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Uno studio sull'AT2101 (Afegostat tartrato) in pazienti adulti con malattia di Gaucher di tipo 1 attualmente sottoposti a terapia enzimatica sostitutiva

28 agosto 2018 aggiornato da: Amicus Therapeutics

Uno studio randomizzato in aperto per valutare la sicurezza e la tollerabilità di livelli di dose multipli e regimi di dosaggio multipli di AT2101 in pazienti adulti con malattia di Gaucher di tipo 1 attualmente sottoposti a terapia enzimatica sostitutiva

Questo studio è stato condotto per testare la sicurezza e la tollerabilità di afegostat tartrato nei partecipanti con malattia di Gaucher di tipo 1 già sottoposti a terapia enzimatica sostitutiva.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo era uno studio di fase 2 in aperto su partecipanti con malattia di Gaucher, un disturbo da accumulo lisosomiale. Afegostat tartrate (noto anche come AT2101 o isofagomine tartrate) è progettato per agire come chaperone farmacologico legandosi selettivamente alla β-glucocerebrosidasi (GCase) mal ripiegata e aiutandola a ripiegarsi correttamente, allo scopo di ripristinare l'attività GCase. Lo studio consisteva in un periodo di screening di 14 giorni, un periodo di trattamento di 28 giorni e un periodo di wash-out di 7 giorni. I partecipanti hanno ricevuto 1 dei 4 regimi di dosaggio per afegostat tartrato.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
30

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Stati Uniti, 33065
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stati Uniti, 30033
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 74 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Aveva una diagnosi confermata di malattia di Gaucher di tipo 1 con una nota mutazione del gene missenso documentata in almeno 1 dei 2 alleli β-glucosidasi che codificano il gene
  • Clinicamente stabile
  • Partecipanti di sesso maschile o femminile, dai 18 ai 74 anni inclusi
  • Tutti i partecipanti in età fertile hanno utilizzato un adeguato controllo delle nascite
  • Fornito consenso informato scritto per partecipare allo studio

Criteri di esclusione:

  • Malattia clinicamente significativa, gravi complicanze della malattia di Gaucher o malattia grave che ha precluso la partecipazione allo studio secondo l'opinione dello sperimentatore che ha compromesso la sicurezza del partecipante o ha precluso al partecipante il completamento dello studio
  • Durante il periodo di screening, qualsiasi risultato clinicamente significativo, come ritenuto dallo sperimentatore
  • - Splenectomia parziale o totale (rimozione della milza) nei 2 anni precedenti l'ingresso nello studio
  • Storia di ipertensione polmonare o malattia polmonare correlata a Gaucher
  • Storia di allergia o sensibilità al farmaco in studio o a qualsiasi eccipiente, inclusa qualsiasi precedente reazione avversa grave agli iminozuccheri (ad esempio, N-butildeossinojirimicina o miglustat)
  • Incinta o allattamento
  • Abuso attuale/recente di droghe o alcol
  • Trattamento con qualsiasi prodotto sperimentale nei 90 giorni prima dell'ingresso nello studio
  • Trattamento nei 90 giorni precedenti con qualsiasi farmaco noto per avere un potenziale ben definito di tossicità per un organo importante
  • Presenza o sintomi di malattie gastrointestinali, epatiche o renali o altre condizioni note per interferire con l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo o l'escrezione di farmaci

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
SPERIMENTALE: Afegostat tartrato 25 milligrammi (mg) una volta al giorno
Afegostat tartrato è stato somministrato per via orale durante il periodo di trattamento di 4 settimane.
Droga: Afegostat tartrato
Altri nomi:
  • isofagomina tartrato
  • AT2101
SPERIMENTALE: Afegostat tartrato 150 mg una volta al giorno
Afegostat tartrato è stato somministrato per via orale una volta al giorno durante il periodo di trattamento di 4 settimane.
Droga: Afegostat tartrato
Altri nomi:
  • isofagomina tartrato
  • AT2101
SPERIMENTALE: Afegostat tartrato 150 mg una volta ogni quattro giorni
Afegostat tartrato è stato somministrato per via orale una volta ogni 4 giorni durante il periodo di trattamento di 4 settimane.
Droga: Afegostat tartrato
Altri nomi:
  • isofagomina tartrato
  • AT2101
SPERIMENTALE: Afegostat tartrato 150 mg una volta ogni sette giorni
Afegostat tartrato è stato somministrato per via orale una volta ogni 7 giorni durante il periodo di trattamento di 4 settimane.
Droga: Afegostat tartrato
Altri nomi:
  • isofagomina tartrato
  • AT2101

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che hanno manifestato gravi eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 (dopo la somministrazione) al giorno 35
I TEAE sono stati definiti come qualsiasi evento avverso (AE) con una data di inizio durante o dopo la somministrazione del farmaco in studio (il giorno 1). Un evento avverso grave è stato definito come un evento avverso che era invalidante e richiedeva un intervento medico. Viene presentato il numero di partecipanti che hanno manifestato 1 o più TEAE gravi dopo la somministrazione dal giorno 1 fino a 7 giorni dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio (giorno 35). Un riepilogo degli eventi avversi gravi e di tutti gli altri non gravi, indipendentemente dalla causalità, si trova nel modulo Eventi avversi segnalati.
Dal giorno 1 (dopo la somministrazione) al giorno 35

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dal basale alla fine del trattamento dei livelli di beta-glucocerebrosidasi (GCase) nei globuli bianchi (WBC)
Lasso di tempo: Linea di base, giorno 28
GCase è un biomarcatore utilizzato per valutare gli effetti PD di afegostat tartrato. Sono stati raccolti campioni di sangue per valutare i livelli di GCase nei globuli bianchi. Il valore basale è stato definito come l'ultimo valore non mancante prima dell'inizio del farmaco in studio.
Linea di base, giorno 28

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Amicus Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
23 marzo 2007

Completamento primario (EFFETTIVO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
19 febbraio 2008

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
19 febbraio 2008

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
7 febbraio 2007

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
7 febbraio 2007

Primo Inserito (STIMA)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
9 febbraio 2007

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
25 settembre 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
28 agosto 2018

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • GAU-CL-201

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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