Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование AT2101 (тартрат афегостата) у взрослых пациентов с болезнью Гоше 1 типа, получающих в настоящее время заместительную ферментную терапию

28 августа 2018 г. обновлено: Amicus Therapeutics

Рандомизированное открытое исследование для оценки безопасности и переносимости нескольких уровней доз и режимов многократного дозирования AT2101 у взрослых пациентов с болезнью Гоше типа 1, получающих в настоящее время заместительную ферментную терапию

Это исследование было проведено для проверки безопасности и переносимости афегостата тартрата у участников с болезнью Гоше 1 типа, уже получающих заместительную ферментную терапию.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Это было открытое исследование фазы 2 с участием участников с болезнью Гоше, лизосомным расстройством накопления. Тартрат афегостата (также известный как AT2101 или тартрат изофагомина) предназначен для действия в качестве фармакологического шаперона, избирательно связываясь с неправильно свернутой β-глюкоцереброзидазой (GCase) и помогая ей правильно сворачиваться, что предназначено для восстановления активности GCase. Исследование состояло из 14-дневного периода скрининга, 28-дневного периода лечения и 7-дневного периода вымывания. Участники получали 1 из 4 режимов дозирования афегостата тартрата.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
30

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Соединенные Штаты, 33065
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Соединенные Штаты, 30033
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 74 года (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Подтвержденный диагноз болезни Гоше типа 1 с известной задокументированной мутацией гена миссенс по крайней мере в 1 из 2 аллелей β-глюкозидазы, кодирующих ген.
  • Клинически стабильный
  • Участники мужского или женского пола в возрасте от 18 до 74 лет включительно
  • Все участники детородного возраста использовали адекватные противозачаточные средства.
  • Дано письменное информированное согласие на участие в исследовании

Критерий исключения:

  • Клинически значимое заболевание, тяжелые осложнения болезни Гоше или серьезное заболевание, препятствующее участию в исследовании, по мнению исследователя, ставящее под угрозу безопасность участника или препятствующее завершению исследования участником.
  • В течение периода скрининга любые клинически значимые результаты, по мнению исследователя
  • Частичная или тотальная спленэктомия (удаление селезенки) в течение 2 лет до включения в исследование
  • История легочной гипертензии или болезни легких, связанной с болезнью Гоше
  • Аллергия или чувствительность к исследуемому лекарственному средству или любым вспомогательным веществам в анамнезе, включая любую предшествующую серьезную побочную реакцию на иминосахара (например, N-бутилдеоксинойиримицин или миглустат)
  • Беременные или кормящие грудью
  • Текущее/недавнее злоупотребление наркотиками или алкоголем
  • Лечение любым исследуемым продуктом за 90 дней до включения в исследование
  • Лечение в течение предыдущих 90 дней любым лекарственным средством, о котором известно, что оно обладает четко определенным потенциалом токсичности для основных органов.
  • Наличие или симптомы заболеваний желудочно-кишечного тракта, печени или почек или других состояний, о которых известно, что они мешают всасыванию, распределению, метаболизму или выведению лекарств.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
  • Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Афегостат тартрат 25 миллиграмм (мг) один раз в день
Афегостат тартрат вводили перорально в течение 4-недельного периода лечения.
Лекарство: Афегостат тартрат
Другие имена:
  • изофагомина тартрат
  • AT2101
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Афегостат тартрат 150 мг 1 раз в сутки
Афегостат тартрат вводили перорально один раз в день в течение 4-недельного периода лечения.
Лекарство: Афегостат тартрат
Другие имена:
  • изофагомина тартрат
  • AT2101
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Афегостат тартрат 150 мг один раз в четыре дня
Афегостат тартрат вводили перорально один раз каждые 4 дня в течение 4-недельного периода лечения.
Лекарство: Афегостат тартрат
Другие имена:
  • изофагомина тартрат
  • AT2101
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Афегостат тартрат 150 мг 1 раз в 7 дней
Афегостат тартрат вводили перорально один раз каждые 7 дней в течение 4-недельного периода лечения.
Лекарство: Афегостат тартрат
Другие имена:
  • изофагомина тартрат
  • AT2101

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников, у которых развились тяжелые нежелательные явления, связанные с лечением (TEAE)
Временное ограничение: С 1-го дня (после приема) по 35-й день
TEAE определяли как любое нежелательное явление (AE) с датой начала во время или после введения исследуемого препарата (в 1-й день). Тяжелое НЯ было определено как НЯ, выводящее из строя и требующее медицинского вмешательства. Представлено количество участников, у которых возникло 1 или более тяжелых TEAE после введения дозы в день 1 и в течение 7 дней после последней дозы исследуемого препарата (день 35). Резюме серьезных и всех других несерьезных НЯ, независимо от причинно-следственной связи, находится в модуле «Сообщенные нежелательные явления».
С 1-го дня (после приема) по 35-й день

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение уровня бета-глюкоцереброзидазы (GCase) в лейкоцитах (WBC) по сравнению с исходным уровнем до окончания лечения
Временное ограничение: Исходный уровень, день 28
GCase — это биомаркер, используемый для оценки PD-эффектов афегостата тартрата. Образцы крови были собраны для оценки уровня GCase в лейкоцитах. Исходное значение определяли как последнее неотсутствующее значение перед началом приема исследуемого препарата.
Исходный уровень, день 28

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Amicus Therapeutics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
23 марта 2007 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
19 февраля 2008 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
19 февраля 2008 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
7 февраля 2007 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
7 февраля 2007 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
9 февраля 2007 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
25 сентября 2018 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
28 августа 2018 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 августа 2018 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • GAU-CL-201

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками