Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en werkzaamheid Klinisch onderzoek naar behandeling van ernstige hemofilie B met KL001

5 november 2023 bijgewerkt door: Liang Liang, Affiliated Hospital of Guangdong Medical University

Onderzoek naar veiligheid en dosisbepaling van KL001 bij matig ernstige tot ernstige hemofilie B-patiënten

Dit is een open-label, niet-gerandomiseerde, ongecontroleerde pilotstudie met dosisescalatie om de veiligheid en werkzaamheid van KL001-injectieoplossing te evalueren bij hemofilie B-patiënten met ≤2 IE/dl resterende FIX-niveaus.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een open-label, niet-gerandomiseerde, ongecontroleerde pilotstudie met dosisescalatie om de veiligheid en werkzaamheid van KL001-injectieoplossing te evalueren bij hemofilie B-patiënten met ≤2 IE/dl resterende FIX-niveaus. Negen proefpersonen zullen worden ingeschreven en drie verschillende doses KL001 toegediend krijgen. Proefpersonen zullen geïnformeerde toestemming geven en vervolgens screeningsbeoordelingen ondergaan tot 1 maand vóór toediening van KL001. Alle proefpersonen zullen een veiligheidsobservatie van 52 weken ondergaan en zullen worden aangemoedigd om deel te nemen aan een verlengingsonderzoek om de veiligheid van KL001 op de lange termijn gedurende in totaal 5 jaar te evalueren.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

9

Fase

  • Vroege fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Man ≥12 jaar oud.
  2. Matige/ernstige of ernstige hemofilie B (basislijn FIX-activiteit ≤2% van normale of gedocumenteerde geschiedenis van FIX-activiteit ≤2%).
  3. Tenminste 3 bloedingsepisoden per jaar die behandeling op aanvraag met FIX vereisen of die worden behandeld met een profylactisch regime van FIX.
  4. Tenminste 100 dagen geschiedenis van blootstelling aan recombinante of uit plasma afgeleide FIX-eiwitproducten.
  5. Geen neutraliserende antilichamen tegen exogene FIX-eiwitproducten.
  6. Bereid en in staat om te voldoen aan studieprocedures en -vereisten.

Uitsluitingscriteria:

  1. Lijdend aan chronische inflammatoire spierziekte.
  2. Positief bij Hepatitis B of Hepatitis C.
  3. Infectie met HIV-1 of HIV-2 en aantal CD4+T-cellen ≤ 200/μL.
  4. Geschiedenis van trombose of gevoeligheid voor trombose.
  5. Huidige of eerdere deelname aan een ander gentherapieonderzoek.
  6. Heeft een andere significante medische aandoening waarvan de onderzoeker denkt dat deze een risico voor de proefpersoon zou vormen of het onderzoek zou belemmeren.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: KL001 injectie-oplossing
De proefpersonen krijgen drie verschillende doses KL001-injectieoplossing toegediend, van 2,5x10^12 vg/kg tot 1,0x10^13 vg/kg.
Geneesmiddel: Lage dosis KL001
Proefpersonen zullen een enkele dosis KL001 krijgen van 2,5x10^12 vg/kg.
Andere namen:
  • rAAV-vector
Geneesmiddel: Middelste dosis KL001
Proefpersonen zullen een enkele dosis KL001 krijgen van 5,0x10^12 vg/kg.
Andere namen:
  • rAAV-vector
Geneesmiddel: Hoge dosis KL001
Proefpersonen zullen een enkele dosis KL001 krijgen van 1,0x10^13 vg/kg.
Andere namen:
  • rAAV-vector

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van behandelingsgerelateerde bijwerkingen
Tijdsspanne: Infusie tot voltooiing van de studie, ongeveer 52 weken
Aantal en ernst van bijwerkingen en ernstige bijwerkingen en relatie tot KL001
Infusie tot voltooiing van de studie, ongeveer 52 weken
Antilichaam tegen KL001 AAV-vectorcapside-eiwit
Tijdsspanne: Infusie tot voltooiing van de studie, ongeveer 52 weken
De immuunrespons tegen AAV-capside zal worden geëvalueerd door meting van het totale antilichaam en neutraliserende antilichaam tegen AAV-capside-eiwit in plasmamonsters die op meerdere tijdstippen zijn verzameld na dosering tot 52 weken
Infusie tot voltooiing van de studie, ongeveer 52 weken
Factor IX-remmer
Tijdsspanne: Infusie tot voltooiing van de studie, ongeveer 52 weken
De ontwikkeling van een remmer tegen het vectorafgeleide Factor IX-eiwit zal worden gemeten met behulp van de Bethesda-methode.
Infusie tot voltooiing van de studie, ongeveer 52 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Van vectoren afgeleide FIX: C-activiteitsniveaus
Tijdsspanne: Vanaf doseringsdag tot week 52
Piek- en steady-state activiteitsniveaus van vector-afgeleide FIX: C
Vanaf doseringsdag tot week 52
Het op jaarbasis berekende aantal bloedingen vóór en na KL001-infusie
Tijdsspanne: Vanaf doseringsdag tot week 52
Het jaarlijkse bloedingspercentage (ABR) wordt voor alle proefpersonen tot en met week 52 berekend
Vanaf doseringsdag tot week 52
Het jaarlijkse gebruik van FIX
Tijdsspanne: Vanaf doseringsdag tot week 52
Het gebruik van on-demand FIX-vervangingstherapie werd geregistreerd per toegediende dosis (IE/kg), en het op jaarbasis berekende gebruik van FIX-vervangingstherapie werd voor alle proefpersonen tot en met week 52 berekend.
Vanaf doseringsdag tot week 52

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Affiliated Hospital of Guangdong Medical University

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Liang Liang, MD, Affiliated Hospital of Guangdong Medical University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

20 december 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

20 september 2024

Studie voltooiing (Geschat)

30 oktober 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

31 oktober 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 november 2023

Eerst geplaatst (Geschat)

9 november 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

9 november 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 november 2023

Laatst geverifieerd

1 november 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CP-KL001-001/01

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Lage dosis KL001

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Bahamas

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren