Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Innocuité et pharmacocinétique de l'AT-007 chez des sujets sains et des sujets adultes atteints de galactosémie classique

2 juin 2022 mis à jour par: Applied Therapeutics, Inc.

Une étude de phase 1-2, à dose croissante, en 4 parties pour évaluer l'innocuité et la pharmacocinétique de doses uniques et multiples d'AT-007 chez des sujets adultes en bonne santé et des sujets adultes atteints de galactosémie classique

Cette étude est une première chez l'homme, randomisée, contrôlée par placebo, en 4 parties, à dose unique croissante (SAD) et à dose croissante multiple (MAD) chez des sujets adultes en bonne santé et des sujets adultes atteints de galactosémie classique.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'étude est conçue pour évaluer l'innocuité et la pharmacocinétique de l'AT-007 chez des sujets sains et des sujets atteints de galactosémie classique, ainsi que l'effet de l'AT-007 sur les biomarqueurs du métabolisme du galactose (galactose, galactitol et autres métabolites du galactose) chez les sujets atteints de galactosémie classique. Galactosémie.

Cette étude se compose de 4 parties :

  • Partie A (SAD) chez 32 sujets sains. Dose croissante orale une fois par jour (6 actifs, 2 placebo).
  • Partie B et C (MAD pendant 7 jours) chez 36 sujets sains. Dosage quotidien multiple une fois par jour (8 actifs, 2 placebos pour chaque cohorte de doses).
  • Partie D (SAD suivi de MAD pendant 27 jours) chez 18 sujets atteints de galactosémie classique. Une fois par jour suivie de multiples doses orales quotidiennes (6 actifs, 2 placebo pour chaque cohorte de dose).

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

100

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Anaheim, California, États-Unis, 92801
        • Anaheim Clinical Trials, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30331
        • Atlanta Center for Medical Research
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Texas
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78209
        • ICON Clinical Research

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans à 53 ans (Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic de galactosémie classique confirmé par des signes d'absence ou de diminution significative (
  • Galactitol urinaire > 100 mmol/mol de créatinine
  • Régime restreint en galactose

Critère d'exclusion:

  • Complications de CG entraînant une invalidité qui, de l'avis de l'enquêteur, peut empêcher le sujet de remplir toutes les exigences de l'étude (par exemple, déficits neurologiques graves, troubles cognitifs graves ou difficultés de langage graves).
  • Maladie rénale (DFGe < 90 mL/min/1,73 m2 ou albuminurie).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Comparateur placebo
Médicament: placebo
Le placebo correspondant sera administré une fois le matin avant le petit déjeuner
Expérimental: AT-007
Médicament: AT-007
AT-007 sera administré une fois par jour avant le petit-déjeuner. Jusqu'à 4 cohortes de doses différentes dans la partie A ; jusqu'à 4 cohortes de dose dans la partie B, jusqu'à 2 cohortes de dose pour la partie C et jusqu'à 3 cohortes de dose pour la partie D seront inscrites à l'étude. La dose initiale dans la partie A sera de 0,5 mg/kg en dose unique. Les doses suivantes dans la partie A et toutes les doses dans les parties B, C et D seront basées sur les résultats des cohortes précédentes et/ou des parties précédentes de l'étude. La partie B commencera après que tous les sujets de la partie A auront terminé l'étude. La Cohorte C1 sera menée simultanément avec la Cohorte B3 et en utilisant la même dose que la Cohorte B2. La dose pour la Cohorte D1 ne sera pas supérieure à la dose pour la Cohorte B2. Les deuxième et troisième cohortes de la partie D (D2 et D3) ne commenceront pas avant que tous les sujets des cohortes B3 et B4, respectivement, aient terminé l'étude et les niveaux de dose ne seront pas supérieurs à ceux des cohortes B3 et B4, respectivement.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement
Délai: 1 jour après l'administration
Évaluer l'innocuité et la tolérabilité de l'AT-007 après une dose unique administrée à des sujets sains, y compris les changements cliniquement significatifs dans les résultats des tests de laboratoire clinique, les résultats des examens physiques, les évaluations des signes vitaux et les résultats de l'électrocardiogramme.
1 jour après l'administration
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement
Délai: 7 jours après l'administration
Évaluer l'innocuité et la tolérabilité de l'AT-007 après plusieurs doses administrées à des sujets sains, y compris les changements cliniquement significatifs dans les résultats des tests de laboratoire clinique, les résultats des examens physiques, les évaluations des signes vitaux et les résultats de l'électrocardiogramme.
7 jours après l'administration
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement
Délai: 28 jours après l'administration
Évaluer l'innocuité et la tolérabilité de l'AT-007 après plusieurs doses administrées à des patients atteints de galactosémie classique, y compris des changements cliniquement significatifs dans les résultats des tests de laboratoire clinique, les résultats de l'examen physique, les évaluations des signes vitaux et les résultats de l'électrocardiogramme.
28 jours après l'administration

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Cmax d'AT-007
Délai: Échantillonnage séquentiel jusqu'à 48 heures après l'administration du médicament
Concentration plasmatique maximale (pic) du médicament
Échantillonnage séquentiel jusqu'à 48 heures après l'administration du médicament
Tmax d'AT-007
Délai: Échantillonnage séquentiel jusqu'à 48 heures après l'administration du médicament
Temps nécessaire pour atteindre la concentration plasmatique maximale (pic) du médicament
Échantillonnage séquentiel jusqu'à 48 heures après l'administration du médicament
t1/2 de AT-007
Délai: Échantillonnage séquentiel jusqu'à 48 heures après l'administration du médicament
Demi-vie d'élimination terminale
Échantillonnage séquentiel jusqu'à 48 heures après l'administration du médicament
AUCdernière de AT-007
Délai: Échantillonnage séquentiel jusqu'à 48 heures après l'administration du médicament
Aire sous la courbe concentration plasmatique-temps du temps zéro au temps de la dernière concentration quantifiable
Échantillonnage séquentiel jusqu'à 48 heures après l'administration du médicament
ASCinf de AT-007
Délai: Échantillonnage séquentiel jusqu'à 48 heures après l'administration du médicament
Aire sous la courbe concentration plasmatique-temps depuis le temps zéro extrapolée à l'infini
Échantillonnage séquentiel jusqu'à 48 heures après l'administration du médicament
Concentration de galactose dans le plasma
Délai: Prélèvement séquentiel pendant 28 jours après l'administration du médicament
Biomarqueur spécifique de la maladie chez les patients atteints de galactosémie classique
Prélèvement séquentiel pendant 28 jours après l'administration du médicament
Concentration de galactose dans l'urine
Délai: Prélèvement séquentiel pendant 28 jours après l'administration du médicament
Biomarqueur spécifique de la maladie chez les patients atteints de galactosémie classique
Prélèvement séquentiel pendant 28 jours après l'administration du médicament
Concentration de Galactitol dans le Plasma
Délai: Prélèvement séquentiel pendant 28 jours après l'administration du médicament
Biomarqueur spécifique de la maladie chez les patients atteints de galactosémie classique
Prélèvement séquentiel pendant 28 jours après l'administration du médicament
Concentration de Galactitol dans l'urine
Délai: Prélèvement séquentiel pendant 28 jours après l'administration du médicament
Biomarqueur spécifique de la maladie chez les patients atteints de galactosémie classique
Prélèvement séquentiel pendant 28 jours après l'administration du médicament
Concentration de galactose-1-P dans les érythrocytes
Délai: Prélèvement séquentiel pendant 28 jours après l'administration du médicament
Biomarqueur spécifique de la maladie chez les patients atteints de galactosémie classique
Prélèvement séquentiel pendant 28 jours après l'administration du médicament

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Applied Therapeutics, Inc.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Robert Green, MD, MPH, Brigham and Women's Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

21 juin 2019

Achèvement primaire (Réel)

14 décembre 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

14 décembre 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 août 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 octobre 2019

Première publication (Réel)

7 octobre 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

3 juin 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 juin 2022

Dernière vérification

1 juin 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AT-007-1001

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur AT-007

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Slovenia

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner