Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti SAGE-718 u účastníků s Huntingtonovou chorobou

29. září 2023 aktualizováno: Sage Therapeutics

Fáze 3, multicentrická, otevřená bezpečnostní studie k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti a snášenlivosti SAGE-718 u účastníků s Huntingtonovou chorobou

Primárním účelem studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost měkké gelové lipidové kapsle SAGE-718 u účastníků s Huntingtonovou chorobou (HD)

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

300

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

25 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Pro všechny účastníky:

  • Dokončili studie 718-CIH-201 (NCT05107128) nebo 718-CIH-202 (NCT05358821) nebo splnili kritéria způsobilosti pro kohortu de novo.

Další kritéria pro zařazení pro absolventy 718-CIH-201/202, kteří se zapíší po prodlevě >7 dní od dokončení rodičovské studie (Kohorta 2)

  • Žádný významný pokles funkčního stavu od poslední návštěvy v 718-CIH-201 nebo 718-CIH-202, podle názoru zkoušejícího.

Další kritéria pro zařazení do kohorty de novo (Kohorta 3)

  • Být ve věku alespoň 25 let, ale ne starší než 65 let na Screeningu.

    • Geneticky potvrzené onemocnění s expanzí cytosin-adenin-guanin (CAG) ≥40
    • Žádné funkce juvenilního HD
  • Skóre CAG-Age-Product (CAP) ≥90, jak bylo vypočteno pomocí vzorce CAP: AGE × (CAG - 30) / 6,49.
  • UHDRS-Total Functional Capacity (TFC)=13 nebo Montreal Cognitive Assessment (MoCA) >25 skóre při screeningu.

Kritéria vyloučení:

Pro všechny účastníky

  • Mít diagnózu probíhajícího neurodegenerativního stavu jiného než HD, včetně, ale bez omezení, Alzheimerovy choroby, vaskulární demence, demence s Lewyho tělísky nebo Parkinsonovy choroby.

Další vylučovací kritéria pro kohortu de novo (Kohorta 3):

  • Účastnili jste se předchozí klinické studie SAGE-718, účastnili jste se předchozí studie genové terapie nebo se účastnili jakékoli jiné studie léků, biologických látek nebo zařízení během 30 dnů nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší), pokud pacient se účastnil pouze placebové větve studie. Kromě toho budou vyloučeni účastníci, kteří podstoupili léčbu antisense oligonukleotidy nebo modifikátorem sestřihu mRNA.

Další kritéria vyloučení pro osoby, které dokončily 718-CIH-201/202 (Kohorty 1 a 2):

  • Mají přetrvávající závažné nežádoucí účinky z rodičovské studie.
  • Mají přetrvávající, nevyřešené AE, které podle názoru zkoušejícího nebo sponzora pravděpodobně narušují provádění studie nebo dodržování předpisů.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta 1 (přímé převrácení)
Účastníci ze studií 718-CIH-201 (NCT05107128)/202 (NCT05358821), kteří podepíší informovaný souhlas se studií 718-CIH-301 ≤7 dní po posledním dni odpovídající rodičovské studie. Účastníci obdrží Sage-718 ode dne 1 do dne 365.
Lék: SAGE-718
Perorální měkké gelové lipidové kapsle
Experimentální: Kohorta 2 (převrácení mezery)
Účastníci ze studií 718-CIH-201 (NCT05107128)/202 (NCT05358821), kteří podepíší informovaný souhlas pro studii 718-CIH-301 s odstupem > 7 dnů po posledním dni odpovídající rodičovské studie. Účastníci obdrží Sage-718 ode dne 1 do dne 365.
Lék: SAGE-718
Perorální měkké gelové lipidové kapsle
Experimentální: Kohorta 3 (De Novo)
Účastníci, kteří dříve nebyli zahrnuti do žádné klinické studie SAGE-718. Účastníci obdrží Sage-718 ode dne 1 do dne 365.
Lék: SAGE-718
Perorální měkké gelové lipidové kapsle

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (TEAE) a závažností TEAE
Časové okno: Až 13 měsíců
Nežádoucí příhoda (AE) je jakákoli neobvyklá lékařská událost u pacienta nebo účastníka klinického hodnocení, kterému byl podán farmaceutický produkt, a která nemusí mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou. AE tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), příznak nebo onemocnění dočasně spojené s užíváním léčivého (zkušebního) přípravku, ať už s léčivým (zkoušeným) přípravkem souvisí či nikoli. TEAE je definována jako AE s nástupem po zahájení zkoumaného produktu (IP) nebo jakékoli zhoršení již existujícího zdravotního stavu/AE s nástupem po začátku IP a v průběhu studie. Závažnost bude hodnocena jako mírná (pro účastníka téměř nepostřehnutelná/nezpůsobuje účastníkovi nepohodlí); mírné (nepohodlí dostatečné k tomu, aby narušovalo běžné činnosti); těžké (zneschopňující, s významným dopadem na provádění běžných činností).
Až 13 měsíců
Počet účastníků, kteří odstoupili kvůli nepříznivým událostem (AE)
Časové okno: Až 13 měsíců
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u pacienta nebo účastníka klinického hodnocení, kterému byl podán farmaceutický produkt, a která nemusí mít nutně kauzální vztah s touto léčbou. AE tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), příznak nebo onemocnění dočasně spojené s užíváním léčivého (zkušebního) přípravku, ať už s léčivým (zkoušeným) přípravkem souvisí či nikoli.
Až 13 měsíců
Procento účastníků se změnou vitálních funkcí, klinických laboratorních parametrů a parametrů elektrokardiogramu (EKG) od výchozí hodnoty
Časové okno: Až 13 měsíců
Vitální funkce budou zahrnovat tělesnou teplotu, dechovou frekvenci, srdeční frekvenci a krevní tlak. Laboratorní parametry budou zahrnovat hematologii, biochemii, koagulaci a analýzu moči. Budou zaznamenány parametry EKG, jako je srdeční frekvence, PR, QRS, QT a QT korigované podle Fridericiina vzorce [QTcF].
Až 13 měsíců
Změna od výchozího stavu v odpovědích na stupnici závažnosti sebevraždy Columbia (C-SSRS).
Časové okno: Až 13 měsíců
Škála C-SSRS se skládá z výchozího hodnocení, které hodnotí celoživotní zkušenost účastníků se sebevražednými myšlenkami (SI) a sebevražedným chováním (SB) a hodnocení po základním vyšetření, které se od poslední studijní návštěvy zaměřilo na suicidalitu. C-SSRS zahrnuje odpovědi „ano“ nebo „ne“ pro hodnocení SI a SB a také číselné hodnocení závažnosti představ. Pokud je přítomen [od 1 (menší fyzické poškození) do 5 (smrt, přičemž 5 je nejzávažnější]. Položky C-SSRS SI zahrnují (a) přání být mrtvý, (b) nespecifické aktivní sebevražedné myšlenky, (c) aktivní SI s jakýmikoli metodami (ne plánovat) bez úmyslu jednat, (d) aktivní SI s určitým záměrem jednat bez konkrétního plánu a e) aktivní SI s konkrétním plánem a záměrem. Položky C-SSRS SB zahrnují (a) skutečný pokus, (b) zapojení do sebepoškozujícího chování bez sebevraždy, (c) přerušený pokus, (d) přerušený pokus, (e) přípravné činy nebo chování, (f) sebevražedné chování .
Až 13 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sage Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. prosince 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. prosince 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. prosince 2022

První zveřejněno (Aktuální)

19. prosince 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. října 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. září 2023

Naposledy ověřeno

1. září 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 718-CIH-301

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Sdílení dat bude v souladu s politikou předkládání výsledků ClinicalTrials.gov

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Huntingtonova nemoc

Klinické studie na SAGE-718

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Guinea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit