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一项评估 SAGE-718 在亨廷顿舞蹈症参与者中的安全性和耐受性的研究

2023年9月29日 更新者：Sage Therapeutics

一项 3 期、多中心、开放标签安全性研究，以评估 SAGE-718 在亨廷顿舞蹈症参与者中的长期安全性和耐受性

该研究的主要目的是评估 SAGE-718 软胶囊脂质胶囊在亨廷顿舞蹈症 (HD) 参与者中的安全性和耐受性

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

300

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

25年 至 65年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

对于所有参与者：

  • 完成 718-CIH-201 (NCT05107128) 或 718-CIH-202 (NCT05358821) 研究或符合从头队列的资格标准。

718-CIH-201/202 完成者的额外纳入标准，他们在自父研究完成后间隔 >7 天后注册（队列 2）

  • 根据研究者的意见，自上次访问 718-CIH-201 或 718-CIH-202 以来，功能状态没有显着下降。

de novo 队列（队列 3）的其他纳入标准

  • 筛选时至少 25 岁，但不超过 65 岁。

    • 胞嘧啶-腺嘌呤-鸟嘌呤 (CAG) 扩增≥40 的基因确诊疾病
    • 没有少年高清的特征
  • CAG-Age-Product (CAP) 分数≥90，使用 CAP 公式计算：AGE × (CAG - 30) / 6.49。
  • UHDRS-总功能能力 (TFC) = 13 或蒙特利尔认知评估 (MoCA) 在筛选时得分 >25。

排除标准：

对于所有参与者

  • 被诊断患有 HD 以外的持续性神经退行性疾病，包括但不限于阿尔茨海默氏病、血管性痴呆、路易体痴呆或帕金森氏病。

de novo 队列（队列 3）的其他排除标准：

  • 曾参加过 SAGE-718 的先前临床研究，曾参加过先前的基因治疗研究，或曾在 30 天或 5 个半衰期（以较长者为准）内参加过任何其他药物、生物制品或器械试验，除非患者仅参与了研究的安慰剂组。 此外，接受过反义寡核苷酸或 mRNA 剪接修饰剂治疗的参与者将被排除在外。

718-CIH-201/202 完成者（队列 1 和 2）的其他排除标准：

  • 从父研究中有持续的严重不良事件。
  • 有持续的、未解决的 AE，研究者或赞助商认为这可能会干扰研究的实施或依从性。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：同类群组 1（直接滚动）
来自研究 718-CIH-201 (NCT05107128)/202 (NCT05358821) 的参与者将在相应家长研究的最后一天后 ≤7 天内签署研究 718-CIH-301 的知情同意书。 从第 1 天到第 365 天，参与者将收到 Sage-718。
药品：SAGE-718
口服软胶囊脂质胶囊
实验性的：队列 2（差距翻转）
来自研究 718-CIH-201 (NCT05107128)/202 (NCT05358821) 的参与者将在相应家长研究的最后一天后 >7 天的间隔后签署研究 718-CIH-301 的知情同意书。 从第 1 天到第 365 天，参与者将收到 Sage-718。
药品：SAGE-718
口服软胶囊脂质胶囊
实验性的：第 3 组（从头开始）
以前未包括在任何 SAGE-718 临床研究中的参与者。 从第 1 天到第 365 天，参与者将收到 Sage-718。
药品：SAGE-718
口服软胶囊脂质胶囊

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
出现治疗紧急不良事件 (TEAE) 和 TEAE 严重程度的参与者百分比
大体时间：长达 13 个月
不良事件 (AE) 是患者或临床研究参与者服用药物产品时发生的任何不良医学事件，不一定与该治疗有因果关系。 因此，AE 可以是与药物（研究）产品的使用暂时相关的任何不利和意外迹象（包括异常实验室发现）、症状或疾病，无论是否与药物（研究）产品相关。 TEAE 被定义为在研究​​产品 (IP) 开始后发作的 AE，或在 IP 开始后和整个研究期间发作的任何先前存在的医疗状况/AE 的恶化。 严重程度将被定为轻度（参与者几乎察觉不到/不会让参与者感到不适）；中度（足以干扰正常活动的不适）；严重（丧失能力，对进行正常活动有重大影响）。
长达 13 个月
因不良事件 (AE) 而退出的参与者人数
大体时间：长达 13 个月
AE 是患者或临床研究参与者服用药物产品时发生的任何不良医学事件，不一定与该治疗有因果关系。 因此，AE 可以是与药物（研究）产品的使用暂时相关的任何不利和意外迹象（包括异常实验室发现）、症状或疾病，无论是否与药物（研究）产品相关。
长达 13 个月
生命体征、临床实验室参数和心电图 (ECG) 参数较基线发生变化的参与者百分比
大体时间：长达 13 个月
生命体征将包括体温、呼吸频率、心率和血压。 实验室参数将包括血液学、生物化学、凝血和尿液分析。 将记录心率、PR、QRS、QT 和根据 Fridericia 公式 [QTcF] 校正后的 QT 等心电图参数。
长达 13 个月
哥伦比亚自杀严重程度评定量表 (C-SSRS) 反应的基线变化
大体时间：长达 13 个月
C-SSRS 量表包括基线评估，评估具有自杀意念 (SI) 和自杀行为 (SB) 的参与者的终生经历，以及自上次研究访问以来侧重于自杀的基线后评估。 C-SSRS 包括对 SI 和 SB 评估的“是”或“否”响应，以及对构思严重程度的数字评级。 如果存在 [从 1（轻微物理损伤）到 5（死亡），5 表示最严重]。 C-SSRS SI 项目涉及 (a) 希望死亡，(b) 非特定的主动自杀念头，(c) 主动 SI 与任何方法（非计划）无意行动，(d) 主动 SI 有某种意图在没有具体计划的情况下采取行动，以及 (e) 有具体计划和意图的主动 SI。 C-SSRS SB 项目涉及 (a) 实际尝试，(b) 从事非自杀性自伤行为，(c) 中断尝试，(d) 中止尝试，(e) 准备行动或行为，(f) 自杀行为.
长达 13 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Sage Therapeutics

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年12月14日

初级完成 (估计的)

2025年12月1日

研究完成 (估计的)

2025年12月1日

研究注册日期

首次提交

2022年12月9日

首先提交符合 QC 标准的

2022年12月9日

首次发布 (实际的)

2022年12月19日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年10月2日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年9月29日

最后验证

2023年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 718-CIH-301

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

IPD 计划说明

数据共享将与 ClinicalTrials.gov 的结果提交政策保持一致

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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药物干预

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