Estudio clínico de seguridad y eficacia del tratamiento de la hemofilia B grave con KL001
5 de noviembre de 2023 actualizado por: Liang Liang, Affiliated Hospital of Guangdong Medical University
Estudio de seguridad y determinación de dosis de KL001 en sujetos con hemofilia B de moderada a grave
Este es un estudio piloto abierto, no aleatorizado, no controlado y de aumento de dosis para evaluar la seguridad y eficacia de la solución inyectable KL001 en sujetos con hemofilia B con niveles residuales de FIX ≤2 UI/dl.
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio piloto abierto, no aleatorizado, no controlado y de aumento de dosis para evaluar la seguridad y eficacia de la solución inyectable KL001 en sujetos con hemofilia B con niveles residuales de FIX ≤2 UI/dl.
Se inscribirán nueve sujetos y se les administrarán tres dosis diferentes de KL001.
Los sujetos darán su consentimiento informado y luego se someterán a evaluaciones de detección hasta 1 mes antes de la administración de KL001.
Todos los sujetos se someterán a una observación de seguridad de 52 semanas y se les animará a inscribirse en un estudio de extensión para evaluar la seguridad a largo plazo de KL001 durante un total de 5 años.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
9
Fase
- Fase temprana 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Liang Liang, MD
- Número de teléfono: +86 13560539300
- Correo electrónico: 13560539300@139.com
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Varón ≥12 años.
- Hemofilia B moderada/grave o grave (actividad inicial de FIX ≤2 % de lo normal o antecedentes documentados de actividad de FIX ≤2 %).
- Al menos 3 episodios hemorrágicos por año que requieran tratamiento a demanda con FIX o sean tratados con un régimen profiláctico de FIX.
- Al menos 100 días de historial de exposición a productos de proteína FIX recombinantes o derivados de plasma.
- Sin anticuerpos neutralizantes contra productos proteicos FIX exógenos.
- Dispuesto y capaz de cumplir con los procedimientos y requisitos del estudio.
Criterio de exclusión:
- Sufre de enfermedad muscular inflamatoria crónica.
- Positivo en Hepatitis B o Hepatitis C.
- Infección por VIH-1 o VIH-2 y recuento de células T CD4+ ≤ 200/μ L.
- Historia de trombosis o susceptibilidad a la trombosis.
- Participación actual o previa en otro estudio de terapia génica.
- Tiene cualquier otra condición médica importante que el investigador considere que sería un riesgo para el sujeto o impediría el estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Solución inyectable KL001
A los sujetos se les administrarán tres dosis diferentes de solución inyectable KL001 de 2,5x10^12 vg/kg a 1,0x10^13 vg/kg.
|
Los sujetos recibirán una dosis única de KL001 de 2,5x10^12 vg/kg.
Otros nombres:
A los sujetos se les administrará una dosis única de KL001 a 5,0x10^12 vg/kg.
Otros nombres:
A los sujetos se les administrará una dosis única de KL001 a 1,0x10^13 vg/kg.
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Incidencia de eventos adversos relacionados con el tratamiento
Periodo de tiempo: Infusión hasta la finalización del estudio, aproximadamente 52 semanas.
|
Número y gravedad de eventos adversos y eventos adversos graves y relación con KL001
|
Infusión hasta la finalización del estudio, aproximadamente 52 semanas.
|
|
Anticuerpo contra la proteína de la cápside del vector KL001 AAV
Periodo de tiempo: Infusión hasta la finalización del estudio, aproximadamente 52 semanas.
|
La respuesta inmune contra la cápside del VAA se evaluará midiendo el anticuerpo total y el anticuerpo neutralizante contra la proteína de la cápside del VAA en muestras de plasma recolectadas en múltiples momentos después de la dosificación hasta por 52 semanas.
|
Infusión hasta la finalización del estudio, aproximadamente 52 semanas.
|
|
Inhibidor del factor IX
Periodo de tiempo: Infusión hasta la finalización del estudio, aproximadamente 52 semanas.
|
El desarrollo de un inhibidor contra la proteína del factor IX derivada de un vector se medirá utilizando el método Bethesda.
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Infusión hasta la finalización del estudio, aproximadamente 52 semanas.
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
FIX derivado de vectores: niveles de actividad C
Periodo de tiempo: Del día de dosificación a la semana 52
|
Niveles de actividad máximos y en estado estacionario de FIX derivado de vectores: C
|
Del día de dosificación a la semana 52
|
|
La tasa de sangrado anualizada antes y después de la infusión de KL001
Periodo de tiempo: Del día de dosificación a la semana 52
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La tasa de sangrado anualizada (ABR) se calculará para todos los sujetos hasta la semana 52.
|
Del día de dosificación a la semana 52
|
|
El uso anualizado de FIX
Periodo de tiempo: Del día de dosificación a la semana 52
|
El uso de la terapia de reemplazo de FIX a demanda se registró por dosis (UI/kg) administrada, y el uso anualizado de la terapia de reemplazo de FIX se calculó para todos los sujetos hasta la Semana 52.
|
Del día de dosificación a la semana 52
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Liang Liang, MD, Affiliated Hospital of Guangdong Medical University
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
20 de diciembre de 2023
Finalización primaria (Estimado)
20 de septiembre de 2024
Finalización del estudio (Estimado)
30 de octubre de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
31 de octubre de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de noviembre de 2023
Publicado por primera vez (Estimado)
9 de noviembre de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
9 de noviembre de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de noviembre de 2023
Última verificación
1 de noviembre de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CP-KL001-001/01
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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