Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus AT2101:stä (Afegostat-tartraatti) aikuispotilailla, joilla on tyypin 1 Gaucherin tauti ja jotka saavat tällä hetkellä entsyymikorvaushoitoa

tiistai 28. elokuuta 2018 päivittänyt: Amicus Therapeutics

Satunnaistettu, avoin tutkimus AT2101:n useiden annostasojen ja useiden annostusohjelmien turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi aikuispotilailla, joilla on tyypin 1 Gaucherin tauti ja jotka saavat tällä hetkellä entsyymikorvaushoitoa

Tämä tutkimus suoritettiin afegostaattitartraatin turvallisuuden ja siedettävyyden testaamiseksi tyypin 1 Gaucher'n tautia sairastavilla osallistujilla, jotka saivat jo entsyymikorvaushoitoa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä oli vaiheen 2 avoin tutkimus osallistujilla, joilla oli Gaucherin tauti, lysosomaalinen varastointihäiriö. Afegostaattitartraatti (tunnetaan myös nimellä AT2101 tai isofagomiinitartraatti) on suunniteltu toimimaan farmakologisena kaperonina sitoutumalla selektiivisesti väärin laskostettuun β-glukoserebrosidaasiin (GCase) ja auttamalla sitä laskostumaan oikein, mikä on tarkoitettu palauttamaan GCase-aktiivisuus. Tutkimus koostui 14 päivän seulontajaksosta, 28 päivän hoitojaksosta ja 7 päivän pesujaksosta. Osallistujat saivat yhden neljästä afegostaattitartraatin annostusohjelmasta.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
30

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Yhdysvallat, 33065
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Yhdysvallat, 30033
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 74 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Sinulla oli vahvistettu diagnoosi tyypin 1 Gaucher'n taudista ja tunnettu dokumentoitu missense-geenimutaatio vähintään yhdessä kahdesta geeniä koodaavasta β-glukosidaasialleelista
  • Kliinisesti vakaa
  • Osallistujat miehiä tai naisia, 18-74-vuotiaat mukaan lukien
  • Kaikki hedelmällisessä iässä olevat osallistujat käyttivät riittävää ehkäisyä
  • Annettu kirjallinen tietoinen suostumus osallistua tutkimukseen

Poissulkemiskriteerit:

  • Kliinisesti merkittävä sairaus, Gaucherin taudin vakavat komplikaatiot tai vakava sairaus, joka tutkijan mielestä esti tutkimukseen osallistumisen ja joka vaaransi osallistujan turvallisuuden tai esti osallistujaa suorittamasta tutkimusta
  • Seulontajakson aikana kaikki kliinisesti merkittävät löydökset tutkijan arvioiden mukaan
  • Osittainen tai täydellinen pernan poisto (pernan poisto) 2 vuoden aikana ennen tutkimukseen tuloa
  • Aiempi keuhkoverenpainetauti tai Gaucherin aiheuttama keuhkosairaus
  • Aiempi allergia tai herkkyys tutkimuslääkkeelle tai jollekin apuaineelle, mukaan lukien aiemmat vakavat haittavaikutukset iminosokereille (esim. N-butyylideoksinojirimysiini tai miglustaatti)
  • Raskaana oleva tai imettävä
  • Nykyinen/äskettäinen huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö
  • Käsittely millä tahansa tutkimustuotteella 90 päivää ennen tutkimukseen tuloa
  • Hoito viimeisten 90 päivän aikana millä tahansa lääkkeellä, jolla tiedetään olevan hyvin määritelty myrkyllisyyspotentiaali tärkeälle elimelle
  • Ruoansulatuskanavan, maksan tai munuaissairauden esiintyminen tai oireet tai muut sairaudet, joiden tiedetään häiritsevän lääkkeiden imeytymistä, jakautumista, aineenvaihduntaa tai erittymistä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
KOKEELLISTA: Afegostaattitartraatti 25 milligrammaa (mg) kerran päivässä
Afegostaattitartraattia annettiin suun kautta 4 viikon hoitojakson aikana.
Lääke: Afegostaattitartraatti
Muut nimet:
  • isofagomiinitartraatti
  • AT2101
KOKEELLISTA: Afegostaattitartraatti 150 mg kerran päivässä
Afegostaattitartraattia annettiin suun kautta kerran päivässä 4 viikon hoitojakson aikana.
Lääke: Afegostaattitartraatti
Muut nimet:
  • isofagomiinitartraatti
  • AT2101
KOKEELLISTA: Afegostaattitartraatti 150 mg kerran neljässä päivässä
Afegostaattitartraattia annettiin suun kautta kerran 4 päivässä 4 viikon hoitojakson aikana.
Lääke: Afegostaattitartraatti
Muut nimet:
  • isofagomiinitartraatti
  • AT2101
KOKEELLISTA: Afegostaattitartraatti 150 mg kerran seitsemässä päivässä
Afegostaattitartraattia annettiin suun kautta kerran 7 päivässä 4 viikon hoitojakson aikana.
Lääke: Afegostaattitartraatti
Muut nimet:
  • isofagomiinitartraatti
  • AT2101

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, jotka kokivat vakavia hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Päivä 1 (annostuksen jälkeen) päivään 35
TEAE:t määriteltiin mille tahansa haittatapahtumaksi (AE), jonka alkamispäivämäärä oli tutkimuslääkkeen annon aikana tai sen jälkeen (päivänä 1). Vakava AE määriteltiin AE, joka oli toimintakyvytön ja vaati lääketieteellistä toimenpiteitä. Esitetään niiden osallistujien lukumäärä, jotka kokivat yhden tai useamman vakavan TEAE:n annostelun jälkeen päivänä 1 - 7 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen (päivä 35). Yhteenveto vakavista ja kaikista muista ei-vakavista haittavaikutuksista syy-yhteydestä riippumatta on Raportoidut haittatapahtumat -moduulissa.
Päivä 1 (annostuksen jälkeen) päivään 35

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Valkosolujen (WBC) beeta-glukoserebrosidaasi (GCase) -tasojen muutos lähtötasosta hoidon loppuun
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 28
GCase on biomarkkeri, jota käytetään arvioimaan afegostaattitartraatin PD-vaikutuksia. Verinäytteet kerättiin GCase-tasojen arvioimiseksi WBC:ssä. Perustason arvo määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi ennen tutkimuslääkkeen aloittamista.
Lähtötilanne, päivä 28

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Amicus Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Perjantai 23. maaliskuuta 2007

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Tiistai 19. helmikuuta 2008

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Tiistai 19. helmikuuta 2008

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Keskiviikko 7. helmikuuta 2007

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 7. helmikuuta 2007

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Perjantai 9. helmikuuta 2007

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Tiistai 25. syyskuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 28. elokuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Keskiviikko 1. elokuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • GAU-CL-201

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia