- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT03414697
Transplantation av navelsträngshärledda mesenkymala stamceller via olika vägar
26 januari 2018 uppdaterad av: Liu Jing, The First Affiliated Hospital of Dalian Medical University
Transplantation av navelsträngshärledda mesenkymala stamceller via olika vägar för behandling av cerebral pares hos barn
Att preliminärt utvärdera effektiviteten och säkerheten hos navelsträngshärledda mesenkymala stamceller (UC-MSC) och jämföra effektiviteten av UC-MSC administrerade via intravenös, intratekal och intranasal väg, vid behandling av cerebral pares hos barn.
Studieöversikt
Status
Okänd
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Cerebral pares hänvisar till en neurologisk störning som orsakas av en icke-progressiv hjärnskada eller missbildning som uppstår i tidig barndom.
Det kan resultera i centrala motoriska störningar, utvecklingsstörning, onormal hållning, onormal muskelstyrka, onormal muskeltonus och/eller dysreflexi.
Den har en hög invaliditetsgrad.
Det finns för närvarande ingen effektiv behandling för cerebral pares.
Konventionella behandlingar för cerebral pares är ofta tröttsamma och dyra och har en långsam insättande effekt.
Stamceller har nyligen använts vid behandling av cerebral pares.
Detta tillhandahåller en ny metod för behandling av cerebral pares.
Enligt befintliga kliniska studier används neurala stamceller, benmärgshärledda mesenkymala stamceller och navelsträngshärledda mesenkymala stamceller (UC-MSC) huvudsakligen som fröceller för behandling av cerebral pares.
UC-MSC är de mest lovande fröcellerna för behandling av cerebral pares på grund av fördelarna inklusive rika källor, enkel skörd, kort fördubblingstid, låg immunogenicitet, långtidsöverlevnad efter transplantation och inga etiska problem.
UC-MSC har använts i stor utsträckning för att behandla Parkinsons sjukdom, reumatoid artrit, traumatisk hjärnskada, aplastisk anemi och dekompenserad leversjukdom.
Men endast två studier, och endast utförda i Kina, rapporteras om behandling av cerebral pares med UC-MSCs.
En från sjukhuset 463 av PLA rapporterade 51 patienter med cerebral pares vars symtom inte hade förbättrats uppenbart efter 1 års rehabiliterande behandling.
Dessa patienter fick intratekal injektion av UC-MSCs tre gånger, en gång i veckan, följt av en injektion av UC-MSCs via den perifera venen under den fjärde veckan.
Fyra UC-MSC-injektioner, en gång i veckan, betraktades som en behandlingskur.
Poängen på aktiviteter i dagligt liv jämfördes mellan före och efter behandling för att utvärdera effektiviteten.
En annan studie är en fallrapport från Kina.
I denna rapport användes en kombinerad intravenös och intratekal injektion av UC-MSC för att behandla cerebral pares hos ett 5-årigt barn.
28-månaders uppföljningsresultat visade att barnets grovmotoriska funktion, immunfunktion, muskelstyrka och språkförmåga förbättrades och att biverkningar inte var uppenbara.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Förväntat)
44
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Liaoning
-
Dalian, Liaoning, Kina, 116011
- The First Affiliated Hospital of Dalian Medical University
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
2 år till 18 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienter som diagnostiserats med hypoxisk/ischemisk cerebral pares, främst inklusive födelseasfyxi och för tidigt födda barn
- Patienter med spastisk quadriplegi
- Patienter med måttlig till svår cerebral pares, GMFM-poäng på 2-3
- Ålder 2-18 år
- Tillhandahållande av undertecknat informerat samtycke av juridiska företrädare för barnet innan studien påbörjas
Exklusions kriterier:
- De med systemiska sjukdomar som sannolikt stör behandlingen eller barnets följsamhet
- De komplicerade av livshotande sjukdomar i vilket organ som helst
- De med hjärndeformitet
- De med okontrollerad epilepsi
- De med onormalt beteende eller humörstörningar
- De med allergier särskilt de som är allergiska mot blodprodukter
- De är infekterade med infektionssjukdomar
- De som hade genomgått en kraniocerebral operation i andra kliniska prövningar
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Enda
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Övrig: Kontrollgrupp
Rutinmässiga rehabiliteringsbehandlingar
|
Kontrollgruppen fick rutinmässiga rehabiliteringsbehandlingar inklusive akupunktur, massage, Bobath-terapi och Vojat-terapi.
|
|
Experimentell: Intravenös UC-MSC grupp
Injektion av UC-MSCs via den perifera venen.
|
Injektion av navelsträngshärledda mesenkymala stamceller (UC-MSC) (minst 1×10^7), en gång varannan vecka, en behandlingskur inklusive två injektioner inom 4 veckor, totalt två behandlingskurer.
|
|
Experimentell: Intratekal UC-MSC grupp
Injektion av UC-MSCs via intratekal väg.
|
Injektion av navelsträngshärledda mesenkymala stamceller (UC-MSC) (minst 1×10^7), en gång varannan vecka, en behandlingskur inklusive två injektioner inom 4 veckor, totalt två behandlingskurer.
|
|
Experimentell: Intranasal UC-MSCs grupp
Injektion av UC-MSCs via nasal väg.
|
Injektion av navelsträngshärledda mesenkymala stamceller (UC-MSC) (minst 1×10^7), en gång varannan vecka, en behandlingskur inklusive två injektioner inom 4 veckor, totalt två behandlingskurer.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Gross Motor Function Measure (GMFM)-88 objektpoäng
Tidsram: 12 månader efter 2 behandlingskurer med UC-MSC.
|
en 4-gradig skala som är indelad i fem kategorier inklusive liggande och rullande, sittande, krypande och knästående, stående, gå, springa och hoppa.
En poäng på 0 indikerar att barnet inte påbörjar uppgiften; 1 anger att barnet påbörjar uppgiften (slutför < 10 % av aktiviteten); 2 indikerar att barnet delvis slutför uppgiften (slutför från 10 till 99% av aktiviteten); 3 anger att barnet slutför uppgiften (100%).
Summan av poängen för de fem kategorierna används som utvärderingsresultat. Den används för att utvärdera grovmotorisk funktion.
|
12 månader efter 2 behandlingskurer med UC-MSC.
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Finmotorfunktion Mät skalan (FMFM) poäng
Tidsram: 1, 3, 6, 9 och 12 månader efter 2 behandlingskurer med UC-MSC.
|
För att utvärdera finmotorisk funktion. Skalan är uppdelad i 45 punkter som täcker visuell spårning (7 artiklar), rörelseomfång för övre extremiteter (8 artiklar), greppförmåga (8 artiklar), operationsförmåga (10 artiklar) och hand-öga-koordination (12 artiklar).
FMFM är en 4-gradig skala med poängintervallet 0-3.
Den ursprungliga totalpoängen är 135.
Den summerade poängen för att utvärdera finmotorisk funktionsmått är 0-100.
|
1, 3, 6, 9 och 12 månader efter 2 behandlingskurer med UC-MSC.
|
|
Poängen för Modified Ashworth-skalan (MAS).
Tidsram: 1, 3, 6, 9 och 12 månader efter 2 behandlingskurer med UC-MSC.
|
För att utvärdera muskeltonus.
MAS-poängen är indelad i sex grader: 0, 1, 1+, 2, 3 och 4. Passiva övningar med full rörelseomfång utförs genom att röra knä och fotled tills patienten känner ett lätt motstånd från hamstrings och plantarflexormuskler ( soleusmuskel och gastrocnemiusmuskel).
Medelpoängen beräknas över tre upprepade mätningar.
|
1, 3, 6, 9 och 12 månader efter 2 behandlingskurer med UC-MSC.
|
|
Gesell Development Schedule poäng
Tidsram: 1, 3, 6, 9 och 12 månader efter 2 behandlingskurer med UC-MSC.
|
Att utvärdera neurobeteendeutveckling.
|
1, 3, 6, 9 och 12 månader efter 2 behandlingskurer med UC-MSC.
|
|
Förekomst av biverkningar
Tidsram: 1, 3, 6, 9 och 12 månader efter 2 behandlingskurer med UC-MSC.
|
Lever- och njursvikt, feber, infektion, kräkningar.
|
1, 3, 6, 9 och 12 månader efter 2 behandlingskurer med UC-MSC.
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Förväntat)
1 april 2018
Primärt slutförande (Förväntat)
1 september 2020
Avslutad studie (Förväntat)
1 december 2020
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
22 januari 2018
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
26 januari 2018
Första postat (Faktisk)
30 januari 2018
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
30 januari 2018
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
26 januari 2018
Senast verifierad
1 januari 2018
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- FirstHospitalDalianMU004
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Cerebral pares
-
University of Southern CaliforniaRekrytering
-
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli...Avslutad
-
Sofregen Medical, Inc.AvslutadStämbandsförlamning | Stämbandsatrofi | Vocal Fold PalsyFörenta staterna
-
University of NottinghamUniversity of LeicesterRekryteringBlodtryck | Cerebral autoreglering | Dynamisk cerebral autoregleringStorbritannien
-
UMC UtrechtAvslutadKardiopulmonell bypass | Cerebral perfusion | Cerebral syresättningNederländerna
-
Ankara Ataturk Sanatorium Training and Research...Har inte rekryterat ännuintraoperativ cerebral syresättning | Övervakning av cerebral syresättningTurkiet (Türkiye)
-
Ankara City Hospital BilkentRekryteringCerebral pares (CP) | Cerebral pares, spastisk, diplegi | Diplegi Cerebral Pares Med Spasticitet | Transkraniell magnetisk stimuleringTurkiet (Türkiye)
-
Suleyman Demirel UniversityAvslutadCerebral pares | Hemiplegisk cerebral pares | Spastisk diplegi cerebral paresTurkiet (Türkiye)
-
Lahore University of Biological and Applied SciencesRekrytering
-
Holland Bloorview Kids Rehabilitation HospitalCanadian Institutes of Health Research (CIHR)RekryteringCerebral pares (CP) | Hemiplegisk cerebral paresKanada
Kliniska prövningar på Kontrollgrupp
-
Freie Universität BerlinAvslutadDiabetes mellitus, typ 2Tyskland
-
Duke UniversityNational Institute of Nursing Research (NINR); National Institutes of Health...AvslutadKroniska njursjukdomar | Diabetes mellitus, typ 1 | Systemisk lupus erythematosus | Inflammatoriska tarmsjukdomar | Cystisk fibros | Sicklecellanemi | Stamcellstransplantation | Barncancer | OrgantransplantationFörenta staterna
-
University of California, San FranciscoMount Zion Health Fund; Pritzker Family Foundation; Mental Insight FoundationAvslutadDepression, unipolärFörenta staterna
-
Bright Cloud International CorpNational Cancer Institute (NCI); Rutgers, The State University of New JerseyRekryteringTelerehabilitering Kognitiv funktionsnedsättning efter genomförbarhetsstudie för kemoterapi (TCIFCF)Kognitiv funktionsnedsättning, lättFörenta staterna
-
VA Pittsburgh Healthcare SystemUniversity of PittsburghAvslutad
-
Rush University Medical CenterAktiv, inte rekryterandeSubstansanvändning | Våld i tonåren | Undvikande av sjukvårdFörenta staterna
-
The University of Texas Health Science Center,...AvslutadLäpp- och gomspaltFörenta staterna
-
Federico II UniversityAvslutadFriska | Övervikt och fetmaItalien
-
Sheikh Zayed Medical CollegeAktiv, inte rekryterandeEpisiotomi förlängd genom rivsårPakistan
-
University of Illinois at ChicagoNational Institute of Nursing Research (NINR); National Institutes of Health...AvslutadRörlighetsbegränsningFörenta staterna