Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kliininen turvallisuus- ja tehotutkimus vaikean hemofilia B:n hoidosta KL001:llä

sunnuntai 5. marraskuuta 2023 päivittänyt: Liang Liang, Affiliated Hospital of Guangdong Medical University

KL001:n turvallisuus- ja annosmääritystutkimus kohtalaisen vaikeasta vaikeaan hemofilia B -potilaille

Tämä on avoin, ei-satunnaistettu, kontrolloimaton, annosta nostava pilottitutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida KL001-injektioliuoksen turvallisuutta ja tehoa hemofilia B -potilailla, joiden FIX-jäännösarvot ovat ≤2 IU/dl.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on avoin, ei-satunnaistettu, kontrolloimaton, annosta nostava pilottitutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida KL001-injektioliuoksen turvallisuutta ja tehoa hemofilia B -potilailla, joiden FIX-jäännösarvot ovat ≤2 IU/dl. Yhdeksän koehenkilöä otetaan mukaan ja heille annetaan kolme erilaista KL001-annosta. Koehenkilöt antavat tietoon perustuvan suostumuksen ja käyvät sitten läpi seulontaarvioinnit enintään kuukautta ennen KL001:n antamista. Kaikille koehenkilöille tehdään 52 viikon turvallisuusseuranta, ja heitä rohkaistaan ​​ilmoittautumaan jatkotutkimukseen, jossa arvioidaan KL001:n pitkäaikaista turvallisuutta yhteensä 5 vuoden ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

9

Vaihe

  • Varhainen vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Mies ≥12-vuotias.
  2. Keskivaikea/vaikea tai vaikea hemofilia B (perustason FIX-aktiivisuus ≤2 % normaalista tai dokumentoidusta FIX-aktiivisuudesta ≤2 %).
  3. Vähintään 3 vuotokohtausta vuodessa, jotka vaativat tarvittaessa FIX-hoitoa tai joita hoidetaan ennaltaehkäisevällä FIX-ohjelmalla.
  4. Vähintään 100 päivän altistushistoria rekombinantti- tai plasmaperäisille FIX-proteiinituotteille.
  5. Ei neutraloivia vasta-aineita eksogeenisille FIX-proteiinituotteille.
  6. Haluaa ja pystyä noudattamaan opiskelumenettelyjä ja -vaatimuksia.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Kärsii kroonisesta tulehduksellisesta lihassairaudesta.
  2. Positiivinen B- tai C-hepatiitti.
  3. HIV-1- tai HIV-2-infektio ja CD4+T-solujen määrä ≤ 200/μl.
  4. Aiempi tromboosi tai tromboosialttius.
  5. Nykyinen tai aiempi osallistuminen toiseen geeniterapiatutkimukseen.
  6. Onko hänellä jokin muu merkittävä sairaus, jonka tutkija katsoo olevan riski tutkittavalle tai estäisi tutkimuksen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: KL001 injektioliuos
Koehenkilöille annostellaan kolme eri annosta KL001-injektioliuosta 2,5x10^12 vg/kg - 1,0x10^13 vg/kg.
Lääke: Pieni annos KL001
Koehenkilöille annetaan kerta-annos KL001:tä 2,5 x 10^12 vg/kg.
Muut nimet:
  • rAAV-vektori
Lääke: Keskiannos KL001
Koehenkilöille annetaan kerta-annos KL001:tä 5,0 x 10^12 vg/kg.
Muut nimet:
  • rAAV-vektori
Lääke: Suuri annos KL001
Koehenkilöille annetaan kerta-annos KL001:tä 1,0 x 10^13 vg/kg.
Muut nimet:
  • rAAV-vektori

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Infuusio tutkimuksen loppuun asti, noin 52 viikkoa
Haittavaikutusten ja vakavien haittatapahtumien lukumäärä ja vakavuus sekä suhde KL001:een
Infuusio tutkimuksen loppuun asti, noin 52 viikkoa
Vasta-aine KL001 AAV -vektorikapsidiproteiinia vastaan
Aikaikkuna: Infuusio tutkimuksen loppuun asti, noin 52 viikkoa
Immuunivaste AAV-kapsidia vastaan ​​arvioidaan mittaamalla kokonaisvasta-aine ja neutraloiva vasta-aine AAV-kapsidiproteiinia vastaan ​​plasmanäytteistä, jotka on kerätty useissa aikapisteissä annostelun jälkeen 52 viikon ajan asti.
Infuusio tutkimuksen loppuun asti, noin 52 viikkoa
Tekijän IX estäjä
Aikaikkuna: Infuusio tutkimuksen loppuun asti, noin 52 viikkoa
Inhibiittorin kehittyminen vektorista peräisin olevaa tekijä IX -proteiinia vastaan ​​mitataan bethesda-menetelmällä.
Infuusio tutkimuksen loppuun asti, noin 52 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
vektorista johdettu FIX: C-aktiivisuustasot
Aikaikkuna: Annostuspäivästä viikkoon 52
Vektoriperäisen FIX:n huippu- ja vakaan tilan aktiivisuustasot: C
Annostuspäivästä viikkoon 52
Vuositasoinen verenvuotonopeus ennen ja jälkeen KL001-infuusion
Aikaikkuna: Annostuspäivästä viikkoon 52
Vuositasoinen verenvuotonopeus (ABR) lasketaan kaikille koehenkilöille viikolle 52 asti
Annostuspäivästä viikkoon 52
FIXin vuosittainen käyttö
Aikaikkuna: Annostuspäivästä viikkoon 52
On-demand FIX-korvaushoidon käyttö kirjattiin annetun annoksen (IU/kg) mukaan, ja FIX-korvaushoidon vuotuinen käyttö laskettiin kaikille koehenkilöille viikolle 52 asti.
Annostuspäivästä viikkoon 52

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Affiliated Hospital of Guangdong Medical University

Tutkijat

  • Päätutkija: Liang Liang, MD, Affiliated Hospital of Guangdong Medical University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Keskiviikko 20. joulukuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 20. syyskuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 30. lokakuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 31. lokakuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 5. marraskuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Torstai 9. marraskuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Torstai 9. marraskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 5. marraskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. marraskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CP-KL001-001/01

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Pieni annos KL001

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Hong Kong

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa