Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet och farmakokinetik för AT-007 hos friska försökspersoner och hos vuxna patienter med klassisk galaktosemi

2 juni 2022 uppdaterad av: Applied Therapeutics, Inc.

En fas 1-2, dos-eskalerande, 4-delad studie för att utvärdera säkerheten och farmakokinetiken för enstaka och multipla doser av AT-007 hos friska vuxna och vuxna patienter med klassisk galaktosemi

Denna studie är en först i människa, randomiserad, placebokontrollerad, 4-delad, enkel stigande dos (SAD) och multipel stigande dos (MAD) studie på friska vuxna försökspersoner och vuxna försökspersoner med klassisk galaktosemi.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studien är utformad för att bedöma säkerheten och PK för AT-007 hos friska försökspersoner och försökspersoner med klassisk galaktosemi samt effekten av AT-007 på biomarkörer för galaktosmetabolism (galaktos, galaktitol och andra galaktosmetaboliter) hos patienter med klassisk galaktos. Galaktosemi.

Denna studie består av 4 delar:

  • Del A (SAD) i 32 friska försökspersoner. En gång dagligen oral eskalerande dos (6 aktiva, 2 placebo).
  • Del B och C (MAD i 7 dagar) hos 36 friska försökspersoner. En gång dagligen flera dagliga doser (8 aktiva, 2 placebo per varje doskohort).
  • Del D (SAD följt av MAD i 27 dagar) i 18 försökspersoner med klassisk galaktosemi. En gång dagligen följt av flera dagliga orala doser (6 aktiva, 2 placebo för varje doskohort).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

100

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Anaheim, California, Förenta staterna, 92801
        • Anaheim Clinical Trials, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30331
        • Atlanta Center for Medical Research
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78209
        • ICON Clinical Research

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år till 53 år (Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av klassisk galaktosemi bekräftad av tecken på frånvarande eller signifikant minskad (
  • Urin galaktitol >100 mmol/mol kreatinin
  • Galaktosbegränsad kost

Exklusions kriterier:

  • Komplikationer av CG som resulterar i funktionshinder som, enligt utredarens åsikt, kan hindra försökspersonen från att fullfölja alla studiekrav (t.ex. allvarliga neurologiska störningar, allvarlig kognitiv funktionsnedsättning eller allvarliga språksvårigheter).
  • Njursjukdom (eGFR < 90 ml/min/1,73 m2 eller albuminuri).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo-jämförare
Läkemedel: placebo
Matchande placebo kommer att ges en gång på morgonen före frukost
Experimentell: AT-007
Läkemedel: AT-007
AT-007 kommer att administreras en gång dagligen före frukost. Upp till 4 olika doskohorter i del A; upp till 4 doskohorter i del B, upp till 2 doskohorter för del C och upp till 3 doskohorter för del D kommer att inkluderas i studien. Startdosen i del A kommer att vara 0,5 mg/kg som engångsdos. Efterföljande doser i del A och alla doser i del B, C och D kommer att baseras på resultaten från tidigare kohorter och/eller tidigare delar av studien. Del B startar efter att alla ämnen i del A har genomfört studien. Kohort C1 kommer att genomföras samtidigt med kohort B3 och med samma dos som kohort B2. Dosen för Cohort D1 kommer inte att vara högre än dosen för Cohort B2. Den andra och tredje kohorten i del D (D2 och D3) kommer inte att starta förrän efter att alla försökspersoner i kohorter B3 respektive B4 har genomfört studien och dosnivåerna kommer inte att vara högre än för kohorterna B3 respektive B4.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar
Tidsram: 1 dag efter dosering
För att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av AT-007 efter en engångsdos administrerad till friska försökspersoner, inklusive kliniskt signifikanta förändringar i kliniska laboratorietestresultat, fysiska undersökningsfynd, utvärderingar av vitala tecken och elektrokardiogramresultat.
1 dag efter dosering
Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar
Tidsram: 7 dagar efter dosering
För att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av AT-007 efter flera doser administrerade till friska försökspersoner, inklusive kliniskt signifikanta förändringar i kliniska laboratorietestresultat, fysiska undersökningsfynd, utvärderingar av vitala tecken och elektrokardiogramresultat.
7 dagar efter dosering
Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar
Tidsram: 28 dagar efter dosering
Att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten för AT-007 efter flera doser administrerade till klassisk galaktosemiapatienter, inklusive kliniskt signifikanta förändringar i kliniska laboratorietestresultat, fysiska undersökningsfynd, utvärderingar av vitala tecken och elektrokardiogramresultat.
28 dagar efter dosering

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Cmax för AT-007
Tidsram: Sekventiell provtagning upp till 48 timmar efter läkemedelsadministrering
Maximal (topp) plasmakoncentration av läkemedel
Sekventiell provtagning upp till 48 timmar efter läkemedelsadministrering
Tmax för AT-007
Tidsram: Sekventiell provtagning upp till 48 timmar efter läkemedelsadministrering
Tid att nå maximal (topp) plasmakoncentration av läkemedel
Sekventiell provtagning upp till 48 timmar efter läkemedelsadministrering
t1/2 av AT-007
Tidsram: Sekventiell provtagning upp till 48 timmar efter läkemedelsadministrering
Terminal eliminering Halveringstid
Sekventiell provtagning upp till 48 timmar efter läkemedelsadministrering
AUClast av AT-007
Tidsram: Sekventiell provtagning upp till 48 timmar efter läkemedelsadministrering
Area under plasmakoncentration-tid-kurvan från tidpunkt noll till tidpunkten för den senaste kvantifierbara koncentrationen
Sekventiell provtagning upp till 48 timmar efter läkemedelsadministrering
AUCinf för AT-007
Tidsram: Sekventiell provtagning upp till 48 timmar efter läkemedelsadministrering
Area under plasmakoncentration-tid-kurvan från tidpunkt noll extrapolerad till oändlighet
Sekventiell provtagning upp till 48 timmar efter läkemedelsadministrering
Galaktoskoncentration i plasma
Tidsram: Sekventiell provtagning i 28 dagar efter läkemedelsadministrering
Sjukdomsspecifik biomarkör hos patienter med klassisk galaktosemi
Sekventiell provtagning i 28 dagar efter läkemedelsadministrering
Galaktoskoncentration i urin
Tidsram: Sekventiell provtagning i 28 dagar efter läkemedelsadministrering
Sjukdomsspecifik biomarkör hos patienter med klassisk galaktosemi
Sekventiell provtagning i 28 dagar efter läkemedelsadministrering
Galaktitolkoncentration i plasma
Tidsram: Sekventiell provtagning i 28 dagar efter läkemedelsadministrering
Sjukdomsspecifik biomarkör hos patienter med klassisk galaktosemi
Sekventiell provtagning i 28 dagar efter läkemedelsadministrering
Galaktitolkoncentration i urin
Tidsram: Sekventiell provtagning i 28 dagar efter läkemedelsadministrering
Sjukdomsspecifik biomarkör hos patienter med klassisk galaktosemi
Sekventiell provtagning i 28 dagar efter läkemedelsadministrering
Galaktos-1-P-koncentration i erytrocyter
Tidsram: Sekventiell provtagning i 28 dagar efter läkemedelsadministrering
Sjukdomsspecifik biomarkör hos patienter med klassisk galaktosemi
Sekventiell provtagning i 28 dagar efter läkemedelsadministrering

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Applied Therapeutics, Inc.

Utredare

  • Huvudutredare: Robert Green, MD, MPH, Brigham and Women's Hospital

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

21 juni 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

14 december 2021

Avslutad studie (Faktisk)

14 december 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

23 augusti 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

3 oktober 2019

Första postat (Faktisk)

7 oktober 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

3 juni 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 juni 2022

Senast verifierad

1 juni 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AT-007-1001

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Klassisk galaktosemi

Kliniska prövningar på AT-007

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Brazil

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera