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ハンチントン病の参加者におけるSAGE-718の安全性と忍容性を評価する研究

2023年9月29日 更新者：Sage Therapeutics

ハンチントン病の参加者におけるSAGE-718の長期的な安全性と忍容性を評価するための第3相、多施設共同、非盲検安全性研究

この研究の主な目的は、ハンチントン病 (HD) の参加者における SAGE-718 ソフトジェル脂質カプセルの安全性と忍容性を評価することです。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

300

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

25年～65年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

すべての参加者の場合:

  • -718-CIH-201（NCT05107128）または718-CIH-202（NCT05358821）の研究を完了したか、de novoコホートの適格基準を満たしています。

親研究の完了から 7 日以上経過した後に登録した 718-CIH-201/202 完了者の追加の選択基準 (コホート 2)

  • 調査官の意見では、718-CIH-201または718-CIH-202での最後の訪問以来、機能状態に有意な低下はありません。

de novo コホートの追加の選択基準 (コホート 3)

  • スクリーニング時の年齢が 25 歳以上で、65 歳以下であること。

    • -シトシン - アデニン - グアニン（CAG）拡張≥40を伴う遺伝的に確認された疾患
    • 若年性 HD の機能なし
  • CAP 式を使用して計算された CAG-Age-Product (CAP) スコア ≥90: AGE × (CAG - 30) / 6.49。
  • -UHDRS-総機能能力（TFC）= 13またはモントリオール認知評価（MoCA）がスクリーニングで25以上のスコア。

除外基準:

参加者全員に

  • -アルツハイマー病、血管性認知症、レビー小体型認知症、またはパーキンソン病を含むがこれらに限定されない、HD以外の進行中の神経変性状態の診断を受けている.

de novo コホート (コホート 3) の追加の除外基準:

  • -SAGE-718の以前の臨床研究に参加したことがある、以前の遺伝子治療研究に参加したことがある、または30日以内または5半減期（どちらか長い方）以内に他の薬物、生物学的、またはデバイス試験に参加したことがある場合を除き、患者は研究のプラセボ群にのみ参加しました。 さらに、アンチセンスオリゴヌクレオチドまたはmRNAスプライシング修飾子による治療を受けた参加者は除外されます。

718-CIH-201/202 完了者 (コホート 1 および 2) の追加の除外基準:

  • -親研究からの進行中の深刻な有害事象があります。
  • -研究者またはスポンサーの意見では、研究の実施またはコンプライアンスを妨げる可能性が高い、進行中の未解決のAEがあります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：コホート 1 (直接ロールオーバー)
-研究718-CIH-201（NCT05107128）/ 202（NCT05358821）からの参加者は、研究718-CIH-301のインフォームドコンセントに署名します 対応する親研究の最終日から7日以内。 参加者は、1 日目から 365 日目まで Sage-718 を受け取ります。
薬：SAGE-718
経口ソフトジェル脂質カプセル
実験的：コホート 2 (ギャップ ロールオーバー)
研究 718-CIH-201 (NCT05107128)/202 (NCT05358821) の参加者で、対応する親研究の最終日から 7 日以上経過した後、研究 718-CIH-301 のインフォームド コンセントに署名する。 参加者は、1 日目から 365 日目まで Sage-718 を受け取ります。
薬：SAGE-718
経口ソフトジェル脂質カプセル
実験的：コホート 3 (デノボ)
以前にSAGE-718臨床試験に含まれていなかった参加者。 参加者は、1 日目から 365 日目まで Sage-718 を受け取ります。
薬：SAGE-718
経口ソフトジェル脂質カプセル

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療緊急有害事象（TEAE）およびTEAEの重症度を有する参加者の割合
時間枠：13ヶ月まで
有害事象 (AE) とは、医薬品を投与された患者または臨床調査の参加者における不都合な医学的出来事であり、必ずしもこの治療と因果関係があるわけではありません。 したがって、有害事象は、医薬品（治験）製品に関連するかどうかにかかわらず、医薬品（治験）製品の使用に一時的に関連する好ましくない意図しない徴候（異常な検査所見を含む）、症状、または疾患である可能性があります。 TEAE は、治験薬 (IP) の開始後に発症する AE、または既存の病状の悪化/IP の開始後および研究全体で発症する AE として定義されます。 重症度は軽度と評価されます (参加者にはほとんど気付かれない/参加者を不快にさせません)。中等度 (通常の活動に支障をきたすほどの不快感);重度（無力、通常の活動を行うのに重大な影響を与える）。
13ヶ月まで
有害事象（AE）のために中止した参加者の数
時間枠：13ヶ月まで
有害事象とは、医薬品を投与された患者または臨床調査参加者に発生した不都合な医学的事象であり、必ずしもこの治療と因果関係があるとは限りません。 したがって、有害事象は、医薬品（治験）製品に関連するかどうかにかかわらず、医薬品（治験）製品の使用に一時的に関連する好ましくない意図しない徴候（異常な検査所見を含む）、症状、または疾患である可能性があります。
13ヶ月まで
バイタルサイン、臨床検査パラメータ、および心電図（ECG）パラメータがベースラインから変化した参加者の割合
時間枠：13ヶ月まで
バイタルサインには、体温、呼吸数、心拍数、血圧が含まれます。 検査項目には、血液学、生化学、凝固、尿検査が含まれます。 心拍数、PR、QRS、QT、フリデリシアの式 [QTcF] に従って補正された QT などの ECG パラメータが記録されます。
13ヶ月まで
コロンビア自殺重症度評価尺度 (C-SSRS) 応答のベースラインからの変化
時間枠：13ヶ月まで
C-SSRS スケールは、自殺念慮 (SI) および自殺行動 (SB) を持つ参加者の生涯経験を評価するベースライン評価と、最後の研究訪問以降の自殺傾向に焦点を当てたポストベースライン評価で構成されます。 C-SSRS には、SI および SB の評価に対する「はい」または「いいえ」の応答と、観念の重症度に対する数値評価が含まれます。 存在する場合 [1 (軽微な物理的損傷) から 5 (死亡) までで、5 が最も深刻)。 C-SSRS SI 項目には、(a) 死にたいという願望、(b) 非特異的な積極的な自殺念慮、(c) 行動する意図のない任意の方法 (計画ではない) による積極的な SI、(d) なんらかの意図を持つ積極的な SI が含まれます。具体的な計画なしに行動し、(e) 具体的な計画と意図を持つアクティブな SI。 C-SSRS SB 項目には、(a) 実際の試み、(b) 非自殺的自傷行為、(c) 中断された試み、(d) 中止された試み、(e) 準備行為または行動、(f) 自殺行動が含まれます。 .
13ヶ月まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Sage Therapeutics

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年12月14日

一次修了 (推定)

2025年12月1日

研究の完了 (推定)

2025年12月1日

試験登録日

最初に提出

2022年12月9日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年12月9日

最初の投稿 (実際)

2022年12月19日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年10月2日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年9月29日

最終確認日

2023年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 718-CIH-301

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

データ共有は、ClinicalTrials.gov の結果提出ポリシーと一致します。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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