KL001による重症血友病B治療の安全性と有効性の臨床研究
2023年11月5日 更新者：Liang Liang、Affiliated Hospital of Guangdong Medical University
中等度から重度の血友病 B 患者における KL001 の安全性と用量調査研究
これは、残存 FIX レベルが 2 IU/dl 以下の血友病 B 患者における KL001 注射液の安全性と有効性を評価するための、非盲検、非ランダム化、非対照の用量漸増パイロット研究です。
調査の概要
詳細な説明
これは、残存 FIX レベルが 2 IU/dl 以下の血友病 B 患者における KL001 注射液の安全性と有効性を評価するための、非盲検、非ランダム化、非対照の用量漸増パイロット研究です。
9人の被験者が登録され、3つの異なる用量のKL001が投与される。
被験者はインフォームドコンセントを提供し、KL001の投与の最大1か月前にスクリーニング評価を受けます。
すべての被験者は 52 週間の安全性観察を受け、合計 5 年間にわたる KL001 の長期安全性を評価するための延長研究に登録することが奨励されます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
9
段階
- 初期フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Liang Liang, MD
- 電話番号：+86 13560539300
- メール：13560539300@139.com
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 12歳以上の男性。
- 中等度/重度または重度の血友病B（ベースラインのFIX活性が正常の2％以下、またはFIX活性の記録された病歴が2％以下）。
- FIX によるオンデマンド治療が必要な出血エピソード、または FIX の予防的レジメンで治療される出血エピソードが年に少なくとも 3 回ある。
- 組換えまたは血漿由来の FIX タンパク質製品への少なくとも 100 日の曝露歴。
- 外因性 FIX タンパク質生成物に対する中和抗体はありません。
- 学習手順と要件に喜んで従うことができる。
除外基準:
- 慢性炎症性筋疾患を患っています。
- B型肝炎またはC型肝炎陽性。
- HIV-1 または HIV-2 に感染しており、CD4+T 細胞数 ≤ 200/μL。
- 血栓症の病歴または血栓症に対する感受性。
- 別の遺伝子治療研究への現在または以前の参加。
- -治験責任医師が対象者にとって危険である、または研究を妨げる可能性があると感じるその他の重大な病状がある。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：KL001注射液
被験者には、2.5x10^12 vg/kg ～ 1.0x10^13 vg/kg の 3 つの異なる用量の KL001 注射液が投与されます。
|
対象には、2.5x10^12 vg/kg の KL001 が単回投与されます。
他の名前：
対象には、5.0x10^12 vg/kg の KL001 が単回投与されます。
他の名前：
対象には、1.0x10^13 vg/kg の KL001 が単回投与されます。
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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治療に関連した有害事象の発生率
時間枠：点滴から研究完了まで、約52週間
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有害事象および重篤な有害事象の数と重症度、および KL001 との関係
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点滴から研究完了まで、約52週間
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KL001 AAVベクターキャプシドタンパク質に対する抗体
時間枠：点滴から研究完了まで、約52週間
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AAVキャプシドに対する免疫応答は、投与後52週間までの複数の時点で採取された血漿サンプル中のAAVキャプシドタンパク質に対する総抗体および中和抗体の測定によって評価されます。
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点滴から研究完了まで、約52週間
|
|
第 IX 因子阻害剤
時間枠：点滴から研究完了まで、約52週間
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ベクター由来の第 IX 因子タンパク質に対する阻害剤の発現は、ベセスダ法を使用して測定されます。
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点滴から研究完了まで、約52週間
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ベクター由来の FIX: C 活性レベル
時間枠：投与日から52週目まで
|
ベクター由来 FIX のピークおよび定常状態の活性レベル: C
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投与日から52週目まで
|
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KL001点滴前後の年間出血率
時間枠：投与日から52週目まで
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年間出血率 (ABR) は、52 週目まですべての被験者に対して計算されます。
|
投与日から52週目まで
|
|
FIXの年間使用量
時間枠：投与日から52週目まで
|
オンデマンド FIX 補充療法の使用は、投与された用量 (IU/kg) ごとに記録され、FIX 補充療法の年間使用量が 52 週目までのすべての被験者について計算されました。
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投与日から52週目まで
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Liang Liang, MD、Affiliated Hospital of Guangdong Medical University
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2023年12月20日
一次修了 (推定)
2024年9月20日
研究の完了 (推定)
2025年10月30日
試験登録日
最初に提出
2023年10月31日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年11月5日
最初の投稿 (推定)
2023年11月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2023年11月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年11月5日
最終確認日
2023年11月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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