Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Transplantace mezenchymálních kmenových buněk pocházejících z pupečníku různými cestami

26. ledna 2018 aktualizováno: Liu Jing, The First Affiliated Hospital of Dalian Medical University

Transplantace mezenchymálních kmenových buněk pocházejících z pupečníku různými cestami pro léčbu dětské mozkové obrny

Předběžně vyhodnotit účinnost a bezpečnost mezenchymálních kmenových buněk pocházejících z pupečníkové šňůry (UC-MSC) a porovnat účinnost UC-MSC podaných intravenózní, intratekální a intranazální cestou při léčbě dětské mozkové obrny.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Dětská mozková obrna se týká neurologické poruchy způsobené neprogresivním poraněním mozku nebo malformací, ke které dochází v raném dětství. Může mít za následek centrální motorické deficity, vývojovou retardaci, abnormální držení těla, abnormální svalovou sílu, abnormální svalový tonus a/nebo dysreflexii. Má vysokou míru invalidity. V současné době neexistuje účinná léčba dětské mozkové obrny. Konvenční léčba dětské mozkové obrny je často únavná a nákladná a má pomalý nástup účinku. Kmenové buňky se v poslední době používají při léčbě dětské mozkové obrny. To poskytuje nový způsob léčby dětské mozkové obrny. Podle stávajících klinických studií se neurální kmenové buňky, mezenchymální kmenové buňky derivované z kostní dřeně a mezenchymální kmenové buňky derivované z pupečníkové šňůry (UC-MSC) používají hlavně jako zárodečné buňky pro léčbu dětské mozkové obrny. UC-MSC jsou nejslibnějšími semennými buňkami pro léčbu mozkové obrny kvůli výhodám zahrnujícím bohaté zdroje, snadnost sklizně, krátkou dobu zdvojení, nízkou imunogenicitu, dlouhodobé přežití po transplantaci a žádné etické problémy. UC-MSC byly široce používány k léčbě Parkinsonovy choroby, revmatoidní artritidy, traumatického poranění mozku, aplastické anémie a dekompenzovaného onemocnění jater. O léčbě dětské mozkové obrny pomocí UC-MSC jsou však hlášeny pouze dvě studie provedené pouze v Číně. Jeden z nemocnice 463 v PLA uvedl 51 pacientů s dětskou mozkovou obrnou, jejichž symptomy se po 1 roce rehabilitační léčby zjevně nezlepšily. Tito pacienti dostávali intratekální injekci UC-MSC třikrát, jednou týdně, následovanou jednou injekcí UC-MSC do periferní žíly ve čtvrtém týdnu. Čtyři injekce UC-MSC jednou týdně byly považovány za jeden léčebný cyklus. Skóre aktivity denního života bylo porovnáno mezi před a po léčbě, aby se vyhodnotila účinnost. Další studií je případová zpráva z Číny. V této zprávě byla k léčbě dětské mozkové obrny u 5letého dítěte použita kombinovaná intravenózní a intratekální injekce UC-MSC. Výsledky sledování po 28 měsících odhalily, že se hrubá motorická funkce, imunitní funkce, svalová síla a jazykové schopnosti dítěte zlepšily a nežádoucí reakce nebyly zřejmé.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

44

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
    • Liaoning
      • Dalian, Liaoning, Čína, 116011
        • The First Affiliated Hospital of Dalian Medical University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s diagnózou hypoxická/ischemická dětská mozková obrna, především včetně porodní asfyxie a předčasně narozených dětí
  • Pacienti se spastickou kvadruplegií
  • Pacienti se středně těžkou až těžkou dětskou mozkovou obrnou, skóre GMFM 2-3
  • Věk 2-18 let
  • Poskytnutí podepsaného informovaného souhlasu zákonnými zástupci dítěte před zahájením studie

Kritéria vyloučení:

  • Ti se systémovými onemocněními, která pravděpodobně narušují léčbu nebo komplianci dítěte
  • Ty komplikované život ohrožujícími chorobami jakéhokoli orgánu
  • Ti s deformací mozku
  • Ti s nekontrolovanou epilepsií
  • Ti s abnormálním chováním nebo poruchami nálady
  • Lidé s alergií, zejména ti, kteří jsou alergičtí na krevní produkty
  • Jsou nakaženi infekčními chorobami
  • Ti, kteří podstoupili kraniocerebrální operaci v jiných klinických studiích

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: Kontrolní skupina
Rutinní rehabilitační ošetření
Jiný: Kontrolní skupina
Kontrolní skupina dostávala rutinní rehabilitační léčbu včetně akupunktury, masáží, Bobath terapie a Vojat terapie.
Experimentální: Intravenózní skupina UC-MSC
Injekce UC-MSC přes periferní žílu.
Postup: UC-MSC
Injekce mezenchymálních kmenových buněk derivovaných z pupečníkové šňůry (UC-MSC) (alespoň 1×10^7), jednou za 2 týdny, jeden léčebný cyklus včetně dvou injekcí během 4 týdnů, celkem dva léčebné cykly.
Experimentální: Intratekální skupina UC-MSC
Injekce UC-MSC intratekální cestou.
Postup: UC-MSC
Injekce mezenchymálních kmenových buněk derivovaných z pupečníkové šňůry (UC-MSC) (alespoň 1×10^7), jednou za 2 týdny, jeden léčebný cyklus včetně dvou injekcí během 4 týdnů, celkem dva léčebné cykly.
Experimentální: Skupina intranazálních UC-MSC
Injekce UC-MSC nazální cestou.
Postup: UC-MSC
Injekce mezenchymálních kmenových buněk derivovaných z pupečníkové šňůry (UC-MSC) (alespoň 1×10^7), jednou za 2 týdny, jeden léčebný cyklus včetně dvou injekcí během 4 týdnů, celkem dva léčebné cykly.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnota měření hrubé motorické funkce (GMFM) - 88 položek
Časové okno: 12 měsíců po 2 cyklech léčby UC-MSC.
4bodová stupnice, která je rozdělena do pěti kategorií včetně ležení a válení, sezení, plazení a klečení, stání, chůze, běhu a skákání. Skóre 0 znamená, že dítě úkol nezahájí; 1 označuje, že dítě iniciuje úkol (dokončí < 10 % aktivity); 2 označuje, že dítě plní úkol částečně (dokončí od 10 do 99 % aktivity); 3 označuje, že dítě úkol splnilo (100 %). Jako výsledek hodnocení se používá součet skóre pěti kategorií. Používá se k hodnocení funkce hrubé motoriky.
12 měsíců po 2 cyklech léčby UC-MSC.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Skóre stupnice měření jemné motoriky (FMFM).
Časové okno: 1, 3, 6, 9 a 12 měsíců po 2 cyklech léčby UC-MSC.
K vyhodnocení funkce jemné motoriky. Škála je rozdělena do 45 položek, které zahrnují vizuální sledování (7 položek), rozsah pohybu horních končetin (8 položek), schopnost uchopení (8 položek), operační schopnost (10 položek) a koordinaci ruka-oko. (12 položek). FMFM je 4-bodová stupnice s rozsahem skóre 0-3. Původní celkové skóre je 135. Součet skóre pro hodnocení funkce jemné motoriky je 0-100.
1, 3, 6, 9 a 12 měsíců po 2 cyklech léčby UC-MSC.
Skóre modifikované Ashworthovy škály (MAS).
Časové okno: 1, 3, 6, 9 a 12 měsíců po 2 cyklech léčby UC-MSC.
K hodnocení svalového tonusu. Skóre MAS je rozděleno do šesti stupňů: 0, 1, 1+, 2, 3 a 4. Pasivní cvičení v plném rozsahu pohybů se provádí pohybem kolena a kotníku, dokud pacient nepocítí mírný odpor hamstringů a plantárních flexorů ( m. soleus a m. gastrocnemius). Průměrné skóre se vypočítá ze tří opakovaných měření.
1, 3, 6, 9 a 12 měsíců po 2 cyklech léčby UC-MSC.
Skóre plánu vývoje Gesell
Časové okno: 1, 3, 6, 9 a 12 měsíců po 2 cyklech léčby UC-MSC.
Zhodnotit neurobehaviorální vývoj.
1, 3, 6, 9 a 12 měsíců po 2 cyklech léčby UC-MSC.
Výskyt nežádoucích reakcí
Časové okno: 1, 3, 6, 9 a 12 měsíců po 2 cyklech léčby UC-MSC.
Porucha funkce jater a ledvin, horečka, infekce, zvracení.
1, 3, 6, 9 a 12 měsíců po 2 cyklech léčby UC-MSC.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

The First Affiliated Hospital of Dalian Medical University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Očekávaný)

1. dubna 2018

Primární dokončení (Očekávaný)

1. září 2020

Dokončení studie (Očekávaný)

1. prosince 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. ledna 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. ledna 2018

První zveřejněno (Aktuální)

30. ledna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. ledna 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. ledna 2018

Naposledy ověřeno

1. ledna 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • FirstHospitalDalianMU004

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dětská mozková obrna

Klinické studie na Kontrolní skupina

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Jamaica

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit