多发性硬化症引起的痉挛中的 BX-1
2021年5月4日 更新者：Bionorica SE
一项 III 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组临床试验，旨在研究 BX-1 对多发性硬化症 (MS) 患者痉挛症状缓解的疗效和安全性
研究口服 BX-1 与安慰剂相比对多发性硬化症患者的疗效和安全性，目前的抗痉挛药物不能充分控制
研究概览
详细说明
目前的 III 期临床试验的目的是证明 BX-1（一种含有屈大麻酚的口服溶液）在因 MS 当前抗痉挛药物不能充分控制而导致痉挛的患者中优于安慰剂。
该试验旨在表明 BX-1 能够减轻 MS 患者的痉挛状态，而这些患者对其目前的抗痉挛治疗没有表现出足够的反应。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
397
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Budapest、匈牙利、1024
- Investigative Site
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Budapest、匈牙利、1116
- Investigative Site
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Budapest、匈牙利、1145
- Investigative Site
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Debrecen、匈牙利、4031
- Investigative Site
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Győr、匈牙利、9024
- Investigative Site
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Miskolc、匈牙利、3526
- Investigative Site
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Szeged、匈牙利、6725
- Investigative Site
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Szolnok、匈牙利、5000
- Investigative Site
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Tatabánya、匈牙利、2800
- Investigative Site
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Freiburg、德国、79106
- Investigative Site
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Ulm、德国、89073
- Investigative Site
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Choceň、捷克语、56501
- Investigative Site
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Havířov、捷克语、73601
- Investigative Site
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Hradec Králové、捷克语、50003
- Investigative Site
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Hradec Králové、捷克语、50341
- Investigative Site
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Olomouc、捷克语、77520
- Investigative Site
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Plzen、捷克语、31200
- Investigative Site
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Praha、捷克语、10034
- Investigative Site
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Praha、捷克语、12808
- Investigative Site
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Praha、捷克语、14059
- Investigative Site
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Praha、捷克语、18600
- Investigative Site
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Teplice、捷克语、41529
- Investigative Site
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Bydgoszcz、波兰、85-065
- Investigative Site
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Częstochowa、波兰、42-280
- Investigative Site
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Katowice、波兰、40-555
- Investigative Site
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Katowice、波兰、40-588
- Investigative Site
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Katowice、波兰、40-611
- Investigative Site
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Katowice、波兰、40-650
- Investigative Site
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Kraków、波兰、30-539
- Investigative Site
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Plewiska、波兰、62-064
- Investigative Site
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Poznań、波兰、61-853
- Investigative Site
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Warszawa、波兰、00-874
- Investigative Site
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Warszawa、波兰、01-684
- Investigative Site
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Barcelona、西班牙、08003
- Investigative Site
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Barcelona、西班牙、08025
- Investigative Site
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Hospitalet de Llobregat、西班牙、08907
- Investigative Site
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Madrid、西班牙、28034
- Investigative Site
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Málaga、西班牙、29010
- Investigative Site
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Salt、西班牙、17190
- Investigative Site
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Valencia、西班牙、46026
- Investigative Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 65年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 18至65岁的男性或女性患者
- 根据 2010 年或 2017 年修订的 McDonald 标准存在 MS
- 治疗医师认为入组前至少 3 个月稳定 MS 的患者注意：入组前 3 个月内 MS 复发的患者不被视为稳定 MS
- 入组前持续痉挛至少 3 个月
- 至少 2 处下肢肌肉痉挛
- 扩展残疾状况量表 (EDSS) 评分 ≥ 3.0 且 ≤ 6.5
在纳入之前使用至少两种不同的优化口服 MS 抗痉挛疗法进行过先前治疗。 两种治疗尝试都必须至少包括巴氯芬或口服替扎尼定，它们可以与其他抗痉挛药物联合使用。
和 目前正在接受优化治疗的患者，该治疗对应于访问 0 之前至少 30 天的稳定剂量的最后一次治疗尝试。
无生育能力或有生育能力的女性患者采用高效避孕方法或双重屏障避孕。
对于男性：不需要使用特定的避孕方法。
- 愿意在整个试验期间遵循研究程序，并在任何试验相关程序之前的筛选时签署知情同意书
排除标准：
- 除了 MS 之外的任何可能影响痉挛状态的现存疾病（例如 外伤性脑损伤、脊髓损伤、缺氧导致的脑损伤、中风、脑炎、脑膜炎）
- 筛查前服用不允许的伴随药物以及在不稳定剂量方案中筛查前应保持不变的伴随药物
- 明显的固定肌腱挛缩
- 癫痫发作史
- 有相关中枢神经系统疾病史或存在相关疾病（MS 除外）
- 有或存在相关精神疾病的病史（例如 精神分裂症、精神病、躁狂症、严重抑郁症、自杀意念、吸毒和/或酗酒等）
- 药物滥用筛查试验呈阳性的患者，但用于治疗疾病并由患者报告的药物除外；所有对大麻/四氢大麻酚呈阳性结果的患者
- 心脏病史或现有心脏病或病理结果（例如 慢性功能不全 NYHA III/IV、严重心律失常、不稳定型心绞痛、过去 6 个月内心肌梗死、QT 间期延长）
- 已知的 HIV 和/或活动性乙型或丙型肝炎感染
- 除基底细胞癌和原位黑色素瘤病史外，筛选前 5 年内有或存在恶性肿瘤病史
- 肾功能明显受损（估计肾小球滤过率 (eGFR) < 60 mL/min/1.73m2）
- 肝功能明显受损（谷丙转氨酶 > 正常上限的 3 倍或胆红素 > 正常上限的 2 倍，吉尔伯特综合征除外）
- 对所用活性成分或 IMP 成分的已知过敏反应
- 需要全身治疗的慢性或活动性感染
- 怀孕、哺乳或计划怀孕
- 任何干扰参与临床试验的情况（由研究者自行决定）
- 患者无法遵循研究说明，无法遵循方案定义的研究评估，无法理解书面和口头说明，特别是关于他们在参与临床试验期间将面临的风险和不便
- 因司法或官方命令而被拘留的患者
- 属于试验中心工作人员、申办者或 CRO 工作人员、研究者本人或研究者近亲的患者
- 平行参与另一项临床试验，在不到 30 天或 IMP 五个半衰期（以较长者为准）至筛选之内参与另一项试验，或之前参与过该试验（一次筛选失败除外）。 如果在第一次筛选尝试期间未满足任何纳入标准或满足任何排除标准，则患者可能会被重新筛选一次。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：BX-1（屈大麻酚）
BX-1
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BX-1（屈大麻酚），口服溶液。
所有登记的患者通过剂量滴定建立他们的个体耐受剂量。
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安慰剂比较：安慰剂
BX-1的安慰剂
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BX-1的安慰剂，口服液
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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反应者分析：治疗结束时痉挛状态平均数值评定量表 (NRS-S) 评估显示痉挛状态改善 18% 或更多的患者比例
大体时间：16周
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反应者分析：治疗结束时平均 NRS-S 评估（平均 NRS-S 评分）显示痉挛改善（随机分组前 7 天内与平均 NRS-S 评分相对应的基线变化）的患者比例达到或超过 18%在访问 6) 之前的 7 天内。
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16周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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反应者分析：在治疗结束时（访视 6），在平均 NRS-S 评估中显示痉挛改善（相对于基线的变化）达到或超过 30% 的患者比例
大体时间：16周
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16周
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反应者分析：在治疗结束时（访视 6），在平均 NRS-S 评估中显示痉挛改善（相对于基线的变化）达到或超过 50% 的患者比例
大体时间：16周
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16周
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反应时间：根据患者在 NRS-S 上的每日痉挛评估，达到首次痉挛改善（相对于基线的变化）18% 或更多的时间
大体时间：16周
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16周
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反应时间：根据患者在 NRS-S 上的每日痉挛评估，达到首次痉挛改善（相对于基线的变化）30% 或更多的时间
大体时间：16周
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16周
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在访视 0 - 访视 6 期间患者在 NRS-S 上的每日痉挛评估的每周平均值
大体时间：21周
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21周
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在访视 0 - 访视 6 期间，患者根据疼痛数值评定量表 (NRS-P) 进行的每日疼痛评估的每周平均值
大体时间：21周
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21周
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反应者分析：治疗结束时（访问 6）平均 NRS-P 评估显示疼痛改善（相对于基线的变化）达到或超过 15% 的患者比例
大体时间：16周
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16周
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反应者分析：在治疗结束时（访视 6）平均 NRS-P 评估显示疼痛改善（相对于基线的变化）达到或超过 30% 的患者比例
大体时间：16周
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16周
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反应时间：根据患者对 NRS-P 的疼痛评估，疼痛（相对于基线的变化）首次改善 15% 或更多的时间
大体时间：16周
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16周
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反应时间：根据患者对 NRS-P 的疼痛评估，疼痛（相对于基线的变化）首次改善 30% 或更多的时间
大体时间：16周
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16周
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第 0 次至第 6 次访视期间患者每日痉挛频率和严重程度评估的周平均值
大体时间：21周
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21周
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治疗结束时 PSFS 的痉挛频率和严重程度评估相对于基线的平均变化（访视 6）
大体时间：16周
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16周
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在访视 4 和访视 6 时计时 25 英尺步行 (T25-FW) 相对于基线的平均变化
大体时间：16周
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16周
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反应者分析：在第 6 次就诊时显示 TF25-FW（相对于基线的变化）改善 20% 或更多的患者比例
大体时间：16周
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16周
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在第 4 次和第 6 次访视时，使用多发性硬化症影响量表 - 29 第 2 版 (MSIS-29 v2) 评估的多发性硬化症的生理和心理影响相对于基线的平均变化
大体时间：16周
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16周
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第 6 次访问时使用医疗结果研究版本 2 (SF-36 v2) 的简短健康调查测量的生活质量相对于基线的平均变化
大体时间：16周
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16周
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使用睡眠质量数值评定量表 (NRS-SQ) 在访问 3 - 访问 6 时测量的睡眠质量相对于基线的平均变化
大体时间：12周
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12周
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在访问 3 - 访问 6 时使用疲劳数值评定量表 (NRS-F) 测量的疲劳基线的平均变化
大体时间：12周
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12周
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第 5 次和第 6 次访视时，通过患者总体印象变化量表 (PGIC) 衡量的总体患者状态
大体时间：16周
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16周
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在第 5 次和第 6 次访视时通过临床总体印象 - 改善量表 (CGI-I) 测量的总体患者状态
大体时间：16周
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16周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Luitgard Spitznagel-Schminke、Bionorica SE
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年2月18日
初级完成 (实际的)
2021年3月30日
研究完成 (实际的)
2021年3月30日
研究注册日期
首次提交
2018年11月20日
首先提交符合 QC 标准的
2018年11月27日
首次发布 (实际的)
2018年11月28日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年5月5日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年5月4日
最后验证
2021年5月1日
更多信息
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BX-1的临床试验
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Bilix Co.,Ltd.招聘中
-
University of California, Los AngelesTiny Blue Dot Foundation; The Dana Foundation终止
-
Casa Colina Hospital and Centers for HealthcareUCLA Department of Psychology; Tiny Blue Dot INC.完全的创伤性脑损伤 | 意识障碍 | CVA（脑血管意外） | 最低意识状态 | 植物人状态 | 丘脑梗塞 | 昏迷;延长 | 最低意识状态加 | 最低意识状态负 | 缺氧，大脑美国