Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus SAGE-718:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi Huntingtonin tautia sairastavilla potilailla

perjantai 29. syyskuuta 2023 päivittänyt: Sage Therapeutics

Vaihe 3, monikeskus, avoin turvallisuustutkimus SAGE-718:n pitkäaikaisen turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi Huntingtonin tautia sairastavilla osallistujilla

Tutkimuksen ensisijaisena tarkoituksena on arvioida SAGE-718 softgel -lipidikapselin turvallisuutta ja siedettävyyttä osallistujilla, joilla on Huntingtonin tauti (HD).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

300

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

25 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Kaikille osallistujille:

  • Suoritettu 718-CIH-201 (NCT05107128) tai 718-CIH-202 (NCT05358821) tutkimukset tai täyttää kelpoisuusvaatimukset de novo -kohorttiin.

Lisäkriteerit 718-CIH-201/202:n suorittaneille, jotka ilmoittautuvat yli 7 päivän tauon jälkeen emotutkimuksen päättymisestä (kohortti 2)

  • Ei merkittävää heikkenemistä toiminnallisessa tilassa viimeisimmän 718-CIH-201- tai 718-CIH-202-käynnin jälkeen, tutkijan mielestä.

Lisäkriteerit de novo -kohortille (kohortti 3)

  • Seulonnassa on oltava vähintään 25-vuotias, mutta ei yli 65-vuotias.

    • Geneettisesti vahvistettu sairaus, jossa sytosiini-adeniini-guaniini (CAG) laajenee ≥40
    • Ei nuorten HD-ominaisuuksia
  • CAG-Ikä-Tuote (CAP) -pistemäärä ≥90, laskettuna CAP-kaavalla: IKÄ × (CAG - 30) / 6,49.
  • UHDRS-Total Functional Capacity (TFC) = 13 tai Montreal Cognitive Assessment (MoCA) > 25 pisteet seulonnassa.

Poissulkemiskriteerit:

Kaikille osallistujille

  • Sinulla on diagnoosi muusta neurodegeneratiivisesta sairaudesta kuin HD:stä, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, Alzheimerin tauti, vaskulaarinen dementia, Lewyn ruumiiden dementia tai Parkinsonin tauti.

Muut poissulkemiskriteerit de novo -kohortille (kohortti 3):

  • ovat osallistuneet aiempaan kliiniseen SAGE-718-tutkimukseen, ovat osallistuneet aiempaan geeniterapiatutkimukseen tai mihin tahansa muuhun lääke-, biologiseen tai laitetutkimukseen 30 päivän tai 5 puoliintumisajan (sen mukaan kumpi on pidempi) sisällä, ellei potilas osallistui yksinomaan tutkimuksen lumelääkeryhmään. Lisäksi osallistujat, jotka ovat saaneet hoitoa antisense-oligonukleotideilla tai mRNA:n silmukointimuuntajalla, suljetaan pois.

Muut poissulkemiskriteerit 718-CIH-201/202:n suorittajille (kohortit 1 ja 2):

  • sinulla on jatkuvia vakavia haittatapahtumia emotutkimuksesta.
  • Sinulla on meneillään olevia, ratkaisemattomia haittavaikutuksia, jotka tutkijan tai toimeksiantajan mielestä todennäköisesti häiritsevät tutkimuksen suorittamista tai noudattamista.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti 1 (suora siirtäminen)
Tutkimusten 718-CIH-201 (NCT05107128)/202 (NCT05358821) osallistujat, jotka allekirjoittavat tietoisen suostumuksen tutkimukselle 718-CIH-301 ≤ 7 päivää vastaavan emotutkimuksen viimeisen päivän jälkeen. Osallistujat saavat Sage-718:n päivästä 1 päivään 365.
Lääke: SAGE-718
Oraaliset softgel-lipidikapselit
Kokeellinen: Kohortti 2 (aukon siirtäminen)
Osallistujat tutkimuksista 718-CIH-201 (NCT05107128)/202 (NCT05358821), jotka allekirjoittavat tietoisen suostumuksen tutkimukselle 718-CIH-301 > 7 päivän tauon jälkeen vastaavan emotutkimuksen viimeisen päivän jälkeen. Osallistujat saavat Sage-718:n päivästä 1 päivään 365.
Lääke: SAGE-718
Oraaliset softgel-lipidikapselit
Kokeellinen: Kohortti 3 (De Novo)
Osallistujat, jotka eivät olleet aiemmin mukana missään kliinisessä SAGE-718-tutkimuksessa. Osallistujat saavat Sage-718:n päivästä 1 päivään 365.
Lääke: SAGE-718
Oraaliset softgel-lipidikapselit

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on hoitoon liittyviä emergent Adverse Events (TEAE) ja TEAE-tapahtumien vakavuus
Aikaikkuna: Jopa 13 kuukautta
Haittatapahtuma (AE) on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma potilaalla tai kliiniseen tutkimukseen osallistuneella, jolle on annettu lääkevalmistetta ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon. AE voi siten olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien poikkeava laboratoriolöydös), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääkkeen (tutkimus) käyttöön riippumatta siitä, liittyykö lääkkeeseen (tutkimus) tai ei. TEAE määritellään haittavaikutukseksi, joka alkaa tutkimustuotteen (IP) alkamisen jälkeen, tai mikä tahansa olemassa olevan lääketieteellisen tilan/AE:n paheneminen, joka alkaa IP:n alkamisen jälkeen ja koko tutkimuksen ajan. Vakavuus luokitellaan lieväksi (osallistujan tuskin havaittava/ei tee osallistujasta epämukavaa); kohtalainen (riittävä epämukavuus häiritsee normaalia toimintaa); vakava (työkyvytön, jolla on merkittävä vaikutus normaaliin toimintaan).
Jopa 13 kuukautta
Haitallisten tapahtumien takia vetäytyneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Jopa 13 kuukautta
AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma potilaalla tai kliinisen tutkimuksen osanottajalla, jolle on annettu lääkevalmistetta, ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon. AE voi siis olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien poikkeava laboratoriolöydös), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääkkeen (tutkimus) käyttöön riippumatta siitä, liittyykö lääkkeeseen (tutkimus) tai ei.
Jopa 13 kuukautta
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden elintoimintojen, kliinisten laboratorioparametrien ja EKG:n parametrit ovat muuttuneet lähtötasosta
Aikaikkuna: Jopa 13 kuukautta
Tärkeitä merkkejä ovat kehon lämpötila, hengitystiheys, syke ja verenpaine. Laboratorioparametreihin kuuluvat hematologia, biokemia, koagulaatio ja virtsaanalyysi. EKG-parametrit, kuten syke, PR, QRS, QT ja QT, jotka on korjattu Friderician kaavan [QTcF] mukaan, tallennetaan.
Jopa 13 kuukautta
Muutos lähtötasosta Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) -vastauksissa
Aikaikkuna: Jopa 13 kuukautta
C-SSRS-asteikko koostuu lähtötilanteen arvioinnista, joka arvioi osallistujien elinikäistä kokemusta itsemurha-ajatuksia (SI) ja itsemurhakäyttäytymistä (SB) omaavista henkilöistä, ja lähtötilanteen jälkeisestä arvioinnista, joka keskittyi itsemurhaan edellisen opintokäynnin jälkeen. C-SSRS sisältää "kyllä" tai "ei"-vastaukset SI:n ja SB:n arvioimiseksi sekä numeeriset luokitukset ajatuksen vakavuuden osalta. Jos esiintyy [1 (pieni fyysinen vaurio) 5 (kuolema), 5 on vakavin]. C-SSRS SI -kohteet sisältävät (a) halun olla kuollut, (b) epäspesifisiä aktiivisia itsemurha-ajatuksia, (c) aktiivista SI:tä millä tahansa menetelmillä (ei suunnitelmalla) ilman aikomusta toimia, (d) aktiivista SI:tä, jolla on jokin tarkoitus toimia ilman erityistä suunnitelmaa ja (e) aktiivinen SI erityisellä suunnitelmalla ja tarkoituksella. C-SSRS SB -kohteet sisältävät (a) varsinaisen yrityksen, (b) itsetuhoiseen itsetuhoiseen käyttäytymiseen osallistumisen, (c) keskeytetyn yrityksen, (d) keskeytyneen yrityksen, (e) valmistelevat toimet tai käyttäytymisen, (f) itsemurhakäyttäytymisen .
Jopa 13 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sage Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 14. joulukuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 9. joulukuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 9. joulukuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 19. joulukuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 2. lokakuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 29. syyskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. syyskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 718-CIH-301

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Tietojen jakaminen on ClinicalTrials.gov-sivuston tulosten toimituskäytännön mukaista

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset SAGE-718

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Japan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa