Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av AT2101 (Afegostat-tartrat) hos voksne pasienter med Gaucher-sykdom type 1 som for tiden får enzymerstatningsterapi

28. august 2018 oppdatert av: Amicus Therapeutics

En randomisert, åpen studie for å vurdere sikkerheten og tolerabiliteten av multiple dosenivåer og multiple doseringsregimer av AT2101 hos voksne pasienter med Gaucher-sykdom type 1 som for tiden mottar enzymerstatningsterapi

Denne studien ble utført for å teste sikkerheten og toleransen til afegostattartrat hos deltakere med Gauchers sykdom type 1 som allerede får enzymerstatningsterapi.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Dette var en fase 2, åpen studie med deltakere med Gauchers sykdom, en lysosomal lagringsforstyrrelse. Afegostat-tartrat (også kjent som AT2101 eller isofagomintartrat) er utformet for å fungere som en farmakologisk chaperon ved selektivt å binde seg til feilfoldet β-glukocerebrosidase (GCase) og hjelpe den til å folde seg riktig, beregnet på å gjenopprette GCase-aktivitet. Studien besto av en 14-dagers screeningperiode, en 28-dagers behandlingsperiode og en 7-dagers utvaskingsperiode. Deltakerne fikk 1 av 4 doseringsregimer for afegostattartrat.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
30

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Forente stater, 33065
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forente stater, 30033
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10016
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 74 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Hadde en bekreftet diagnose av Gauchers sykdom type 1 med en kjent dokumentert missense-genmutasjon i minst 1 av de 2 genkodende β-glukosidase-allelene
  • Klinisk stabil
  • Mannlige eller kvinnelige deltakere, 18 til 74 år inkludert
  • Alle deltakere i fertil alder brukte adekvat prevensjon
  • Gav skriftlig informert samtykke til å delta i studien

Ekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikant sykdom, alvorlige komplikasjoner fra Gauchers sykdom eller alvorlig sykdom som utelukket deltakelse i studien etter etterforskerens oppfatning som kompromitterte sikkerheten til deltakeren eller hindret deltakeren i å fullføre studien
  • I løpet av screeningsperioden, alle klinisk signifikante funn, som vurderes av etterforskeren
  • Delvis eller total splenektomi (fjerning av milt) innen 2 år før studiestart
  • Anamnese med pulmonal hypertensjon eller Gaucher-relatert lungesykdom
  • Anamnese med allergi eller følsomhet overfor studiemedikamentet eller hjelpestoffer, inkludert tidligere alvorlige bivirkninger på iminosukker (for eksempel N-butyldeoksynojirimycin eller miglustat)
  • Gravid eller ammende
  • Nåværende/nylig narkotika- eller alkoholmisbruk
  • Behandling med et hvilket som helst undersøkelsesprodukt i de 90 dagene før studiestart
  • Behandling i løpet av de siste 90 dagene med ethvert legemiddel som er kjent for å ha et veldefinert potensiale for toksisitet til et større organ
  • Tilstedeværelse eller symptomer på gastrointestinal, lever- eller nyresykdom eller andre tilstander som er kjent for å forstyrre absorpsjon, distribusjon, metabolisme eller utskillelse av legemidler

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
EKSPERIMENTELL: Afegostat tartrat 25 milligram (mg) en gang per dag
Afegostat-tartrat ble administrert oralt i løpet av den 4-ukers behandlingsperioden.
Legemiddel: Afegostat tartrat
Andre navn:
  • isofagomintartrat
  • AT2101
EKSPERIMENTELL: Afegostat tartrat 150 mg en gang daglig
Afegostat-tartrat ble administrert oralt én gang daglig i løpet av den 4-ukers behandlingsperioden.
Legemiddel: Afegostat tartrat
Andre navn:
  • isofagomintartrat
  • AT2101
EKSPERIMENTELL: Afegostat tartrat 150 mg en gang hver fjerde dag
Afegostat-tartrat ble administrert oralt en gang hver 4. dag i løpet av den 4-ukers behandlingsperioden.
Legemiddel: Afegostat tartrat
Andre navn:
  • isofagomintartrat
  • AT2101
EKSPERIMENTELL: Afegostat tartrat 150 mg en gang hver sjuende dag
Afegostat tartrat ble administrert oralt en gang hver 7. dag i løpet av den 4-ukers behandlingsperioden.
Legemiddel: Afegostat tartrat
Andre navn:
  • isofagomintartrat
  • AT2101

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere som opplevde alvorlige behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Dag 1 (etter dosering) til og med dag 35
TEAE ble definert som enhver uønsket hendelse (AE) med en startdato på eller etter administrering av studiemedikamentet (på dag 1). En alvorlig AE ble definert som en AE som var invalidiserende og krevde medisinsk intervensjon. Antall deltakere som opplevde 1 eller flere alvorlige TEAEs etter dosering på dag 1 til og med 7 dager etter siste dose av studiemedikamentet (dag 35) presenteres. Et sammendrag av alvorlige og alle andre ikke-alvorlige bivirkninger uavhengig av årsakssammenheng finnes i modulen Rapporterte uønskede hendelser.
Dag 1 (etter dosering) til og med dag 35

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline til slutt på behandling i beta-glukocerebrosidase (GCase) nivåer i hvite blodceller (WBC)
Tidsramme: Grunnlinje, dag 28
GCase er en biomarkør som brukes til å vurdere PD-effektene av afegostattartrat. Blodprøver ble samlet for å vurdere GCase-nivåer i WBC. Grunnverdien ble definert som den siste ikke-manglende verdien før starten av studiemedikamentet.
Grunnlinje, dag 28

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Amicus Therapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
23. mars 2007

Primær fullføring (FAKTISKE)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
19. februar 2008

Studiet fullført (FAKTISKE)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
19. februar 2008

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
7. februar 2007

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
7. februar 2007

Først lagt ut (ANSLAG)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
9. februar 2007

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
25. september 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
28. august 2018

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. august 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • GAU-CL-201

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger