Segurança e Farmacocinética do AT-007 em Indivíduos Saudáveis ​​e em Indivíduos Adultos com Galactosemia Clássica

Comparador de Placebo: Comparador de Placebo

Medicamento: placebo

O placebo correspondente será administrado uma vez pela manhã antes do café da manhã

Experimental: AT-007

Medicamento: AT-007

O AT-007 será administrado uma vez ao dia antes do café da manhã. Até 4 coortes de dose diferentes na parte A; até 4 coortes de dose na parte B, até 2 coortes de dose para a parte C e até 3 coortes de dose para a parte D serão incluídos no estudo. A dose inicial na Parte A será de 0,5 mg/kg em dose única. As doses subsequentes na Parte A e todas as doses nas Partes B, C e D serão baseadas nos resultados de coortes anteriores e/ou partes anteriores do estudo. A Parte B começará depois que todos os indivíduos da Parte A concluírem o estudo. A Coorte C1 será conduzida simultaneamente com a Coorte B3 e usando a mesma dose da Coorte B2. A dose para a Coorte D1 não será maior que a dose para a Coorte B2. A segunda e a terceira coortes na Parte D (D2 e D3) não começarão até que todos os indivíduos nas Coortes B3 e B4, respectivamente, tenham concluído o estudo e os níveis de dose não sejam superiores aos das Coortes B3 e B4, respectivamente.

Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento

Avaliar a segurança e a tolerabilidade do AT-007 após uma dose única administrada a indivíduos saudáveis, incluindo alterações clinicamente significativas nos resultados dos testes laboratoriais clínicos, achados do exame físico, avaliações dos sinais vitais e resultados do eletrocardiograma.

Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento

Avaliar a segurança e a tolerabilidade do AT-007 após múltiplas doses administradas a indivíduos saudáveis, incluindo alterações clinicamente significativas nos resultados de testes laboratoriais clínicos, achados de exames físicos, avaliações de sinais vitais e resultados de eletrocardiograma.

Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento

Avaliar a segurança e a tolerabilidade do AT-007 após doses múltiplas administradas a pacientes com Galactosemia Clássica, incluindo alterações clinicamente significativas nos resultados de exames laboratoriais clínicos, achados de exames físicos, avaliações de sinais vitais e resultados de eletrocardiograma.

Cmax de AT-007

Concentração plasmática máxima (pico) da droga

Tmax de AT-007

Tempo para atingir a concentração plasmática máxima (pico) da droga

t1/2 de AT-007

Meia-vida de eliminação terminal

AUCúltimo de AT-007

Área sob a curva de concentração plasmática-tempo desde o tempo zero até o momento da última concentração quantificável

AUCinf de AT-007

Área sob a curva de concentração plasmática-tempo desde o tempo zero extrapolado até o infinito

Concentração de Galactose no Plasma

Biomarcador específico da doença em pacientes com galactosemia clássica

Concentração de Galactose na Urina

Biomarcador específico da doença em pacientes com galactosemia clássica

Concentração de Galactitol no Plasma

Biomarcador Específico da Doença em Pacientes com Galactosemia Clássica

Concentração de Galactitol na Urina

Biomarcador Específico da Doença em Pacientes com Galactosemia Clássica

Concentração de Galactose-1-P em Eritrócitos

Biomarcador específico da doença em pacientes com galactosemia clássica