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Un estudio de AT2101 (tartrato de afegostat) en pacientes adultos con enfermedad de Gaucher tipo 1 que actualmente reciben terapia de reemplazo enzimático

28 de agosto de 2018 actualizado por: Amicus Therapeutics

Un estudio aleatorizado y abierto para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de múltiples niveles de dosis y múltiples regímenes de dosificación de AT2101 en pacientes adultos con enfermedad de Gaucher tipo 1 que actualmente reciben terapia de reemplazo enzimático

Este estudio se realizó para evaluar la seguridad y la tolerabilidad del tartrato de afegostat en participantes con enfermedad de Gaucher tipo 1 que ya recibían terapia de reemplazo enzimático.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Este fue un estudio abierto de Fase 2 en participantes con la enfermedad de Gaucher, un trastorno de almacenamiento lisosomal. El tartrato de afegostat (también conocido como AT2101 o tartrato de isofagomina) está diseñado para actuar como un acompañante farmacológico al unirse selectivamente a la β-glucocerebrosidasa (GCasa) mal plegada y ayudarla a plegarse correctamente, con la intención de restaurar la actividad de la GCasa. El estudio consistió en un período de selección de 14 días, un período de tratamiento de 28 días y un período de lavado de 7 días. Los participantes recibieron 1 de 4 regímenes de dosificación de tartrato de afegostat.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
30

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Estados Unidos, 33065
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

18 años a 74 años (ADULTO, MAYOR_ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Tenía un diagnóstico confirmado de la enfermedad de Gaucher tipo 1 con una mutación del gen sin sentido documentada conocida en al menos 1 de los 2 alelos de β-glucosidasa que codifican el gen
  • Clínicamente estable
  • Participantes masculinos o femeninos, de 18 a 74 años inclusive
  • Todas las participantes en edad fértil utilizaron métodos anticonceptivos adecuados
  • Proporcionó consentimiento informado por escrito para participar en el estudio.

Criterio de exclusión:

  • Enfermedad clínicamente significativa, complicaciones graves de la enfermedad de Gaucher o enfermedad grave que impidió la participación en el estudio en opinión del investigador que comprometió la seguridad del participante o impidió que el participante completara el estudio
  • Durante el período de selección, cualquier hallazgo clínicamente significativo, según lo considere el investigador
  • Esplenectomía parcial o total (extirpación del bazo) dentro de los 2 años anteriores al ingreso al estudio
  • Antecedentes de hipertensión pulmonar o enfermedad pulmonar relacionada con Gaucher
  • Antecedentes de alergia o sensibilidad al fármaco del estudio o a cualquier excipiente, incluida cualquier reacción adversa grave previa a los iminoazúcares (por ejemplo, N-butildesoxinojirimicina o miglustat)
  • embarazada o amamantando
  • Abuso actual/reciente de drogas o alcohol
  • Tratamiento con cualquier producto en investigación en los 90 días anteriores al ingreso al estudio
  • Tratamiento en los 90 días anteriores con cualquier fármaco conocido por tener un potencial bien definido de toxicidad para un órgano principal
  • Presencia o síntomas de enfermedad gastrointestinal, hepática o renal, u otras condiciones que se sabe que interfieren con la absorción, distribución, metabolismo o excreción de fármacos

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: PARALELO
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
EXPERIMENTAL: Afegostat tartrato 25 miligramos (mg) una vez al día
El tartrato de afegostat se administró por vía oral durante el período de tratamiento de 4 semanas.
Droga: Tartrato de afegostat
Otros nombres:
  • tartrato de isofagomina
  • AT2101
EXPERIMENTAL: Afegostat tartrato 150 mg una vez al día
El tartrato de afegostat se administró por vía oral una vez al día durante el período de tratamiento de 4 semanas.
Droga: Tartrato de afegostat
Otros nombres:
  • tartrato de isofagomina
  • AT2101
EXPERIMENTAL: Afegostat tartrato 150 mg una vez cada cuatro días
Afegostat tartrato se administró por vía oral una vez cada 4 días durante el período de tratamiento de 4 semanas.
Droga: Tartrato de afegostat
Otros nombres:
  • tartrato de isofagomina
  • AT2101
EXPERIMENTAL: Afegostat tartrato 150 mg una vez cada siete días
Afegostat tartrato se administró por vía oral una vez cada 7 días durante el período de tratamiento de 4 semanas.
Droga: Tartrato de afegostat
Otros nombres:
  • tartrato de isofagomina
  • AT2101

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes que experimentaron eventos adversos graves emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Día 1 (después de la dosificación) hasta el día 35
Los TEAE se definieron como cualquier evento adverso (AE) con una fecha de inicio en o después de la administración del fármaco del estudio (el día 1). Un EA severo se definió como un EA que fue incapacitante y requirió intervención médica. Se presenta el número de participantes que experimentaron 1 o más TEAE graves después de la dosificación del día 1 hasta 7 días después de la última dosis del fármaco del estudio (día 35). En el módulo Eventos adversos informados se encuentra un resumen de los AA graves y todos los demás AA no graves, independientemente de la causalidad.
Día 1 (después de la dosificación) hasta el día 35

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio hasta el final del tratamiento en los niveles de beta-glucocerebrosidasa (GCasa) en glóbulos blancos (WBC)
Periodo de tiempo: Línea de base, día 28
GCasa es un biomarcador que se utiliza para evaluar los efectos sobre la EP del tartrato de afegostat. Se recogieron muestras de sangre para evaluar los niveles de GCasa en WBC. El valor de referencia se definió como el último valor no perdido antes del inicio del fármaco del estudio.
Línea de base, día 28

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Amicus Therapeutics

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
23 de marzo de 2007

Finalización primaria (ACTUAL)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
19 de febrero de 2008

Finalización del estudio (ACTUAL)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
19 de febrero de 2008

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
7 de febrero de 2007

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
7 de febrero de 2007

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
9 de febrero de 2007

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
25 de septiembre de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
28 de agosto de 2018

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de agosto de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • GAU-CL-201

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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