Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie AT2101 (winian afegostatu) u dorosłych pacjentów z chorobą Gauchera typu 1 poddawanych obecnie enzymatycznej terapii zastępczej

28 sierpnia 2018 zaktualizowane przez: Amicus Therapeutics

Randomizowane, otwarte badanie oceniające bezpieczeństwo i tolerancję wielokrotnych poziomów dawek i wielokrotnych schematów dawkowania AT2101 u dorosłych pacjentów z chorobą Gauchera typu 1 poddawanych obecnie enzymatycznej terapii zastępczej

Badanie to przeprowadzono w celu sprawdzenia bezpieczeństwa i tolerancji winianu afegostatu u uczestników z chorobą Gauchera typu 1, którzy otrzymywali już enzymatyczną terapię zastępczą.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Było to otwarte badanie fazy 2 z udziałem uczestników z chorobą Gauchera, lizosomalnym zaburzeniem spichrzeniowym. Winian afegostatu (znany również jako AT2101 lub winian izofagominy) ma działać jako farmakologiczny chaperon poprzez selektywne wiązanie się z nieprawidłowo sfałdowaną β-glukocerebrozydazą (GCase) i pomaganie jej w prawidłowym fałdowaniu, mającym na celu przywrócenie aktywności GCase. Badanie składało się z 14-dniowego okresu przesiewowego, 28-dniowego okresu leczenia i 7-dniowego okresu wypłukiwania. Uczestnicy otrzymali 1 z 4 schematów dawkowania winianu afegostatu.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
30

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Stany Zjednoczone, 33065
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stany Zjednoczone, 30033
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 74 lata (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Miał potwierdzone rozpoznanie choroby Gauchera typu 1 ze znaną udokumentowaną mutacją genu zmiany sensu w co najmniej 1 z 2 genów kodujących allele β-glukozydazy
  • Stabilny klinicznie
  • Uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 18 do 74 lat włącznie
  • Wszystkie uczestniczki w wieku rozrodczym stosowały odpowiednią antykoncepcję
  • Wyraził pisemną świadomą zgodę na udział w badaniu

Kryteria wyłączenia:

  • Klinicznie istotna choroba, ciężkie powikłania choroby Gauchera lub poważna choroba, która w opinii Badacza wykluczyła udział w badaniu i zagroziła bezpieczeństwu uczestnika lub uniemożliwiła uczestnikowi ukończenie badania
  • W okresie badań przesiewowych wszelkie istotne klinicznie ustalenia, które zostaną uznane przez Badacza
  • Częściowa lub całkowita splenektomia (usunięcie śledziony) w ciągu 2 lat przed włączeniem do badania
  • Historia nadciśnienia płucnego lub choroby płuc związanej z chorobą Gauchera
  • Historia alergii lub wrażliwości na badany lek lub jakąkolwiek substancję pomocniczą, w tym wszelkie wcześniejsze poważne reakcje niepożądane na iminocukry (na przykład N-butylodeoksynojirimycynę lub miglustat)
  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Obecne/niedawne nadużywanie narkotyków lub alkoholu
  • Leczenie jakimkolwiek badanym produktem w ciągu 90 dni przed rozpoczęciem badania
  • Leczenie w ciągu ostatnich 90 dni jakimkolwiek lekiem, o którym wiadomo, że ma dobrze określony potencjał toksyczności dla głównego narządu
  • Obecność lub objawy chorób przewodu pokarmowego, wątroby lub nerek lub innych stanów, o których wiadomo, że zakłócają wchłanianie, dystrybucję, metabolizm lub wydalanie leków

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
EKSPERYMENTALNY: Winian afegostatu 25 miligramów (mg) raz dziennie
Winian afegostatu podawano doustnie przez 4 tygodnie leczenia.
Lek: Winian afegostatu
Inne nazwy:
  • winian izofagominy
  • AT2101
EKSPERYMENTALNY: Winian afegostatu 150 mg raz dziennie
Winian afegostatu podawano doustnie raz dziennie podczas 4-tygodniowego okresu leczenia.
Lek: Winian afegostatu
Inne nazwy:
  • winian izofagominy
  • AT2101
EKSPERYMENTALNY: Winian afegostatu 150 mg raz na cztery dni
Winian afegostatu podawano doustnie raz na 4 dni w trakcie 4-tygodniowego okresu leczenia.
Lek: Winian afegostatu
Inne nazwy:
  • winian izofagominy
  • AT2101
EKSPERYMENTALNY: Winian afegostatu 150 mg raz na siedem dni
Winian afegostatu podawano doustnie raz na 7 dni w ciągu 4-tygodniowego okresu leczenia.
Lek: Winian afegostatu
Inne nazwy:
  • winian izofagominy
  • AT2101

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły ciężkie zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Dzień 1 (po podaniu) do dnia 35
TEAE zdefiniowano jako każde zdarzenie niepożądane (AE) z datą rozpoczęcia w dniu lub po podaniu badanego leku (w dniu 1). Ciężkie AE zostało zdefiniowane jako AE, które było obezwładniające i wymagało interwencji medycznej. Przedstawiono liczbę uczestników, u których wystąpił 1 lub więcej ciężkich TEAE po podaniu dawki w dniu 1 do 7 dni po ostatniej dawce badanego leku (dzień 35). Podsumowanie poważnych i wszystkich innych niepoważnych zdarzeń niepożądanych, niezależnie od przyczyny, znajduje się w module Zgłaszane zdarzenia niepożądane.
Dzień 1 (po podaniu) do dnia 35

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana stężeń beta-glukocerebrozydazy (GCase) w białych krwinkach (WBC) od wartości początkowej do końca leczenia
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 28
GCase jest biomarkerem używanym do oceny wpływu winianu afegostatu na PD. Pobrano próbki krwi w celu oceny poziomów GCazy w WBC. Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatnią brakującą wartość przed rozpoczęciem podawania badanego leku.
Wartość bazowa, dzień 28

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Amicus Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
23 marca 2007

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
19 lutego 2008

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
19 lutego 2008

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
7 lutego 2007

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
7 lutego 2007

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
9 lutego 2007

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
25 września 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
28 sierpnia 2018

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • GAU-CL-201

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami