Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a farmakokinetická studie eskalujících více dávek chelátoru železa u pacientů s přetížením železem

8. února 2012 aktualizováno: FerroKin BioSciences, Inc.

FÁZE 1b OTEVŘENÁ ŠTÍTEK, MULTI-CENTRUM, STUDIE S STUPNĚNÍM VÍCENÁSOBNÝCH DÁVEK K POSOUZENÍ BEZPEČNOSTI, SNÁŠENÍ, FARMAKOKINETIKY A FARMAKODYNAMIKY FBS0701 U PACIENTŮ S PŘETÍŽENÍM TRANSFUZNÍM ŽElezem

Účelem této výzkumné studie je studovat bezpečnost zvyšujících se dávek FBS0701 a zjistit, jak rychle se studovaný lék vstřebává a jak rychle mizí z krevního řečiště. FBS0701 je nový perorální chelátor železa – lék užívaný ústy, který zvyšuje vylučování železa z těla. Chelatátory železa se používají u pacientů, u kterých dojde k přetížení železem z jejich transfuzí. Během této studie budou testovány čtyři zvyšující se dávky FBS0701. Studie bude zahájena nejnižší dávkou podávanou 4 pacientům (3 mg/kg/den. Další skupina 4 pacientů dostane další vysokou dávku (8 mg/kg/den až poté, co budou vyšetřeny výsledky prvních 4 pacientů a bude rozhodnuto, že je bezpečné pokračovat). Zúčastnění pacienti budou užívat studijní medikaci po dobu 7 dnů a budou sledováni po dobu 28 dnů po své poslední dávce, aby se zjistilo, zda mají nějaké reakce na studovanou medikaci - tedy celkem 35 dnů studie. Pacienti budou muset během období screeningu a prvních 15 dnů studie poskytnout až 17 vzorků krve (celkem asi 9 polévkových lžic). Pacienti nebudou muset na klinice zůstávat přes noc, ale budou muset kliniku navštívit 10krát za účelem screeningu a návštěv v rámci studie během 35 dnů. Pacienti, kteří v současné době užívají chelátor železa, budou muset přerušit tuto léčbu až na 22 dní (až 5 dní před zahájením studie a na 15 dní v průběhu studie). Výsledky této studie pomohou při určování bezpečnosti léku a nejlepších dávek FBS0701, které mají být použity v další studii, která posoudí účinnost tohoto nového chelátoru železa.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
20

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Adelaide, Austrálie
        • Royal Adelaide Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Children's Hospital of Oakland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Children's Hospital of Boston
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • Thajsko
      • Bangkok, Thajsko, 10700
        • Siriraj Hospital, Mahidol University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Minimálně 18 let
  • Závislá na transfuzi (nejméně 8 transfuzí za rok) s přetížením transfuzním železem vyžadující léčbu deperoxaminem, deferasiroxem nebo deperipronem.
  • Ochota přerušit současnou chelatační terapii železem na 2–5 dní před zařazením do studie a celkem až na 3 týdny
  • Ochotný se postit po půlnoci před každou dávkou
  • Sérový feritin vyšší než 400 ng/ml
  • Koncentrace železa v játrech vyšší nebo rovna 1,5 mg železa. (určeno pomocí MRI nebo SQUID do 12 měsíců před zápisem)
  • Srdeční železo větší nebo rovné 12 milisekundám (určeno pomocí MRI t2* během 18 měsíců před zařazením)
  • Průměr posledních 3 hodnot hemoglobinu před transfuzí musí být větší nebo roven 7,5 g/dl
  • Souhlasí s používáním schválené antikoncepce ze Screeningu a do 30 dnů po posledním podání studovaného léku. Abstinence OK.

Kritéria vyloučení:

  • Hlavní zkoušející považuje pacienta za nevhodného pro studii po provedení lékařského vyšetření, fyzikálního vyšetření a dalších screeningových hodnocení.
  • Nevolitelná hospitalizace v posledních 30 dnech
  • Důkaz klinicky relevantních orálních, kardiovaskulárních, gastrointestinálních, jaterních, ledvinových, endokrinních, plicních, neurologických, psychiatrických nebo kožních poruch.
  • Důkaz významné renální insuficience; sérový kreatin nad horní hranicí normálu nebo proteinurie vyšší než 2 g za den nebo vypočtená clearance kreatininu nižší nebo rovna 60 ml/min
  • Počet krevních destiček nižší než 150 000 000/ml a/nebo absolutní počet neutrofilů nižší než 1500/mm3
  • Alkalická fosfatáza nebo AST vyšší než 5násobek horní hranice normálu nebo ALT vyšší než 4násobek horní hranice normálu
  • Pacientky, které jsou těhotné nebo kojící
  • Použití jakékoli zkoumané látky během posledních 30 dnů

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: FBS0701 - 5 eskalujících dávek
5 eskalujících dávek FBS0701 v 5 kohortách po 4 pacientech.
Lék: FBS0701
Perorální FBS0701 po dobu 7 dnů v jedné z následujících dávek: 3 mg/kg/den nebo 8 mg/kg/den nebo 16 mg/kg/den nebo 32 mg/kg/den nebo 40 mg/kg/den

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost podle AE, fyzikální vyšetření, klinická laboratorní hodnocení
Časové okno: 35 dní (7 dní léčba a 28 dní sledování)
35 dní (7 dní léčba a 28 dní sledování)
Plazmatická hladina v ustáleném stavu a poločas FBS0701
Časové okno: 7 dní dávkování
7 dní dávkování

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Vylučování železa močí
Časové okno: 7 dní dávkování
7 dní dávkování

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
FerroKin BioSciences, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. listopadu 2009

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2010

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
23. prosince 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. prosince 2009

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
25. prosince 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
10. února 2012

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. února 2012

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2011

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • FBS0701-CTP-03

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení