Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i farmakokinetyki eskalacji wielokrotnych dawek środka chelatującego żelazo u pacjentów z przeciążeniem żelazem

8 lutego 2012 zaktualizowane przez: FerroKin BioSciences, Inc.

OTWARTE, WIELOOŚRODKOWE, OTWARTE BADANIE FAZY 1b Z WIELOKROTNYMI DAWKAMI W CELU OCENY BEZPIECZEŃSTWA, TOLERANCJI, FARMAKOKINETYKI I FARMAKODYNAMIKI FBS0701 U PACJENTÓW Z PRZECIĄŻENIEM ŻELAZA PO TRANSFUZJI

Celem tego badania naukowego jest zbadanie bezpieczeństwa zwiększania dawek FBS0701 oraz sprawdzenie, jak szybko badany lek jest wchłaniany i jak szybko znika z krwioobiegu. FBS0701 to nowy, doustny chelator żelaza - przyjmowany doustnie lek zwiększający wydalanie żelaza z organizmu. Chelatory żelaza są stosowane u pacjentów, u których doszło do przeciążenia żelazem w wyniku transfuzji. Podczas tego badania zostaną przetestowane cztery rosnące dawki FBS0701. Badanie rozpocznie się od najniższej dawki podanej 4 pacjentom (3 mg/kg mc./dobę. Następna grupa 4 pacjentów otrzyma kolejną wysoką dawkę (8 mg/kg mc./dobę dopiero po zbadaniu wyników pierwszych 4 pacjentów i potwierdzeniu, że kontynuacja jest bezpieczna. Pacjenci biorący udział w badaniu będą przyjmować badany lek przez 7 dni i będą obserwowani przez 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki w celu ustalenia, czy mają jakiekolwiek reakcje na badany lek – a zatem łącznie 35 dni badania. Pacjenci będą musieli oddać do 17 próbek krwi w okresie przesiewowym i pierwszych 15 dniach badania (łącznie około 9 łyżek stołowych). Pacjenci nie będą musieli nocować w klinice, ale będą musieli odwiedzać klinikę 10 razy w celu przeprowadzenia badań przesiewowych i wizyt w ramach badania w ciągu 35 dni. Pacjenci obecnie przyjmujący chelator żelaza będą musieli przerwać to leczenie na maksymalnie 22 dni (do 5 dni przed rozpoczęciem badania i na 15 dni w trakcie badania). Wyniki tego badania będą pomocne w określeniu bezpieczeństwa leku i najlepszych dawek FBS0701 do zastosowania w kolejnym badaniu, które oceni skuteczność tego nowego chelatora żelaza.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
20

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • Royal Adelaide Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Children's Hospital of Oakland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Children's Hospital of Boston
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • Tajlandia
      • Bangkok, Tajlandia, 10700
        • Siriraj Hospital, Mahidol University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Co najmniej 18 lat
  • Zależni od transfuzji (co najmniej 8 transfuzji rocznie) z transfuzyjnym przeciążeniem żelazem wymagającym leczenia deperoksaminą, deferazyroksem lub deperypronem.
  • Chęć przerwania aktualnej terapii chelatującej żelazo na 2-5 dni przed włączeniem do badania i łącznie na okres do 3 tygodni
  • Gotowość do poszczenia po północy przed każdą dawką
  • Ferrytyna w surowicy powyżej 400 ng/ml
  • Stężenie żelaza w wątrobie większe lub równe 1,5 mg żelaza. (określone przez MRI lub SQUID w ciągu 12 miesięcy przed rejestracją)
  • Żelazo w sercu większe lub równe 12 milisekund (określone za pomocą MRI t2* w ciągu 18 miesięcy przed włączeniem)
  • Średnia z ostatnich 3 wartości hemoglobiny przed transfuzją musi być większa lub równa 7,5 g/dl
  • Wyraża zgodę na stosowanie zatwierdzonej antykoncepcji od badania przesiewowego do 30 dni po ostatnim podaniu badanego leku. Abstynencja ok.

Kryteria wyłączenia:

  • Główny badacz uznaje pacjenta za niezdolnego do badania po przeprowadzeniu przeglądu lekarskiego, badaniu fizykalnym i innych ocenach przesiewowych.
  • Hospitalizacja nieplanowa w ciągu ostatnich 30 dni
  • Dowody na klinicznie istotne zaburzenia jamy ustnej, układu krążenia, przewodu pokarmowego, wątroby, nerek, układu hormonalnego, płuc, neurologiczne, psychiatryczne lub skórne.
  • Dowody znacznej niewydolności nerek; kreatyna w surowicy powyżej górnej granicy normy lub białkomocz większy niż 2 g na dobę lub obliczony klirens kreatyniny mniejszy lub równy 60 ml/min
  • Liczba płytek krwi poniżej 150 000 000/ml i/lub bezwzględna liczba neutrofili poniżej 1500/mm3
  • Fosfataza alkaliczna lub AspAT ponad 5-krotnie powyżej górnej granicy normy lub ALT ponad 4-krotnie powyżej górnej granicy normy
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Użycie dowolnego agenta badawczego w ciągu ostatnich 30 dni

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: FBS0701 - 5 rosnących dawek
5 rosnących dawek FBS0701 w 5 kohortach po 4 pacjentów każda.
Lek: FBS0701
Doustnie FBS0701 przez 7 dni w jednej z następujących dawek: 3 mg/kg/dobę lub 8 mg/kg/dobę lub 16 mg/kg/dobę lub 32 mg/kg/dobę lub 40 mg/kg/dobę

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja przez zdarzenia niepożądane, badanie fizykalne, oceny laboratorium klinicznego
Ramy czasowe: 35 dni (7 dni leczenia i 28 dni obserwacji)
35 dni (7 dni leczenia i 28 dni obserwacji)
Poziom w osoczu w stanie stacjonarnym i okres półtrwania FBS0701
Ramy czasowe: 7 dni dawkowania
7 dni dawkowania

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Wydalanie żelaza z moczem
Ramy czasowe: 7 dni dawkowania
7 dni dawkowania

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
FerroKin BioSciences, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 listopada 2009

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 grudnia 2010

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
23 grudnia 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
23 grudnia 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
25 grudnia 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
10 lutego 2012

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
8 lutego 2012

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 stycznia 2011

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • FBS0701-CTP-03

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami