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Trapianto di cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale attraverso percorsi diversi

26 gennaio 2018 aggiornato da: Liu Jing, The First Affiliated Hospital of Dalian Medical University

Trapianto di cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale attraverso diverse vie per il trattamento della paralisi cerebrale nei bambini

Valutare preliminarmente l'efficacia e la sicurezza delle cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale (UC-MSC) e confrontare l'efficacia delle UC-MSC somministrate per via endovenosa, intratecale e intranasale, nel trattamento della paralisi cerebrale nei bambini.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La paralisi cerebrale si riferisce a un disturbo neurologico causato da una lesione cerebrale non progressiva o malformazione che si verifica nella prima infanzia. Può provocare deficit motori centrali, ritardo dello sviluppo, postura anormale, forza muscolare anormale, tono muscolare anormale e/o disreflessia. Ha un alto tasso di invalidità. Attualmente non esiste un trattamento efficace per la paralisi cerebrale. I trattamenti convenzionali per la paralisi cerebrale sono spesso faticosi e costosi e hanno un inizio d'azione lento. Le cellule staminali sono state recentemente utilizzate nel trattamento della paralisi cerebrale. Questo fornisce un nuovo metodo per il trattamento della paralisi cerebrale. Secondo gli studi clinici esistenti, le cellule staminali neurali, le cellule staminali mesenchimali derivate dal midollo osseo e le cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale (UC-MSC) sono utilizzate principalmente come cellule seme per il trattamento della paralisi cerebrale. Le UC-MSC sono le cellule seme più promettenti per il trattamento della paralisi cerebrale a causa dei vantaggi tra cui ricche fonti, facilità di raccolta, breve tempo di raddoppio, bassa immunogenicità, sopravvivenza a lungo termine post-trapianto e nessun problema etico. Le UC-MSC sono state ampiamente utilizzate per trattare il morbo di Parkinson, l'artrite reumatoide, le lesioni cerebrali traumatiche, l'anemia aplastica e la malattia epatica scompensata. Tuttavia, solo due studi, eseguiti solo in Cina, sono riportati sul trattamento della paralisi cerebrale con UC-MSC. Uno dell'Ospedale 463 del PLA ha riferito di 51 pazienti con paralisi cerebrale i cui sintomi non erano migliorati in modo evidente dopo 1 anno di trattamento riabilitativo. Questi pazienti hanno ricevuto l'iniezione intratecale di UC-MSC per tre volte, una volta alla settimana, seguita da un'iniezione di UC-MSC attraverso la vena periferica nella quarta settimana. Quattro iniezioni di UC-MSC, una volta alla settimana, sono state considerate come un ciclo di trattamento. Il punteggio della scala delle attività della vita quotidiana è stato confrontato tra prima e dopo il trattamento per valutare l'efficacia. Un altro studio è un case report dalla Cina. In questo rapporto, un'iniezione endovenosa e intratecale combinata di UC-MSC è stata utilizzata per trattare la paralisi cerebrale in un bambino di 5 anni. I risultati del follow-up a 28 mesi hanno rivelato che la funzione motoria grossolana, la funzione immunitaria, la forza muscolare e l'abilità linguistica del bambino sono migliorate e le reazioni avverse non erano evidenti.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

44

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
    • Liaoning
      • Dalian, Liaoning, Cina, 116011
        • The First Affiliated Hospital of Dalian Medical University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con diagnosi di paralisi cerebrale ipossica/ischemica, tra cui principalmente asfissia alla nascita e bambini prematuri
  • Pazienti con tetraplegia spastica
  • Pazienti con paralisi cerebrale da moderata a grave, punteggi GMFM di 2-3
  • Età a 2-18 anni
  • Fornitura di un consenso informato firmato da parte dei rappresentanti legali del bambino prima dell'inizio dello studio

Criteri di esclusione:

  • Quelli con malattie sistemiche che probabilmente interferiscono con il trattamento o la compliance del bambino
  • Quelli complicati da malattie potenzialmente letali di qualsiasi organo
  • Quelli con deformità cerebrale
  • Quelli con epilessia incontrollata
  • Quelli con comportamento anormale o disturbi dell'umore
  • Quelli con allergie, specialmente quelli che sono allergici ai prodotti sanguigni
  • Quelli sono infetti da malattie infettive
  • Coloro che avevano subito un intervento chirurgico craniocerebrale in altri studi clinici

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: Gruppo di controllo
Trattamenti riabilitativi ordinari
Altro: Gruppo di controllo
Il gruppo di controllo ha ricevuto trattamenti riabilitativi di routine tra cui agopuntura, massaggi, terapia Bobath e terapia Vojat.
Sperimentale: Gruppo UC-MSC per via endovenosa
Iniezione di UC-MSC attraverso la vena periferica.
Procedura: UC-MSC
Iniezione di cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale (UC-MSC) (almeno 1×10^7), una volta ogni 2 settimane, un ciclo di trattamento comprendente due iniezioni entro 4 settimane, per un totale di due cicli di trattamento.
Sperimentale: Gruppo UC-MSC intratecale
Iniezione di UC-MSC per via intratecale.
Procedura: UC-MSC
Iniezione di cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale (UC-MSC) (almeno 1×10^7), una volta ogni 2 settimane, un ciclo di trattamento comprendente due iniezioni entro 4 settimane, per un totale di due cicli di trattamento.
Sperimentale: Gruppo UC-MSC intranasale
Iniezione di UC-MSC per via nasale.
Procedura: UC-MSC
Iniezione di cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale (UC-MSC) (almeno 1×10^7), una volta ogni 2 settimane, un ciclo di trattamento comprendente due iniezioni entro 4 settimane, per un totale di due cicli di trattamento.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio dell'articolo della misura della funzione motoria lorda (GMFM) -88
Lasso di tempo: 12 mesi dopo 2 cicli di trattamento con UC-MSC.
una scala a 4 punti suddivisa in cinque categorie tra cui sdraiarsi e rotolare, sedersi, gattonare e inginocchiarsi, stare in piedi, camminare, correre e saltare. Un punteggio pari a 0 indica che il bambino non inizia il compito; 1 indica che il bambino inizia l'attività (completa < 10% dell'attività); 2 indica che il bambino completa parzialmente l'attività (completa dal 10 al 99% dell'attività); 3 indica che il bambino completa l'attività (100%). La somma dei punteggi delle cinque categorie viene utilizzata come risultato della valutazione. Viene utilizzata per valutare la funzione grosso-motoria.
12 mesi dopo 2 cicli di trattamento con UC-MSC.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio della scala di misurazione della funzione motoria fine (FMFM).
Lasso di tempo: 1, 3, 6, 9 e 12 mesi dopo 2 cicli di trattamento con UC-MSC.
Per valutare la funzione motoria fine. La scala è suddivisa in 45 voci che coprono tracciamento visivo (7 voci), gamma di movimento degli arti superiori (8 voci), capacità di afferrare (8 voci), capacità operativa (10 voci) e coordinazione occhio-mano (12 articoli). L'FMFM è una scala a 4 punti con un intervallo di punteggio compreso tra 0 e 3. Il punteggio totale originale è 135. Il punteggio sommato per valutare la misura della funzione motoria fine è 0-100.
1, 3, 6, 9 e 12 mesi dopo 2 cicli di trattamento con UC-MSC.
Il punteggio della scala Ashworth modificata (MAS).
Lasso di tempo: 1, 3, 6, 9 e 12 mesi dopo 2 cicli di trattamento con UC-MSC.
Per valutare il tono muscolare. Il punteggio MAS è suddiviso in sei gradi: 0, 1, 1+, 2, 3 e 4. Gli esercizi passivi per l'intera gamma di movimenti vengono eseguiti muovendo il ginocchio e la caviglia finché il paziente non avverte una leggera resistenza da parte dei muscoli posteriori della coscia e dei muscoli flessori plantari ( muscolo soleo e muscolo gastrocnemio). Il punteggio medio viene calcolato su tre misurazioni ripetute.
1, 3, 6, 9 e 12 mesi dopo 2 cicli di trattamento con UC-MSC.
Punteggio Programma di sviluppo Gesell
Lasso di tempo: 1, 3, 6, 9 e 12 mesi dopo 2 cicli di trattamento con UC-MSC.
Valutare lo sviluppo neurocomportamentale.
1, 3, 6, 9 e 12 mesi dopo 2 cicli di trattamento con UC-MSC.
Incidenza di reazioni avverse
Lasso di tempo: 1, 3, 6, 9 e 12 mesi dopo 2 cicli di trattamento con UC-MSC.
Disfunzione epatica e renale, febbre, infezione, vomito.
1, 3, 6, 9 e 12 mesi dopo 2 cicli di trattamento con UC-MSC.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

The First Affiliated Hospital of Dalian Medical University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Anticipato)

1 aprile 2018

Completamento primario (Anticipato)

1 settembre 2020

Completamento dello studio (Anticipato)

1 dicembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 gennaio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 gennaio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

30 gennaio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 gennaio 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 gennaio 2018

Ultimo verificato

1 gennaio 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • FirstHospitalDalianMU004

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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