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Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von SAGE-718 bei Teilnehmern mit der Huntington-Krankheit

29. September 2023 aktualisiert von: Sage Therapeutics

Eine multizentrische, offene Sicherheitsstudie der Phase 3 zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit von SAGE-718 bei Teilnehmern mit der Huntington-Krankheit

Der Hauptzweck der Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit der SAGE-718 Softgel-Lipidkapsel bei Teilnehmern mit der Huntington-Krankheit (HD).

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

300

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

25 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Für alle Teilnehmer:

  • Abgeschlossene 718-CIH-201 (NCT05107128) oder 718-CIH-202 (NCT05358821) Studien oder Erfüllung der Eignungskriterien für die De-novo-Kohorte.

Zusätzliche Einschlusskriterien für 718-CIH-201/202-Abschlussstudierende, die sich nach einer Lücke von >7 Tagen seit Abschluss der Hauptstudie einschreiben (Kohorte 2)

  • Keine signifikante Verschlechterung des Funktionsstatus seit dem letzten Besuch in 718-CIH-201 oder 718-CIH-202, nach Meinung des Prüfarztes.

Zusätzliche Einschlusskriterien für die De-novo-Kohorte (Kohorte 3)

  • Seien Sie beim Screening mindestens 25 Jahre alt, aber nicht älter als 65 Jahre.

    • Genetisch bestätigte Erkrankung mit Cytosin-Adenin-Guanin (CAG)-Expansion ≥40
    • Keine Merkmale von juveniler HD
  • CAG-Altersprodukt (CAP)-Score ≥90, berechnet nach der CAP-Formel: ALTER × (CAG – 30) / 6,49.
  • UHDRS-Total Functional Capacity (TFC) = 13 oder Montreal Cognitive Assessment (MoCA) > 25 Punkte beim Screening.

Ausschlusskriterien:

Für alle Teilnehmer

  • Eine Diagnose einer anderen andauernden neurodegenerativen Erkrankung als der Huntington-Krankheit haben, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, Alzheimer-Krankheit, vaskuläre Demenz, Demenz mit Lewy-Körperchen oder Parkinson-Krankheit.

Zusätzliche Ausschlusskriterien für die De-novo-Kohorte (Kohorte 3):

  • Sie haben innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten (je nachdem, was länger ist) an einer früheren klinischen Studie zu SAGE-718 teilgenommen, haben an einer früheren Gentherapiestudie teilgenommen oder an einer anderen Arzneimittel-, Biologika- oder Gerätestudie teilgenommen, es sei denn, die Der Patient nahm ausschließlich am Placebo-Arm der Studie teil. Darüber hinaus werden Teilnehmer ausgeschlossen, die eine Behandlung mit Antisense-Oligonukleotiden oder einem mRNA-Spleißmodifikator erhalten haben.

Zusätzliche Ausschlusskriterien für 718-CIH-201/202-Vervollständiger (Kohorte 1 und 2):

  • Fortlaufende schwerwiegende unerwünschte Ereignisse aus der Mutterstudie haben.
  • Andauernde, ungelöste AE(s) haben, die nach Ansicht des Prüfarztes oder Sponsors wahrscheinlich die Studiendurchführung oder -compliance beeinträchtigen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1 (direkter Rollover)
Teilnehmer der Studien 718-CIH-201 (NCT05107128)/202 (NCT05358821), die die Einverständniserklärung für die Studie 718-CIH-301 ≤7 Tage nach dem letzten Tag der entsprechenden Elternstudie unterzeichnen. Die Teilnehmer erhalten Sage-718 von Tag 1 bis Tag 365.
Arzneimittel: SALBEI-718
Orale Softgel-Lipidkapseln
Experimental: Kohorte 2 (Gap-Rollover)
Teilnehmer aus den Studien 718-CIH-201 (NCT05107128)/202 (NCT05358821), die die Einverständniserklärung für die Studie 718-CIH-301 nach einer Pause von >7 Tagen nach dem letzten Tag der entsprechenden Elternstudie unterzeichnen. Die Teilnehmer erhalten Sage-718 von Tag 1 bis Tag 365.
Arzneimittel: SALBEI-718
Orale Softgel-Lipidkapseln
Experimental: Kohorte 3 (De Novo)
Teilnehmer, die zuvor nicht in eine klinische Studie zu SAGE-718 aufgenommen wurden. Die Teilnehmer erhalten Sage-718 von Tag 1 bis Tag 365.
Arzneimittel: SALBEI-718
Orale Softgel-Lipidkapseln

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und Schweregrad von TEAEs
Zeitfenster: Bis zu 13 Monate
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einem Patienten oder Teilnehmer einer klinischen Studie, dem ein pharmazeutisches Produkt verabreicht wurde, und das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit dieser Behandlung steht. Ein UE kann daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Zeichen (einschließlich eines anormalen Laborbefundes), Symptom oder jede Krankheit sein, die zeitlich mit der Anwendung eines Arzneimittels (Prüfungsprodukts) verbunden ist, unabhängig davon, ob es sich um ein Arzneimittel (Prüfungsprodukt) handelt oder nicht. Ein TEAE ist definiert als ein UE mit Beginn nach Beginn des Prüfpräparats (IP) oder jede Verschlechterung eines vorbestehenden medizinischen Zustands/AE mit Beginn nach Beginn des IP und während der gesamten Studie. Der Schweregrad wird als leicht eingestuft (für den Teilnehmer kaum wahrnehmbar/verursacht dem Teilnehmer kein Unbehagen); mäßig (Unbehagen, das ausreicht, um normale Aktivitäten zu beeinträchtigen); schwer (Behinderung, mit erheblichen Auswirkungen auf die Ausführung normaler Aktivitäten).
Bis zu 13 Monate
Anzahl der Teilnehmer, die aufgrund von unerwünschten Ereignissen (AEs) zurückgetreten sind
Zeitfenster: Bis zu 13 Monate
Ein UE ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einem Patienten oder Teilnehmer einer klinischen Studie, dem ein pharmazeutisches Produkt verabreicht wurde, und das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit dieser Behandlung steht. Ein UE kann daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Zeichen (einschließlich eines anormalen Laborbefundes), Symptom oder jede Krankheit sein, die zeitlich mit der Anwendung eines Arzneimittels (Prüfungsprodukts) verbunden ist, unabhängig davon, ob es sich um ein Arzneimittel (Prüfungsprodukt) handelt oder nicht.
Bis zu 13 Monate
Prozentsatz der Teilnehmer mit Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert bei Vitalparametern, klinischen Laborparametern und Elektrokardiogramm (EKG)-Parametern
Zeitfenster: Bis zu 13 Monate
Zu den Vitalfunktionen gehören Körpertemperatur, Atemfrequenz, Herzfrequenz und Blutdruck. Zu den Laborparametern gehören Hämatologie, Biochemie, Gerinnung und Urinanalyse. EKG-Parameter wie Herzfrequenz, PR, QRS, QT und nach Fridericias Formel [QTcF] korrigiertes QT werden aufgezeichnet.
Bis zu 13 Monate
Änderung der Antworten auf der Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis zu 13 Monate
Die C-SSRS-Skala besteht aus einer Baseline-Bewertung, die die lebenslange Erfahrung von Teilnehmern mit Suizidgedanken (SI) und suizidalem Verhalten (SB) bewertet, und einer Postbaseline-Bewertung, die sich auf Suizidalität seit dem letzten Studienbesuch konzentriert. C-SSRS enthält „Ja“- oder „Nein“-Antworten für die Bewertung von SI und SB sowie numerische Bewertungen für den Schweregrad der Ideenfindung. Falls vorhanden [von 1 (leichter körperlicher Schaden) bis 5 (Tod), wobei 5 der schwerste ist]. C-SSRS SI-Items umfassen (a) Wunsch, tot zu sein, (b) unspezifische aktive Suizidgedanken, (c) aktive SI mit irgendwelchen Methoden (kein Plan) ohne Handlungsabsicht, (d) aktive SI mit einer gewissen Absicht zu handeln handeln, ohne konkreten Plan und (e) aktive SI mit konkreten Plänen und Absichten. C-SSRS SB-Items umfassen (a) tatsächlichen Versuch, (b) Beteiligung an nicht suizidalem selbstverletzendem Verhalten, (c) unterbrochenen Versuch, (d) abgebrochenen Versuch, (e) vorbereitende Handlungen oder Verhaltensweisen, (f) suizidales Verhalten .
Bis zu 13 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sage Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. Dezember 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. Dezember 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. Dezember 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

19. Dezember 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. Oktober 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. September 2023

Zuletzt verifiziert

1. September 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 718-CIH-301

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Die gemeinsame Nutzung von Daten steht im Einklang mit der Richtlinie zur Einreichung von Ergebnissen auf ClinicalTrials.gov

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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