Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Sirolimusbehandeling voor nieuw gediagnosticeerde primaire verworven PRCA (PRCA)

26 februari 2023 bijgewerkt door: Bing Han

Sirolimusbehandeling voor nieuw gediagnosticeerde primair verworven erytrocytaire aplasie: een prospectieve studie in één centrum

Pure red cell aplasia (PRCA) is een soort bloedarmoede die wordt gekenmerkt door ernstige reticulocytopenie en duidelijk verminderde erytroblastische cellen in het beenmerg. Cyclosporine A en/of steroïden zijn de eerstelijnstherapie, maar sommige patiënten waren refractair of intolerant voor de behandeling. Ook de effecten van de tweedelijnstherapie zijn niet bevredigend en soms niet beschikbaar. De onderzoekers streven ernaar de werkzaamheid en bijwerking van sirolimus voor nieuw gediagnosticeerde primair verworven PRCA te onderzoeken.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Pure red cell aplasia (PRCA) is een zeldzame normocytaire normochrome anemie met reticulocytopenie, gekenmerkt door een reductie van erytroïde voorlopers uit het beenmerg, en kan volgens de pathogenese worden onderverdeeld in congenitale en verworven PRCA. Aangeboren PRCA, ook bekend als het Diamond-Blackfan-syndroom, is in verband gebracht met een pathogene variant in GATA1 en TSR2 en het gen codeert voor ribosomale eiwitten. Verworven PRCA kan een primaire ziekte zijn die gewoonlijk wordt gemedieerd door immunologie, of secundair aan andere ziekten, zoals lymfoproliferatieve ziekten, auto-immuunziekten, thymoom, infectie of medicijnen. De eerstelijnstherapie van verworven PRCA is ciclosporine A (CsA) en steroïden, de tweedelijnstherapie is anti-CD20, anti-humaan thymocytenimmunoglobuline, immunosuppressiva zoals cyclofosfamide, beenmergtransplantatie. Helaas reageerden sommige patiënten niet op de bovenstaande behandelingen of tolereerden ze deze niet.

Sirolimus (rapamycine) is een middel geproduceerd door de bacterie Streptomyces hygroscopicus en remt het zoogdierdoel van rapamycine (mTOR). mTOR is een serine/threoninekinase dat celgroei, proliferatie, metabolisme en overleving in eukaryote cellen reguleert, en wordt geïdentificeerd als twee op elkaar inwerkende complexen, mTORC1 en mTORC2. Sirolimus remt voornamelijk mTORC1, is goedgekeurd voor het voorkomen van afstoting van orgaantransplantaten, vooral bij niertransplantatie. Sirolimus belooft ook auto-immuun-, degeneratieve en hyperproliferatieve aandoeningen te behandelen. Onlangs is gemeld dat sirolimus effectief is en goed wordt verdragen voor veel immuungemedieerde cytopenieën, zoals auto-immuun lymfoproliferatief syndroom, immuuntrombocytopenie, EVANS-syndroom, enz. Enkele casusrapporten en onze eerdere retrospectieve studie toonden aan dat sirolimus effectief was voor refractaire/recidiverende PRCA met een goede tolerantie. Echter, vanwege het zeldzame voorkomen van PRCA en de goede respons op CsA, zijn er tot nu toe zeer weinig onderzoeken naar sirolimus bij nieuw gediagnosticeerde PRCA.

In deze studie wordt verwacht het effect en de bijwerkingen van sirolimus bij 20 patiënten met nieuw gediagnosticeerde PRCA te evalueren in vergelijking met CsA. De bijwerkingen worden gedocumenteerd en de plasmaconcentratie van sirolimus wordt gecontroleerd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

56

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Yuzhou Huang, Bachlor
  • Telefoonnummer: +8618810915496
  • E-mail: hyzxp1995@163.com

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • China
      • Beijing, China, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 88 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. leeftijd >18 jaar.
  2. hemoglobine (Hb)
  3. geen voorgeschiedenis van immunosuppressieve therapie voorafgaand aan behandeling met sirolimus of CsA.
  4. adequate leverfuncties met alaninetransaminase (ALT)/aspartaat. transaminase (AST)-spiegels binnen 3 maal de normale bovengrens en totale bilirubinespiegels binnen 2 maal de normale bovengrens.
  5. gedocumenteerde toestemming van de patiënt.

Uitsluitingscriteria:

  1. diagnose van secundaire aPRCA.
  2. voorgeschiedenis van behandeling met immunosuppressietherapie vóór inschrijving.
  3. geschiedenis van leukemie, stamceltransplantatie of behandelingsgerelateerde myelodysplastische syndromen (MDS).
  4. creatinine/transaminase ≥ 3 normale bovengrens.
  5. gecompliceerd met actieve of ongecontroleerde infecties of ongecontroleerde cardiovasculaire aandoeningen.
  6. aanwezigheid van andere ziekten die bloedarmoede kunnen veroorzaken.
  7. aanwezigheid van maligniteiten.
  8. zwangere en zogende vrouwen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Sirolimus op nieuw gediagnosticeerde primair verworven PRCA
Een prospectief onderzoek naar de efficiëntie van sirolimus bij nieuw gediagnosticeerde primair verworven PRCA-patiënten. Sirolimus-dosering: 2 mg QD met plasmaconcentratie 4-15 ng/ml. De medicatietijd moet minimaal 6 maanden duren
Geneesmiddel: Sirolimus
Sirolimus behandelt in experimentele groep
Andere namen:
  • Sirolimus-tabletten
Actieve vergelijker: Cyclosporine A op nieuw gediagnosticeerde primair verworven PRCA
Cyclosporine A (CsA) efficiëntie bij nieuw gediagnosticeerde primair verworven PRCA-patiënten. CsA-dosering: 4 mg/kg QD. De medicatietijd moet minimaal 6 maanden duren
Geneesmiddel: Cyclosporine A
Cyclosporine A gebruikt voor actieve vergelijkingsgroep.
Andere namen:
  • Cyclosporine A-tabletten

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Hemoglobine niveau
Tijdsspanne: 6 maanden
Hemoglobinegehalte in g/L
6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Hemoglobine niveau
Tijdsspanne: 2 jaar
Hemoglobinegehalte in g/L
2 jaar

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Algehele reactie
Tijdsspanne: 1 jaar
volledige respons plus gedeeltelijke respons
1 jaar
Volledige reactie
Tijdsspanne: 1 jaar
Hemoglobine > 120 g/l bij mannen of hemoglobine > 110 g/l bij vrouwen, en duurt ten minste 2 maanden
1 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Bing Han

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Bing Han, PhD, Peking Union Medical College Hospital

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 juli 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 juli 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

31 juli 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 juli 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 juli 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

14 juli 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

28 februari 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 februari 2023

Laatst geverifieerd

1 februari 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PRCA-2

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Pure Red Cell Aplasia, verworven

Klinische onderzoeken op Sirolimus

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Tunisia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren