KL001治疗重症B型血友病的安全性和有效性临床研究
2023年11月5日 更新者：Liang Liang、Affiliated Hospital of Guangdong Medical University
KL001 在中重度至重度 B 型血友病受试者中的安全性和剂量探索研究
这是一项开放标签、非随机、非对照、剂量递增的试点研究，旨在评估 KL001 注射液在残留 FIX 水平≤2 IU/dl 的 B 型血友病受试者中的安全性和有效性。
研究概览
详细说明
这是一项开放标签、非随机、非对照、剂量递增的试点研究，旨在评估 KL001 注射液在残留 FIX 水平≤2 IU/dl 的 B 型血友病受试者中的安全性和有效性。
将招募 9 名受试者并给予三种不同剂量的 KL001。
受试者将提供知情同意书，然后在 KL001 给药前 1 个月内接受筛选评估。
所有受试者将接受52周的安全性观察，并鼓励参加一项为期5年的扩展研究，以评估KL001的长期安全性。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
9
阶段
- 第一阶段早期
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Liang Liang, MD
- 电话号码：+86 13560539300
- 邮箱：13560539300@139.com
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 男性≥12岁。
- 中度/重度或重度血友病 B（基线 FIX 活性≤2% 正常或记录的 FIX 活性历史≤2%）。
- 每年至少有 3 次出血事件需要 FIX 按需治疗或采用 FIX 预防性方案治疗。
- 至少 100 天的重组或血浆衍生 FIX 蛋白产品暴露史。
- 没有针对外源 FIX 蛋白产品的中和抗体。
- 愿意并且能够遵守学习程序和要求。
排除标准：
- 患有慢性炎症性肌肉疾病。
- 乙型肝炎或丙型肝炎呈阳性。
- HIV-1或HIV-2感染且CD4+T细胞计数≤200/μL。
- 有血栓形成史或对血栓形成易感性。
- 当前或之前参与另一项基因治疗研究。
- 是否存在研究者认为会对受试者构成风险或妨碍研究的任何其他重大医疗状况。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：KL001注射液
受试者将以2.5x10^12 vg/kg至1.0x10^13 vg/kg的三种不同剂量的KL001注射液给药。
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受试者将以 2.5x10^12 vg/kg 的单剂量 KL001 给药。
其他名称：
受试者将以 5.0x10^12 vg/kg 的单剂量 KL001 给药。
其他名称：
受试者将以 1.0x10^13 vg/kg 的单剂量 KL001 给药。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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治疗相关不良事件的发生率
大体时间：输注至研究完成，约 52 周
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不良事件和严重不良事件的数量和严重程度以及与 KL001 的关系
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输注至研究完成，约 52 周
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KL001 AAV 载体衣壳蛋白抗体
大体时间：输注至研究完成，约 52 周
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将通过测量给药长达 52 周后多个时间点收集的血浆样本中针对 AAV 衣壳蛋白的总抗体和中和抗体来评估针对 AAV 衣壳的免疫反应
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输注至研究完成，约 52 周
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IX因子抑制剂
大体时间：输注至研究完成，约 52 周
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将使用贝塞斯达方法测量针对载体衍生的因子 IX 蛋白的抑制剂的开发。
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输注至研究完成，约 52 周
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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载体衍生的 FIX：C 活性水平
大体时间：从给药日至第 52 周
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载体衍生的 FIX 的峰值和稳态活性水平：C
|
从给药日至第 52 周
|
|
KL001输注前后的年化出血率
大体时间：从给药日至第 52 周
|
将计算所有受试者直至第 52 周的年化出血率 (ABR)
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从给药日至第 52 周
|
|
FIX年化使用量
大体时间：从给药日至第 52 周
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按施用剂量 (IU/kg) 记录按需 FIX 替代疗法的使用情况，并计算所有受试者截至第 52 周的 FIX 替代疗法的年化使用情况。
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从给药日至第 52 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Liang Liang, MD、Affiliated Hospital of Guangdong Medical University
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2023年12月20日
初级完成 (估计的)
2024年9月20日
研究完成 (估计的)
2025年10月30日
研究注册日期
首次提交
2023年10月31日
首先提交符合 QC 标准的
2023年11月5日
首次发布 (估计的)
2023年11月9日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2023年11月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年11月5日
最后验证
2023年11月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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