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Um estudo de AT2101 (Afegostat Tartrate) em pacientes adultos com doença de Gaucher tipo 1 atualmente recebendo terapia de reposição enzimática

28 de agosto de 2018 atualizado por: Amicus Therapeutics

Um estudo randomizado e aberto para avaliar a segurança e tolerabilidade de vários níveis de dosagem e regimes de dosagem múltipla de AT2101 em pacientes adultos com doença de Gaucher tipo 1 atualmente recebendo terapia de reposição enzimática

Este estudo foi conduzido para testar a segurança e a tolerabilidade do tartarato de afegostate em participantes com doença de Gaucher tipo 1 que já recebem terapia de reposição enzimática.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este foi um estudo aberto de Fase 2 em participantes com doença de Gaucher, um distúrbio de armazenamento lisossômico. Tartarato de afegostat (também conhecido como AT2101 ou tartarato de isofagomina) é projetado para atuar como um acompanhante farmacológico ligando-se seletivamente à β-glicocerebrosidase mal dobrada (GCase) e ajudando-a a se dobrar corretamente, destinada a restaurar a atividade da GCase. O estudo consistiu em um período de triagem de 14 dias, um período de tratamento de 28 dias e um período de wash-out de 7 dias. Os participantes receberam 1 de 4 regimes de dosagem para tartarato de afegostate.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
30

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Estados Unidos, 33065
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 74 anos (ADULTO, OLDER_ADULT)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Teve um diagnóstico confirmado de doença de Gaucher tipo 1 com uma mutação genética missense documentada conhecida em pelo menos 1 dos 2 alelos de β-glicosidase que codificam o gene
  • Clinicamente estável
  • Participantes masculinos ou femininos, dos 18 aos 74 anos inclusive
  • Todas as participantes com potencial para engravidar usaram controle de natalidade adequado
  • Fornecido consentimento informado por escrito para participar do estudo

Critério de exclusão:

  • Doença clinicamente significativa, complicações graves da doença de Gaucher ou doença grave que impediu a participação no estudo na opinião do investigador que comprometeu a segurança do participante ou impediu o participante de concluir o estudo
  • Durante o período de triagem, quaisquer achados clinicamente significativos, conforme considerado pelo Investigador
  • Esplenectomia parcial ou total (remoção do baço) nos 2 anos anteriores à entrada no estudo
  • História de hipertensão pulmonar ou doença pulmonar relacionada a Gaucher
  • Histórico de alergia ou sensibilidade ao medicamento do estudo ou a qualquer excipiente, incluindo qualquer reação adversa grave anterior a iminosaçúcares (por exemplo, N-butildeoxinojirimicina ou miglustat)
  • Grávida ou amamentando
  • Abuso atual/recente de drogas ou álcool
  • Tratamento com qualquer produto experimental nos 90 dias antes da entrada no estudo
  • Tratamento nos últimos 90 dias com qualquer medicamento conhecido por ter um potencial bem definido de toxicidade para um órgão importante
  • Presença ou sintomas de doença gastrointestinal, hepática ou renal, ou outras condições conhecidas por interferir na absorção, distribuição, metabolismo ou excreção de drogas

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: RANDOMIZADO
  • Modelo Intervencional: PARALELO
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
EXPERIMENTAL: Tartarato de afegostat 25 miligramas (mg) uma vez por dia
Tartarato de afegostate foi administrado por via oral durante o período de tratamento de 4 semanas.
Medicamento: Tartarato de afegostat
Outros nomes:
  • tartarato de isofagomina
  • AT2101
EXPERIMENTAL: Tartarato de afegostate 150 mg uma vez por dia
Tartarato de afegostate foi administrado por via oral uma vez por dia durante o período de tratamento de 4 semanas.
Medicamento: Tartarato de afegostat
Outros nomes:
  • tartarato de isofagomina
  • AT2101
EXPERIMENTAL: Tartarato de afegostate 150 mg uma vez a cada quatro dias
Tartarato de afegostat foi administrado por via oral uma vez a cada 4 dias durante o período de tratamento de 4 semanas.
Medicamento: Tartarato de afegostat
Outros nomes:
  • tartarato de isofagomina
  • AT2101
EXPERIMENTAL: Tartarato de afegostate 150 mg uma vez a cada sete dias
Tartarato de afegostat foi administrado por via oral uma vez a cada 7 dias durante o período de tratamento de 4 semanas.
Medicamento: Tartarato de afegostat
Outros nomes:
  • tartarato de isofagomina
  • AT2101

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes que experimentaram eventos adversos graves emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Dia 1 (após a administração) até o dia 35
Os TEAEs foram definidos como qualquer evento adverso (EA) com data de início na ou após a administração do medicamento do estudo (no Dia 1). Um EA grave foi definido como um EA incapacitante e com necessidade de intervenção médica. É apresentado o número de participantes que experimentaram 1 ou mais TEAEs graves após a dosagem no Dia 1 a 7 dias após a última dose do medicamento em estudo (Dia 35). Um resumo de EAs graves e não graves, independentemente da causalidade, está localizado no módulo de Eventos Adversos Notificados.
Dia 1 (após a administração) até o dia 35

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base até o final do tratamento nos níveis de beta-glicocerebrosidase (GCase) nos glóbulos brancos (WBC)
Prazo: Linha de base, dia 28
GCase é um biomarcador usado para avaliar os efeitos de DP do tartarato de afegostat. Amostras de sangue foram coletadas para avaliar os níveis de GCase em WBC. O valor da linha de base foi definido como o último valor não omisso antes do início do medicamento do estudo.
Linha de base, dia 28

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Amicus Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
23 de março de 2007

Conclusão Primária (REAL)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
19 de fevereiro de 2008

Conclusão do estudo (REAL)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
19 de fevereiro de 2008

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
7 de fevereiro de 2007

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
7 de fevereiro de 2007

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
9 de fevereiro de 2007

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
25 de setembro de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
28 de agosto de 2018

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de agosto de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • GAU-CL-201

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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