Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en farmacokinetiek van AT-007 bij gezonde proefpersonen en bij volwassen proefpersonen met klassieke galactosemie

2 juni 2022 bijgewerkt door: Applied Therapeutics, Inc.

Een fase 1-2, dosis-escalerende, 4-delige studie om de veiligheid en farmacokinetiek van enkelvoudige en meervoudige doses AT-007 te evalueren bij gezonde volwassen proefpersonen en volwassen proefpersonen met klassieke galactosemie

Deze studie is een first-in-human, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde, 4-delige, enkelvoudige oplopende dosis (SAD) en meervoudige oplopende dosis (MAD) studie bij gezonde volwassen proefpersonen en volwassen proefpersonen met klassieke galactosemie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De studie is opgezet om de veiligheid en PK van AT-007 bij gezonde proefpersonen en proefpersonen met klassieke galactosemie te beoordelen, evenals het effect van AT-007 op biomarkers van het galactosemetabolisme (galactose, galactitol en andere galactosemetabolieten) bij proefpersonen met klassieke galactose. Galactosemie.

Dit onderzoek bestaat uit 4 delen:

  • Deel A (SAD) bij 32 gezonde proefpersonen. Eenmaal daagse orale toenemende dosis (6 actieve, 2 placebo).
  • Deel B en C (MAD gedurende 7 dagen) bij 36 gezonde proefpersonen. Eenmaal daags meervoudige dagelijkse dosering (8 actieve, 2 placebo per dosiscohort).
  • Deel D (SAD gevolgd door MAD gedurende 27 dagen) bij 18 proefpersonen met klassieke galactosemie. Eenmaal daags gevolgd door meerdere dagelijkse orale doseringen (6 actieve, 2 placebo voor elk dosiscohort).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

100

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Anaheim, California, Verenigde Staten, 92801
        • Anaheim Clinical Trials, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30331
        • Atlanta Center for Medical Research
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78209
        • ICON Clinical Research

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar tot 53 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van klassieke galactosemie bevestigd door bewijs van afwezigheid of significant verminderde (
  • Urine galactitol >100 mmol/mol creatinine
  • Galactosebeperkt dieet

Uitsluitingscriteria:

  • Complicaties van CG die leiden tot een handicap die, naar de mening van de onderzoeker, de proefpersoon ervan kan weerhouden alle studievereisten te voltooien (bijv. ernstige neurologische stoornissen, ernstige cognitieve stoornissen of ernstige taalproblemen).
  • Nierziekte (eGFR < 90 ml/min/1,73 m2 of albuminurie).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo-vergelijker
Geneesmiddel: placebo
Bijpassende placebo wordt eenmaal 's morgens voor het ontbijt toegediend
Experimenteel: AT-007
Geneesmiddel: AT-007
AT-007 wordt eenmaal daags vóór het ontbijt toegediend. Maximaal 4 verschillende dosiscohorten in deel A; tot 4 dosiscohorten in deel B, tot 2 dosiscohorten voor deel C en tot 3 dosiscohorten voor deel D zullen in het onderzoek worden opgenomen. De aanvangsdosis in deel A is 0,5 mg/kg in één enkele dosis. Volgende doses in deel A en alle doses in delen B, C en D zullen gebaseerd zijn op de resultaten van eerdere cohorten en/of eerdere delen van het onderzoek. Deel B start nadat alle vakken van deel A de studie hebben afgerond. Cohort C1 wordt gelijktijdig met Cohort B3 uitgevoerd en met dezelfde dosis als Cohort B2. De dosis voor cohort D1 zal niet hoger zijn dan de dosis voor cohort B2. Het tweede en derde cohort in deel D (D2 en D3) starten pas nadat alle proefpersonen in respectievelijk cohort B3 en B4 het onderzoek hebben voltooid en de dosisniveaus zullen niet hoger zijn dan die voor respectievelijk cohort B3 en B4.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen
Tijdsspanne: 1 dag na dosering
Om de veiligheid en verdraagbaarheid van AT-007 te evalueren na toediening van een enkele dosis aan gezonde proefpersonen, inclusief klinisch significante veranderingen in klinische laboratoriumtestresultaten, bevindingen van lichamelijk onderzoek, evaluaties van vitale functies en resultaten van elektrocardiogrammen.
1 dag na dosering
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen
Tijdsspanne: 7 dagen na dosering
Om de veiligheid en verdraagbaarheid van AT-007 te evalueren na meerdere doses toegediend aan gezonde proefpersonen, inclusief klinisch significante veranderingen in klinische laboratoriumtestresultaten, bevindingen van lichamelijk onderzoek, evaluaties van vitale functies en resultaten van elektrocardiogrammen.
7 dagen na dosering
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen
Tijdsspanne: 28 dagen na dosering
Om de veiligheid en verdraagbaarheid van AT-007 te evalueren na meerdere doses toegediend aan patiënten met klassieke galactosemie, inclusief klinisch significante veranderingen in klinische laboratoriumtestresultaten, bevindingen van lichamelijk onderzoek, evaluaties van vitale functies en resultaten van elektrocardiogrammen.
28 dagen na dosering

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Cmax van AT-007
Tijdsspanne: Sequentiële bemonstering tot 48 uur na toediening van het geneesmiddel
Maximale (piek) plasmaconcentratie van het geneesmiddel
Sequentiële bemonstering tot 48 uur na toediening van het geneesmiddel
Tmax van AT-007
Tijdsspanne: Sequentiële bemonstering tot 48 uur na toediening van het geneesmiddel
Tijd om de maximale (piek) plasmaconcentratie van het geneesmiddel te bereiken
Sequentiële bemonstering tot 48 uur na toediening van het geneesmiddel
t1/2 van AT-007
Tijdsspanne: Sequentiële bemonstering tot 48 uur na toediening van het geneesmiddel
Terminale eliminatie Halfwaardetijd
Sequentiële bemonstering tot 48 uur na toediening van het geneesmiddel
AUClast van AT-007
Tijdsspanne: Sequentiële bemonstering tot 48 uur na toediening van het geneesmiddel
Gebied onder de plasmaconcentratie-tijdcurve van tijd nul tot tijd van de laatste kwantificeerbare concentratie
Sequentiële bemonstering tot 48 uur na toediening van het geneesmiddel
AUCinf van AT-007
Tijdsspanne: Sequentiële bemonstering tot 48 uur na toediening van het geneesmiddel
Gebied onder de plasmaconcentratie-tijdcurve van tijd nul geëxtrapoleerd naar oneindig
Sequentiële bemonstering tot 48 uur na toediening van het geneesmiddel
Galactoseconcentratie in plasma
Tijdsspanne: Sequentiële bemonstering gedurende 28 dagen na toediening van het geneesmiddel
Ziektespecifieke biomarker bij patiënten met klassieke galactosemie
Sequentiële bemonstering gedurende 28 dagen na toediening van het geneesmiddel
Galactoseconcentratie in urine
Tijdsspanne: Sequentiële bemonstering gedurende 28 dagen na toediening van het geneesmiddel
Ziektespecifieke biomarker bij patiënten met klassieke galactosemie
Sequentiële bemonstering gedurende 28 dagen na toediening van het geneesmiddel
Galactitolconcentratie in plasma
Tijdsspanne: Sequentiële bemonstering gedurende 28 dagen na toediening van het geneesmiddel
Ziektespecifieke biomarker bij patiënten met klassieke galactosemie
Sequentiële bemonstering gedurende 28 dagen na toediening van het geneesmiddel
Galactitolconcentratie in urine
Tijdsspanne: Sequentiële bemonstering gedurende 28 dagen na toediening van het geneesmiddel
Ziektespecifieke biomarker bij patiënten met klassieke galactosemie
Sequentiële bemonstering gedurende 28 dagen na toediening van het geneesmiddel
Galactose-1-P-concentratie in erytrocyten
Tijdsspanne: Sequentiële bemonstering gedurende 28 dagen na toediening van het geneesmiddel
Ziektespecifieke biomarker bij patiënten met klassieke galactosemie
Sequentiële bemonstering gedurende 28 dagen na toediening van het geneesmiddel

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Applied Therapeutics, Inc.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Robert Green, MD, MPH, Brigham and Women's Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

21 juni 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

14 december 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

14 december 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 augustus 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 oktober 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 oktober 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

3 juni 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 juni 2022

Laatst geverifieerd

1 juni 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AT-007-1001

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Klassieke galactosemie

Klinische onderzoeken op AT-007

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Kuwait

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren