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Eine Studie zu AT2101 (Afegostat Tartrat) bei erwachsenen Patienten mit Typ-1-Gaucher-Krankheit, die derzeit eine Enzymersatztherapie erhalten

28. August 2018 aktualisiert von: Amicus Therapeutics

Eine randomisierte Open-Label-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit mehrerer Dosisstufen und mehrerer Dosierungsschemata von AT2101 bei erwachsenen Patienten mit Typ-1-Gaucher-Krankheit, die derzeit eine Enzymersatztherapie erhalten

Diese Studie wurde durchgeführt, um die Sicherheit und Verträglichkeit von Afegostattartrat bei Teilnehmern mit Typ-1-Gaucher-Krankheit zu testen, die bereits eine Enzymersatztherapie erhalten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Dies war eine offene Phase-2-Studie bei Teilnehmern mit Gaucher-Krankheit, einer lysosomalen Speicherstörung. Afegostat Tartrat (auch bekannt als AT2101 oder Isofagomintartrat) soll als pharmakologisches Chaperon wirken, indem es selektiv an fehlgefaltete β-Glucocerebrosidase (GCase) bindet und ihr hilft, sich korrekt zu falten, um die GCase-Aktivität wiederherzustellen. Die Studie bestand aus einer 14-tägigen Screening-Phase, einer 28-tägigen Behandlungsphase und einer 7-tägigen Auswaschphase. Die Teilnehmer erhielten 1 von 4 Dosierungsschemata für Afegostattartrat.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
30

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Vereinigte Staaten, 33065
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Vereinigte Staaten, 30033
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 74 Jahre (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Hatte eine bestätigte Diagnose der Typ-1-Gaucher-Krankheit mit einer bekannten dokumentierten Missense-Genmutation in mindestens 1 der 2 genkodierenden β-Glucosidase-Allele
  • Klinisch stabil
  • Männliche oder weibliche Teilnehmer im Alter von 18 bis einschließlich 74 Jahren
  • Alle Teilnehmerinnen im gebärfähigen Alter verwendeten eine angemessene Empfängnisverhütung
  • Vorausgesetzt, dass eine schriftliche Einverständniserklärung zur Teilnahme an der Studie vorliegt

Ausschlusskriterien:

  • Klinisch signifikante Erkrankung, schwere Komplikationen der Gaucher-Krankheit oder schwere Erkrankung, die nach Meinung des Prüfarztes die Teilnahme an der Studie ausschloss, die die Sicherheit des Teilnehmers gefährdete oder den Teilnehmer daran hinderte, die Studie abzuschließen
  • Während des Screening-Zeitraums alle klinisch signifikanten Befunde, wie vom Ermittler erachtet
  • Teilweise oder vollständige Splenektomie (Entfernung der Milz) innerhalb von 2 Jahren vor Studieneintritt
  • Vorgeschichte von pulmonaler Hypertonie oder Gaucher-bedingter Lungenerkrankung
  • Vorgeschichte von Allergien oder Empfindlichkeit gegenüber dem Studienmedikament oder sonstigen Bestandteilen, einschließlich früherer schwerwiegender Nebenwirkungen auf Iminozucker (z. B. N-Butyldeoxynojirimycin oder Miglustat)
  • Schwanger oder stillend
  • Aktueller/aktueller Drogen- oder Alkoholmissbrauch
  • Behandlung mit einem Prüfprodukt in den 90 Tagen vor Studieneintritt
  • Behandlung in den letzten 90 Tagen mit einem Arzneimittel, von dem bekannt ist, dass es ein genau definiertes Potenzial für eine Toxizität für ein wichtiges Organ hat
  • Vorhandensein oder Symptome von Magen-Darm-, Leber- oder Nierenerkrankungen oder anderen Erkrankungen, von denen bekannt ist, dass sie die Absorption, Verteilung, den Metabolismus oder die Ausscheidung von Arzneimitteln beeinträchtigen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
EXPERIMENTAL: Afegostat Tartrat 25 Milligramm (mg) einmal täglich
Afegostattartrat wurde während des 4-wöchigen Behandlungszeitraums oral verabreicht.
Arzneimittel: Afegostat Tartrat
Andere Namen:
  • Isofagomintartrat
  • AT2101
EXPERIMENTAL: Afegostat Tartrat 150 mg einmal täglich
Afegostattartrat wurde während des 4-wöchigen Behandlungszeitraums einmal täglich oral verabreicht.
Arzneimittel: Afegostat Tartrat
Andere Namen:
  • Isofagomintartrat
  • AT2101
EXPERIMENTAL: Afegostat Tartrat 150 mg einmal alle vier Tage
Afegostattartrat wurde während des 4-wöchigen Behandlungszeitraums einmal alle 4 Tage oral verabreicht.
Arzneimittel: Afegostat Tartrat
Andere Namen:
  • Isofagomintartrat
  • AT2101
EXPERIMENTAL: Afegostat Tartrat 150 mg einmal alle sieben Tage
Afegostattartrat wurde während des 4-wöchigen Behandlungszeitraums einmal alle 7 Tage oral verabreicht.
Arzneimittel: Afegostat Tartrat
Andere Namen:
  • Isofagomintartrat
  • AT2101

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, bei denen schwere behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAEs) auftraten
Zeitfenster: Tag 1 (nach der Einnahme) bis Tag 35
TEAEs wurden als unerwünschte Ereignisse (AE) mit einem Beginndatum am oder nach der Verabreichung des Studienmedikaments (an Tag 1) definiert. Ein schweres UE wurde als ein AE definiert, das die Handlungsfähigkeit beeinträchtigte und eine medizinische Intervention erforderte. Dargestellt ist die Anzahl der Teilnehmer, bei denen 1 oder mehrere schwere TEAEs nach Verabreichung an Tag 1 bis 7 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments (Tag 35) auftraten. Eine Zusammenfassung der schwerwiegenden und aller anderen nicht schwerwiegenden UE, unabhängig von der Kausalität, befindet sich im Modul „Reported Adverse Events“.
Tag 1 (nach der Einnahme) bis Tag 35

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Beta-Glucocerebrosidase (GCase)-Spiegel in den weißen Blutkörperchen (WBC) vom Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 28
GCase ist ein Biomarker, der zur Bewertung der PD-Wirkungen von Afegostattartrat verwendet wird. Blutproben wurden gesammelt, um die GCase-Spiegel in WBC zu bestimmen. Als Ausgangswert wurde der letzte nicht fehlende Wert vor Beginn der Studienmedikation definiert.
Grundlinie, Tag 28

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Amicus Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
23. März 2007

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
19. Februar 2008

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
19. Februar 2008

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
7. Februar 2007

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
7. Februar 2007

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
9. Februar 2007

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
25. September 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
28. August 2018

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. August 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • GAU-CL-201

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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