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Um estudo para avaliar a segurança e tolerabilidade do SAGE-718 em participantes com doença de Huntington

29 de setembro de 2023 atualizado por: Sage Therapeutics

Um estudo de segurança de fase 3, multicêntrico e aberto para avaliar a segurança e tolerabilidade a longo prazo do SAGE-718 em participantes com doença de Huntington

O objetivo principal do estudo é avaliar a segurança e a tolerabilidade da cápsula lipídica SAGE-718 em participantes com doença de Huntington (HD)

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

300

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

25 anos a 65 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

Para todos os participantes:

  • Concluiu os estudos 718-CIH-201 (NCT05107128) ou 718-CIH-202 (NCT05358821) ou atendeu aos critérios de elegibilidade para a coorte de novo.

Critérios de inclusão adicionais para participantes do 718-CIH-201/202 que se inscreveram após um intervalo de >7 dias desde a conclusão do estudo principal (Coorte 2)

  • Nenhum declínio significativo no estado funcional desde a última visita em 718-CIH-201 ou 718-CIH-202, na opinião do investigador.

Critérios de inclusão adicionais para a coorte de novo (Coorte 3)

  • Ter pelo menos 25 anos de idade, mas não mais de 65 anos de idade na triagem.

    • Doença geneticamente confirmada com expansão de citosina-adenina-guanina (CAG) ≥40
    • Sem recursos de HD juvenil
  • Escore CAG-Age-Product (CAP) ≥90, calculado pela fórmula CAP: IDADE × (CAG - 30) / 6,49.
  • UHDRS-Total Functional Capacity (TFC)=13 ou Montreal Cognitive Assessment (MoCA) >25 pontos na Triagem.

Critério de exclusão:

Para todos os participantes

  • Ter um diagnóstico de uma condição neurodegenerativa em andamento diferente da DH, incluindo, entre outros, doença de Alzheimer, demência vascular, demência com corpos de Lewy ou doença de Parkinson.

Critérios de exclusão adicionais para a coorte de novo (Coorte 3):

  • Ter participado de um estudo clínico anterior do SAGE-718, ter participado de um estudo anterior de terapia genética ou ter participado de qualquer outro medicamento, biológico ou teste de dispositivo em 30 dias ou 5 meias-vidas (o que for mais longo), a menos que o paciente participou apenas no braço placebo do estudo. Além disso, os participantes que receberam tratamento com oligonucleotídeos antisense ou um modificador de splicing de mRNA serão excluídos.

Critérios de exclusão adicionais para os participantes do 718-CIH-201/202 (Coortes 1 e 2):

  • Ter eventos adversos graves em andamento do estudo principal.
  • Ter EA(s) contínuo(s) não resolvido(s) que, na opinião do investigador ou patrocinador, podem interferir na condução ou adesão ao estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Coorte 1 (rolagem direta)
Participantes dos estudos 718-CIH-201 (NCT05107128)/202 (NCT05358821) que assinarão o consentimento informado para o estudo 718-CIH-301 ≤ 7 dias após o último dia do estudo pai correspondente. Os participantes receberão Sage-718 do dia 1 até o dia 365.
Medicamento: SAGE-718
Cápsulas lipídicas de softgel orais
Experimental: Coorte 2 (Gap Rollover)
Participantes dos estudos 718-CIH-201 (NCT05107128)/202 (NCT05358821) que assinarão o consentimento informado para o estudo 718-CIH-301 após um intervalo de >7 dias após o último dia do estudo pai correspondente. Os participantes receberão Sage-718 do dia 1 até o dia 365.
Medicamento: SAGE-718
Cápsulas lipídicas de softgel orais
Experimental: Coorte 3 (De Novo)
Participantes que não foram incluídos anteriormente em nenhum estudo clínico SAGE-718. Os participantes receberão Sage-718 do dia 1 até o dia 365.
Medicamento: SAGE-718
Cápsulas lipídicas de softgel orais

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes com eventos adversos emergentes de tratamento (TEAEs) e gravidade dos TEAEs
Prazo: Até 13 meses
Um Evento Adverso (EA) é qualquer ocorrência médica desfavorável em um paciente ou participante de investigação clínica ao qual foi administrado um produto farmacêutico e que não necessariamente tem uma relação causal com esse tratamento. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo um achado laboratorial anormal), sintoma ou doença temporariamente associada ao uso de um medicamento (em investigação), relacionado ou não ao medicamento (em investigação). Um TEAE é definido como um EA com início após o início do Produto Investigacional (IP), ou qualquer agravamento de uma condição médica/EA pré-existente com início após o início do IP e ao longo do estudo. A gravidade será classificada como leve (quase imperceptível para o participante/não causa desconforto ao participante); moderado (desconforto suficiente para causar interferência nas atividades normais); grave (incapacitante, com impacto significativo para realizar atividades normais).
Até 13 meses
Número de participantes que desistiram devido a eventos adversos (EAs)
Prazo: Até 13 meses
Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável em um paciente ou participante de investigação clínica administrado com um produto farmacêutico e que não necessariamente tenha uma relação causal com esse tratamento. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo um achado laboratorial anormal), sintoma ou doença temporariamente associada ao uso de um medicamento (em investigação), relacionado ou não ao medicamento (em investigação).
Até 13 meses
Porcentagem de participantes com alteração da linha de base em sinais vitais, parâmetros de laboratório clínico e parâmetros de eletrocardiogramas (ECGs)
Prazo: Até 13 meses
Os sinais vitais incluirão temperatura corporal, frequência respiratória, frequência cardíaca e pressão arterial. Os parâmetros laboratoriais incluirão hematologia, bioquímica, coagulação e urinálise. Parâmetros de ECG como frequência cardíaca, PR, QRS, QT e QT corrigidos de acordo com a fórmula de Fridericia [QTcF] serão registrados.
Até 13 meses
Alteração da linha de base nas respostas da Escala de Classificação de Gravidade do Suicídio de Columbia (C-SSRS)
Prazo: Até 13 meses
A escala C-SSRS consiste na avaliação inicial que avalia a experiência de vida dos participantes com ideação suicida (SI) e comportamento suicida (SB) e avaliação pós-basal que se concentrou na tendência suicida desde a última visita do estudo. C-SSRS inclui respostas "sim" ou "não" para avaliação de SI e SB, bem como classificações numéricas para a gravidade da ideação. Se presente [de 1 (danos físicos menores) a 5 (morte), sendo 5 o mais grave]. Os itens do C-SSRS SI envolvem (a) desejo de morrer, (b) pensamentos suicidas ativos não específicos, (c) SI ativo com qualquer método (não plano) sem intenção de agir, (d) SI ativo com alguma intenção de agir, sem plano específico e (e) SI ativo com plano e intenção específicos. Os itens do C-SSRS SB envolvem (a) tentativa real, (b) envolvimento em comportamento autolesivo não suicida, (c) tentativa interrompida, (d) tentativa abortada, (e) atos ou comportamento preparatório, (f) comportamento suicida .
Até 13 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Sage Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

14 de dezembro de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

9 de dezembro de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

9 de dezembro de 2022

Primeira postagem (Real)

19 de dezembro de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

2 de outubro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

29 de setembro de 2023

Última verificação

1 de setembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 718-CIH-301

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

O compartilhamento de dados será consistente com a política de envio de resultados de ClinicalTrials.gov

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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