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新诊断原发性获得性 PRCA 的西罗莫司治疗 (PRCA)

2023年2月26日 更新者：Bing Han

西罗莫司治疗新诊断的原发性获得性纯红细胞再生障碍：单中心前瞻性研究

纯红细胞再生障碍性贫血(PRCA)是一种以重度网织红细胞减少和明显骨髓成红细胞减少为特征的贫血。 环孢菌素 A 和/或类固醇是一线疗法，但一些患者对治疗有顽固性或不耐受性。 二线治疗的效果也不尽如人意，有时甚至得不到。 研究人员旨在探讨西罗莫司对新诊断的原发性获得性 PRCA 的疗效和副作用。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

纯红细胞再生障碍性贫血(PRCA)是一种罕见的正细胞性正色素性贫血伴网织红细胞减少，其特征是骨髓中红系前体细胞减少，根据发病机制可分为先天性和获得性PRCA。 先天性 PRCA，也称为 Diamond-Blackfan 综合征，与 GATA1 和 TSR2 的致病变异有关，并且基因编码核糖体蛋白。 获得性 PRCA 可以是通常由免疫学介导的原发性疾病，也可以是继发于其他疾病，例如淋巴增生性疾病、自身免疫性疾病、胸腺瘤、感染或药物。 获得性PRCA的一线治疗是环孢菌素A（CsA）和类固醇，二线治疗是抗CD20、抗人胸腺细胞免疫球蛋白、环磷酰胺等免疫抑制药物、骨髓移植。 不幸的是，一些患者对上述治疗没有反应或耐受。

西罗莫司（雷帕霉素）是一种由吸水链霉菌产生的药物，可抑制哺乳动物雷帕霉素靶标 (mTOR)。 mTOR 是一种调节真核细胞生长、增殖、代谢和存活的丝氨酸/苏氨酸激酶，被鉴定为两个相互作用的复合体，mTORC1 和 mTORC2。 西罗莫司主要抑制 mTORC1，已被批准用于预防器官移植排斥反应，尤其是在肾移植中。 西罗莫司还有望治疗自身免疫性疾病、退化性疾病和过度增殖性疾病。 最近，据报道西罗莫司对许多免疫介导的血细胞减少症有效且耐受性良好，例如自身免疫性淋巴组织增生综合征、免疫性血小板减少症、EVANS 综合征等。 一些病例报告和我们之前的回顾性研究表明，西罗莫司对难治性/复发性 PRCA 有效且耐受性良好。 但由于 PRCA 发生率低，且对 CsA 反应良好，目前西罗莫司对初诊 PRCA 的研究很少。

在本研究中，预计与 CsA 相比，评估西罗莫司对 20 名新诊断 PRCA 患者的疗效和副作用。 将记录副作用并监测西罗莫司的血浆浓度。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

56

阶段

  • 第四阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 中国
      • Beijing、中国、100730
        • Peking Union Medical College Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 88年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  1. 年龄 >18 岁。
  2. 血红蛋白 (Hb)
  3. 西罗莫司或 CsA 治疗前无免疫抑制治疗史。
  4. 足够的肝功能与丙氨酸转氨酶（ALT）/天冬氨酸。 转氨酶 (AST) 水平在正常上限的 3 倍以内，总胆红素水平在正常上限的 2 倍以内。
  5. 记录的患者同意书。

排除标准：

  1. 继发性 aPRCA 的诊断。
  2. 入组前有免疫抑制治疗史。
  3. 白血病、干细胞移植或治疗相关的骨髓增生异常综合征 (MDS) 的病史。
  4. 肌酐/转氨酶 ≥ 3 正常上限。
  5. 并发活动性或不受控制的感染或不受控制的心血管疾病。
  6. 存在其他可能导致贫血的疾病。
  7. 恶性肿瘤的存在。
  8. 孕妇和哺乳期妇女。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：西罗莫司对新诊断的原发性获得性 PRCA
西罗莫司对新诊断的原发性获得性 PRCA 患者疗效的前瞻性研究。 西罗莫司剂量：2mg QD，血浆浓度为 4-15ng/mL。 服药时间应至少持续6个月
药品：西罗莫司
实验组西罗莫司治疗
其他名称：
  • 西罗莫司片
有源比较器：环孢菌素 A 对新诊断的原发性获得性 PRCA 的影响
环孢菌素 A (CsA) 对新诊断的原发性获得性 PRCA 患者的疗效。 CsA剂量：4mg/kg QD。 服药时间应至少持续6个月
药品：环孢素A
环孢菌素 A 用于活性比较组。
其他名称：
  • 环孢素A片

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
血红蛋白水平
大体时间：6个月
血红蛋白水平 (g/L)
6个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
血红蛋白水平
大体时间：2年
血红蛋白水平 (g/L)
2年

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
总体反应
大体时间：1年
完全反应加部分反应
1年
完成响应
大体时间：1年
男性血红蛋白 >120 g/L 或女性血红蛋白 >110 g/L，并持续至少 2 个月
1年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Bing Han

调查人员

  • 首席研究员：Bing Han, PhD、Peking Union Medical College Hospital

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2020年7月1日

初级完成 (实际的)

2022年7月30日

研究完成 (实际的)

2022年7月31日

研究注册日期

首次提交

2020年7月9日

首先提交符合 QC 标准的

2020年7月9日

首次发布 (实际的)

2020年7月14日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2023年2月28日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年2月26日

最后验证

2023年2月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • PRCA-2

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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