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Étude clinique sur l'innocuité et l'efficacité du traitement de l'hémophilie B sévère avec KL001

5 novembre 2023 mis à jour par: Liang Liang, Affiliated Hospital of Guangdong Medical University

Étude de sécurité et de recherche de dose de KL001 chez des sujets atteints d'hémophilie B modérément sévère à sévère

Il s'agit d'une étude pilote ouverte, non randomisée, non contrôlée, à dose croissante, visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité de la solution injectable KL001 chez les sujets hémophiles B présentant des taux résiduels de FIX ≤ 2 UI/dl.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude pilote ouverte, non randomisée, non contrôlée, à dose croissante, visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité de la solution injectable KL001 chez les sujets hémophiles B présentant des taux résiduels de FIX ≤ 2 UI/dl. Neuf sujets seront inscrits et administrés avec trois doses différentes de KL001. Les sujets fourniront leur consentement éclairé puis subiront des évaluations préalables jusqu'à 1 mois avant l'administration de KL001. Tous les sujets subiront une observation de sécurité pendant 52 semaines et seront encouragés à s'inscrire à une étude d'extension pour évaluer la sécurité à long terme du KL001 pour un total de 5 ans.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

9

Phase

  • Première phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Homme ≥12 ans.
  2. Hémophilie B modérée/sévère ou sévère (activité FIX de base ≤ 2 % des antécédents normaux ou documentés d'activité FIX ≤ 2 %).
  3. Au moins 3 épisodes hémorragiques par an nécessitant un traitement à la demande par FIX ou traités par un régime prophylactique de FIX.
  4. Antécédents d'exposition d'au moins 100 jours à des produits protéiques FIX recombinants ou dérivés du plasma.
  5. Aucun anticorps neutralisant contre les produits protéiques FIX exogènes.
  6. Volonté et capable de se conformer aux procédures et aux exigences de l'étude.

Critère d'exclusion:

  1. Souffrant d’une maladie musculaire inflammatoire chronique.
  2. Positif en Hépatite B ou Hépatite C.
  3. Infection par le VIH-1 ou le VIH-2 et nombre de cellules CD4+T ≤ 200/μL.
  4. Antécédents de thrombose ou de susceptibilité à la thrombose.
  5. Participation actuelle ou antérieure à une autre étude de thérapie génique.
  6. Présente un autre problème de santé important qui, selon l'enquêteur, constituerait un risque pour le sujet ou entraverait l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Solution injectable KL001
Les sujets recevront trois doses différentes de solution injectable KL001 à 2,5x10^12 vg/kg à 1,0x10^13 vg/kg.
Médicament: Faible dose KL001
Les sujets recevront une dose unique de KL001 à 2,5x10^12 vg/kg.
Autres noms:
  • vecteur rAAV
Médicament: Dose moyenne KL001
Les sujets recevront une dose unique de KL001 à 5,0x10^12 vg/kg.
Autres noms:
  • vecteur rAAV
Médicament: Haute dose KL001
Les sujets recevront une dose unique de KL001 à 1,0x10^13 vg/kg.
Autres noms:
  • vecteur rAAV

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des événements indésirables liés au traitement
Délai: Perfusion jusqu'à la fin des études, environ 52 semaines
Nombre et gravité des événements indésirables et des événements indésirables graves et relation avec KL001
Perfusion jusqu'à la fin des études, environ 52 semaines
Anticorps contre la protéine de capside du vecteur KL001 AAV
Délai: Perfusion jusqu'à la fin des études, environ 52 semaines
La réponse immunitaire contre la capside de l'AAV sera évaluée par la mesure de l'anticorps total et de l'anticorps neutralisant contre la protéine de capside de l'AAV dans des échantillons de plasma prélevés à plusieurs moments après une administration jusqu'à 52 semaines.
Perfusion jusqu'à la fin des études, environ 52 semaines
Inhibiteur du facteur IX
Délai: Perfusion jusqu'à la fin des études, environ 52 semaines
Le développement d'un inhibiteur contre la protéine du facteur IX dérivée du vecteur sera mesuré à l'aide de la méthode Bethesda.
Perfusion jusqu'à la fin des études, environ 52 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
FIX dérivé du vecteur : niveaux d'activité C
Délai: Du jour d'administration à la semaine 52
Niveaux d'activité de pointe et d'état d'équilibre du FIX dérivé du vecteur : C
Du jour d'administration à la semaine 52
Le taux de saignement annualisé avant et après la perfusion de KL001
Délai: Du jour d'administration à la semaine 52
Le taux de saignement annualisé (ABR) sera calculé pour tous les sujets jusqu'à la semaine 52
Du jour d'administration à la semaine 52
L’utilisation annualisée de FIX
Délai: Du jour d'administration à la semaine 52
L'utilisation du traitement de remplacement du FIX à la demande a été enregistrée par dose (UI/kg) administrée, et l'utilisation annualisée du traitement de remplacement du FIX a été calculée pour tous les sujets jusqu'à la semaine 52.
Du jour d'administration à la semaine 52

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Affiliated Hospital of Guangdong Medical University

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Liang Liang, MD, Affiliated Hospital of Guangdong Medical University

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

20 décembre 2023

Achèvement primaire (Estimé)

20 septembre 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 octobre 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

31 octobre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 novembre 2023

Première publication (Estimé)

9 novembre 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

9 novembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 novembre 2023

Dernière vérification

1 novembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CP-KL001-001/01

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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