeit zu bewerten.
Eine weitere Studie ist ein Fallbericht aus China.
In diesem Bericht wurde eine kombinierte intravenöse und intrathekale Injektion von CU-MSCs zur Behandlung von Zerebralparese bei einem 5-jährigen Kind verwendet.
Die Ergebnisse der Nachbeobachtung nach 28 Monaten zeigten, dass sich die grobmotorische Funktion, die Immunfunktion, die Muskelkraft und die Sprachfähigkeit des Kindes verbesserten und Nebenwirkungen nicht offensichtlich waren.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Voraussichtlich)
44
Phase
- Unzutreffend
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
Liaoning
-
Dalian, Liaoning, China, 116011
- The First Affiliated Hospital of Dalian Medical University
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
2 Jahre bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Patienten, bei denen eine hypoxische/ischämische Zerebralparese diagnostiziert wurde, hauptsächlich einschließlich Asphyxie bei der Geburt und Frühgeborene
- Patienten mit spastischer Tetraplegie
- Patienten mit mittelschwerer bis schwerer Zerebralparese, GMFM-Scores von 2-3
- Alter 2-18 Jahre
- Bereitstellung einer unterschriebenen Einverständniserklärung der gesetzlichen Vertreter des Kindes vor Beginn der Studie
Ausschlusskriterien:
- Personen mit systemischen Erkrankungen, die wahrscheinlich die Behandlung oder die Compliance des Kindes beeinträchtigen
- Diejenigen, die durch lebensbedrohliche Erkrankungen eines Organs kompliziert sind
- Diejenigen mit Gehirndeformität
- Diejenigen mit unkontrollierter Epilepsie
- Diejenigen mit abnormalem Verhalten oder Stimmungsstörungen
- Personen mit Allergien, insbesondere Personen, die allergisch auf Blutprodukte reagieren
- Diese sind mit ansteckenden Krankheiten infiziert
- Diejenigen, die sich in anderen klinischen Studien einer Schädel-Hirn-Operation unterzogen hatten
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Single
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
|
Sonstiges: Kontrollgruppe
Regelmäßige Rehabilitationsbehandlungen
|
Die Kontrollgruppe erhielt routinemäßige Rehabilitationsbehandlungen einschließlich Akupunktur, Massage, Bobath-Therapie und Vojat-Therapie.
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Experimental: Intravenöse UC-MSCs-Gruppe
Injektion von UC-MSCs über die periphere Vene.
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Injektion von aus der Nabelschnur stammenden mesenchymalen Stammzellen (UC-MSCs) (mindestens 1 × 10 ^ 7), einmal alle 2 Wochen, ein Behandlungszyklus mit zwei Injektionen innerhalb von 4 Wochen, insgesamt zwei Behandlungszyklen.
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Experimental: Intrathekale UC-MSCs-Gruppe
Injektion von UC-MSCs über den intrathekalen Weg.
|
Injektion von aus der Nabelschnur stammenden mesenchymalen Stammzellen (UC-MSCs) (mindestens 1 × 10 ^ 7), einmal alle 2 Wochen, ein Behandlungszyklus mit zwei Injektionen innerhalb von 4 Wochen, insgesamt zwei Behandlungszyklen.
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|
Experimental: Intranasale UC-MSCs-Gruppe
Injektion von UC-MSCs über die Nase.
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Injektion von aus der Nabelschnur stammenden mesenchymalen Stammzellen (UC-MSCs) (mindestens 1 × 10 ^ 7), einmal alle 2 Wochen, ein Behandlungszyklus mit zwei Injektionen innerhalb von 4 Wochen, insgesamt zwei Behandlungszyklen.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Das Grobmotorische Funktionsmaß (GMFM) – 88-Item-Score
Zeitfenster: 12 Monate nach 2 Behandlungszyklen mit UC-MSCs.
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eine 4-Punkte-Skala, die in fünf Kategorien unterteilt ist, darunter Liegen und Rollen, Sitzen, Krabbeln und Knien, Stehen, Gehen, Laufen und Springen.
Eine Punktzahl von 0 zeigt an, dass das Kind die Aufgabe nicht initiiert; 1 zeigt an, dass das Kind die Aufgabe initiiert (< 10 % der Aktivität abschließt); 2 zeigt an, dass das Kind die Aufgabe teilweise erfüllt (schließt 10 bis 99 % der Aktivität ab); 3 gibt an, dass das Kind die Aufgabe erfüllt (100 %).
Die Summe der Punktzahlen der fünf Kategorien wird als Bewertungsergebnis verwendet. Sie wird verwendet, um die grobmotorische Funktion zu bewerten.
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12 Monate nach 2 Behandlungszyklen mit UC-MSCs.
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Fine Motor Function Measure Scale (FMFM)-Score
Zeitfenster: 1, 3, 6, 9 und 12 Monate nach 2 Behandlungszyklen mit UC-MSCs.
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Zur Bewertung der Feinmotorik. Die Skala ist in 45 Punkte unterteilt, die die visuelle Verfolgung (7 Punkte), den Bewegungsbereich der oberen Extremitäten (8 Punkte), die Greiffähigkeit (8 Punkte), die operative Fähigkeit (10 Punkte) und die Hand-Auge-Koordination abdecken (12 Artikel).
Die FMFM ist eine 4-Punkte-Skala mit einem Bewertungsbereich von 0-3.
Die ursprüngliche Gesamtpunktzahl beträgt 135.
Die Summenpunktzahl für die Bewertung der Feinmotorik beträgt 0-100.
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1, 3, 6, 9 und 12 Monate nach 2 Behandlungszyklen mit UC-MSCs.
|
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Der Wert der modifizierten Ashworth-Skala (MAS).
Zeitfenster: 1, 3, 6, 9 und 12 Monate nach 2 Behandlungszyklen mit UC-MSCs.
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Zur Beurteilung des Muskeltonus.
Der MAS-Score ist in sechs Grade unterteilt: 0, 1, 1+, 2, 3 und 4. Passive Übungen mit vollem Bewegungsumfang werden durchgeführt, indem das Knie und der Knöchel bewegt werden, bis der Patient einen leichten Widerstand von den Kniesehnen und den Plantarflexoren spürt ( Soleus-Muskel und Gastrocnemius-Muskel).
Die durchschnittliche Punktzahl wird über drei wiederholte Messungen berechnet.
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1, 3, 6, 9 und 12 Monate nach 2 Behandlungszyklen mit UC-MSCs.
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Ergebnis des Gesell-Entwicklungsplans
Zeitfenster: 1, 3, 6, 9 und 12 Monate nach 2 Behandlungszyklen mit UC-MSCs.
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Bewertung der neurobehavioralen Entwicklung.
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1, 3, 6, 9 und 12 Monate nach 2 Behandlungszyklen mit UC-MSCs.
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Auftreten von Nebenwirkungen
Zeitfenster: 1, 3, 6, 9 und 12 Monate nach 2 Behandlungszyklen mit UC-MSCs.
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Leber- und Nierenfunktionsstörungen, Fieber, Infektion, Erbrechen.
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1, 3, 6, 9 und 12 Monate nach 2 Behandlungszyklen mit UC-MSCs.
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Voraussichtlich)
1. April 2018
Primärer Abschluss (Voraussichtlich)
1. September 2020
Studienabschluss (Voraussichtlich)
1. Dezember 2020
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
22. Januar 2018
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
26. Januar 2018
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
30. Januar 2018
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
30. Januar 2018
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
26. Januar 2018
Zuletzt verifiziert
1. Januar 2018
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- FirstHospitalDalianMU004
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .
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