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新たに診断された原発性後天性 PRCA に対するシロリムス治療 (PRCA)

2023年2月26日 更新者：Bing Han

新たに診断された原発性後天性赤芽球癆に対するシロリムス治療：単一施設の前向き研究

赤芽球癆（PRCA）は、重度の網状赤血球減少症と明らかな骨髄赤芽球細胞の減少を特徴とする一種の貧血です。 シクロスポリンAおよび/またはステロイドが第一選択療法ですが、一部の患者は治療に抵抗性または不耐性でした. 二次治療の効果も満足できるものではなく、利用できない場合もあります。 研究者らは、新たに診断された原発性後天性 PRCA に対するシロリムスの有効性と副作用を調査することを目指しています。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

赤芽球癆 (PRCA) は、網状赤血球減少症を伴うまれな正球性正色素性貧血であり、骨髄からの赤血球前駆細胞の減少を特徴とし、病因に応じて先天性および後天性 PRCA に分けることができます。 Diamond-Blackfan症候群としても知られる先天性PRCAは、GATA1およびTSR2の病的バリアントと関連しており、遺伝子はリボソームタンパク質をコードしています。 後天性 PRCA は、通常は免疫学によって媒介される原発性疾患である場合もあれば、リンパ増殖性疾患、自己免疫疾患、胸腺腫、感染症、または薬物などの他の疾患に続発する場合もあります。 後天性 PRCA の第一選択治療はシクロスポリン A (CsA) とステロイドであり、第二選択治療は抗 CD20、抗ヒト胸腺細胞免疫グロブリン、シクロホスファミドなどの免疫抑制薬、骨髄移植です。 残念なことに、一部の患者は上記の治療に反応しなかったか、または許容できませんでした。

シロリムス (ラパマイシン) は、細菌 Streptomyces hygroscopicus によって産生される薬剤であり、哺乳類のラパマイシン標的 (mTOR) を阻害します。 mTOR は、真核細胞の細胞増殖、増殖、代謝、および生存を調節するセリン/スレオニン キナーゼであり、2 つの相互作用する複合体 mTORC1 および mTORC2 として識別されます。 シロリムスは主に mTORC1 を阻害し、特に腎移植における臓器移植の拒絶反応を防ぐために承認されています。 また、シロリムスは、自己免疫疾患、変性疾患、および過剰増殖性疾患の治療にも期待されています。 最近、シロリムスは、自己免疫性リンパ増殖症候群、免疫性血小板減少症、EVANS 症候群などの多くの免疫介在性血球減少症に対して有効であり、忍容性が高いことが報告されています。 いくつかの症例報告と私たちの以前のレトロスペクティブ研究は、シロリムスが難治性/再発PRCAに良好な耐性で有効であることを示しました. しかし、PRCA の発生はまれであり、CsA に対する奏効率が良好であるため、これまでのところ、新たに診断された PRCA に対するシロリムスの研究はほとんどありません。

この研究では、CsAと比較して、新たに診断されたPRCAの20人の患者に対するシロリムスの効果と副作用を評価することが期待されています。 副作用は文書化され、シロリムスの血漿濃度が監視されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

56

段階

  • フェーズ 4

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • 中国
      • Beijing、中国、100730
        • Peking Union Medical College Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～88年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. 年齢 > 18 歳。
  2. ヘモグロビン (Hb)
  3. -シロリムスまたはCsA治療前の免疫抑制療法の履歴はありません。
  4. アラニントランスアミナーゼ（ALT）/アスパラギン酸による適切な肝機能。 トランスアミナーゼ（AST）値が正常上限の 3 倍以内、総ビリルビン値が正常上限の 2 倍以内。
  5. 文書化された患者の同意。

除外基準:

  1. 二次 aPRCA の診断。
  2. -登録前の免疫抑制療法による治療歴。
  3. 白血病、幹細胞移植、または治療関連の骨髄異形成症候群（MDS）の病歴。
  4. クレアチニン/トランスアミナーゼ≧3の正常上限。
  5. 活動性または制御されていない感染症または制御されていない心血管疾患を合併しています。
  6. 貧血を引き起こす可能性のある他の病気の存在。
  7. 悪性腫瘍の存在。
  8. 妊娠中および授乳中の女性。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：新たに診断された原発性後天性 PRCA に対するシロリムス
新たに診断された原発性後天性 PRCA 患者に対するシロリムスの効果に関する前向き研究。 シロリムス投与量：血漿濃度4～15ng/mLで2mg QD。 投薬期間は少なくとも6か月続く必要があります
薬：シロリムス
シロリムスは実験群で扱います
他の名前：
  • シロリムス錠
アクティブコンパレータ：新たに診断された原発性後天性 PRCA に対するシクロスポリン A
新たに診断された原発性後天性 PRCA 患者に対するシクロスポリン A (CsA) の有効性。 CsA 投与量: 4mg/kg QD。 投薬期間は少なくとも6か月続く必要があります
薬：シクロスポリン A
シクロスポリン A は、アクティブ コンパレータ グループに使用します。
他の名前：
  • シクロスポリンA錠

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ヘモグロビン値
時間枠：6ヵ月
G/L 単位のヘモグロビン レベル
6ヵ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ヘモグロビン値
時間枠：2年
G/L 単位のヘモグロビン レベル
2年

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
全体的な反応
時間枠：1年
完全奏効＋部分奏​​効
1年
完全な応答
時間枠：1年
男性でヘモグロビンが 120 g/L を超えるか、女性でヘモグロビンが 110 g/L を超え、少なくとも 2 か月間持続する
1年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Bing Han

捜査官

  • 主任研究者：Bing Han, PhD、Peking Union Medical College Hospital

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年7月1日

一次修了 (実際)

2022年7月30日

研究の完了 (実際)

2022年7月31日

試験登録日

最初に提出

2020年7月9日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年7月9日

最初の投稿 (実際)

2020年7月14日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2023年2月28日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年2月26日

最終確認日

2023年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • PRCA-2

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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