Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie sirolimusem nowo zdiagnozowanej pierwotnej nabytej PRCA (PRCA)

26 lutego 2023 zaktualizowane przez: Bing Han

Leczenie sirolimusem nowo zdiagnozowanej pierwotnej nabytej wybiórczej aplazji czerwonokrwinkowej: jednoośrodkowe badanie prospektywne

Czysta aplazja czerwonokrwinkowa (PRCA) to rodzaj niedokrwistości charakteryzujący się ciężką retikulocytopenią i wyraźnym zmniejszeniem liczby erytroblastów w szpiku kostnym. Cyklosporyna A i/lub steroidy są terapią pierwszego rzutu, ale niektórzy pacjenci byli oporni na leczenie lub nie tolerowali leczenia. Efekty terapii drugiego rzutu również nie są zadowalające, a czasem niedostępne. Celem badaczy jest zbadanie skuteczności i skutków ubocznych syrolimusa w przypadku nowo rozpoznanej pierwotnej nabytej PRCA.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Czysta aplazja czerwonokrwinkowa (PRCA) jest rzadką niedokrwistością normocytarno-normochromiczną z retikulocytopenią, charakteryzującą się redukcją prekursorów erytrocytów w szpiku kostnym. Ze względu na patogenezę można ją podzielić na wrodzoną i nabytą PRCA. Wrodzony PRCA, znany również jako zespół Diamonda-Blackfana, został powiązany z patogennym wariantem w GATA1 i TSR2 oraz genu kodującego białka rybosomalne. Nabyta PRCA może być chorobą pierwotną, w której zwykle pośredniczy immunologia, lub wtórną w stosunku do innych chorób, takich jak choroby limfoproliferacyjne, choroby autoimmunologiczne, grasiczak, infekcja lub leki. Leczeniem pierwszego rzutu nabytego PRCA jest cyklosporyna A (CsA) i steroidy, leczenie drugiego rzutu to anty-CD20, immunoglobulina przeciw tymocytom ludzkim, leki immunosupresyjne typu cyklofosfamid, przeszczep szpiku kostnego. Niestety, niektórzy pacjenci nie reagowali lub nie tolerowali powyższych terapii.

Sirolimus (rapamycyna) jest środkiem wytwarzanym przez bakterię Streptomyces hygroscopicus, hamuje ssaczy cel rapamycyny (mTOR). mTOR jest kinazą serynowo-treoninową, która reguluje wzrost, proliferację, metabolizm i przeżycie komórek eukariotycznych i jest identyfikowana jako dwa oddziałujące ze sobą kompleksy, mTORC1 i mTORC2. Sirolimus hamuje przede wszystkim mTORC1, został zatwierdzony do zapobiegania odrzuceniu przeszczepu narządu, zwłaszcza w przypadku przeszczepu nerki. Sirolimus obiecuje również leczyć choroby autoimmunologiczne, zwyrodnieniowe i hiperproliferacyjne. Ostatnio doniesiono, że sirolimus jest skuteczny i dobrze tolerowany w przypadku wielu cytopenii o podłożu immunologicznym, takich jak autoimmunologiczny zespół limfoproliferacyjny, małopłytkowość immunologiczna, zespół EVANS itp. Niektóre opisy przypadków i nasze poprzednie badanie retrospektywne wykazały, że syrolimus był skuteczny w przypadku opornej/nawrotowej PRCA z dobrą tolerancją. Jednak ze względu na rzadkie występowanie PRCA i dobry odsetek odpowiedzi na CsA, jak dotąd istnieje bardzo niewiele badań dotyczących syrolimusa u pacjentów z nowo rozpoznaną PRCA.

W tym badaniu przewiduje się ocenę wpływu i skutków ubocznych sirolimusu na 20 pacjentów z nowo rozpoznaną PRCA w porównaniu z CsA. Działania niepożądane będą dokumentowane, a stężenie syrolimusa w osoczu będzie monitorowane.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

56

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Beijing, Chiny, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 88 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. wiek > 18 lat.
  2. hemoglobina (Hb)
  3. brak historii leczenia immunosupresyjnego przed leczeniem syrolimusem lub CsA.
  4. odpowiednie funkcje wątroby z transaminazą alaninową (ALT)/asparaginianem. poziom transaminaz (AST) w granicach 3-krotności górnej granicy normy i poziom bilirubiny całkowitej w granicach 2-krotności górnej granicy normy.
  5. udokumentowana zgoda pacjenta.

Kryteria wyłączenia:

  1. rozpoznanie wtórnej aPRCA.
  2. historia leczenia immunosupresyjnego przed włączeniem do badania.
  3. historia białaczki, przeszczep komórek macierzystych lub związane z leczeniem zespoły mielodysplastyczne (MDS).
  4. kreatynina/transaminaza ≥ 3 górna granica normy.
  5. powikłane aktywnymi lub niekontrolowanymi infekcjami lub niekontrolowaną chorobą układu krążenia.
  6. obecność innych chorób, które mogą powodować anemię.
  7. obecność nowotworów złośliwych.
  8. kobiety w ciąży i karmiące.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Sirolimus na nowo rozpoznaną pierwotną nabytą PRCA
Prospektywne badanie skuteczności syrolimusa u pacjentów z nowo rozpoznaną pierwotną nabytą PRCA. Dawkowanie syrolimusa: 2 mg QD ze stężeniem w osoczu 4-15 ng/ml. Czas leczenia powinien trwać co najmniej 6 miesięcy
Lek: Syrolimus
Syrolimus leczy w grupie eksperymentalnej
Inne nazwy:
  • Tabletki Sirolimus
Aktywny komparator: Cyklosporyna A na nowo zdiagnozowaną pierwotną nabytą PRCA
Skuteczność cyklosporyny A (CsA) u pacjentów z nowo zdiagnozowaną pierwotną nabytą PRCA. Dawkowanie CsA: 4mg/kg QD. Czas leczenia powinien trwać co najmniej 6 miesięcy
Lek: Cyklosporyna A
Cyklosporyna A wykorzystuje grupę aktywnych komparatorów.
Inne nazwy:
  • Tabletki cyklosporyny A

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poziom hemoglobiny
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Poziom hemoglobiny w g/L
6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poziom hemoglobiny
Ramy czasowe: 2 lata
Poziom hemoglobiny w g/L
2 lata

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólna odpowiedź
Ramy czasowe: 1 rok
odpowiedź całkowita plus odpowiedź częściowa
1 rok
Pełna odpowiedź
Ramy czasowe: 1 rok
Hemoglobina >120 g/l u mężczyzn lub hemoglobina >110 g/l u kobiet i utrzymująca się przez co najmniej 2 miesiące
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Bing Han

Śledczy

  • Główny śledczy: Bing Han, PhD, Peking Union Medical College Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 lipca 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 lipca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 lipca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 lipca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

14 lipca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

28 lutego 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 lutego 2023

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PRCA-2

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Syrolimus

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Estonia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj