Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie AT2101 (afegostat tartrát) u dospělých pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1, kteří v současné době dostávají enzymatickou substituční terapii

28. srpna 2018 aktualizováno: Amicus Therapeutics

Randomizovaná, otevřená studie k posouzení bezpečnosti a snášenlivosti vícenásobných dávek a režimů vícenásobného dávkování AT2101 u dospělých pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1, kteří v současné době dostávají enzymatickou substituční terapii

Tato studie byla provedena za účelem testování bezpečnosti a snášenlivosti afegostat tartrátu u účastníků s Gaucherovou chorobou typu 1, kteří již dostávají enzymovou substituční terapii.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Jednalo se o fázi 2, otevřenou studii u účastníků s Gaucherovou chorobou, poruchou lysozomálního střádání. Afegostat tartrát (také známý jako AT2101 nebo isofagomin tartrát) je navržen tak, aby působil jako farmakologický chaperon tím, že se selektivně váže na chybně sbalenou β-glukocerebrozidázu (GCase) a napomáhá správnému skládání s cílem obnovit aktivitu GCase. Studie sestávala ze 14denního období screeningu, 28denního období léčby a 7denního vymývacího období. Účastníci obdrželi 1 ze 4 dávkovacích režimů pro afegostat tartrát.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
30

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Spojené státy, 33065
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Spojené státy, 30033
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 74 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Měl potvrzenou diagnózu Gaucherovy choroby typu 1 se známou zdokumentovanou genovou mutací v alespoň 1 ze 2 alel β-glukosidázy kódujících gen
  • Klinicky stabilní
  • Účastníci - muži nebo ženy, ve věku 18 až 74 let včetně
  • Všechny účastnice ve fertilním věku užívaly adekvátní antikoncepci
  • Poskytl písemný informovaný souhlas s účastí ve studii

Kritéria vyloučení:

  • Klinicky významné onemocnění, závažné komplikace Gaucherovy choroby nebo závažné onemocnění, které podle názoru výzkumníka znemožňovalo účast ve studii a které ohrozilo bezpečnost účastníka nebo účastníkovi znemožnilo studii dokončit
  • Během období screeningu jakékoli klinicky významné nálezy, jak se zkoušející domnívá
  • Částečná nebo totální splenektomie (odstranění sleziny) během 2 let před vstupem do studie
  • Plicní hypertenze nebo plicní onemocnění související s Gaucherovou chorobou v anamnéze
  • Anamnéza alergie nebo citlivosti na studovaný lék nebo kteroukoli pomocnou látku, včetně jakékoli předchozí závažné nežádoucí reakce na iminosukry (například N-butyldeoxynojirimycin nebo miglustat)
  • Těhotné nebo kojící
  • Současné/nedávné zneužívání drog nebo alkoholu
  • Léčba jakýmkoliv hodnoceným produktem během 90 dnů před vstupem do studie
  • Léčba v předchozích 90 dnech jakýmkoli lékem, o kterém je známo, že má dobře definovaný potenciál toxicity pro hlavní orgán
  • Přítomnost nebo příznaky onemocnění gastrointestinálního traktu, jater nebo ledvin nebo jiných stavů, o nichž je známo, že interferují s vstřebáváním, distribucí, metabolismem nebo vylučováním léků

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
EXPERIMENTÁLNÍ: Afegostat tartrát 25 miligramů (mg) jednou denně
Afegostat tartrát byl podáván perorálně během 4týdenního léčebného období.
Lék: Afegostat tartrát
Ostatní jména:
  • isofagomin tartrát
  • AT2101
EXPERIMENTÁLNÍ: Afegostat tartrát 150 mg jednou denně
Afegostat tartrát byl podáván perorálně jednou denně během 4týdenního léčebného období.
Lék: Afegostat tartrát
Ostatní jména:
  • isofagomin tartrát
  • AT2101
EXPERIMENTÁLNÍ: Afegostat tartrát 150 mg jednou za čtyři dny
Afegostat tartrát byl podáván perorálně jednou za 4 dny během 4týdenního léčebného období.
Lék: Afegostat tartrát
Ostatní jména:
  • isofagomin tartrát
  • AT2101
EXPERIMENTÁLNÍ: Afegostat tartrát 150 mg jednou za sedm dní
Afegostat tartrát byl podáván perorálně jednou za 7 dní během 4týdenního léčebného období.
Lék: Afegostat tartrát
Ostatní jména:
  • isofagomin tartrát
  • AT2101

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků, kteří zaznamenali závažné nežádoucí účinky související s léčbou (TEAE)
Časové okno: Den 1 (po dávkování) až den 35
TEAE byly definovány jako jakákoli nepříznivá událost (AE) s datem zahájení při nebo po podání studovaného léčiva (v den 1). Závažná AE byla definována jako AE, která byla neschopná a vyžadovala lékařský zásah. Je uveden počet účastníků, kteří prodělali 1 nebo více závažných TEAE po dávce v den 1 až 7 dnů po poslední dávce studovaného léku (den 35). Souhrn závažných a všech ostatních nezávažných AE bez ohledu na kauzalitu se nachází v modulu Hlášené nežádoucí příhody.
Den 1 (po dávkování) až den 35

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna hladiny beta-glukocerebrosidázy (GCase) v bílých krvinkách (WBC) od výchozího stavu do konce léčby
Časové okno: Základní stav, den 28
GCase je biomarker používaný k hodnocení PD účinků afegostat tartrátu. Byly odebrány vzorky krve pro hodnocení hladin GCase v WBC. Výchozí hodnota byla definována jako poslední nevynechaná hodnota před zahájením studie léku.
Základní stav, den 28

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Amicus Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
23. března 2007

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
19. února 2008

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
19. února 2008

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
7. února 2007

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
7. února 2007

První zveřejněno (ODHAD)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
9. února 2007

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. září 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
28. srpna 2018

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • GAU-CL-201

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení