Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az AT-007 biztonságossága és farmakokinetikája egészséges alanyoknál és klasszikus galaktoszémiában szenvedő felnőtteknél

2022. június 2. frissítette: Applied Therapeutics, Inc.

1-2. fázis, dózisnövelő, 4 részből álló vizsgálat az AT-007 egyszeri és többszörös dózisának biztonságosságának és farmakokinetikájának értékelésére egészséges felnőttek és klasszikus galaktosémiában szenvedő felnőttek körében

Ez a vizsgálat egy első emberben végzett, randomizált, placebo-kontrollos, 4 részből álló, egyszeri növekvő dózisú (SAD) és többszörös növekvő dózisú (MAD) vizsgálat egészséges felnőtt alanyokon és klasszikus galaktoszémiában szenvedő felnőtt alanyokon.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A vizsgálat célja, hogy értékelje az AT-007 biztonságosságát és PK-ját egészséges és klasszikus galaktoszémiában szenvedő alanyokban, valamint az AT-007 hatását a galaktóz metabolizmus biomarkereire (galaktóz, galaktit és egyéb galaktóz metabolitok) a Classic-ban szenvedő betegeknél. Galaktozémia.

Ez a tanulmány 4 részből áll:

  • A rész (SAD) 32 egészséges alanyban. Napi egyszeri, orálisan emelhető adag (6 aktív, 2 placebo).
  • B és C rész (MAD 7 napig) 36 egészséges alanyban. Napi egyszeri, napi többszöri adagolás (8 aktív, 2 placebo adagonként).
  • D rész (SAD, majd MAD 27 napig) 18 klasszikus galaktosémiában szenvedő alanyban. Naponta egyszer, majd naponta többszöri orális adagolás (6 aktív, 2 placebo minden dóziscsoporthoz).

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

100

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Anaheim, California, Egyesült Államok, 92801
        • Anaheim Clinical Trials, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30331
        • Atlanta Center for Medical Research
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78209
        • ICON Clinical Research

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év (Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A klasszikus galaktosémia diagnózisát a hiányzó vagy jelentősen csökkent (
  • A vizelet galaktitol >100 mmol/mol kreatinin
  • Galaktóz szegény diéta

Kizárási kritériumok:

  • A CG fogyatékosságot eredményező szövődményei, amelyek a vizsgáló véleménye szerint megakadályozhatják az alanyt abban, hogy az összes vizsgálati követelményt teljesítse (pl. súlyos neurológiai rendellenességek, súlyos kognitív károsodás vagy súlyos nyelvi nehézség).
  • Vesebetegség (eGFR < 90 ml/perc/1,73 m2 vagy albuminuria).

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo Comparator
Drog: placebo
A megfelelő placebót egyszer reggel, reggeli előtt kell beadni
Kísérleti: AT-007
Drog: AT-007
Az AT-007-et naponta egyszer, reggeli előtt kell beadni. Akár 4 különböző dóziskohorsz az A részben; A B részben legfeljebb 4 dóziskohorsz, a C rész esetében legfeljebb 2, a D rész esetében pedig legfeljebb 3 dóziskohorsz kerül be a vizsgálatba. Az A. részben szereplő kezdő adag 0,5 mg/kg egyszeri adagként. Az A. részben a későbbi adagok és a B, C. és D. részben szereplő összes dózis a korábbi kohorszok és/vagy a vizsgálat korábbi részeinek eredményein alapul. A B rész akkor kezdődik, amikor az A részben szereplő összes alany befejezte a vizsgálatot. A C1 kohorsz a B3 kohorszszal egyidejűleg kerül végrehajtásra, és ugyanazt az adagot használja, mint a B2 kohorsz. A D1 kohorsz adagja nem lesz magasabb, mint a B2 kohorsz adagja. A D. részben szereplő második és harmadik kohorsz (D2 és D3) csak akkor kezdődik, amikor a B3, illetve B4 kohorsz összes alanya befejezte a vizsgálatot, és a dózisszintek nem lesznek magasabbak, mint a B3, illetve B4 kohorsz esetében.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményekben résztvevők száma
Időkeret: 1 nappal az adagolás után
Az AT-007 biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése egészséges alanyoknak adott egyszeri dózis után, beleértve a klinikai laboratóriumi vizsgálati eredmények klinikailag jelentős változásait, a fizikális vizsgálati eredményeket, az életjelek értékelését és az elektrokardiogram eredményeit.
1 nappal az adagolás után
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményekben résztvevők száma
Időkeret: 7 nappal az adagolás után
Az AT-007 biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése egészséges alanyoknak többszöri adagolás után, beleértve a klinikai laboratóriumi vizsgálati eredményekben, a fizikális vizsgálati eredményekben, az életjelek értékelésében és az elektrokardiogram eredményeiben bekövetkezett klinikailag jelentős változásokat.
7 nappal az adagolás után
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményekben résztvevők száma
Időkeret: 28 nappal az adagolás után
Az AT-007 biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése klasszikus galaktosémiás betegeknek adott többszöri dózisok után, beleértve a klinikai laboratóriumi vizsgálati eredmények klinikailag jelentős változásait, a fizikális vizsgálat eredményeit, az életjelek értékelését és az elektrokardiogram eredményeit.
28 nappal az adagolás után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az AT-007 Cmax
Időkeret: Sorozatos mintavétel a gyógyszer beadását követő 48 óráig
Maximális (csúcs) plazma gyógyszerkoncentráció
Sorozatos mintavétel a gyógyszer beadását követő 48 óráig
AT-007 Tmax
Időkeret: Sorozatos mintavétel a gyógyszer beadását követő 48 óráig
A maximális (csúcs) plazma gyógyszerkoncentráció elérésének ideje
Sorozatos mintavétel a gyógyszer beadását követő 48 óráig
AT-007 t1/2
Időkeret: Sorozatos mintavétel a gyógyszer beadását követő 48 óráig
Terminál eliminációs felezési ideje
Sorozatos mintavétel a gyógyszer beadását követő 48 óráig
Az AT-007 AUClast
Időkeret: Sorozatos mintavétel a gyógyszer beadását követő 48 óráig
A plazmakoncentráció-idő görbe alatti terület a nulla időponttól az utolsó számszerűsíthető koncentráció időpontjáig
Sorozatos mintavétel a gyógyszer beadását követő 48 óráig
Az AT-007 AUCinf
Időkeret: Sorozatos mintavétel a gyógyszer beadását követő 48 óráig
A plazmakoncentráció-idő görbe alatti terület a nulla időponttól a végtelenig extrapolálva
Sorozatos mintavétel a gyógyszer beadását követő 48 óráig
Galaktóz koncentráció a plazmában
Időkeret: Sorozatos mintavétel a gyógyszer beadását követően 28 napig
Betegség-specifikus biomarker klasszikus galaktosémiás betegekben
Sorozatos mintavétel a gyógyszer beadását követően 28 napig
Galaktóz koncentráció a vizeletben
Időkeret: Sorozatos mintavétel a gyógyszer beadását követően 28 napig
Betegség-specifikus biomarker klasszikus galaktosémiás betegekben
Sorozatos mintavétel a gyógyszer beadását követően 28 napig
Galactitol koncentrációja a plazmában
Időkeret: Sorozatos mintavétel a gyógyszer beadását követően 28 napig
Betegségspecifikus biomarker klasszikus galaktosémiás betegekben
Sorozatos mintavétel a gyógyszer beadását követően 28 napig
Galactitol koncentrációja a vizeletben
Időkeret: Sorozatos mintavétel a gyógyszer beadását követően 28 napig
Betegségspecifikus biomarker klasszikus galaktosémiás betegekben
Sorozatos mintavétel a gyógyszer beadását követően 28 napig
Galaktóz-1-P koncentrációja az eritrocitákban
Időkeret: Sorozatos mintavétel a gyógyszer beadását követően 28 napig
Betegség-specifikus biomarker klasszikus galaktosémiás betegekben
Sorozatos mintavétel a gyógyszer beadását követően 28 napig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Applied Therapeutics, Inc.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Robert Green, MD, MPH, Brigham and Women's Hospital

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. június 21.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. december 14.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. december 14.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. augusztus 23.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. október 3.

Első közzététel (Tényleges)

2019. október 7.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. június 3.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. június 2.

Utolsó ellenőrzés

2022. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AT-007-1001

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Klasszikus galaktosémia

Klinikai vizsgálatok a AT-007

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Ecuador

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel