Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af AT2101 (Afegostat tartrat) hos voksne patienter med Gauchers sygdom type 1, der i øjeblikket modtager enzymerstatningsterapi

28. august 2018 opdateret af: Amicus Therapeutics

En randomiseret, åben-label undersøgelse til vurdering af sikkerheden og tolerabiliteten af ​​multiple dosisniveauer og multiple doseringsregimer af AT2101 hos voksne patienter med type 1 Gauchers sygdom, der i øjeblikket modtager enzymerstatningsterapi

Denne undersøgelse blev udført for at teste sikkerheden og tolerabiliteten af ​​afegostattartrat hos deltagere med Gauchers sygdom type 1, der allerede modtager enzymerstatningsterapi.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette var et fase 2, åbent studie med deltagere med Gauchers sygdom, en lysosomal opbevaringsforstyrrelse. Afegostat-tartrat (også kendt som AT2101 eller isofagomintartrat) er designet til at fungere som en farmakologisk chaperon ved selektivt at binde sig til fejlfoldet β-glucocerebrosidase (GCase) og hjælpe den med at folde korrekt, beregnet til at genoprette GCase-aktivitet. Undersøgelsen bestod af en 14-dages screeningsperiode, en 28-dages behandlingsperiode og en 7-dages udvaskningsperiode. Deltagerne modtog 1 ud af 4 doseringsregimer for afegostattartrat.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
30

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Forenede Stater, 33065
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forenede Stater, 30033
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 74 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Havde en bekræftet diagnose af Gauchers sygdom type 1 med en kendt dokumenteret missense-genmutation i mindst 1 af de 2 gen-kodende β-glucosidase alleler
  • Klinisk stabil
  • Mandlige eller kvindelige deltagere, 18 til 74 år inkl
  • Alle deltagere i den fødedygtige alder brugte tilstrækkelig prævention
  • Forudsat skriftligt informeret samtykke til at deltage i undersøgelsen

Ekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikant sygdom, alvorlige komplikationer fra Gauchers sygdom eller alvorlig sygdom, der udelukkede deltagelse i undersøgelsen efter investigatorens mening, som kompromitterede deltagerens sikkerhed eller forhindrede deltageren i at gennemføre undersøgelsen
  • I løbet af screeningsperioden, alle klinisk signifikante fund, som vurderes af investigator
  • Delvis eller total splenektomi (fjernelse af milt) inden for de 2 år forud for studiestart
  • Anamnese med pulmonal hypertension eller Gaucher-relateret lungesygdom
  • Anamnese med allergi eller følsomhed over for undersøgelseslægemidlet eller hjælpestoffer, herunder enhver tidligere alvorlig bivirkning over for iminosukkere (f.eks. N-butyldeoxynojirimycin eller miglustat)
  • Gravid eller ammende
  • Aktuelt/nyligt stof- eller alkoholmisbrug
  • Behandling med et hvilket som helst forsøgsprodukt i de 90 dage før studiestart
  • Behandling inden for de foregående 90 dage med ethvert lægemiddel, der vides at have et veldefineret potentiale for toksicitet for et større organ
  • Tilstedeværelse eller symptomer på mave-tarm-, lever- eller nyresygdom eller andre tilstande, der vides at interferere med absorption, distribution, metabolisme eller udskillelse af lægemidler

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: Afegostat tartrat 25 milligram (mg) én gang dagligt
Afegostat-tartrat blev administreret oralt i løbet af den 4-ugers behandlingsperiode.
Medicin: Afegostat tartrat
Andre navne:
  • isofagomintartrat
  • AT2101
EKSPERIMENTEL: Afegostat tartrat 150 mg én gang dagligt
Afegostat-tartrat blev administreret oralt én gang dagligt i den 4-ugers behandlingsperiode.
Medicin: Afegostat tartrat
Andre navne:
  • isofagomintartrat
  • AT2101
EKSPERIMENTEL: Afegostat tartrat 150 mg én gang hver fjerde dag
Afegostat-tartrat blev indgivet oralt én gang hver 4. dag i den 4-ugers behandlingsperiode.
Medicin: Afegostat tartrat
Andre navne:
  • isofagomintartrat
  • AT2101
EKSPERIMENTEL: Afegostat tartrat 150 mg én gang hver syvende dag
Afegostat tartrat blev administreret oralt én gang hver 7. dag i løbet af den 4-ugers behandlingsperiode.
Medicin: Afegostat tartrat
Andre navne:
  • isofagomintartrat
  • AT2101

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der oplevede alvorlige behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Dag 1 (efter dosering) til og med dag 35
TEAE'er blev defineret som enhver uønsket hændelse (AE) med en startdato på eller efter administration af undersøgelseslægemidlet (på dag 1). En alvorlig AE blev defineret som en AE, der var invaliderende og krævede medicinsk intervention. Antallet af deltagere, der oplevede 1 eller flere alvorlige TEAE'er efter dosering på dag 1 til 7 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet (dag 35) vises. En oversigt over alvorlige og alle andre ikke-alvorlige bivirkninger uanset årsagssammenhæng findes i modulet Rapporterede bivirkninger.
Dag 1 (efter dosering) til og med dag 35

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til afslutning af behandling i beta-glucocerebrosidase (GCase) niveauer i hvide blodlegemer (WBC)
Tidsramme: Baseline, dag 28
GCase er en biomarkør, der bruges til at vurdere PD-effekterne af afegostattartrat. Blodprøver blev indsamlet for at vurdere GCase-niveauer i WBC. Grundlinjeværdien blev defineret som den sidste ikke-manglende værdi før starten af ​​studielægemidlet.
Baseline, dag 28

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Amicus Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
23. marts 2007

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
19. februar 2008

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
19. februar 2008

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
7. februar 2007

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. februar 2007

Først opslået (SKØN)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
9. februar 2007

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
25. september 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. august 2018

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • GAU-CL-201

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger