Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Un estudio para evaluar la seguridad y tolerabilidad de SAGE-718 en participantes con enfermedad de Huntington

29 de septiembre de 2023 actualizado por: Sage Therapeutics

Un estudio de seguridad abierto, multicéntrico y de fase 3 para evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de SAGE-718 en participantes con la enfermedad de Huntington

El objetivo principal del estudio es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de la cápsula de lípidos de gelatina blanda SAGE-718 en participantes con enfermedad de Huntington (HD)

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

300

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

25 años a 65 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

Para todos los participantes:

  • Completar los estudios 718-CIH-201 (NCT05107128) o 718-CIH-202 (NCT05358821) o cumplir con los criterios de elegibilidad para la cohorte de novo.

Criterios de inclusión adicionales para los que completaron 718-CIH-201/202 que se inscribieron después de un lapso de más de 7 días desde la finalización del estudio principal (cohorte 2)

  • Sin disminución significativa del estado funcional desde la última visita en 718-CIH-201 o 718-CIH-202, en opinión del investigador.

Criterios de inclusión adicionales para la cohorte de novo (Cohorte 3)

  • Tener al menos 25 años, pero no más de 65 años en el momento de la selección.

    • Enfermedad confirmada genéticamente con expansión de citosina-adenina-guanina (CAG) ≥40
    • Sin características de HD juvenil
  • Puntuación CAG-Edad-Producto (CAP) ≥90, calculada con la fórmula CAP: EDAD × (CAG - 30) / 6,49.
  • UHDRS-Capacidad funcional total (TFC) = 13 o Evaluación cognitiva de Montreal (MoCA)> 25 puntuación en la selección.

Criterio de exclusión:

Para todos los participantes

  • Tener un diagnóstico de una afección neurodegenerativa en curso distinta de la EH, que incluye, entre otros, la enfermedad de Alzheimer, la demencia vascular, la demencia con cuerpos de Lewy o la enfermedad de Parkinson.

Criterios de exclusión adicionales para la cohorte de novo (Cohorte 3):

  • Haber participado en un estudio clínico anterior de SAGE-718, haber participado en un estudio de terapia génica anterior o haber participado en cualquier otro ensayo de fármaco, producto biológico o dispositivo dentro de los 30 días o 5 vidas medias (lo que sea más largo), a menos que el el paciente participó únicamente en el brazo de placebo del estudio. Además, se excluirán los participantes que hayan recibido tratamiento con oligonucleótidos antisentido o un modificador de corte y empalme de ARNm.

Criterios de exclusión adicionales para los que completaron 718-CIH-201/202 (cohortes 1 y 2):

  • Tener eventos adversos graves en curso del estudio principal.
  • Tiene EA(s) en curso, no resueltos, que, en opinión del investigador o patrocinador, es probable que interfieran con la realización o el cumplimiento del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cohorte 1 (transferencia directa)
Participantes de los estudios 718-CIH-201 (NCT05107128)/202 (NCT05358821) que firmarán el consentimiento informado para el estudio 718-CIH-301 ≤ 7 días después del último día del estudio principal correspondiente. Los participantes recibirán Sage-718 desde el Día 1 hasta el Día 365.
Droga: SABIO-718
Cápsulas de lípidos de gelatina blanda orales
Experimental: Cohorte 2 (Gap Rollover)
Participantes de los estudios 718-CIH-201 (NCT05107128)/202 (NCT05358821) que firmarán el consentimiento informado para el estudio 718-CIH-301 después de un intervalo de >7 días después del último día del estudio principal correspondiente. Los participantes recibirán Sage-718 desde el Día 1 hasta el Día 365.
Droga: SABIO-718
Cápsulas de lípidos de gelatina blanda orales
Experimental: Cohorte 3 (De Novo)
Participantes que no se incluyeron previamente en ningún estudio clínico SAGE-718. Los participantes recibirán Sage-718 desde el Día 1 hasta el Día 365.
Droga: SABIO-718
Cápsulas de lípidos de gelatina blanda orales

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y gravedad de los TEAE
Periodo de tiempo: Hasta 13 meses
Un Evento Adverso (EA) es cualquier evento médico adverso en un paciente o participante de una investigación clínica al que se le administra un producto farmacéutico y que no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento. Por lo tanto, un AA puede ser cualquier signo (incluido un resultado de laboratorio anormal), síntoma o enfermedad desfavorable e imprevisto asociado temporalmente con el uso de un producto medicinal (en investigación), esté o no relacionado con el producto medicinal (en investigación). Un TEAE se define como un EA que comienza después del inicio del Producto en investigación (PI) o cualquier empeoramiento de una afección médica preexistente/EA que comienza después del inicio del PI y durante todo el estudio. La gravedad se clasificará como leve (apenas perceptible para el participante/no hace que el participante se sienta incómodo); moderado (molestias suficientes para interferir con las actividades normales); grave (incapacitante, con impacto significativo para realizar actividades normales).
Hasta 13 meses
Número de participantes que se retiraron debido a eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Hasta 13 meses
Un EA es cualquier evento médico adverso en un paciente o participante de una investigación clínica al que se le administró un producto farmacéutico y que no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento. Por lo tanto, un AA puede ser cualquier signo (incluido un resultado de laboratorio anormal), síntoma o enfermedad desfavorable e imprevisto asociado temporalmente con el uso de un producto medicinal (en investigación), esté o no relacionado con el producto medicinal (en investigación).
Hasta 13 meses
Porcentaje de participantes con cambio desde el inicio en signos vitales, parámetros de laboratorio clínico y parámetros de electrocardiogramas (ECG)
Periodo de tiempo: Hasta 13 meses
Los signos vitales incluirán la temperatura corporal, la frecuencia respiratoria, la frecuencia cardíaca y la presión arterial. Los parámetros de laboratorio incluirán hematología, bioquímica, coagulación y análisis de orina. Se registrarán parámetros de ECG como frecuencia cardíaca, PR, QRS, QT y QT corregido según la fórmula de Fridericia [QTcF].
Hasta 13 meses
Cambio desde el inicio en las respuestas de la Escala de calificación de gravedad del suicidio de Columbia (C-SSRS)
Periodo de tiempo: Hasta 13 meses
La escala C-SSRS consta de una evaluación inicial que evalúa la experiencia de por vida de los participantes con ideación suicida (SI) y comportamiento suicida (SB) y una evaluación posterior al inicio que se centró en la tendencia suicida desde la última visita del estudio. C-SSRS incluye respuestas de "sí" o "no" para la evaluación de SI y SB, así como calificaciones numéricas para la gravedad de la ideación. Si está presente [de 1 (daño físico menor) a 5 (muerte), siendo 5 el más grave]. Los ítems SI de la C-SSRS involucran (a) deseo de estar muerto, (b) pensamientos suicidas activos no específicos, (c) SI activo con cualquier método (no plan) sin intención de actuar, (d) SI activo con alguna intención de actuar, sin plan específico y (e) SI activo con plan e intención específicos. Los ítems de C-SSRS SB involucran (a) intento real, (b) involucrarse en un comportamiento de autolesión no suicida, (c) intento interrumpido, (d) intento abortado, (e) actos o comportamiento preparatorios, (f) comportamiento suicida .
Hasta 13 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Sage Therapeutics

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

14 de diciembre de 2022

Finalización primaria (Estimado)

1 de diciembre de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de diciembre de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de diciembre de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

19 de diciembre de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

2 de octubre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de septiembre de 2023

Última verificación

1 de septiembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 718-CIH-301

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

El intercambio de datos será consistente con la política de presentación de resultados de ClinicalTrials.gov

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Enfermedad de Huntington

Ensayos clínicos sobre SABIO-718

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir