Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность и фармакокинетика AT-007 у здоровых субъектов и у взрослых с классической галактоземией

2 июня 2022 г. обновлено: Applied Therapeutics, Inc.

Фаза 1-2, исследование с увеличением дозы, состоящее из 4 частей, для оценки безопасности и фармакокинетики однократных и многократных доз AT-007 у здоровых взрослых субъектов и взрослых субъектов с классической галактоземией.

Это первое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование, состоящее из 4 частей, с однократной возрастающей дозой (SAD) и множественной возрастающей дозой (MAD) на здоровых взрослых субъектах и ​​взрослых субъектах с классической галактоземией.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Исследование предназначено для оценки безопасности и ФК AT-007 у здоровых субъектов и субъектов с классической галактоземией, а также влияния AT-007 на биомаркеры метаболизма галактозы (галактоза, галактитол и другие метаболиты галактозы) у субъектов с классической галактоземией. Галактоземия.

Это исследование состоит из 4 частей:

  • Часть A (SAD) у 32 здоровых людей. Один раз в день перорально возрастающую дозу (6 активных, 2 плацебо).
  • Части B и C (MAD в течение 7 дней) у 36 здоровых добровольцев. Один раз в день многократное ежедневное дозирование (8 активных, 2 плацебо на каждую дозовую группу).
  • Часть D (СТР, за которой следует СТР в течение 27 дней) у 18 пациентов с классической галактоземией. Один раз в день с последующим многократным ежедневным пероральным приемом (6 активных, 2 плацебо для каждой группы доз).

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

100

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Anaheim, California, Соединенные Штаты, 92801
        • Anaheim Clinical Trials, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30331
        • Atlanta Center for Medical Research
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78209
        • ICON Clinical Research

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 16 лет до 53 года (Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Диагноз классической галактоземии подтверждается отсутствием или значительным уменьшением признаков (
  • Галактитол в моче >100 ммоль/моль креатинина
  • Диета с ограничением галактозы

Критерий исключения:

  • Осложнения CG, приводящие к инвалидности, которые, по мнению исследователя, могут помешать субъекту выполнить все требования исследования (например, тяжелые неврологические нарушения, серьезные когнитивные нарушения или серьезные языковые трудности).
  • Заболевание почек (рСКФ < 90 мл/мин/1,73 m2 или альбуминурия).

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо Компаратор
Лекарство: плацебо
Соответствующее плацебо будет вводиться один раз утром перед завтраком.
Экспериментальный: АТ-007
Лекарство: АТ-007
AT-007 будет вводиться один раз в день перед завтраком. До 4 групп с разными дозами в части А; до 4 когорт дозы в части B, до 2 когорт дозы для части C и до 3 когорт дозы для части D будут зачислены в исследование. Начальная доза в Части А будет составлять 0,5 мг/кг в виде однократной дозы. Последующие дозы в части A и все дозы в частях B, C и D будут основываться на результатах предыдущих когорт и/или предыдущих частей исследования. Часть B начнется после того, как все субъекты части A завершат исследование. Когорта C1 будет проводиться одновременно с когортой B3 и с использованием той же дозы, что и когорта B2. Доза для когорты D1 не будет превышать дозу для когорты B2. Вторая и третья когорты в части D (D2 и D3) не начнутся до тех пор, пока все субъекты в когортах B3 и B4 соответственно не завершат исследование, а уровни доз не будут выше, чем в когортах B3 и B4 соответственно.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими на фоне лечения
Временное ограничение: 1 день после дозирования
Оценить безопасность и переносимость АТ-007 после однократного введения здоровым субъектам, включая клинически значимые изменения в результатах клинических лабораторных исследований, результатах физикального обследования, оценках основных показателей жизнедеятельности и результатах электрокардиограммы.
1 день после дозирования
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими на фоне лечения
Временное ограничение: 7 дней после дозирования
Оценить безопасность и переносимость AT-007 после многократного введения здоровым субъектам, включая клинически значимые изменения в результатах клинических лабораторных исследований, результатах физического осмотра, оценках основных показателей жизнедеятельности и результатах электрокардиограммы.
7 дней после дозирования
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими на фоне лечения
Временное ограничение: 28 дней после дозирования
Оценить безопасность и переносимость AT-007 после многократных доз, вводимых пациентам с классической галактоземией, включая клинически значимые изменения в результатах клинических лабораторных исследований, результатах медицинского осмотра, оценках основных показателей жизнедеятельности и результатах электрокардиограммы.
28 дней после дозирования

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Cmax АТ-007
Временное ограничение: Последовательный отбор проб в течение 48 часов после введения препарата
Максимальная (пиковая) концентрация препарата в плазме
Последовательный отбор проб в течение 48 часов после введения препарата
Тмакс АТ-007
Временное ограничение: Последовательный отбор проб в течение 48 часов после введения препарата
Время достижения максимальной (пиковой) концентрации препарата в плазме
Последовательный отбор проб в течение 48 часов после введения препарата
т1/2 АТ-007
Временное ограничение: Последовательный отбор проб в течение 48 часов после введения препарата
Терминал Элиминация Период полураспада
Последовательный отбор проб в течение 48 часов после введения препарата
AUClast АТ-007
Временное ограничение: Последовательный отбор проб в течение 48 часов после введения препарата
Площадь под кривой зависимости концентрации в плазме от времени от нулевого времени до момента последней определяемой количественно концентрации
Последовательный отбор проб в течение 48 часов после введения препарата
AUCinf AT-007
Временное ограничение: Последовательный отбор проб в течение 48 часов после введения препарата
Площадь под кривой зависимости концентрации в плазме от времени от нуля времени, экстраполированного до бесконечности
Последовательный отбор проб в течение 48 часов после введения препарата
Концентрация галактозы в плазме
Временное ограничение: Последовательный отбор проб в течение 28 дней после введения препарата.
Специфический для заболевания биомаркер у пациентов с классической галактоземией
Последовательный отбор проб в течение 28 дней после введения препарата.
Концентрация галактозы в моче
Временное ограничение: Последовательный отбор проб в течение 28 дней после введения препарата.
Специфический для заболевания биомаркер у пациентов с классической галактоземией
Последовательный отбор проб в течение 28 дней после введения препарата.
Концентрация галактита в плазме
Временное ограничение: Последовательный отбор проб в течение 28 дней после введения препарата.
Специфический биомаркер заболевания у пациентов с классической галактоземией
Последовательный отбор проб в течение 28 дней после введения препарата.
Концентрация галактита в моче
Временное ограничение: Последовательный отбор проб в течение 28 дней после введения препарата.
Специфический биомаркер заболевания у пациентов с классической галактоземией
Последовательный отбор проб в течение 28 дней после введения препарата.
Концентрация галактозы-1-P в эритроцитах
Временное ограничение: Последовательный отбор проб в течение 28 дней после введения препарата.
Специфический для заболевания биомаркер у пациентов с классической галактоземией
Последовательный отбор проб в течение 28 дней после введения препарата.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Applied Therapeutics, Inc.

Следователи

  • Главный следователь: Robert Green, MD, MPH, Brigham and Women's Hospital

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

21 июня 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

14 декабря 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

14 декабря 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

23 августа 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

3 октября 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

7 октября 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

3 июня 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 июня 2022 г.

Последняя проверка

1 июня 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AT-007-1001

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Классическая галактоземия

Клинические исследования АТ-007

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Croatia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться