Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og farmakokinetik af AT-007 hos raske forsøgspersoner og hos voksne forsøgspersoner med klassisk galaktosæmi

2. juni 2022 opdateret af: Applied Therapeutics, Inc.

En fase 1-2, dosis-eskalerende, 4-delt undersøgelse til evaluering af sikkerheden og farmakokinetikken af ​​enkelt- og multiple doser af AT-007 hos raske voksne forsøgspersoner og voksne forsøgspersoner med klassisk galaktosæmi

Dette studie er et first-in-human, randomiseret, placebokontrolleret, 4-delt, enkelt stigende dosis (SAD) og multiple ascending dosis (MAD) undersøgelse i raske voksne forsøgspersoner og voksne forsøgspersoner med klassisk galaktosæmi.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Studiet er designet til at vurdere sikkerheden og PK af AT-007 hos raske forsøgspersoner og forsøgspersoner med klassisk galaktosæmi samt effekten af ​​AT-007 på biomarkører for galactosemetabolisme (galactose, galactitol og andre galactosemetabolitter) hos forsøgspersoner med klassisk galactosemi. Galaktosæmi.

Denne undersøgelse består af 4 dele:

  • Del A (SAD) hos 32 raske forsøgspersoner. En gang daglig oral eskalerende dosis (6 aktive, 2 placebo).
  • Del B og C (MAD i 7 dage) hos 36 raske forsøgspersoner. En gang daglig multipel daglig dosering (8 aktive, 2 placebo pr. hver dosiskohorte).
  • Del D (SAD efterfulgt af MAD i 27 dage) hos 18 forsøgspersoner med klassisk galaktosæmi. En gang dagligt efterfulgt af flere daglige orale doseringer (6 aktive, 2 placebo for hver dosiskohorte).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

100

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Anaheim, California, Forenede Stater, 92801
        • Anaheim Clinical Trials, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30331
        • Atlanta Center for Medical Research
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78209
        • ICON Clinical Research

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år til 53 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af klassisk galaktosæmi bekræftet ved tegn på manglende eller signifikant nedsat (
  • Urin galactitol >100 mmol/mol kreatinin
  • Galaktose-begrænset diæt

Ekskluderingskriterier:

  • Komplikationer af CG, der resulterer i handicap, som efter investigatorens mening kan forhindre forsøgspersonen i at opfylde alle undersøgelseskrav (f.eks. alvorlige neurologiske mangler, alvorlig kognitiv svækkelse eller alvorlige sprogvanskeligheder).
  • Nyresygdom (eGFR < 90 ml/min/1,73 m2 eller albuminuri).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo komparator
Medicin: placebo
Matchende placebo vil blive givet én gang om morgenen før morgenmad
Eksperimentel: AT-007
Medicin: AT-007
AT-007 vil blive administreret én gang dagligt før morgenmad. Op til 4 forskellige dosiskohorter i del A; op til 4 dosiskohorter i del B, op til 2 dosiskohorter for del C og op til 3 dosiskohorter for del D vil blive optaget i undersøgelsen. Startdosis i del A vil være 0,5 mg/kg som en enkelt dosis. Efterfølgende doser i del A og alle doser i del B, C og D vil være baseret på resultaterne fra tidligere kohorter og/eller tidligere dele af undersøgelsen. Del B starter efter at alle fag i Del A har gennemført studiet. Kohorte C1 vil blive udført samtidigt med kohorte B3 og med samme dosis som kohorte B2. Dosis for kohorte D1 vil ikke være højere end dosis for kohorte B2. Anden og tredje kohorte i del D (D2 og D3) starter først, efter at alle forsøgspersoner i henholdsvis kohorter B3 og B4 har afsluttet undersøgelsen, og dosisniveauerne vil ikke være højere end for henholdsvis kohorter B3 og B4.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsudløste bivirkninger
Tidsramme: 1 dag efter dosering
At evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​AT-007 efter en enkelt dosis administreret til raske forsøgspersoner, herunder klinisk signifikante ændringer i kliniske laboratorietestresultater, fysiske undersøgelsesresultater, evalueringer af vitale tegn og elektrokardiogramresultater.
1 dag efter dosering
Antal deltagere med behandlingsudløste bivirkninger
Tidsramme: 7 dage efter dosering
At evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​AT-007 efter adskillige doser indgivet til raske forsøgspersoner, herunder klinisk signifikante ændringer i kliniske laboratorietestresultater, fysiske undersøgelsesresultater, evalueringer af vitale tegn og elektrokardiogramresultater.
7 dage efter dosering
Antal deltagere med behandlingsudløste bivirkninger
Tidsramme: 28 dage efter dosering
At evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​AT-007 efter adskillige doser administreret til klassisk galaktosæmipatienter, herunder klinisk signifikante ændringer i kliniske laboratorietestresultater, fysiske undersøgelsesresultater, evalueringer af vitale tegn og elektrokardiogramresultater.
28 dage efter dosering

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Cmax på AT-007
Tidsramme: Sekventiel prøveudtagning op til 48 timer efter lægemiddeladministration
Maksimal (peak) plasma lægemiddelkoncentration
Sekventiel prøveudtagning op til 48 timer efter lægemiddeladministration
Tmax på AT-007
Tidsramme: Sekventiel prøveudtagning op til 48 timer efter lægemiddeladministration
Tid til at nå maksimal (peak) plasma-lægemiddelkoncentration
Sekventiel prøveudtagning op til 48 timer efter lægemiddeladministration
t1/2 af AT-007
Tidsramme: Sekventiel prøveudtagning op til 48 timer efter lægemiddeladministration
Terminal eliminering Halveringstid
Sekventiel prøveudtagning op til 48 timer efter lægemiddeladministration
AUClast af AT-007
Tidsramme: Sekventiel prøveudtagning op til 48 timer efter lægemiddeladministration
Areal under plasmakoncentration-tid-kurven fra tidspunkt nul til tidspunktet for sidste kvantificerbare koncentration
Sekventiel prøveudtagning op til 48 timer efter lægemiddeladministration
AUCinf af AT-007
Tidsramme: Sekventiel prøveudtagning op til 48 timer efter lægemiddeladministration
Areal under plasmakoncentration-tid-kurven fra tid nul ekstrapoleret til uendeligt
Sekventiel prøveudtagning op til 48 timer efter lægemiddeladministration
Galaktosekoncentration i plasma
Tidsramme: Sekventiel prøvetagning i 28 dage efter lægemiddeladministration
Sygdomsspecifik biomarkør i klassisk galaktosæmipatienter
Sekventiel prøvetagning i 28 dage efter lægemiddeladministration
Galaktosekoncentration i urin
Tidsramme: Sekventiel prøvetagning i 28 dage efter lægemiddeladministration
Sygdomsspecifik biomarkør i klassisk galaktosæmipatienter
Sekventiel prøvetagning i 28 dage efter lægemiddeladministration
Galactitol koncentration i plasma
Tidsramme: Sekventiel prøvetagning i 28 dage efter lægemiddeladministration
Sygdomsspecifik biomarkør i klassisk galaktosæmipatienter
Sekventiel prøvetagning i 28 dage efter lægemiddeladministration
Galactitol koncentration i urin
Tidsramme: Sekventiel prøvetagning i 28 dage efter lægemiddeladministration
Sygdomsspecifik biomarkør i klassisk galaktosæmipatienter
Sekventiel prøvetagning i 28 dage efter lægemiddeladministration
Galactose-1-P-koncentration i erytrocytter
Tidsramme: Sekventiel prøvetagning i 28 dage efter lægemiddeladministration
Sygdomsspecifik biomarkør i klassisk galaktosæmipatienter
Sekventiel prøvetagning i 28 dage efter lægemiddeladministration

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Applied Therapeutics, Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Robert Green, MD, MPH, Brigham and Women's Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. juni 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

14. december 2021

Studieafslutning (Faktiske)

14. december 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. august 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. oktober 2019

Først opslået (Faktiske)

7. oktober 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. juni 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. juni 2022

Sidst verificeret

1. juni 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AT-007-1001

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Klassisk galaktosæmi

  • City of Hope Medical Center
    National Cancer Institute (NCI)
    Aktiv, ikke rekrutterende
    Brentuximab Vedotin og Nivolumab til behandling af patienter med klassisk Hodgkin-lymfom i tidlige stadier
    Klassisk Hodgkin lymfom | Lymfocytrigt klassisk Hodgkin-lymfom | Ann Arbor Stage IB Hodgkin lymfom | Ann Arbor Stage II Hodgkin lymfom | Ann Arbor Stage IIA Hodgkin lymfom | Ann Arbor Stage IIB Hodgkin lymfom | Ann Arbor Stage I Hodgkin lymfom | Ann Arbor Stage I Mixed Cellularity Klassisk Hodgkin-lymfom og andre forhold
    Forenede Stater

Kliniske forsøg med AT-007

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ireland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner