Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i farmakokinetyka AT-007 u zdrowych osób i osób dorosłych z klasyczną galaktozemią

2 czerwca 2022 zaktualizowane przez: Applied Therapeutics, Inc.

4-częściowe badanie fazy 1-2 ze zwiększaniem dawki w celu oceny bezpieczeństwa i farmakokinetyki pojedynczych i wielokrotnych dawek AT-007 u zdrowych osób dorosłych i osób dorosłych z klasyczną galaktozemią

To badanie jest pierwszym na ludziach, randomizowanym, kontrolowanym placebo, 4-częściowym badaniem z pojedynczą rosnącą dawką (SAD) i wielokrotną rosnącą dawką (MAD) u zdrowych osób dorosłych i osób dorosłych z klasyczną galaktozemią.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i farmakokinetyki AT-007 u osób zdrowych i osób z klasyczną galaktozemią oraz wpływu AT-007 na biomarkery metabolizmu galaktozy (galaktoza, galaktitol i inne metabolity galaktozy) u osób z klasyczną galaktozemią galaktozemia.

Niniejsze opracowanie składa się z 4 części:

  • Część A (SAD) u 32 zdrowych osób. Rosnąca dawka doustna raz dziennie (6 aktywnych, 2 placebo).
  • Część B i C (MAD przez 7 dni) u 36 zdrowych osób. Wielokrotne dawkowanie raz dziennie (8 aktywnych, 2 placebo na każdą kohortę dawki).
  • Część D (SAD, a następnie MAD przez 27 dni) u 18 pacjentów z klasyczną galaktozemią. Raz dziennie, a następnie wielokrotne dawkowanie doustne dziennie (6 aktywnych, 2 placebo dla każdej kohorty dawkowania).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

100

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Anaheim, California, Stany Zjednoczone, 92801
        • Anaheim Clinical Trials, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30331
        • Atlanta Center for Medical Research
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78209
        • ICON Clinical Research

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 53 lata (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie klasycznej galaktozemii potwierdzone brakiem lub znacznym zmniejszeniem galaktozemii (
  • Galaktitol w moczu >100 mmol/mol kreatyniny
  • Dieta z ograniczeniem galaktozy

Kryteria wyłączenia:

  • Powikłania CG powodujące niepełnosprawność, które w opinii badacza mogą uniemożliwić pacjentowi ukończenie wszystkich wymagań badania (np. ciężkie deficyty neurologiczne, ciężkie upośledzenie funkcji poznawczych lub poważne trudności językowe).
  • Choroba nerek (eGFR < 90 ml/min/1,73 m2 lub albuminuria).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Komparator placebo
Lek: placebo
Dopasowane placebo będzie podawane raz rano przed śniadaniem
Eksperymentalny: AT-007
Lek: AT-007
AT-007 będzie podawany raz dziennie przed śniadaniem. Do 4 różnych kohort dawkowania w części A; do badania zostaną włączone do 4 kohort dawek w części B, do 2 kohort dawek dla części C i do 3 kohort dawek dla części D. Dawka początkowa w części A będzie wynosić 0,5 mg/kg w dawce pojedynczej. Kolejne dawki w części A i wszystkie dawki w częściach B, C i D będą oparte na wynikach poprzednich kohort i/lub poprzednich części badania. Część B rozpocznie się po ukończeniu badania przez wszystkich uczestników części A. Kohorta C1 będzie prowadzona jednocześnie z Kohortą B3 i przy użyciu tej samej dawki co Kohorta B2. Dawka dla Kohorty D1 nie będzie wyższa niż dawka dla Kohorty B2. Druga i trzecia kohorta w części D (D2 i D3) nie rozpocznie się, dopóki wszyscy uczestnicy odpowiednio w kohortach B3 i B4 nie zakończą badania, a poziomy dawek nie będą wyższe niż odpowiednio w kohortach B3 i B4.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem
Ramy czasowe: 1 dzień po podaniu
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji AT-007 po podaniu pojedynczej dawki zdrowym ochotnikom, w tym klinicznie istotnych zmian w wynikach klinicznych badań laboratoryjnych, wynikach badania fizykalnego, ocenie parametrów życiowych i wynikach elektrokardiogramu.
1 dzień po podaniu
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem
Ramy czasowe: 7 dni po podaniu
Aby ocenić bezpieczeństwo i tolerancję AT-007 po wielokrotnym podaniu dawek zdrowym osobom, w tym klinicznie istotne zmiany w wynikach klinicznych testów laboratoryjnych, wynikach badań fizykalnych, ocenach parametrów życiowych i wynikach elektrokardiogramu.
7 dni po podaniu
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem
Ramy czasowe: 28 dni po podaniu
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji AT-007 po podaniu wielu dawek pacjentom z klasyczną galaktozemią, w tym klinicznie istotne zmiany w wynikach klinicznych badań laboratoryjnych, wynikach badań fizykalnych, ocenach parametrów życiowych i wynikach elektrokardiogramu.
28 dni po podaniu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Cmax AT-007
Ramy czasowe: Sekwencyjne pobieranie próbek do 48 godzin po podaniu leku
Maksymalne (szczytowe) stężenie leku w osoczu
Sekwencyjne pobieranie próbek do 48 godzin po podaniu leku
Tmax AT-007
Ramy czasowe: Sekwencyjne pobieranie próbek do 48 godzin po podaniu leku
Czas do osiągnięcia maksymalnego (szczytowego) stężenia leku w osoczu
Sekwencyjne pobieranie próbek do 48 godzin po podaniu leku
t1/2 AT-007
Ramy czasowe: Sekwencyjne pobieranie próbek do 48 godzin po podaniu leku
Okres półtrwania w fazie eliminacji
Sekwencyjne pobieranie próbek do 48 godzin po podaniu leku
AUClast AT-007
Ramy czasowe: Sekwencyjne pobieranie próbek do 48 godzin po podaniu leku
Pole pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu od czasu zero do czasu ostatniego mierzalnego stężenia
Sekwencyjne pobieranie próbek do 48 godzin po podaniu leku
AUCinf AT-007
Ramy czasowe: Sekwencyjne pobieranie próbek do 48 godzin po podaniu leku
Pole pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu od czasu zerowego ekstrapolowanego do nieskończoności
Sekwencyjne pobieranie próbek do 48 godzin po podaniu leku
Stężenie galaktozy w osoczu
Ramy czasowe: Sekwencyjne pobieranie próbek przez 28 dni po podaniu leku
Biomarker specyficzny dla choroby u pacjentów z klasyczną galaktozemią
Sekwencyjne pobieranie próbek przez 28 dni po podaniu leku
Stężenie galaktozy w moczu
Ramy czasowe: Sekwencyjne pobieranie próbek przez 28 dni po podaniu leku
Biomarker specyficzny dla choroby u pacjentów z klasyczną galaktozemią
Sekwencyjne pobieranie próbek przez 28 dni po podaniu leku
Stężenie galaktitolu w osoczu
Ramy czasowe: Sekwencyjne pobieranie próbek przez 28 dni po podaniu leku
Biomarker specyficzny dla choroby u pacjentów z klasyczną galaktozemią
Sekwencyjne pobieranie próbek przez 28 dni po podaniu leku
Stężenie galaktitolu w moczu
Ramy czasowe: Sekwencyjne pobieranie próbek przez 28 dni po podaniu leku
Biomarker specyficzny dla choroby u pacjentów z klasyczną galaktozemią
Sekwencyjne pobieranie próbek przez 28 dni po podaniu leku
Stężenie galaktozy-1-P w erytrocytach
Ramy czasowe: Sekwencyjne pobieranie próbek przez 28 dni po podaniu leku
Biomarker specyficzny dla choroby u pacjentów z klasyczną galaktozemią
Sekwencyjne pobieranie próbek przez 28 dni po podaniu leku

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Applied Therapeutics, Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Robert Green, MD, MPH, Brigham and Women's Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 czerwca 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

14 grudnia 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

14 grudnia 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 sierpnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 października 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

7 października 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 czerwca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 czerwca 2022

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AT-007-1001

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Klasyczna galaktozemia

  • City of Hope Medical Center
    National Cancer Institute (NCI)
    Aktywny, nie rekrutujący
    Brentuximab Vedotin i Nivolumab w leczeniu pacjentów z klasycznym chłoniakiem Hodgkina we wczesnym stadium
    Klasyczny chłoniak Hodgkina | Bogaty w limfocyty klasyczny chłoniak Hodgkina | Ann Arbor Stadium IB Chłoniak Hodgkina | Ann Arbor II stadium chłoniaka Hodgkina | Ann Arbor Stadium IIA Chłoniak Hodgkina | Ann Arbor Stadium IIB Chłoniak Hodgkina | Ann Arbor I stopień chłoniaka Hodgkina | Ann Arbor Etap I... i inne warunki
    Stany Zjednoczone

Badania kliniczne na AT-007

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Belgium

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj